| 股票代码 |
股票名称 |
股票介绍 |
公司详情 |
| APLM |
Apollomics |
Apollomics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于肿瘤治疗的发现和开发，旨在利用免疫系统并针对特定的分子通路来抑制癌症。该公司的产品组合包括 Vebreltinib (APL-101)，一种口服活性、高度选择性的 c-Met 抑制剂，目前正在进行针对非小细胞肺癌和其他 MET 失调的实体肿瘤的二期临床试验；APL-102，一种口服活性的小分子多酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行一期临床试验，以抑制癌细胞中异常激活的各种激酶；以及 APL-122，一种肿瘤抑制剂候选药物，针对 ErbB1/2/4 信号通路，目前正在进行一期剂量递增临床试验，以治疗脑部肿瘤。其免疫肿瘤产品候选药物包括 APL-501、APL-502 和 APL-801。该公司成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州福斯特城 |
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| ENTO |
Entero Therapeutics |
Entero Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于针对胃肠疾病患者的靶向和非系统性疗法的研究与开发。该公司开发了 Adrulipase，这是一种口服、非系统性和生物制剂胶囊，目前正在进行针对囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）患者的外分泌胰腺功能不全（EPI）治疗的二期临床试验。此外，该公司还开发了一种重组脂肪酶，能够帮助 CF 和 CP 患者消化脂肪及其他营养物质。该公司之前被称为 First Wave BioPharma, Inc.，并更名为 Entero Therapeutics, Inc |
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| SHPH |
Shuttle Pharmaceuticals |
Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc.是一家临床阶段的制药公司，开发新型疗法以治愈癌症。该公司正在开发 Ropidoxuridine，这是一种口服卤代嘧啶，用于治疗脑肿瘤和肉瘤患者；以及 SP-2-225，这是一种临床前 IIb 类产品候选药物，影响免疫系统的调节。它还在开发 SP-1-303，这是一种临床前选择性 I 类 HDAC，用于治疗雌激素受体阳性乳腺癌；以及 SP-1-161，这是一种 HDAC 抑制剂，启动运动失调 - 毛细血管扩张反应通路。该公司成立于 2012 年，总部位于马里兰州盖瑟斯堡 |
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| AVTX |
Avalo Therapeutics |
Avalo Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在美国开发治疗免疫失调的疗法。其主要资产包括 AVTX-009，这是一种人源化单克隆抗体，能够结合白介素-1ß，目前正在进行二期临床试验以治疗炎症性疾病。该公司之前名为 Cerecor Inc.，并更名为 Avalo Therapeutics, Inc |
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| SONN |
Sonnet BioTherapeutics |
Sonnet BioTherapeutics Holdings, Inc.是一家生物技术公司，拥有单功能或双功能生物药物的平台。该公司开发了完全人源的白蛋白结合技术，利用人源单链抗体片段与人血清白蛋白结合，并借此进行靶向组织的运输。其主要产品候选药物 SON-1010 是一种完全人源的单链白介素 12，用于治疗包括卵巢癌、非小细胞肺癌和头颈癌在内的实体肿瘤适应症。该公司还在开发 SON-080，一种完全人源的白介素 6，用于治疗化疗引起的周围神经病（CIPN）和糖尿病性周围神经病；SON-1210，一种双特异性化合物，用于包括结直肠癌在内的实体肿瘤适应症；SON-1411，一种双功能组合，结合了人源白介素 18（IL-18）抑制蛋白和单链人源 IL-12（IL-12），用于实体肿瘤癌症；以及 SON-1400，一种单功能融合蛋白，由 IL-18 结合蛋白抗性结构域与 FHAB 连接而成 |
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| CRBP |
Corbus制药控股 |
Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc.是一家生物制药公司，开发产品以对抗严重疾病。它开发了 CRB-701，这是一种抗体药物偶联物（ADC），针对癌细胞上 Nectin-4 的表达释放细胞毒性药物单甲基紫葳素 E（MMAE），目前处于 I 期临床试验；CRB-601 是一种抗整合素单克隆抗体，阻止癌细胞上 TGFß的激活，用于治疗实体肿瘤；CRB-913 是一种高度外周限制的 cannabinoid type-1 (CB1) 受体反向激动剂，用于治疗肥胖症。该公司与 Jenrin Discovery, LLC 签订了许可协议，以开发和商业化许可产品，包括约 600 种化合物的 Jenrin 库，以及多个已授予和待审的专利申请。该公司成立于 2009 年，总部位于马萨诸塞州诺伍德 |
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| SABS |
SAB Biotherapeutics |
SAB Biotherapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发人类多克隆免疫治疗抗体，以应对免疫系统疾病。该公司应用先进的基因工程技术开发转染染色体，以进行超免疫化和血浆收集，并开发治疗包括 1 型糖尿病（T1D）及其他自身免疫疾病的产品。此外，其主要产品候选药物 SAB-142 是一种人源多靶点抗胸腺细胞球蛋白治疗，目前正在进行 2b 期临床试验，以延缓 1 型糖尿病的发作或进展。SAB Biotherapeutics, Inc |
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| MNPR |
Monopar Therapeutics |
Monopar Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发癌症治疗药物。该公司开发了 ALXN1840，这是一种晚期研究中的每日一次口服药物；MNPR-101，这是一种专有的人源化单克隆抗体，与不同的放射性同位素结合，用于治疗表达尿激酶纤溶酶原激活剂受体的晚期实体肿瘤；以及 MNPR-101-Zr，这是一种临床阶段的放射性诊断成像剂，由 MNPR-101 与锆-89 结合而成。它还开发了 MNPR-101-Lu，这是一种晚期临床前阶段的放射治疗药物，由 MNPR-101 与锕-225 结合而成。该公司与 NorthStar 合作，开发针对严重 COVID-19 的放射免疫治疗 |
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| BBOT |
BridgeBio Oncology Therapeutics |
BridgeBio Oncology Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为癌症患者开发小分子抑制剂。该公司的产品管线包括 BBO-8520，这是一种直接抑制 KRAS 开关状态的小分子，目前处于 I 期临床阶段，旨在治疗 KRASG12C 突变的非小细胞肺癌患者；BBO-1023，一种口服生物利用度高的小分子，目前也处于 I 期临床阶段，旨在治疗 HER2+ 乳腺癌、HR+/HER2-乳腺癌、KRAS 突变的结直肠癌和 KRAS 突变的非小细胞肺癌患者。该公司还在开发 BBO-11818，这是一种针对突变 KRAS 的全 KRAS 抑制剂，目前处于 I 期临床阶段，旨在治疗不可切除或转移性 KRAS 突变实体瘤患者。该公司总部位于加利福尼亚州南旧金山 |
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| ALEC |
Alector |
Alector, Inc.是一家处于后期临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对神经退行性疾病破坏性进展的治疗方案。该公司正在开发的产品包括 Latozinemab（AL001），这是一种实验性的人源重组单克隆抗体，旨在提高前胶质素（PGRN）的水平，前胶质素是一种由颗粒素（GRN）基因编码的蛋白质，调节溶酶体功能、神经元存活和大脑中的炎症。其主要的 PGRN 提升候选药物正在开发中，旨在潜在治疗因 GRN 基因的杂合子功能丧失（LOF）突变引起的额颞叶痴呆（FTD-GRN），这种突变导致 PGRN 的半量不足，目前处于第三阶段临床试验中。该公司还开发了 AL101/GSK4527226，目前正在进行第二阶段临床试验，旨在治疗包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的神经退行性疾病 |
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| BHVN |
Biohaven药业 |
Biohaven Ltd. 在全球范围内发现、开发和商业化免疫学、神经科学和肿瘤学的疗法。该公司开发的 troriluzole 目前正在进行针对神经和神经精神疾病的三期临床试验；taldefgrobep alfa 也在进行三期临床试验，旨在治疗脊髓性肌萎缩症和肥胖症；BHV-7000 是一款正在进行三期临床试验的候选药物，治疗局灶性和全身性癫痫以及重度抑郁症；BHV-2100 正在进行二期临床试验，治疗偏头痛和疼痛障碍；BHV-1510 正在进行一期/二期临床试验，针对晚期或转移性上皮肿瘤；BHV-8000 是一款已完成一期临床试验的候选产品，治疗阿尔茨海默病和帕金森病，以及多发性硬化症，并预防与淀粉样蛋白相关的影像学异常。该公司还在开发 BHV-1300，目前正在进行一期临床试验，治疗格雷夫斯病和类风湿性关节炎；BHV-1400 正在进行一期临床试验，针对 IgA 肾病；BHV-1100 正在进行一期临床试验，针对多发性骨髓瘤患者；BHV-1600 正在进行一期临床试验，治疗围产期心肌病；BHV-1310 正在进行临床前试验，治疗全身性重症肌无力及其他急性加重或发作；BHV-1530 正在进行临床前试验，治疗尿路上皮癌；BHV-1500 正在进行临床前试验，针对霍奇金淋巴瘤；BHV-5500 则通过阻断由突触后 NMDA 受体介导的谷氨酸信号传导 |
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| PMVP |
PMV Pharma |
PMV Pharmaceuticals, Inc.是一家精准肿瘤学公司，专注于针对癌症中 p53 突变的小分子和肿瘤无关疗法的发现与开发。其主要产品候选药物是 rezatapopt，这是一种口服可用的小分子，能够有效且选择性地纠正由 p53 突变 Y220C 引起的 p53 错误折叠，同时不影响野生型 p53。该公司之前被称为 PJ Pharmaceuticals, Inc.，并更名为 PMV Pharmaceuticals, Inc |
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| QLGN |
Qualigen Therapeutics |
Qualigen Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的治疗公司，专注于成人和儿童癌症治疗的开发。该公司的主要项目是 QN-302，一种研究中的小分子 G-四链体（G4）选择性转录抑制剂，目前正在进行针对胰腺癌和其他实体肿瘤的 I 期临床试验。公司还在开发 Pan-RAS，目前处于临床前阶段，旨在治疗晚期实体肿瘤。该公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德 |
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| ROIV |
Roivant Sciences |
Roivant Sciences Ltd.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于药物和技术的发现、开发和商业化。其临床产品候选药物包括 IMVT-1402，这是一种完全人源化的单克隆抗体，靶向新生儿片段结晶可溶性受体，用于治疗格雷夫斯病、难治性类风湿关节炎、干燥综合症、重症肌无力、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病和皮肤性红斑狼疮等适应症；batoclimab，这是一种完全人源化的单克隆抗体，用于治疗甲状腺眼病；以及 brepocitinib，这是一种强效的小分子 TYK2 和 JAK1 抑制剂，正在开发用于治疗皮肌炎、非感染性葡萄膜炎、皮肤性肉芽肿病和其他免疫介导的疾病。该公司的主导项目包括 mosliciguat，这是一种吸入式 sGC 激活剂，用于治疗与间质性肺病和其他心肺疾病相关的肺动脉高压。此外，公司还提供包括脂质纳米颗粒（LNP）平台和配体结合平台在内的递送平台 |
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| QNRX |
Quoin Pharmaceuticals |
Quoin Pharmaceuticals, Ltd.是一家处于后期阶段的专业制药公司，专注于在美国开发和商业化针对罕见病和孤儿病的治疗产品。该公司的主要产品是 QRX003，一种用于治疗内特顿综合症（Netherton Syndrome, NS）的外用乳液。它还在开发 QRX004 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症；QRX007 用于治疗内特顿综合症；以及 QRX008 用于治疗硬皮病。公司与昆士兰科技大学签订了研究协议；与 Skinvisible Inc.签订了许可协议；与 Axella Research LLC 签订了咨询协议；并与 Therapeutics Inc.签订了主服务协议 |
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| KYTX |
Kyverna Therapeutics |
Kyverna Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为自身免疫疾病患者开发细胞疗法。该公司的主要产品候选药物是 KYV-101，一种自体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物，用于治疗僵人综合症、重症肌无力、狼疮性肾炎和快速全血处理。它还在开发 KYV-102，一种具有全血快速生产的自体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物，以及 KYV-201，一种异体 CD19 CAR T 细胞产品候选药物。该公司与 Intellia Therapeutics, Inc.签订了许可和合作协议 |
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| VALN |
Valneva SE |
Valneva SE 是一家专注于疫苗的公司，开发、生产和商业化针对未满足需求的传染病的预防性疫苗。它提供 IXIARO，这是一种灭活的 Vero 细胞培养衍生的日本脑炎疫苗，适用于日本脑炎的主动免疫接种；DUKORAL，一种用于预防由霍乱弧菌或产生热不稳定毒素的肠毒素性大肠杆菌引起的腹泻的口服疫苗；以及 IXCHIQ/VLA1553，一种单剂量的活减毒疫苗，用于预防由基孔肯雅病毒引起的疾病。该公司还开发了 VLA15，一种针对引起莱姆病的伯氏疏螺旋体的疫苗候选者；S4V2，一种针对由志贺氏菌引起的腹泻感染的四价生物结合疫苗候选者；VLA1601，一种针对寨卡病毒（由蚊子传播的病毒性疾病）的疫苗候选者；VLA1554，一种针对人类副流感病毒的疫苗候选者；VLA84，一种针对预防原发性症状性艰难梭菌感染的疫苗候选者；以及 VLA2112，一种用于治疗埃比斯坦 - 巴尔病毒感染患者的疫苗候选者。它在美国、加拿大、德国、奥地利、北欧、英国、法国、欧洲其他地区及国际市场销售其产品 |
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| ORKA |
Oruka Therapeutics |
Oruka Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于银屑病（PsO）及其他炎症和免疫（I&I）适应症的新型单克隆抗体治疗药物。其主要产品包括针对白介素-23 的 p19 亚单位的 ORKA-001，目前正在进行银屑病治疗的第一阶段临床试验；以及针对白介素-17A 和白介素-17F 的 ORKA-002，用于治疗银屑病、银屑病关节炎及其他疾病。该公司还开发了针对未公开通路的 ORKA-003；以及 ORKA-021，这是 ORKA-002 和 ORKA-001 的序贯组合方案。Oruka Therapeutics, Inc |
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| BCTX |
BriaCell Therapeutics |
BriaCell Therapeutics Corp.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发靶向免疫疗法以改变癌症治疗。其主要候选药物 Bria-IMT 是一种靶向细胞免疫疗法，目前正在进行一项关键的第三阶段联合研究，针对转移性乳腺癌。该公司还在开发 Bria-OTS，这是一种个性化的现成细胞免疫疗法平台，目前正在进行针对乳腺癌的第一/二阶段临床研究，并扩展到前列腺癌和其他癌症。它与马里兰大学巴尔的摩县分校签署了许可协议，以开发和商业化可溶性 CD80 作为癌症治疗的生物制剂 |
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| SERA |
Sera Prognostics |
Sera Prognostics, Inc.是一家女性健康公司，在美国发现、开发和商业化基于血液的生物标志物检测和预测分析产品及服务。该公司开发了 PreTRM 检测，这是一种非侵入性的血液检测，旨在预测孕妇自发分娩的风险。它还在开发一系列新型基于血液的生物标志物检测，针对主要的妊娠相关疾病，包括分娩时间、预测分析产品、妊娠风险预测面板、子痫前期和胎儿生长受限。该公司成立于 2008 年，总部位于犹他州盐湖城 |
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| ONCY |
Oncolytics生物科技 |
Oncolytics Biotech Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于肿瘤治疗的研究、开发和商业化。该公司开发了 pelareorep，这是一种通过静脉输注的免疫治疗药物，用于治疗激素受体阳性/人类表皮生长因子 2 阴性晚期和转移性乳腺癌、转移性胰腺导管腺癌和肛门癌。它与罗氏控股公司（Roche Holding AG）达成协议，供应其免疫检查点抑制剂阿特珠单抗（atezolizumab），用于其正在进行的赞助研究。Oncolytics Biotech Inc |
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| MGNX |
Macrogenics |
MacroGenics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发、生产和商业化基于抗体的治疗药物，以治疗美国的癌症。该公司的产品管线包括 lorigerlimab，这是一种双特异性 DART 分子，针对检查点抑制剂 PD-1 和 CTLA-4，用于治疗转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）和正在进行第二阶段临床试验的多西他赛，以及用于治疗铂耐药卵巢癌和已完成第一阶段临床试验的透明细胞妇科癌；MGC026，一种针对 B7-H3 的抗体药物偶联物（ADC），并传递一种新型的拓扑异构酶 I 抑制剂（TOP1i）基础的连接物 - 载荷；MGC028，一种针对 ADAM9 的抗体药物偶联物（ADC），并传递一种新型的 TOP1i 基础的连接物 - 载荷，用于治疗实体肿瘤，目前正在进行第一阶段临床试验；MGC030，一种用于治疗实体肿瘤的 ADC 分子，目前处于临床前试验阶段。该公司还在开发下一代 T 细胞连接器项目。公司与 TerSera Therapeutics LLC、Incyte Corporation 和 Gilead Sciences, Inc.有合作关系 |
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| CGON |
CG oncology |
CG Oncology, Inc.是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，专注于为膀胱癌患者开发和商业化膀胱保护治疗药物。该公司正在开发 BOND-003，目前处于针对高风险卡介苗（BCG）无反应非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者的三期临床试验；CORE-001 正在进行二期临床试验，旨在治疗高风险 BCG 无反应的 NMIBC 患者，采用克雷托斯替莫和帕博利珠单抗的联合疗法；CORE-002 则用于治疗肌肉侵袭性膀胱癌患者，采用克雷托斯替莫和检查点抑制剂 nivolumab 的联合疗法。该公司还在开发 PIVOT-006，这是一种克雷托斯替莫单药治疗，正在进行三期临床试验，适用于经膀胱肿瘤经尿道切除术后的中等风险 NMIBC 患者；CORE-008 则处于二期临床试验，旨在治疗包括接触过 BCG 和未接触过 BCG 的高风险 NMIBC 患者。该公司之前被称为 Cold Genesys, Inc |
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[财务分析]
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| TNGX |
Tango Therapeutics |
Tango Therapeutics, Inc.是一家精准肿瘤学公司，专注于在有未满足医疗需求的特定患者群体中发现和开发药物。该公司开发了甲硫腺苷 - 合作蛋白精氨酸甲基转移酶 5（PRMT5）抑制剂，包括 TNG462，该药物正在进行针对胰腺癌和肺癌的 1/2 期临床试验；以及 TNG456，这是一种能够穿透大脑的 PRMT5 抑制剂，用于治疗胶质母细胞瘤。公司还在开发 TNG260，这是一种抑制元件-1 沉默转录抑制因子的共抑制因子，旨在逆转丝氨酸 - 苏氨酸激酶 11 功能丧失突变导致的免疫逃逸效应，以治疗肺癌。该公司成立于 2017 年，总部位于马萨诸塞州波士顿 |
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[财务分析]
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| PYXS |
Pyxis Oncology |
Pyxis Oncology, Inc.是一家临床阶段公司，专注于开发治疗实体肿瘤的疗法。其主要的抗体药物偶联物（ADC）候选产品是 PYX-201，这是一种由人类免疫球蛋白 G1（IgG1）组成的研究性新型 ADC，目前正在进行针对复发或难治性实体肿瘤患者的第一阶段临床试验；其主要的免疫肿瘤学（IO）候选产品是 PYX-106，这是一种针对 Siglec-15 的全人源 IgG1 抗体，正在进行针对晚期实体肿瘤患者的第一阶段临床试验。该公司还在开发 PYX-107，这是一种 CD40 激动剂，在多种癌症指征患者中显示出抗癌活性，目前正在进行针对软组织肉瘤、食管及胃食管交界癌和胰腺导管腺癌等肿瘤的第二阶段临床试验。它与辉瑞公司（Pfizer Inc.）签订了许可协议 |
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[财务分析]
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| PRAX |
Praxis Precision Medicines |
Praxis Precision Medicines, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，这些疾病的特点是神经元兴奋与抑制失衡。该公司的平台包括 cerebrum，这是一个用于 CNS 小分子疗法的小分子平台，旨在开发可口服的精准疗法；以及 solidus，用于发现和开发反义寡核苷酸。它还开发了 Ulixacaltamide，这是一种 T 型钙通道的小分子抑制剂，目前正在进行针对特发性震颤的第三阶段临床试验；Vormatrigine，这是一种针对大脑中钠通道超兴奋状态的小分子，用于治疗局灶性发作癫痫；Relutrigine 用于治疗发育性和癫痫性脑病；PRAX-020 用于治疗 KCNT1；以及 PRAX-050。此外，该公司还开发了 Elsunersen，这是一种临床阶段的 ASO，旨在调节 NaV1.2 的表达，以治疗 SCN2A-DEE；PRAX-080 针对与 PCDH19 相关的发育性癫痫；PRAX-090 针对 SYNGAP1 功能丧失；以及 PRAX-100，针对 SCN2A 功能丧失突变 |
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[财务分析]
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| DYAI |
Dyadic |
Dyadic International, Inc.是一家生物技术平台公司，在美国和国际上开发、生产和销售工业酶及其他蛋白质。该公司在制药应用中利用 C1 平台，包括制药产品的开发和生产。公司提供 Dapibus，这是一种蛋白质生产平台，能够快速开发和大规模制造具有成本效益的酶、蛋白质、代谢物及其他生物产品，适用于生命科学、食品与营养以及生物工业应用。此外，公司还开发了 DYAI-100，这是一种 C1-SARS-CoV-2 重组蛋白 RBD 疫苗候选药物，正在进行第一阶段临床试验，以生产经过人体测试的蛋白质 |
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[财务分析]
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| OCGN |
Ocugen |
Ocugen, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂以及改善患者健康的疫苗。该公司的产品管线包括 OCU400，这是一种新型基因治疗产品候选药物，旨在恢复多种遗传性视网膜疾病的视网膜完整性和功能，目前正在进行治疗视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）的三期临床试验，以及治疗勒伯先天性黑盲（leber congenital amaurosis）的一期/二期临床试验；OCU410，一种用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的基因治疗，正在进行一期/二期临床试验；以及 OCU410ST，一种用于治疗斯塔加特病（Stargardt disease）的基因治疗，正在进行一期/二期临床试验。该公司还参与开发 OCU200，这是一种用于治疗糖尿病性黄斑水肿、糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性的创新融合蛋白；以及 NeoCart，这是一种自体软骨细胞衍生的新软骨，目前正在进行三期研究，适用于修复成人膝关节软骨损伤。此外，该公司还在开发 OCU500，一种 COVID-19 疫苗；OCU510，一种季节性四价流感疫苗；以及 OCU520，一种结合四价季节性流感和 COVID-19 疫苗 |
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[财务分析]
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| XNCR |
Xencor |
Xencor, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于工程化单克隆抗体的发现和开发，以治疗哮喘和过敏性疾病、自身免疫性疾病以及癌症。该公司提供 Ultomiris 用于治疗非典型溶血性尿毒症综合症、广泛性重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病的患者；提供 Monjuvi 用于治疗复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的患者；以及针对 SARS-CoV-2 病毒的 Sotrovimab。它开发了 XmAb819，一种双特异性抗体用于治疗肾细胞癌；XmAb541，目前处于 I 期临床试验中，用于治疗卵巢癌；XmAb808，一种结合广泛表达肿瘤抗原的双特异性抗体；Vudalimab，目前处于 II 期临床试验中，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌；XmAb564，用于治疗自身免疫性疾病；XmAb662，目前处于 I 期临床试验中，用于治疗实体瘤患者；XmAb942，目前处于 I 期临床试验中，用于克罗恩病和溃疡性结肠炎患者；以及 Plamotamab，一种双特异性抗体，目前处于 I 期临床试验中用于治疗淋巴瘤。此外，该公司还开发了 Xaluritamig，一种双特异性 T 细胞接合剂，用于治疗前列腺癌；Obexelimab，用于治疗免疫球蛋白 G4 相关疾病的患者；Teropavimab 和 zinlirvimab 用于治疗人类免疫缺陷病毒；Tobevibart，用于治疗乙型肝炎 Delta 病毒感染；Novartis，一种使用 XmAb Fc 技术的抗体药物候选者；Xpro1595 用于治疗阿尔茨海默病和难治性抑郁症患者；Zaltenibart 用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症及其他替代途径疾病；ASP2138 用于治疗胃癌、胃食管交界癌和胰腺癌；JNJ-9401 用于治疗前列腺癌；以及 JNJ-1493 用于治疗 B 细胞恶性肿瘤 |
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| TNXP |
Tonix 医药控股 |
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化治疗和预防人类疾病的疗法。它市场上销售 Zembrace SymTouch 和 Tosymra，用于治疗成人急性偏头痛（无论是否伴有先兆）。其产品组合专注于中枢神经系统疾病，以及免疫学、传染病和罕见疾病的产品候选。该公司的产品管线包括 TNX-102 SL（盐酸环苯扎林舌下片），用于纤维肌痛的管理；并正在开发用于预防和治疗急性应激反应、创伤后应激障碍、阿尔茨海默病、酒精使用障碍以及与长期新冠相关的多部位疼痛 |
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| ZBIO |
Zenas Biopharma |
Zenas BioPharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性的免疫学基础疗法。其主要产品候选药物是 obexelimab，这是一种双功能单克隆抗体，旨在结合 CD19 和 Fc?RIIb，用于治疗各种炎症和免疫疾病以及多种适应症，包括免疫球蛋白 G4 相关疾病、多发性硬化症和系统性红斑狼疮。该公司还开发 ZB002，一种抗 TNFa 单克隆抗体；ZB004，一种细胞毒性 T 淋巴细胞相关抗原 4-免疫球蛋白融合体；以及 ZB001，一种抗 IGF-1R 单克隆抗体。该公司之前被称为 Zenas BioPharma (Cayman) Limited，后来更名为 Zenas BioPharma, Inc |
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| SLS |
Sellas Life Sciences |
SELLAS 生命科学集团是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发针对各种癌症适应症的新型治疗药物。该公司的主要产品候选药物是 galinpepimut-S (GPS)，这是一种针对威尔姆斯肿瘤 1 抗原的肽类免疫疗法；以及 SLS009 (tambiciclib)，这是一种选择性小分子细胞周期蛋白依赖性激酶 9 (CDK9) 抑制剂。公司与默克公司（Merck & Co., Inc.）建立了战略合作关系，以评估 GPS 与 PD1 抑制剂 pembrolizumab 联合使用的效果，该研究正在进行一项招募多达五种癌症适应症患者的 1/2 期临床试验，包括血液恶性肿瘤和实体肿瘤；以及与 GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc.的合作 |
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[财务分析]
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| CLYM |
Climb Bio |
Climb Bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发免疫介导疾病的治疗方案。该公司开发了 budoprutug，一种用于治疗 B 细胞介导疾病的抗 CD19 单克隆抗体。它还在开发 budoprutug IV，用于治疗原发性膜性肾病、免疫性血小板减少症和系统性红斑狼疮。此外，该公司还在开发 CLYM116，一种处于临床前阶段的抗增殖诱导配体（APRIL）单克隆抗体，用于治疗免疫球蛋白 A 肾病（IgAN） |
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[财务分析]
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| OKUR |
OnKure Therapeutics |
OnKure Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发针对生物验证的癌症驱动因素的精准药物。其主要产品候选药物包括 OKI-219，这是一种选择性抑制磷脂酰肌醇 3 激酶α的抑制剂，针对携带 H1047R 突变的患者，目前正在进行针对包括乳腺癌在内的实体瘤的第一阶段临床试验。该公司总部位于科罗拉多州的博尔德 |
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[财务分析]
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| VSTM |
Verastem |
Verastem，inc.是一家生物制药公司，从事癌症治疗药物的开发和商业化。该公司由理查德·奥尔德里奇、米歇尔·迪普、皮尤什·古普塔、萨蒂什·金达尔、埃里克·兰德、罗伯特·温伯格和克里斯托夫·韦斯特法尔在2010年8月4日创立，总部设在马萨诸塞州李约瑟。 |
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[财务分析]
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| BDRX |
Biodexa Pharmaceuticals |
Biodexa Pharmaceuticals Plc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗家族性腺瘤性息肉病、非肌肉侵袭性膀胱癌、1 型糖尿病以及罕见/孤儿脑癌的产品管线。其主要产品候选药物 Tolimidone 是一种选择性激活 lyn 激酶酶的药物，目前正在进行 1 型糖尿病的第二阶段研究。该公司还在开发 MTX110，该药物目前处于第一阶段研究，旨在治疗弥漫性内在复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和髓母细胞瘤。此外，该公司还提供药物递送平台，如 Q-Sphera，这是一种用于持续释放治疗的聚合物微球微技术；MidaSolve，这是一种寡糖纳米技术，用于使药物溶解，以便能够以液体形式直接和局部地注入肿瘤；以及 MidaCore，这是一种金纳米颗粒，用于通过使用化疗药物或免疫治疗药物来靶向疾病部位 |
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| MGX |
Metagenomi |
Metagenomi, Inc.是一家基因药物公司，专注于在美国开发基于宏基因组学的基因编辑工具箱为患者提供治疗。其基因编辑工具箱包括基于核酸酶的基因编辑、碱基编辑、RNA 介导的整合（包括原位编辑）以及 DNA 介导的整合，如 CRISPR 相关转座酶。该公司与 Ionis Pharmaceuticals, Inc.签订了合作和许可协议，以研究、开发和商业化使用基因编辑技术的实验性药物；并与 Affini-T Therapeutics, Inc.签订了开发、选择和许可协议 |
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| MBIO |
Mustang Bio |
Mustang Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞疗法转化为治疗难治性癌症和自身免疫疾病的疗法。它开发了 MB-106，这是一种针对 CD20 的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法，用于非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和自身免疫疾病；MB-101，一种针对 IL13Ra2 的 CAR T 细胞项目，用于胶质母细胞瘤；以及 MB-108，用于治疗单纯疱疹病毒-1 的溶瘤病毒 C134。该公司成立于 2015 年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 |
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| ABP |
Abpro |
Abpro Holdings, Inc.是一家生物技术公司，专注于用于免疫肿瘤学和眼科的创新抗体构建。其平台包括 DiversImmune，这是一个发现平台，能够生成针对临床验证和新靶点的多样化专有抗体集合；以及 MultiMab，这是一个工程平台，提供灵活性以不同组合和方向组合抗体构建模块，创造适合目的的新型全长多特异性抗体构建。该公司的主要产品候选包括 ABP-102，这是一种针对 HER2 和 CD3 的下一代免疫肿瘤学 TetraBi 抗体，旨在治疗 HER2+ 实体肿瘤，包括乳腺癌和胃癌；以及 ABP-201，这是一种 TetraBi 抗体格式，能够同时抑制 VEGF 和 ANG-2，用于治疗眼部血管疾病，包括糖尿病性黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性。它还开发了 ABP-110，这是一种针对 GPC3 和 CD3 的 TetraBi 抗体，用于治疗肝细胞癌；以及 ABP-150，这是一种针对 claudin 18.2 和 CD3 的 TetraBi 抗体，用于治疗胃癌 |
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| EPIX |
ESSA制药 |
ESSA Pharma Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于小分子药物的开发，以治疗前列腺癌。该公司成立于 2009 年，总部位于加拿大温哥华 |
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| ESLA |
Estrella Immunopharma |
Estrella Immunopharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发用于血癌和实体瘤的 T 细胞疗法。该公司的主要产品候选药物是 EB103，目前正在进行临床试验，用于治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；EB104，目前处于临床前试验阶段，用于治疗弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病；以及 EB201，目前处于临床前试验阶段，用于治疗系统性红斑狼疮。该公司与 Eureka 和 Imugene Limited 签署了合作协议，开发使用 Imugene 的产品候选药物 CF33-CD19t 与 EB103 联合治疗实体瘤。Estrella Immunopharma, Inc |
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| PMN |
ProMIS Neurosciences |
ProMIS Neurosciences, Inc. 在加拿大发现和开发针对神经退行性疾病及其他错误折叠蛋白疾病的抗体疗法和治疗性疫苗。该公司的专有发现平台包括 ProMIS 和 Collective Coordinates 算法，用于预测称为疾病特异性表位的新靶点，这些表位位于错误折叠蛋白的分子表面。其主要产品候选包括 PMN310，一种用于治疗阿尔茨海默病的针对有毒寡聚体的单克隆抗体（mAb）；PMN267，用于治疗肌萎缩侧索硬化症；以及 PMN442，一种针对有毒 α-突触核蛋白寡聚体和种子纤维的单克隆抗体，用于治疗多系统萎缩 |
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| PHAR |
Pharming Group NV |
Pharming Group N.V.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化蛋白质替代疗法以及精准医学，以治疗美国、欧洲及国际上的罕见疾病。该公司的主要产品是 RUCONEST，一种重组 C1 酯酶抑制剂，用于治疗成人和青少年急性遗传性血管水肿（HAE）的急性发作；以及 Joenja（leniolisib），一种口服小分子 PI3K 抑制剂，用于治疗激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ综合症。它还开发了 OTL-105，一种研究中的体外自体造血干细胞基因疗法，用于治疗 HAE。该公司与诺华（Novartis）签订了开发合作和许可协议；并与 Orchard Therapeutics plc 签订了战略合作协议，涉及 OTL-105 的研究、开发、生产和商业化 |
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| KAPA |
Kairos Pharma |
Kairos Pharma, Ltd.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为癌症患者开发治疗药物。其治疗药物包括用于前列腺癌、肺癌、乳腺癌和胶质母细胞瘤的抗体和小分子。该公司开发了 KROS 101，这是一种口服可用的糖皮质激素诱导的肿瘤坏死因子受体（GITR）配体小分子拮抗剂，旨在消耗调节性 T 细胞（Tregs）并激活效应 T 细胞，以增强抗肿瘤免疫反应，治疗癌症患者；以及一种系统性免疫调节剂，以应对实体癌症的免疫抑制活性；KROS 102，一种 GITR 拮抗剂，用于增强抑制性调节性 T 细胞的功能；KROS 201，利用树突状细胞激活 T 细胞，治疗胶质母细胞瘤患者；KROS 301，一种肿瘤靶向小分子和检查点抑制剂，其作用机制是通过阻断 RelA 的细胞核内定位，RelA 是 NF-KB 通路的关键组成部分，同时靶向 RelA/p65 生物标志物阳性的实体肿瘤细胞；以及 KROS 401，一种肿瘤微环境免疫调节剂和 IL-4 及 IL-13 的环肽抑制剂，逆转肿瘤相关巨噬细胞的抑制，并阻断三阴性乳腺癌的 IL4/IL13 细胞因子免疫受体。它还开发了 ENV 105，一种针对对雄激素靶向治疗耐药的前列腺癌患者的抗体治疗，目前处于第二阶段临床试验；以及 ENV 205，一种靶向线粒体 DNA 的抗体片段 |
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| ACRV |
Acrivon Therapeutics |
Acrivon Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，利用其生成性磷蛋白组学平台发现和开发针对肿瘤对每种特定药物敏感的患者的肿瘤药物。该公司运营 Acrivon Predictive Precision Proteomics (AP3) 平台，这是一个精准医疗平台，能够创建特定药物的专有 OncoSignature 伴随诊断，用于识别能够从其药物候选者中受益的患者。其主要临床候选药物是 ACR-368，这是一种选择性小分子抑制剂，针对 CHK1 和 CHK2，用于治疗子宫内膜癌和铂耐药卵巢癌患者，以及鳞状细胞癌（SCC），如头颈部鳞状细胞癌和肛门癌。该公司还在开发 ACR-2316，这是一种双重 WEE1 和 PKMYT1 抑制剂小分子候选药物；以及一个基于 AP3 和共晶学的临床前细胞周期项目 |
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| HCWB |
HCW Biologics |
HCW Biologics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国发现和开发针对慢性低度炎症和与年龄相关疾病的新型免疫疗法。该公司的主要产品包括 HCW9218，这是一种临床阶段的双功能分子，已完成用于治疗化疗耐药性实体肿瘤癌症的 1 期临床试验和用于治疗胰腺癌的 1b/2 期临床试验；以及 HCW9302，这是一种可注射的白介素 2（IL-2）融合蛋白复合物，目前正在进行针对自身免疫性和促炎性疾病（如斑秃）的 1 期临床试验。公司还开发了 HCW9201 和 HCW9206，这些是针对记忆样自然杀伤细胞、癌症和病原体的新型免疫疗法；HCW11-006，一种免疫细胞刺激剂；HCW11-002 和 HCW11-0027，这些是用于治疗肿瘤和其他与衰老相关指征的免疫检查点抑制剂；以及 HCW11-018，一种融合和免疫细胞结合剂，用于治疗癌症。该公司与 Wugen Inc.签订了许可协议 |
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| GERN |
杰龙公司 |
Geron Corporation 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于肿瘤学治疗产品的开发。它提供 RYTELO，一种端粒酶抑制剂，用于治疗患有输血依赖性贫血的低至中等 1 风险骨髓增生异常综合症的成年患者。该公司成立于 1990 年，总部位于加利福尼亚州的福斯特城 |
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| XENE |
Xenon制药 |
Xenon Pharmaceuticals Inc.是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于发现、开发和提供治疗神经和精神疾病的药物，主要在加拿大市场。其产品候选药物包括 Azetukalner，这是一种选择性 Kv7 钾通道开放剂，目前正在进行第三阶段临床开发，用于治疗癫痫，包括局灶性发作和原发性全身性强直 - 阵挛发作，以及神经精神疾病，如重度抑郁症和双相抑郁症。该公司与 Neurocrine Biosciences, Inc.签订了许可和合作协议，开发 NBI-921352，这是一种 Nav1.2/1.6 钠通道抑制剂，目前正在进行第一阶段临床试验，用于治疗某些类型的癫痫 |
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| AKTX |
Akari治疗 |
Akari Therapeutics, Plc 是一家肿瘤学公司，开发用于癌症杀伤毒素的下一代抗体药物偶联物（ADC）。其主要药物载体是 PH1，旨在干扰剪接体的功能并触发免疫反应，从而导致额外的癌细胞杀伤。该公司的主要产品候选药物是 AKTX-101，一种处于临床前阶段的针对 trop2 的 ADC，结合了 PH1 和 trop2 抗体，用于治疗包括肺癌、乳腺癌、结肠癌和前列腺癌在内的实体肿瘤类型。其药物载体包括 PH5，能够抑制 DNA 错配修复（MMR）和 DNA 损伤反应（DDR），以生成新表位，以及 PH6，能够抑制癌细胞和被免疫细胞劫持的 DNA 转录 |
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| MBRX |
Moleculin Biotech |
Moleculin Biotech, Inc.是一家处于后期阶段的制药开发公司，专注于肿瘤和病毒治疗候选药物的开发。其主要药物候选者是 Annamycin，一种蒽环类药物，目前正在进行临床试验，旨在治疗复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移。该公司还在开发 WP1066 系列，包括 WP1066、WP1193 和 WP1220，这些是免疫/转录调节剂，旨在抑制磷酸化的信号转导和转录激活因子，用于脑肿瘤、胰腺及其他癌症的治疗。此外，该公司还在开发 WP1122 系列，如 WP1122、WP1096 和 WP1097，旨在利用 2-脱氧-D-葡萄糖等糖酵解抑制剂治疗病原病毒和各种癌症 |
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| ELTX |
Elicio Therapeutics |
Elicio Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于癌症治疗的免疫疗法。其主要产品候选药物是 ELI-002，一种多价淋巴结靶向的两亲性（AMP）肽疫苗，目前正在进行针对七种 Kirsten 大鼠肉瘤病毒癌基因同源物驱动突变的二期临床试验。该公司还开发了 ELI-007，一种多价淋巴结靶向的 AMP 肽疫苗，目前处于针对突变 b-raf 小鼠肉瘤病毒癌基因同源物 B1 驱动癌症的临床前研究阶段；以及 ELI-008，一种多价淋巴结靶向的 AMP 肽疫苗，目前也处于针对突变肿瘤蛋白 p53 表达癌症的临床前研究阶段。Elicio Therapeutics, Inc |
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| DNTH |
Dianthus Therapeutics |
Dianthus Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发针对严重自身免疫和炎症疾病患者的补体治疗。该公司的主要新型专有单克隆抗体产品候选药物包括 DNTH103，这是一种人源单克隆免疫球蛋白 G4，具有皮摩尔级别的亲和力，能够结合 C1s 的活性形式，目前正在进行临床阶段试验，治疗广泛性重症肌无力、多灶性运动神经病和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病。Dianthus Therapeutics, Inc.成立于 2019 年，总部位于纽约 |
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| OVID |
Ovid Therap |
Ovid Therapeutics Inc.是一家生物制药公司，致力于为美国的癫痫患者及其家庭开发具有影响力的药物。该公司正在开发 OV329，这是一种 GABA-AT 抑制剂，目前正在进行针对成人和儿童耐药性癫痫的第一阶段临床试验；以及 OV350，这是一种 KCC2 转运蛋白的小分子直接激活剂，目前也在进行癫痫治疗的第一阶段临床试验。它还开发了 OV350 IV、OV4071 和 OV4041，这是一种在针对 NSD 和 LBD 患者的精神病治疗中表现相似的口服方案；以及 OV888（GV101），这是一种高度选择性的 rock2 抑制剂，目前正在进行第一阶段的双盲多次递增剂量试验。该公司与 Healx、阿斯利康（AstraZeneca AB）等公司签订了许可和合作协议 |
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| PCVX |
Vaxcyte |
Vaxcyte, Inc.是一家临床阶段的疫苗创新公司，开发结合疫苗和新型蛋白疫苗以预防或治疗细菌感染性疾病。其主要疫苗候选产品是 VAX-24，这是一种 24 价的载体节省型研究性肺炎球菌结合疫苗（PCV），用于预防婴儿侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）。该公司还开发 VAX-31，一种 31 价的载体节省型研究性 PCV，用于预防成人和儿童的 IPD；VAX-A1，一种新型结合疫苗候选产品，用于预防由 A 组链球菌引起的疾病；VAX-PG，一种新型蛋白疫苗候选产品，针对导致牙周炎的关键病原体；以及 VAX-GI，一种新型临床前疫苗候选产品，用于治疗由志贺氏菌引起的痢疾和志贺氏菌病。该公司之前被称为 SutroVax, Inc |
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| RADX |
Radiopharm Theranostics |
Radiopharm Theranostics Limited 从事放射药物产品的研究和开发，旨在满足高未满足医疗需求领域的诊断和治疗用途。它开发了 RAD 204，一种程序性死亡配体 1 (PD-L1)，用于治疗非小细胞肺癌 (NSCLC)；RAD 202，一种人类表皮生长因子受体 2 (HER2)，用于治疗乳腺癌和其他实体肿瘤；以及 RAD 301，一种针对胰腺导管腺癌患者的诊断性放射药物，靶向 avß6 整合素。该公司还开发了 RAD 302，一种靶向 avß6 整合素的药物，用于治疗多种癌症类型；RAD 101 和 RAD 102 用于脑转移瘤；RAD 402 用于治疗晚期前列腺癌；以及 RV01 用于多种实体肿瘤。它与 Lantheus Holdings, Inc. 签署了战略协议 |
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| ANAB |
Anaptysbio |
AnaptysBio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于提供免疫治疗药物。其产品包括 Rosnilimab，这是一种针对 PD-1+ T 细胞的 IgG1 抗体，能够激活或消耗这些细胞，广泛影响自身免疫和炎症疾病的致病驱动因素；ANB032 是一种非消耗性抗体，能够结合 BTLA 检查点受体并抑制活化 T 细胞的增殖；ANB033 是一种新型抗 CD122 拮抗抗体，针对 IL-15 和 IL-2 受体的共享共同β亚单位；ANB101 是一种 BDCA2 调节抗体，专门针对浆细胞样树突细胞（pDCs）；Imsidolimab 是一种抑制白细胞介素-36 受体的抗体，目前正在进行针对广泛性脓疱性银屑病的三期开发。该公司专注于开发多种抗体项目，并在其合作下推进至临床前和临床里程碑。它与葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline, Inc.）签订了合作和许可协议 |
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| EVGN |
Evogene |
Evogene Ltd.及其子公司在以色列、美国、巴西及国际上运营，作为一家计算生物学公司。该公司专注于生命科学相关行业的产品发现和开发，包括人类健康、农业及其他工业应用，利用其计算预测生物学（CPB）平台。它通过三个部门运营：农业、人类健康和其他工业应用。农业部门开发种子特性、农业化学产品和农业生物产品，以提升植物性能 |
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[财务分析]
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| LRMR |
Larimar Therapeutics |
Larimar Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用其新型细胞穿透肽技术平台开发罕见疾病的治疗方案。其主要产品候选药物 CTI-1601 目前正在进行针对弗里德里希共济失调（Friedreich’s ataxia）治疗的第二阶段开放标签临床试验，这是一种罕见的、进行性且致命的遗传疾病。该公司总部位于宾夕法尼亚州的巴拉辛伍德 |
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[财务分析]
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| VYGR |
Voyager Therap |
Voyager Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，专注于人类基因组以治疗神经系统疾病。该公司的主要产品候选药物是 VY7523，一种针对 tau 蛋白的抗体项目，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。其产品管线包括 VY1706，一种正在进行临床前试验的 tau 沉默基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病；SOD1 沉默基因疗法项目，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，现处于临床前试验阶段；以及针对阿尔茨海默病的抗淀粉样蛋白抗体的早期研究项目，亦在临床前试验阶段。该公司还在开发 VY-FXN01 用于治疗弗里德里希共济失调；以及 GBA1 基因替代项目，用于治疗帕金森病 |
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[财务分析]
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| ALGS |
Aligos Therapeutics |
Aligos Therapeutics，inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对慢性肝病和病毒感染的疗法。该公司专注于发现和开发针对慢性乙型肝炎 (CHB) 和冠状病毒的靶向抗病毒疗法，以及利用其在肝脏疾病方面的专业知识来创建针对非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的靶向疗法。该公司由 Lucinda Quan 和 Lawrence M. Blatt 在2018年2月05日创立，总部设在加利福尼亚州南旧金山。 |
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| ABVC |
ABVC BioPharma |
ABVC BioPharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发药物和医疗设备以满足美国未满足的医疗需求。该公司正在开发 ABV-1501，目前处于 II 期临床试验阶段，作为三阴性乳腺癌的联合治疗；ABV-1504，已完成 II 期临床试验，用于治疗抑郁症；ABV-1505，正在进行 II 期临床试验，针对成人注意力缺陷多动障碍；ABV-1702，正在进行 II 期临床试验，用于治疗骨髓增生异常综合症；以及 ABV-1601，正在进行 I/II 期临床试验，治疗癌症患者的抑郁症。该公司还在开发 ABV-1701 Vitargus，正在进行 II 期临床试验，用于治疗视网膜脱落或玻璃体出血；ABV-1519，正在进行 I/II 期临床试验，用于治疗非小细胞肺癌；ABV-1703，正在进行 II 期临床试验，用于治疗转移性胰腺癌。ABVC BioPharma, Inc |
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[财务分析]
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| SLN |
Silence Therapeutics |
Silence Therapeutics plc 是一家生物技术公司，专注于发现和开发新型分子，利用短干扰核糖核酸（siRNA）抑制特定靶基因在血液学、心血管和罕见疾病中的表达。该公司开发的 Zerlasiran（SLN360）正在进行针对与升高的脂蛋白 (a) 相关的心血管疾病的第二阶段临床试验；Divesiran（SLN124）是一种 siRNA 分子，正在进行针对包括真性红细胞增多症在内的遗传性血液学疾病的第一阶段临床试验；SLN548 用于补体介导的疾病。Silence Therapeutics plc 与阿斯利康（AstraZeneca PLC）签订了合作协议，以发现、开发和商业化用于治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病的 siRNA 疗法；并与汉森制药集团有限公司（Hansoh Pharmaceutical Group Company Limited）合作开发 siRNA。该公司曾名为 SR Pharma plc，并于 2007 年 5 月更名为 Silence Therapeutics plc |
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[财务分析]
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| ARTV |
Artiva Biotherapeutics |
Artiva Biotherapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于自然杀伤（NK）细胞的疗法，旨在为患有自身免疫疾病和癌症的患者提供治疗。该公司的主要产品候选包括 AlloNK，这是一种现成的 NK 细胞疗法，适用于患有自身免疫疾病和癌症的患者，如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎、类风湿性关节炎、天疱疮、抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎亚型的肉芽肿性多血管炎/显微镜下多血管炎，以及 B 细胞非霍奇金淋巴瘤。它还开发了 AB-201，这是一种针对人类表皮生长因子受体 2 的同种异体嵌合抗原受体（CAR）-NK 细胞产品候选，用于治疗各种实体肿瘤，如乳腺癌、胃癌、食道癌和膀胱癌；以及 AB-205，这是一种针对 CD5 的同种异体 CAR-NK 细胞产品候选，用于治疗血液恶性肿瘤。Artiva Biotherapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| ARMP |
Armata Pharmaceuticals |
Armata Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对全球抗生素耐药感染的靶向噬菌体治疗。它使用其专有的噬菌体技术开发产品。该公司的产品候选包括用于治疗金黄色葡萄球菌菌血症的 AP-SA02；用于治疗铜绿假单胞菌的 AP-PA02；以及用于治疗肺炎的 AP-PA03 |
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[财务分析]
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| ETNB |
89bio |
89bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗肝脏和心脏代谢疾病的疗法。其主要产品候选药物是 pegozafermin，这是一种糖基 PEG 化的成纤维细胞生长因子 21 的类似物，用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪肝炎和高甘油三酯血症。该公司成立于 2018 年，总部位于加利福尼亚州旧金山 |
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[财务分析]
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| GALT |
Galectin治疗 |
Galectin Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于药物研究和开发，以创造针对纤维化、癌症及其他疾病的新疗法。其主要产品候选药物是 belapectin（GR-MD-02），这是一种 galectin-3 抑制剂，目前正在进行 2b/3 期临床试验，以预防非酒精性脂肪性肝炎肝硬化患者的食道静脉曲张；同时也在进行 2 期临床试验，治疗肝纤维化、严重皮肤疾病、黑色素瘤以及头颈部鳞状细胞癌。Galectin Therapeutics Inc.与 SBH Sciences, Inc.共同拥有一个合作合资企业 |
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[财务分析]
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| ATXS |
Astria Therapeutics |
Astria Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于在美国发现、开发和商业化用于过敏和免疫疾病的治疗药物。其主要产品候选药物是 navenibart，一种针对血浆激肽酶的单克隆抗体抑制剂，目前正在进行 1b/2 期临床试验，以治疗遗传性血管性水肿。该公司还在开发 STAR-0310，一种单克隆抗体 OX40 拮抗剂，正在进行临床开发，以治疗特应性皮炎，这是一种与皮肤屏障功能丧失和瘙痒相关的免疫疾病。该公司之前被称为 Catabasis Pharmaceuticals, Inc |
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[财务分析]
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| NRIX |
Nurix Therapeutics |
Nurix Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于小分子和抗体疗法的发现、开发和商业化，以治疗癌症、炎症性疾病和其他疾病。该公司开发的 NX-5948 是一种口服生物利用度高的 BTK 降解剂，目前正在进行针对复发性或难治性 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的 1B/2 期临床试验；NX-2127 是一种口服生物利用度高的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂，目前正在进行针对复发性或难治性 B 细胞恶性肿瘤的 1A 期临床试验；NX-1607 是一种口服生物利用度高的 Casitas B 谱系淋巴瘤原癌基因-B（CBL-B）抑制剂，目前正在进行针对免疫肿瘤学适应症的 1A 期临床试验。该公司还在开发 NX 0479/GS 6791，一种用于治疗类风湿关节炎和其他炎症性疾病的 IRAK4 降解剂。该公司与吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）签订了战略合作协议 |
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| CNTA |
Centessa Pharmaceuticals |
Centessa Pharmaceuticals plc 是一家临床阶段的制药公司，专注于发现、开发和提供药物。其主要的临床阶段项目包括 ORX750，这是一种口服给药的 OX2R 激动剂，目前正在进行针对特发性嗜睡症和 1 型及 2 型猝睡症的 2a 期研究。该公司还开发 ORX142，用于治疗神经系统和神经退行性疾病，以及其他潜在症状，包括白天过度嗜睡、注意力受损、认知缺陷和疲劳；以及 ORX489，用于治疗神经精神疾病。此外，该公司还提供 LockBody，旨在选择性地将强效效应功能活动（如 CD3）引入肿瘤微环境 |
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| YDES |
YD Bio |
YD Bio Limited 是一家生物制药公司，专注于基于血液的癌症检测，并开发基于干细胞和外泌体的治疗方法，以改变对未满足医疗需求的各种疾病的治疗。该公司总部位于台湾台北 |
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| RCUS |
Arcus Biosciences |
Arcus Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发和商业化癌症疗法。该公司的开发产品组合包括 Casdatifan，一种用于治疗肾癌的 HIF-2a 抑制剂；以及 Domvanalimab，一种抗 TIGIT 抗体，目前正在进行肺癌和胃肠癌的第二期和第三期临床试验。它还开发 Quemliclustat，一种小分子抑制剂，靶向 ATP-腺苷通路中的 CD73 酶，目前正在进行肺癌和胰腺癌的第三期和第一期/1b 期临床试验；Etrumadenant，一种双重 A2a/A2b 腺苷受体拮抗剂，目前正在进行结直肠癌的第二期临床试验；以及 Zimberelimab，一种抗 PD-1 抗体。此外，该公司还开发 AB598，一种 CD39 抗体，目前正在进行胃肠癌的第一期/1b 期临床研究；以及 AB801，一种 AXL 抑制剂，目前正在进行肺癌的第一期 b 期临床试验 |
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| SLDB |
Solid Biosciences |
Solid Biosciences Inc. 在美国开发神经肌肉和心脏疾病的治疗方案。该公司的主要产品候选药物是 SGT-003，目前处于杜氏肌营养不良症的 1/2 期临床试验中。它还开发了 SGT-212，用于治疗弗里德里希共济失调，目前处于 1b 期临床试验；SGT-501 用于治疗儿茶酚胺多形性室性心动过速，目前处于临床前阶段；SGT-601 用于治疗 TNNT2 介导的扩张型心肌病，目前处于临床前阶段；SGT-401 用于治疗 BAG3 介导的扩张型心肌病，目前处于临床前阶段；SGT-701 用于治疗由 RBM20 基因突变引起的罕见遗传疾病，目前处于发现阶段；以及其他用于治疗心脏和其他疾病的药物 |
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| BIVI |
Biovie |
BioVie Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发药物疗法以治疗美国的神经和神经退行性疾病以及晚期肝病。该公司正在开发 BIV201，目前处于治疗慢性肝硬化引起的腹水的第二阶段临床试验中。它还在开发 NE3107，该药物正在进行针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的第三阶段临床试验；同时也在进行治疗帕金森病的第二阶段临床试验，以及针对长期新冠的项目。该公司之前被称为 NanoAntibiotics, Inc |
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| CBIO |
Crescent Biopharma |
Crescent Biopharma, Inc.是一家生物技术公司，专注于癌症治疗候选药物的研究和开发。其产品线包括 CR-001，一种专有的抗 PD-1/抗 VEGF 双特异性抗体，用于治疗实体肿瘤；以及 CR-002 和 CR-003。该公司总部位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆 |
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| IFRX |
InflaRx NV |
InflaRx N.V., a clinical-stage biopharmaceutical company, discovers and develops inhibitors using C5a technology in Germany and the United States. The company’s C5a is an inflammatory mediator that is involved in the progression of a variety of autoimmune and other inflammatory diseases. Its lead product candidate is vilobelimab, a novel intravenously delivered first-in-class anti-C5a monoclonal antibody, which completed the Phase III clinical trial for the treatment of hidradenitis suppurativa, a rare and chronic debilitating systemic inflammatory skin disease; for the treatment of anti-neutrophil cytoplasm antibody associated vasculitis, a rare and life-threatening autoimmune disease that is in Phase II trial; to treat pyoderma gangraenosum, a chronic inflammatory skin disorder that is in Phase IIa exploratory study; and for the treatment of PD-1/PD-L1 inhibitor resistant/refractory locally advanced or metastatic cutaneous squamous cell carcinoma that is in Phase II clinical development stage. The company develops INF904, an oral, small molecule drug candidate for the chronic inflammatory and autoimmune diseases; IFX002 that is in pre-clinical development stage for the treatment of chronic inflammation and autoimmune diseases; and Gohibic (vilobelimab) for the treatment of COVID-19 and broader ARDS. |
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| CELU |
Celularity |
Celularity Inc.是一家专注于再生和细胞医学的公司，致力于解决与衰老相关的退行性疾病。它开发了现成的胎盘来源同种异体细胞治疗产品候选者，包括用于糖尿病足溃疡和克罗恩病的间充质样粘附基质细胞。该公司通过三个部门运营：细胞治疗、退行性疾病和生物样本库。其治疗项目包括用于治疗自身免疫性（克罗恩）和退行性疾病的 PDA-001；以及用于治疗面肩肱肌营养不良症的 PDA-002 |
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| IRON |
Disc Medicine |
Disc Medicine, Inc.及其子公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对美国严重血液疾病患者的新型治疗方案。该公司已组建了一系列临床和临床前产品候选者，旨在改变与红细胞形成和功能相关的基本生物通路，主要包括血红素生物合成和铁稳态。其产品线包括用于治疗红细胞生成性卟啉症的比托培汀（bitopertin），包括红细胞生成性原卟啉症、X 连锁原卟啉症和钻石 - 布莱克芬贫血；用于治疗骨髓纤维化贫血和慢性肾病贫血的 DISC-0974；以及用于治疗真性红细胞增多症和其他血液疾病的 DISC-3405。它还开发了临床前项目，包括用于治疗与炎症性疾病相关的贫血的 DISC-0998 |
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| APGE |
Apogee Therapeutic |
Apogee Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗特应性皮炎（AD）、哮喘、嗜酸性食管炎（EoE）、慢性阻塞性肺疾病（COPD）及其他炎症和免疫相关疾病的新型生物制剂。该公司正在开发 APG777，这是一种用于治疗 AD 的皮下（SQ）延长半衰期单克隆抗体（mAb），目前处于第二阶段临床试验；同时用于治疗哮喘和 EoE 的药物也在进行第一阶段临床试验。它还开发了 APG279，目前处于 AD 的临床前阶段；APG990，一种用于治疗 AD 的 SQ 延长半衰期单克隆抗体；APG333，一种针对胸腺基质淋巴生成素的人源单克隆抗体，用于治疗哮喘和 COPD；以及 APG808，一种针对 IL-4Ra 的 SQ 延长半衰期单克隆抗体，用于治疗 2 型过敏性疾病 |
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| PHGE |
BiomX |
BiomX Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发利用天然和工程化噬菌体技术的产品，旨在针对并杀死与慢性疾病相关的特定有害细菌。该公司正在开发 BX211，这是一种噬菌体疗法，目前正在进行针对糖尿病足骨髓炎的二期临床研究。它还在开发 BX004，这是一种针对囊性纤维化和非囊性纤维化支气管扩张症患者的噬菌体疗法，旨在治疗由铜绿假单胞菌引起的慢性肺部感染，目前处于 1b/2a 期临床试验中。该公司成立于 2015 年，总部位于以色列内斯齐奥纳 |
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| NBTX |
Nanobiotix SA |
Nanobiotix S.A. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症和其他未满足医疗需求的产品候选药物。其主要产品候选药物是 NBTXR3，这是一种无菌的水性悬浮液，含有晶体铪氧化物纳米颗粒，用于治疗软组织肉瘤、头颈癌、肝癌、前列腺癌、胰腺癌、食道癌、直肠癌和非小细胞肺癌。该公司与 Lian Oncology Limited 建立了合作关系，以在大中华区、韩国、新加坡和泰国开发和商业化 NBTXR3 |
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| ACAD |
阿卡迪亚 |
ACADIA Pharmaceuticals Inc.是一家生物制药公司，专注于在美国开发和商业化中枢神经系统（CNS）疾病和罕见疾病的药物。该公司提供 NUPLAZID（pimavanserin）用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想；以及 DAYBUE，这是一种合成的胰岛素样生长因子 1 氨基末端三肽的新型类似物，用于治疗雷特综合症。它还开发了 Pimavanserin，该药物已完成 III 期临床试验，用于治疗精神分裂症的阴性症状；ACP-101，该药物已完成 III 期临床试验，用于治疗普拉德 - 威利综合症的暴食症；ACP-204，该药物已完成 II 期临床试验，用于治疗阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆伴精神病；ACP-711，该药物正在进行 I 期临床试验，用于治疗原发性震颤；ACP-211，该药物正在进行 I 期临床试验，用于治疗耐药性抑郁症；ACP-2591，该药物正在进行 I 期开发，用于雷特综合症和脆性 X 综合症；以及 ACP-271，一种 GPR88 激动剂，用于神经学评估，目前处于 IND 启用阶段。该公司与 Neuren Pharmaceuticals Limited 签订了关于 trofinetide 用于雷特综合症及其他适应症的许可协议；并与 Stoke Therapeutics, Inc.签订了许可和合作协议 |
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| GLMD |
Galmed制药 |
Galmed Pharmaceuticals Ltd.是一家生物制药公司，专注于肝病治疗药物的开发。它开发了 Aramchol，这是一种首创的合成脂肪酸 - 胆酸结合分子，目前正在进行针对超重或肥胖且有前驱糖尿病或 2 型糖尿病患者的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）口服治疗的第三阶段研究。该公司还通过 ARRIVE 研究评估 Aramchol，这是一个针对与 HIV 相关的非酒精性脂肪肝病和脂肪营养不良的第二阶段临床试验。此外，它还参与开发 Amilo-5MER，这是一种由五种氨基酸合成的肽，包括蛋氨酸、苏氨酸、丙氨酸、天冬氨酸和缬氨酸 |
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| CELC |
Celcuity |
Celcuity Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对美国各种实体肿瘤的靶向疗法。该公司的主要药物候选包括 Gedatolisib，它选择性地靶向各种 I 类同种型的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）以及雷帕霉素的两个机制靶点 mTOR 亚复合体，即 mTORC1 和 mTORC2，以治疗激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体 2 阴性（HER2-）或 HR+/HER2-的晚期或转移性乳腺癌（ABC）患者，以及转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。它还参与 CELsignia 诊断平台的开发。该公司与辉瑞公司（Pfizer Inc.）签订了许可协议 |
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| MLYS |
Mineralys Therapeutics |
Mineralys Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对美国因醛固酮失调引发的疾病的药物。该公司的临床阶段产品候选药物是 lorundrostat，这是一种专有的口服给药、高度选择性的醛固酮合成酶抑制剂，旨在治疗受醛固酮失调影响的心肾疾病，如高血压、慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停。公司已在 2 型至 3b 期慢性肾病的高血压患者中启动了 lorundrostat 的第二阶段临床试验，并开展了 lorundrostat 治疗难治性或顽固性高血压的关键临床项目。该公司之前被称为 Catalys SC1, Inc |
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| FATE |
Fate Therap |
Fate Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于癌症和免疫疾病的程序化细胞免疫疗法，业务覆盖美国及国际市场。该公司的嵌合抗原受体（CAR）靶向自然杀伤（NK）细胞和 T 细胞产品候选药物包括 FT576，用于治疗多发性骨髓瘤；FT836，目前处于多种肿瘤类型的临床前阶段；以及 FT522，用于治疗 B 细胞淋巴瘤和自身免疫疾病。其 CAR T 细胞项目包括 FT819，用于治疗系统性红斑狼疮，以及 FT825，用于治疗实体肿瘤。该公司与小野制药株式会社签订了合作与选择权协议 |
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| PVLA |
Palvella Therapeutics |
Palvella Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗严重和罕见的遗传性皮肤疾病。该公司的主要产品候选药物是 QTORIN 3.9% 无水雷帕霉素凝胶，目前正在进行针对微囊性淋巴畸形的第三阶段临床试验，同时也在进行针对皮肤静脉畸形的第二阶段临床试验。它还开发 QTORIN 雷帕霉素用于治疗其他由 mTOR 驱动的皮肤疾病。该公司总部位于宾夕法尼亚州韦恩 |
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| AIMD |
Ainos |
Ainos, Inc.是一家双平台的人工智能和生物技术公司，专注于嗅觉技术、人工智能诊断和免疫治疗。其 AI 鼻子平台利用嗅觉语言模型将气味数字化为嗅觉 ID，并将不可见的化学信号转化为机器可读的数据。该公司还为机器人、智能工厂、老年护理和女性健康提供人工智能。此外，它还开发了 VELDONA，一种低剂量口服干扰素，针对罕见、自身免疫和传染性疾病，并在动物健康方面有应用 |
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| ZNTL |
ZeZentalis Pharma |
Zentalis Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发小分子治疗药物，以治疗美国的各种癌症。该公司正在开发 azenosertib，目前正在进行针对卵巢癌和其他肿瘤类型的三期临床试验。它还开发了 ZN-c3-001，这是一个评估 azenosertib 单药治疗实体肿瘤的一期研究；MAMMOTH（ZN-c3-006）是一个针对 PARP 抑制剂耐药卵巢癌患者的 azenosertib 的一期/二期临床试验。该公司与 Recurium IP Holdings, LLC 签订了许可协议和战略合作 |
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| JANX |
Janux Therapeutics |
Janux Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发基于肿瘤激活 T 细胞连接器（TRACTr）和肿瘤激活免疫调节剂（TRACIr）平台技术的免疫疗法，以治疗癌症患者。其临床候选药物包括 JANX007，一种前列腺特异性膜抗原或 PSMA-TRACTr，目前正在进行针对转移性去势抵抗性前列腺癌及其他肿瘤血管的成人 1 期临床试验；以及 JANX008，一种表皮生长因子受体，目前正在进行针对多种实体癌症的 1 期临床试验，包括结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌、小细胞肺癌、胰腺导管腺癌和三阴性乳腺癌。Janux Therapeutics, Inc.与默克公司（Merck Sharp & Dohme Corp.）签署了战略研究合作协议 |
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| SLNO |
Soleno治疗 |
Soleno Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗罕见疾病的新型疗法。其主要产品候选药物是氟氯噻吨胆碱缓释片，这是一种每日一次的口服药片，目前正在进行治疗普拉德 - 威利综合症的第三阶段临床试验。该公司曾名为 Capnia, Inc.，并更名为 Soleno Therapeutics, Inc |
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| NVCT |
Nuvectis Pharma |
Nuvectis Pharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗肿瘤中未满足医疗需求的严重疾病的精准药物。其主要产品候选药物是 NXP800，这是一种新型小分子，目前正在进行针对铂耐药 ARID1a 突变卵巢癌患者的 1b 期临床试验。该公司还在开发 NXP900，这是一种小分子药物候选者，目前正在进行 1a 期临床试验，旨在抑制原癌基因 c-Src 和 YES1 激酶以治疗实体肿瘤。该公司之前被称为 Centry Pharma, Inc |
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| CRVS |
Corvus制药 |
Corvus Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发精确靶向对免疫细胞成熟和功能至关重要的蛋白质的产品候选药物。该公司的主要产品候选药物是 soquelitinib（CPI-818），这是一种选择性共价抑制剂，靶向白细胞介素 2 诱导的 T 细胞激酶（ITK），目前正在进行多中心的 1/1b 期临床试验，治疗外周 T 细胞特应性皮炎、哮喘、银屑病和纤维化疾病。公司还在开发 ciforadenant（CPI-444），这是一种口服小分子 A2A 受体拮抗剂，目前正在进行 2 期临床试验，治疗转移性肾细胞癌；以及 mupadolimab（CPI-006），这是一种人源化单克隆抗体，目前正在进行 1b 期临床试验，治疗非小细胞肺癌。公司与莫纳什大学签订了许可协议，研究、开发和商业化针对 CXCR2 的某些抗体，以治疗人类疾病；并与 Vernalis (R&D) Limited 合作，开发、生产和商业化含有某些腺苷受体拮抗剂的产品，包括 ciforadenant，以及与 Angel Pharmaceuticals Co.的战略合作 |
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| AIM |
AIM ImmunoTech |
AIM ImmunoTech Inc.是一家免疫药物公司，专注于在美国研发治疗多种癌症、病毒性疾病和免疫缺陷疾病的疗法。其旗舰产品为 Ampligen（rintatolimod），这是一种用于治疗慢性疲劳综合症的大分子双链核糖核酸药物；以及 Alferon N Injection（干扰素α），这是一种纯化的天然来源的糖基化多物种α干扰素产品，用于治疗生殖器疣。该公司还在开发 Ampligen，以期用于治疗胰腺癌、肾细胞癌、恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌和前列腺癌，以及用于治疗肌痛性脑脊髓炎、乙型肝炎、HIV、COVID-19 和后 COVID 症状。该公司曾被称为 Hemispherx Biopharma, Inc |
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| LXEO |
Lexeo Therapeutics |
Lexeo Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的基因医学公司，专注于美国高未满足需求的遗传性和获得性疾病。其产品管线包括 LX2006，一种基于 AAVrh10 的基因治疗候选药物，目前正在进行 1/2 期临床试验，以治疗弗里德里希共济失调心肌病；LX2020，一种基于 AAVrh10 的基因治疗候选药物，目前正在进行 1/2 期临床试验，旨在将功能性 plakophilin-2 (PKP2) 基因输送到心肌，以治疗 PKP2-ACM；以及 LX2021，一种基因治疗候选药物，目前处于临床前试验阶段，旨在输送功能性连接蛋白 43（Cx43）蛋白的编码序列，以治疗一组与高风险猝死相关的遗传性心肌疾病，包括心律失常性心肌病（ACM）和某些形式的扩张型心肌病。该公司还开发了 LX2022，一种基因治疗候选药物，目前处于临床前试验阶段，旨在将功能性 TNNI3 基因输送到心肌细胞，以治疗一种特定形式的肥厚型心肌病。此外，它还在开发 LX1001，一种基于 AAVrh10 的基因治疗候选药物，已完成 1/2 期临床试验，用于治疗与 APOE4 相关的阿尔茨海默病 |
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[财务分析]
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| CLDX |
塞德斯医疗 |
Celldex Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于为患有严重炎症、过敏、自身免疫及其他疾病的患者开发治疗性抗体。该公司的药物候选者包括单克隆抗体和双特异性抗体，旨在解决肥大细胞介导的疾病，而现有治疗手段不足以满足需求。其临床开发项目包括 Barzolvolimab (CDX-0159)，这是一种特异性结合 KIT 受体并强效抑制其活性的单克隆抗体，用于治疗慢性荨麻疹、结节性瘙痒症、嗜酸性食管炎和特应性皮炎；以及 CDX-622，这是一种针对炎症性疾病的双特异性候选药物，靶向驱动慢性炎症的两个互补通路，强效中和警报素胸腺基质淋巴细胞生成素，并通过干细胞因子饥饿耗竭肥大细胞。该公司总部位于新泽西州汉普顿 |
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[财务分析]
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| DSGN |
Design Therapeutics |
Design Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于研究、设计、开发和商业化用于治疗美国遗传疾病的小分子治疗药物。该公司利用其 GeneTAC 平台设计和开发因核苷酸重复扩展引起的遗传疾病的治疗候选药物。其主要产品候选药物包括：弗里德里希共济失调症，这是一种单基因、常染色体隐性、进行性多系统疾病，影响依赖线粒体功能的器官系统，导致神经、心脏和代谢功能障碍；肌强直性营养不良症类型 1，这是一种常染色体显性遗传的单基因进行性神经肌肉疾病，影响骨骼肌、心脏、大脑和其他器官；福克斯内皮角膜营养不良，这是一种遗传性眼病，特征为双侧角膜内皮细胞退化和视力逐渐丧失；亨廷顿舞蹈症，这是一种常染色体显性遗传的单基因神经退行性疾病，特征为运动、认知和精神障碍 |
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| DYN |
Dyne Therapeutics |
Dyne Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的神经肌肉疾病公司，专注于在美国发现和开发神经肌肉疾病的治疗药物。该公司正在开发一系列肌肉疾病治疗药物，包括针对肌强直性营养不良症 1 型、杜氏肌营养不良症、面肩肱型肌营养不良症和庞贝病的项目，以及利用其 FORCE 平台针对罕见的骨骼肌、心脏和代谢肌肉疾病的治疗药物。该公司成立于 2017 年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 |
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[财务分析]
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| TRDA |
Entrada Therapeutics |
Entrada Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗多种神经肌肉疾病的内吞体逃逸载体（EEV）疗法。该公司的 EEV 平台基于寡核苷酸、酶和抗体结合的 EEV 肽开发产品。其治疗候选药物包括正在进行 1 期临床试验的 ENTR-601-44，用于治疗杜氏肌营养不良症；以及正在进行 1/2 期临床试验的 VX-670，用于治疗肌强直性营养不良症 1 型。该公司还提供 ENTR-601-45、ENTR-601-50 和 ENTR-601-51，这些药物正在进行临床前试验，用于治疗杜氏肌营养不良症；以及 PTI-501，这是一种用于治疗线粒体神经胃肠脑病的细胞内胸苷磷酸酶酶替代疗法 |
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[财务分析]
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| PRQR |
ProQR治疗 |
ProQR Therapeutics N.V.是一家生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现和开发。该公司的产品管线包括针对胆汁淤积性疾病的 AX-0810，靶向 Na-牛磺胆酸共转运肽（NTCP）；以及针对心血管疾病（CVDs）的 AX-1412，靶向 Beta-1,4-半乳糖基转移酶 1（B4GALT1）。此外，公司还开发了多种其他早期研究项目，包括针对心血管疾病未公开靶点的 AX-1005；专注于雷特综合症的 AX-2402；针对代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH）靶向含有 patatin 样磷脂酶结构域蛋白 3（PNPLA3）的 AX-2911；用于肥胖和 2 型糖尿病的 AX-0601；以及针对罕见代谢疾病的 AX-9115，此外还有雷特综合症的其他项目、中枢神经系统的额外项目，以及多个其他未命名的靶点和项目。此外，公司还开发了 Axiomer RNA 碱基编辑平台技术 |
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[财务分析]
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| ABOS |
Acumen Pharmaceuticals |
Acumen Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对阿尔茨海默病的靶向疗法。该公司致力于推进靶向免疫治疗药物候选者 Sabirnetug（ACU193），这是一种重组人源化免疫球蛋白γ2，已完成 INTERCEPT-AD I 期临床试验，并在 ALTITUDE-AD II 期临床试验中针对可溶性淀粉样β寡聚体。它与 Halozyme, Inc.签订了合作和许可协议，以开发 Sabirnetug 的皮下制剂 |
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[财务分析]
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| IBRX |
ImmunityBio |
ImmunityBio, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，开发下一代疗法以增强自然免疫系统，以战胜癌症和传染病。其生物产品和产品候选者的开发平台包括细胞因子融合蛋白、DNA 和疫苗载体以及细胞疗法。该公司的平台已生成首个用于人类的治疗药物，计划在液体和实体肿瘤的临床试验中进行研究。其主要生物产品候选者包括 Anktiva，这是一种获得 FDA 批准的免疫疗法，结合卡介苗（BCG）用于治疗对 BCG 无反应的非肌肉侵袭性膀胱癌成人患者，伴或不伴有乳头状肿瘤 |
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| QURE |
uniQure |
uniQure N.V. 在美国开发针对罕见及其他严重疾病患者的治疗方案。该公司提供 HEMGENIX，使患有 B 型血友病的人能够产生因子 IX，从而降低出血风险。其主要产品候选药物是 AMT-130，一种基因治疗候选药物，目前正在进行亨廷顿舞蹈症的 I/II 期临床研究 |
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[财务分析]
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| NGNE |
Neurogene |
Neurogene Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对罕见神经疾病的基因治疗药物。该公司的产品候选药物包括 NGN-401，这是一种包装在腺相关病毒 9 中的药物，目前正在进行针对雷特综合症的 1/2 期临床试验；以及 NGN-101，这是一种常规基因治疗候选药物，目前正在进行针对 CLN5 巴滕病的 1/2 期临床试验。公司与爱丁堡大学、Virovek, Inc.、Sigma-Aldrich Co. LLC.和斯坦福大学有许可协议 |
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[财务分析]
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| XTLB |
XTL生物制药 |
XTL 生物制药有限公司是一家生物制药公司，专注于在以色列收购和开发用于治疗自身免疫疾病的药物。其主要药物候选者是 hCDR1，这是一种准备进入二期临床试验的资产，用于治疗系统性红斑狼疮和干燥综合症。该公司与耶达研究与开发有限公司签订了许可协议，负责 hCDR1 在各种适应症下的研究、开发和商业化。该公司之前被称为 Xenograft Technologies Ltd |
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[财务分析]
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| MRUS |
Merus |
Merus N.V.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于在荷兰开发抗体治疗药物。其双特异性抗体候选药物管线包括用于治疗胰腺腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）及非神经调节素 1 的 BIZENGRI。该公司还在开发 MCLA-158 用于治疗实体肿瘤；MCLA-129 用于治疗肺部及其他实体肿瘤患者；ONO-4685 用于治疗复发/难治性 T 细胞淋巴瘤；以及 INCA33890 用于晚期实体肿瘤。此外，它还与礼来公司、小野制药株式会社和贝达药业有限公司签署了合作协议 |
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[财务分析]
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| DNLI |
Denali Therap |
Denali Therapeutics Inc.是一家生物制药公司，致力于发现和开发治疗神经退行性疾病和溶酶体储存疾病的疗法。该公司开发了 Eclitasertib（SAR443122/DNL758）RIPK1 抑制剂项目，用于外周炎症性疾病；DNL343 eIF2B 激活剂项目，用于肌萎缩侧索硬化症；BIIB122/DNL151 LRRK2 抑制剂项目，用于帕金森病；TAK-594/DNL593 项目，用于额颞叶痴呆 - 颗粒蛋白；DNL126 项目，用于 MPS IIIA（Sanfilippo 综合症 A）；以及 DNL310 Tividenofusp alfa，一种用于 MPS II（亨特综合症）的酶替代疗法项目。其酶运输载体（TV）项目包括 DNL952 用于治疗庞贝病；DNL111 用于帕金森病和戈谢病；以及 DNL622 用于哈勒综合症（MPS I）。该公司的 OTV 项目还包括 DNL628，针对阿尔茨海默病的 tau；以及 DNL422，针对帕金森病的α-突触核蛋白，同时抗体 TV 项目包括 DNL921，针对阿尔茨海默病的 Abeta |
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| IBIO |
iBio |
iBio, Inc.是一家处于临床前阶段的生物技术公司，专注于开发用于心脏代谢和肥胖领域的人工智能（AI）抗体解决方案。该公司的技术平台包括 EngageTx，提供改进的 CD3 T 细胞结合抗体面板；ShieldTx，一种抗体掩蔽技术，使得可以创建条件激活的抗体；StableHu，一种 AI 抗体优化技术；以及 AI 表位引导技术，指导抗体针对目标蛋白的特定区域。其在心脏代谢疾病领域的产品管线包括 IBIO-101，一种抗 CD25 单克隆抗体，能够结合并耗竭免疫抑制性调节性 T 细胞，以抑制实体肿瘤的生长；CCR8，一种增强身体对癌细胞免疫反应的抗体；以及 MUC16 抗体。此外，该公司还在开发 EGFRvIII，一种靶向 EGFRvIII 蛋白的抗体治疗，旨在针对这些癌症类型而不影响健康细胞 |
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| NTLA |
Intellia治疗 |
Intellia Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的基因编辑公司，专注于开发治愈性的基因组编辑治疗。该公司的体内项目包括 NTLA-2001，目前正在进行治疗转甲状腺素淀粉样变的 1 期临床试验；以及 NTLA-2002，正在进行治疗遗传性血管性水肿的 1/2 期研究。它还专注于开发工程化细胞疗法以治疗各种癌症和自身免疫疾病的专有项目研究。该公司与 AvenCell Therapeutics, Inc.签订了许可和合作协议 |
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[财务分析]
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| CHRS |
Coherus生物科学 |
Coherus Oncology, Inc.是一家生物制药公司，专注于研究、开发和商业化免疫疗法，以治疗美国的癌症。该公司开发了 UDENYCA，一种与 Neulasta 相似的生物仿制药，属于长效粒细胞集落刺激因子；LOQTORZI，一种新型的下一代程序性死亡受体-1 抑制剂；以及 Casdozokitug，一种针对白介素 27 的研究性重组人免疫球蛋白亚型（IgG1）单克隆抗体。它还开发了 CHS-114，一种研究性高度特异性的人类去富含岩藻糖的 IgG1 单克隆抗体，针对肿瘤微环境（TME）中高度表达的趋化因子受体；以及 CHS-1000，针对实体肿瘤的抗 ILT4 单克隆抗体。此外，该公司还提供 GSK4381562，一种针对 CD112R 的抗体，用于治疗肿瘤细胞；YUSIMRY，一种与 Humira 相似的生物仿制药，用于治疗由体内肿瘤坏死因子（TNF）增加产生的炎症性疾病，如类风湿关节炎、青少年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩病、银屑病和溃疡性结肠炎；以及 CIMERLI，一种 Lucentis 的生物仿制药，用于治疗与年龄相关的湿性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿、糖尿病视网膜病变和近视性脉络膜新生血管 |
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[财务分析]
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| CLRB |
Cellectar生物科学 |
Cellectar Biosciences, Inc.是一家临床生物制药公司，专注于在美国发现、开发和商业化用于癌症治疗的药物。该公司的主要磷脂药物偶联物（PDC）候选药物是 CLR 131（iopofosine I-131），目前正在进行针对 B 细胞恶性肿瘤患者的第二阶段临床研究；针对复发或难治性（r/r）沃尔登斯特伦巨球蛋白血症、复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者的第二阶段临床研究；针对选择性实体肿瘤、淋巴瘤和恶性脑肿瘤的复发或难治性儿童患者的第一阶段临床研究；以及针对复发或难治性头颈癌的第一阶段临床研究。它还开发了 CLR 1900，这是一个处于临床前开发阶段的 PDC 化疗项目，用于治疗实体肿瘤。该公司与 Orano Med 合作开发 CLR 12120 系列；以及与 LegoChem Bio 的合作 |
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[财务分析]
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| BOLT |
Bolt Biotherapeutics |
Bolt Biotherapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于癌症治疗的免疫疗法。该公司开发的 dBDC-3042 是一种针对 Dectin-2 的激动剂抗体，适用于多种肿瘤，如头颈癌、非小细胞肺癌、卵巢癌、三阴性乳腺癌及其他癌症；BDC-4182 则是下一代 boltbody 技术平台，针对在胃癌/胃食管交界癌、胰腺癌及其他肿瘤类型中过表达的 claudin 18.2。该公司与东丽工业、Genmab A/S、Innovent Biologics, Inc.签订了合作协议，并与斯坦福大学签订了许可协议。该公司之前被称为 Bolt Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| EXEL |
伊克力西斯 |
Exelixis 公司是一家肿瘤学公司，专注于发现、开发和商业化治疗难治性癌症的新药。其产品包括 Cabometyx、Cometriq 和 Cotelic。该公司由斯特利奥斯·帕帕佐普洛斯于1994年11月15日创立，总部设在加利福尼亚州阿拉米达。 |
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[财务分析]
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| BCYC |
Bicycle Therapeutics |
Bicycle Therapeutics plc 是一家临床阶段的制药公司，开发一类针对美国和英国现有治疗手段未能满足的疾病的药物。该公司的产品管线包括 zelenectide pevedotin，一种自行车毒素结合物（BTC），目前正在进行 I/II/III 期临床试验，治疗高 nectin-4 表达的肿瘤；BT5528（EphA2），一种 BTC，正在进行 I/II 期临床试验，治疗 Ephrin A 型受体 2 表达的肿瘤；以及 BT7480，一种自行车肿瘤靶向免疫细胞激动剂分子，正在进行 I/II 期临床试验，靶向 nectin-4 并激活 CD137。此外，该公司还开发新型中枢神经系统靶点，目前处于针对中枢神经系统疾病的临床前试验阶段；新型神经肌肉靶点，目前处于针对神经肌肉疾病的临床前试验阶段；以及针对放射药物的临床前试验项目。此外，该公司还与生物制药公司和组织合作，开发治疗领域的项目 |
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| PRME |
Prime Medicine |
Prime Medicine, Inc.是一家生物技术公司，致力于通过在美国部署基因编辑技术提供基因疗法，以应对各种疾病。它提供的 Prime Editing 技术包括可编程的 DNA 结合域，例如 Cas 域，通常经过修改以避免在 DNA 中造成双链断裂，以及一个 RT 域，该域将编辑后的 DNA 序列直接复制到进行编辑的目标基因组位点；此外，还有 pegRNA，它包含一个搜索序列，也称为间隔序列，为 Prime Editor 提供目标基因组地址。该公司与 Cimeio Therapeutics 开展研究合作，开发用于遗传疾病、急性髓性白血病和骨髓增生异常综合症的 Prime Edited Shielded-Cell & Immunotherapy Pairs |
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| KYMR |
Kymera Therapeutics |
Kymera Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发小分子治疗药物，通过利用人体自身的自然蛋白质降解系统，选择性地降解致病蛋白。该公司正在开发 IRAK4 项目，该项目正在进行针对免疫学 - 炎症疾病（包括脓疱性汗腺炎和特应性皮炎）的二期临床试验。该公司还开发 STAT6，用于治疗过敏和特应性疾病中的 2 型炎症；以及 TYK2，用于治疗自身免疫和炎症性疾病。该公司与赛诺菲（Sanofi S.A.）建立了战略联盟 |
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| ACXP |
Acurx Pharmaceuticals |
Acurx Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发抗生素以治疗美国的细菌感染。该公司的主要抗生素候选药物是 ibezapolstat，这是一种新型作用机制，靶向聚合酶 IIIC 酶，目前正在进行针对艰难梭菌感染患者的 2b 期临床试验。它还开发了 ACX-375C，这是一种潜在的口服和注射治疗，针对革兰氏阳性细菌，包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌、耐万古霉素肠球菌和耐青霉素肺炎链球菌；以及 CCP，针对革兰氏阳性感染的多个产品候选药物。Acurx Pharmaceuticals, Inc |
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| TCRT |
Alaunos Therapeutics |
Alaunos Therapeutics, Inc.是一家专注于临床阶段的肿瘤学细胞治疗公司，开发小分子以治疗肥胖和其他代谢疾病。该公司开发了一种口服肥胖化合物，旨在解决注射型 GLP-1 受体激动剂的不足之处，包括保护瘦肌肉质量。它还评估 ALN1001 及相关衍生物对脂质沉积和基因表达的影响。此外，该公司开发了 hunTR TCR 发现平台，以针对驱动突变 |
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| KRRO |
Korro Bio |
Korro Bio, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化基于 RNA 编辑的基因药物，以治疗美国的罕见病和高发病。其主要产品候选药物 KRRO-110 目前正在进行针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 1/2 期临床试验。该公司利用其 RNA 编辑平台——寡核苷酸促进 RNA 编辑，生成差异化的 RNA 编辑产品候选药物。公司还在开发针对帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、严重药物相关麻醉剂及其他疼痛指征的项目 |
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| IPSC |
Century Therapeutics |
世纪治疗公司（Century Therapeutics, Inc.）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗实体肿瘤、血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的异体细胞疗法。其主要产品候选药物为 CNTY-101，这是一种来源于诱导性多能干细胞（iPSCs）的异体嵌合抗原受体（CAR）-iNK 细胞疗法，目前正在进行针对复发性和难治性 B 细胞淋巴瘤的 1 期临床试验。该公司还参与开发 CNTY-308，这是一种针对 CD19 的 CAR-iT 细胞疗法，经过 Allo-Evasion 5.0 工程设计，显示出与自体 CD19 CAR-T 细胞相当的临床前疗效，用于治疗 B 细胞介导的自身免疫疾病和恶性肿瘤；以及 CNTY-341，这是一种针对 CD19/CD22 的双靶向 CAR-iT 细胞疗法，经过 Allo-Evasion 5.0 工程设计，旨在将双重靶向与类似初级 T 细胞的功能结合在一起，为处于临床前试验阶段的 B 细胞恶性肿瘤提供差异化疗法。此外，该公司还开发了利用 Nectin-4 CAR 和其他已验证靶点的实体肿瘤 CAR iT 项目，经过 Allo-Evasion 5.0 和其他工程设计，旨在克服实体肿瘤成功的关键障碍，以及非免疫效应 |
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| DWTX |
Dogwood Therapeutics |
Dogwood Therapeutics, Inc.是一家处于开发阶段的生物技术公司，专注于开发治疗疼痛和疲劳相关疾病的药物。其主要产品候选药物包括 IMC-1，这是一种固定剂量的法莫克洛韦和塞来昔布的组合，已完成治疗纤维肌痛的 2b 期临床试验；Halneuron，目前正在进行 2b 期临床试验，用于治疗化疗引起的神经性疼痛和癌症疼痛，同时也在进行烧伤和眼部疼痛的临床前试验；以及 IMC-2，这是一种在 2 期临床试验中用于治疗长期新冠和新冠感染后急性后遗症的伐昔洛韦和塞来昔布的组合。该公司之前被称为 Virios Therapeutics, Inc.，后来更名为 Dogwood Therapeutics, Inc |
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| PTGX |
Protagonist治疗 |
Protagonist Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发用于血液学和血液疾病以及炎症和免疫调节疾病的肽类治疗药物。该公司正在开发 Rusfertide，这是一种可注射的肝素模仿物，目前正在进行针对真性红细胞增多症的三期临床试验；Icotrokinra，这是一种口服给药的研究药物，目前正在进行三期临床试验，旨在阻断市场上已上市的可注射抗体药物所针对的生物通路；以及 PN-943，这是一种口服给药、肠道特异性的α4β7 特异性整合素拮抗剂，已在中度至重度溃疡性结肠炎患者中完成二期临床试验。该公司还开发了 IL-17 口服肽拮抗剂 PN-88、一个口服代谢/肥胖肽项目，以及一个处于临床前阶段的口服肝素模仿物/铁转运蛋白阻断剂。Protagonist Therapeutics, Inc |
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| ADAP |
Adaptimmune治疗 |
Adaptimmune Therapeutics plc 是一家商业阶段的生物制药公司，主要为美国和英国的癌症患者提供新型细胞疗法。该公司开发了 TECELRA（famitresgene autoleucel 或 afami-cel），这是一种针对不可切除或转移性滑膜肉瘤成年患者的基因改造自体 T 细胞免疫疗法；Lete-cel 用于治疗滑膜肉瘤和粘液型脂肪肉瘤；以及 ADP-5701，目前正在进行针对头颈癌的第一阶段临床试验。该公司还专注于针对 PRAME（ADP-600）和 CD70（ADP-520）的 T 细胞疗法的开发。它与 Galapagos 建立了战略合作关系，进行临床概念验证试验，以评估在 Galapagos 去中心化制造平台上生产的 uza-cel（ADP-5701）在头颈癌患者中的安全性和有效性；并与 Noile-Immune Biotech, Inc.签署了合作和许可协议 |
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| NAMS |
Newamsterdam Pharma |
新阿姆斯特丹制药公司（NewAmsterdam Pharma Company N.V.）是一家晚期生物制药公司，致力于开发治疗方案，以改善代谢疾病患者的护理。该公司正在开发口服低剂量胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂 obicetrapib，目前正在进行多项临床试验，作为单药治疗和与依泽替米贝联合治疗降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）以应对心血管疾病。该公司还在进行针对阿尔茨海默病的 obicetrapib 的 2a 期临床试验 |
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| CRDF |
Cardiff Oncology |
Cardiff Oncology, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗各种癌症的新型疗法。其主要药物候选者是 Onvansertib，这是一种口服选择性极性激酶 1 抑制剂，用于治疗 RAS 突变的转移性结直肠癌。该公司还专注于临床项目，包括在转移性胰腺导管腺癌、小细胞肺癌和三阴性乳腺癌等适应症下的研究者发起的正在进行或计划中的试验；CRDF-004，这是一个关于 Onvansertib 与标准治疗 FOLFIRI 和贝伐单抗或标准治疗 FOLFOX 和贝伐单抗联合使用的 II 期开放标签随机多中心临床试验，针对 RAS 突变的转移性结直肠癌患者的第一线治疗；TROV-054，这是一个关于 Onvansertib 与标准治疗 FOLFIRI 和贝伐单抗联合使用的 Ib/II 期开放标签多中心临床试验，针对 KRAS 突变的转移性结直肠癌患者的第二线治疗；以及 CRDF-001，这是一个关于 Onvansertib 与纳米脂质体伊立替康、氨基酸和氟尿嘧啶联合使用的 II 期开放标签多中心临床试验，针对转移性胰腺导管腺癌患者的第二线治疗。该公司之前被称为 Trovagene, Inc |
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| AGEN |
安帝君斯 |
Agenus Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发激活人体免疫系统以对抗癌症和感染的疗法，业务遍及美国及国际市场。该公司提供 Retrocyte Display，这是一种用于识别全人源和人源化单克隆抗体的抗体表达平台，以及展示技术。它开发了 QS-21 Stimulon 佐剂，这是一种基于皂苷的疫苗佐剂。该公司还开发了 Balstilimab，一种程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体；AGEN1181，一种人 Fc 增强的细胞毒性 T 淋巴细胞抗原 4（CTLA-4）阻断抗体，目前正在进行转移性结直肠癌（mCRC）、胰腺癌和黑色素瘤的第二阶段临床试验；AGEN2373，一种 CD137 单特异性抗体，目前处于第一阶段 b 临床试验；AGEN1423，一种 CD73/TGFß TRAP 抗体；AGEN1571，一种正在临床开发的 ILT2 单特异性抗体；以及 BMS-986442，一种 TIGIT 双特异性抗体 |
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| ARQT |
Arcutis Biotherapeutics |
Arcutis Biotherapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化皮肤病治疗药物。其主要产品是 ZORYVE，一种用于治疗斑块型银屑病和特应性皮炎的局部罗氟米特乳膏。该公司还在开发 ARQ-154，一种用于治疗头皮和身体银屑病及脂溢性皮炎的局部 ZORYVE 泡沫；ARQ-255，一种选择性小分子 JAK1 抑制剂，用于治疗斑秃；ARQ-252，一种正在开发的 JAK1 选择性局部乳膏，用于手部湿疹和白癜风；以及 ARQ-234，一种用于治疗特应性皮炎的 CD200R 融合蛋白。该公司之前被称为 Arcutis, Inc |
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| AGIO |
Agios制药 |
Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，在美国发现和开发细胞代谢领域的药物。其主要产品包括 PYRUKYND（mitapivat），这是一种野生型和突变型丙酮酸激酶（PK）激活剂，用于治疗成人 PK 缺乏症引起的溶血性贫血。该公司的 PYRUKYND 产品还用于治疗正在进行第三阶段临床试验的镰状细胞病；用于治疗儿童患者的 PK 缺乏症；以及用于治疗非输血依赖性和输血依赖性的α或β地中海贫血的成人患者。此外，公司还开发了 tebapivat，一种用于治疗低风险骨髓增生异常综合症和溶血性贫血的 PK 激活剂；AG-181，一种用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羟化酶稳定剂；以及 AG-236，一种从 Alnylam 获得许可的 siRNA，针对跨膜丝氨酸蛋白酶 6（TMPRSS6）基因，用于治疗真性红细胞增多症 |
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| FBLG |
Fibrobiologics |
FibroBiologics, Inc. 是一家细胞治疗和再生医学公司。它正在开发一系列针对慢性疾病的治疗方案和潜在疗法，使用成纤维细胞和成纤维细胞衍生材料。该公司成立于 2021 年，总部位于德克萨斯州休斯顿 |
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| ALKS |
阿尔凯默斯 |
Alkermes plc 是一家生物制药公司，致力于研究、开发和商业化药品，以满足美国、爱尔兰及国际上患者在治疗领域未被满足的医疗需求。该公司拥有一系列专有的商业产品，治疗酒精依赖、阿片依赖、精神分裂症和双相 I 型障碍，并且在开发针对神经系统疾病的临床和临床前产品候选药物。其市场产品包括 ARISTADA，一种用于治疗精神分裂症的肌肉注射悬液；ARISTADA INITIO，用于治疗成人精神分裂症；VIVITROL，用于治疗酒精依赖和预防阿片依赖；以及 LYBALVI，一种用于治疗成人精神分裂症和双相 I 型障碍的口服非典型抗精神病药物候选药物。该公司还向第三方提供专有技术平台，以帮助他们开发、商业化和生产产品 |
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| IRD |
Opus Genetics |
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的眼科生物制药公司，专注于开发和商业化治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的疗法。该公司开发了 OPGx-LCA5，一种早发性视网膜退化，目前正在进行 LCA5 相关 IRD 的 1/2 期临床试验；以及 OPGx-BEST1，用于治疗 BEST1 相关的视网膜疾病。公司还开发了多种前临床 IRD 项目，包括 OPGx-RHO，一种针对由 RHO 突变引起的常染色体显性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）的基因治疗；OPGx-RDH12，旨在恢复蛋白表达并阻止因视网膜脱色素基因突变导致的视网膜营养不良患者的功能恶化；OPGx-MERTK，一种用于治疗 MERTK 相关 IRD 的 AAV 载体；OPGx-NMNAT1，一种基因增强疗法，旨在阻止因烟酰胺单核苷酸腺苷酸转移酶 1 基因突变引起的儿童视网膜退化性疾病患者的功能恶化；以及 OPGx-CNGB1，一种针对因 CNGB1 基因突变引起的视网膜色素变性的 AAV 基因治疗。此外，公司还开发了用于逆转散瞳的 Phentolamine 眼用溶液，以及用于治疗老花眼和昏暗光线或夜间视力障碍的 APX3330，这是一种小分子 Ref-1 抑制剂，用于治疗糖尿病性视网膜病变 |
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| MNKD |
曼恩凯德生物医疗 |
MannKind Corporation 是一家生物制药公司，专注于在美国开发和商业化内分泌和孤儿肺病的治疗产品和服务。它提供 Afrezza 吸入粉末，这是一种用于改善成人糖尿病患者血糖控制的吸入胰岛素；V-Go 可穿戴胰岛素输送装置，能够为成人提供持续的皮下胰岛素输注；以及用于治疗肺动脉高压和肺高压的 Tyvaso DPI。该公司的产品管线包括 MNKD-101，这是一种雾化的氯法齐明制剂，目前处于第三阶段研究，用于治疗严重的慢性和复发性肺部感染，包括非结核分枝杆菌肺病；MNKD-201，一种干粉制剂的尼达尼布，目前处于第一阶段临床研究，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）；MNKD-301，目前处于临床前阶段，用于囊性纤维化；以及 Pediatric Afrezza，目前处于第三阶段临床试验，用于治疗糖尿病。它与 United Therapeutics Corporation 签订了关于 Tyvaso DPI 的开发、监管和商业活动的合作和许可协议；并与 Thirona 签订了合作协议，以评估治疗肺纤维化的疗法 |
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| NUVL |
Nuvalent |
Nuvalent, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为癌症患者开发治疗方案。其主要产品候选药物包括 NVL-520，这是一种新型的 ROS1 选择性抑制剂，旨在解决治疗耐药性、与中枢神经系统（CNS）相关的不良事件以及可能限制 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）在 ROS 原癌基因 1（ROS1）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中使用的脑转移等临床挑战，目前处于 ARROS-1 1/2 期临床试验的 2 期部分；NVL-655，一种能够穿透大脑的 ALK 选择性抑制剂，旨在应对治疗耐药性、CNS 相关不良事件以及可能限制一代、二代和三代 ALK 抑制剂使用的脑转移等临床挑战，目前处于 ALKOVE-1 临床试验的 2 期部分；以及 NVL-330，一种能够穿透大脑的人表皮生长因子受体 2（HER2）选择性抑制剂，旨在治疗由 HER2ex20 驱动的肿瘤、脑转移，并避免因靶外抑制野生型 EGFR 而导致的限制治疗的不良事件，目前处于 1a/1b 期临床试验中。该公司成立于 2017 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市 |
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[财务分析]
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| TSHA |
Taysha Gene Therapies |
Taysha Gene Therapies, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化基于腺病毒相关病毒的基因疗法，以治疗中枢神经系统的单基因疾病。该公司主要开发 TSHA-120 用于治疗巨轴神经病；TSHA-102 用于治疗雷特综合症；TSHA-121 用于治疗 CLN7 疾病；TSHA-118 用于治疗 CLN1 疾病；TSHA-105 用于治疗 SLC13A5 缺乏症；TSHA-113 用于治疗 tau 蛋白病；TSHA-106 用于治疗安格尔曼综合症；TSHA-114 用于治疗脆性 X 综合症；以及 TSHA-101 用于治疗 GM2 神经节苷脂症。该公司与德克萨斯大学西南医学中心有研究、合作和许可协议。Taysha Gene Therapies, Inc |
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[财务分析]
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| QNCX |
Quince Therapeutics |
Quince Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于为患有严重和罕见疾病的患者获取、开发和商业化治疗药物。该公司的主要资产候选药物包括 EryDex，用于治疗罕见的儿童神经退行性疾病，包括 A-T，这是一种由 ATM 基因突变引起的遗传性常染色体隐性神经退行性疾病和免疫缺陷疾病。其 AIDE 技术平台是一种药物/设备组合平台，采用自动化过程将药物封装到患者自身的红血球中，并包括一种自动化设备 RCL，以及一个无菌一次性耗材治疗包，其中包含医疗器械、注射器套件和工艺溶液。该公司之前被称为 Cortexyme, Inc |
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| CTMX |
CytomX治疗 |
CytomX Therapeutics, Inc.是一家专注于肿瘤学的生物制药公司，致力于开发新型条件激活生物制剂，定位于肿瘤微环境。该公司利用条件激活平台技术进行肿瘤生物制剂的研究与开发，包括抗体药物偶联物（ADCs）靶点的验证，为针对实体肿瘤的新型 T 细胞激活剂（TCEs）打开治疗窗口，以及提高免疫调节剂（如细胞因子）的治疗指数；并在肿瘤学以外的领域进行 PROBODY 平台的临床前研究。它还开发了 CX-904，这是一种双特异性抗体，能够同时靶向肿瘤细胞上的表皮生长因子受体（EGFR）和 T 细胞上的 CD3 受体；CX-2051，一种条件激活的 ADC，用于优化表达 EpCAM 的上皮癌症（包括结直肠癌）的治疗指数；以及 CX-801，一种干扰素α-2b PROBODY 细胞因子 |
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| ZYME |
Zymeworks |
Zymeworks Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症、自身免疫和炎症性疾病（AIID）的生物治疗药物。其治疗平台和全面整合的药物开发引擎提供了灵活性和兼容性，以精确设计和开发高度差异化的基于抗体的治疗候选药物。公司的平台包括 Azymetric 多特异性抗体平台；药物偶联平台包括一套专有细胞毒素，涵盖拓扑异构酶和微管抑制毒素、稳定连接子和偶联技术；EFECT 平台，由一系列对抗体 Fc 区的修饰组成，能够选择性调节招募的细胞毒性免疫细胞，以用于各种治疗应用；以及 ProTECT，一个肿瘤特异性免疫共刺激平台。其主要产品候选药物包括 zanidatamab，一种新型双特异性抗体，靶向人类表皮生长因子受体 2（HER2），目前处于 1 期、2 期和 3 期临床试验中，包括某些正在进行的关键临床试验；以及 zanidatamab zovodotin，一种针对 HER2 的抗体药物偶联物，目前正在进行 2 期临床试验，用于治疗晚期或转移性 HER2 表达肿瘤 |
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[财务分析]
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| PPCB |
Propanc Biopharma |
Propanc Biopharma, Inc.是一家处于开发阶段的生物制药医疗公司，专注于为澳大利亚的胰腺癌、卵巢癌和结直肠癌患者开发癌症治疗方案。其主要产品候选药物是 PRP，这是一种静脉注射的前酶治疗，旨在作为癌症治疗和预防的治疗选择，目前已完成临床前研究。该公司与哈恩大学签订了研究与合作协议，开展 POP1 项目的研究活动，并与格拉纳达大学合作开发 PRP 的合成重组版本。该公司曾名为 Propanc Health Group Corporation，后更名为 Propanc Biopharma, Inc |
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[财务分析]
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| ABBV |
艾伯维 |
AbbVie Inc.是一家以研究为基础的生物制药公司，致力于全球范围内药物和疗法的研究与开发、生产、商业化和销售。该公司提供 Humira，一种用于治疗自身免疫性疾病和肠道贝赫切特病、广泛性脓疱性银屑病和脓皮病的注射剂；Skyrizi 用于治疗自身免疫性疾病、红皮型银屑病、广泛性脓疱性银屑病和掌跖脓疱病；Rinvoq 用于治疗炎症性疾病；Imbruvica 用于治疗成人血癌患者；Venclexta/Venclyxto 用于治疗血癌；Elahere 用于治疗各种癌症；以及 Epkinly 用于治疗淋巴瘤。它还提供面部注射剂、塑料和再生医学、身体塑形和护肤产品；用于治疗神经系统疾病的肉毒毒素治疗；Vraylar 用于治疗精神分裂症、双相情感障碍和抑郁症；Duopa 和 Duodopa 用于治疗帕金森病；Ubrelvy 用于治疗偏头痛；以及 Qulipta 用于治疗发作性和慢性偏头痛，以及其他神经科学产品。此外，该公司还提供 Ozurdex 用于眼病；Lumigan/Ganfort 和 Alphagan/Combigan 用于降低开角型青光眼或眼压升高患者的眼内压；Restasis 用于增加泪液产生；以及其他眼部护理产品 |
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[财务分析]
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| TGTX |
TG治疗 |
TG Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于在美国及国际上获取、开发和商业化针对 B 细胞介导疾病的新型治疗方法。该公司提供 BRIUMVI，一种抗 CD20 单克隆抗体，用于治疗成人复发性多发性硬化症（RMS）患者，包括临床孤立综合症、复发 - 缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。公司的开发管线包括 Ublituximab IV，一种糖基工程抗 CD20 单克隆抗体，用于治疗复发性多发性硬化症；TG-1701 是一种口服可用且共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在体外激酶筛选中对 BTK 表现出选择性；以及 TG-1801，一种双特异性 CD47 和 CD19 抗体。其研究管线包括多种研究性药物 |
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| SPRY |
ARS Pharmaceuticals |
ARS Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化严重过敏反应的治疗方案。该公司正在开发 neffy，这是一种无针和低剂量的鼻用肾上腺素喷雾剂，用于救援治疗 I 型严重过敏反应患者，包括过敏性休克。它为医疗专业人员、患者和护理人员提供服务。该公司成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 |
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| BCRX |
BioCryst制药 |
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.是一家生物技术公司，开发口服小分子和注射蛋白治疗药物以治疗罕见疾病。该公司市场上销售的药物包括 peramivir 注射液，这是一种用于治疗急性非并发流感的静脉注射神经氨酸酶抑制剂，品牌名为 RAPIVAB、RAPIACTA 和 PERAMIFLU；以及 ORLADEYO，一种用于治疗遗传性血管性水肿的口服丝氨酸蛋白酶抑制剂。公司还在开发 BCX17725，这是一种用于 Netherton 综合症的蛋白治疗药物，目前处于第一阶段；Avoralstat，一种用于糖尿病性黄斑水肿的眼用血浆激肽酶抑制剂，目前处于临床前阶段；以及 BCX10013，一种用于补体介导疾病的口服因子 D 抑制剂，同时还在开发口服 C5 抑制剂和口服 C2 抑制剂。该公司与 Torii Pharmaceutical Co.、Shionogi & Co., Ltd.、Green Cross Corporation；国家过敏与传染病研究所；生物医学先进研究与发展局；美国等机构有合作和许可关系 |
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| BDTX |
Black Diamond Therapeutics |
黑钻石治疗公司（Black Diamond Therapeutics, Inc.）是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于为具有基因定义肿瘤的患者发现和开发 MasterKey 疗法。该公司的主要产品候选药物是 BDTX-1535，这是一种能够穿透大脑的表皮生长因子受体 MasterKey 抑制剂，目前正在进行针对表皮生长因子受体突变的非小细胞肺癌的二期临床试验，同时也在进行治疗胶质母细胞瘤的一期临床试验。公司还在开发 BDTX-4933，这是一种针对固体肿瘤中 KRAS、NRAS 和 BRAF 改变的能够穿透大脑的 RAF MasterKey 抑制剂，目前处于一期临床试验阶段。此外，公司还在开发 BDTX-4876，这是一种针对致癌 FGFR2/3 突变的 MasterKey 抑制剂，具有对 FGFR1/4 的选择性，目前处于临床前阶段 |
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| ABUS |
Arbutus Pharma |
阿尔布图斯生物制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发针对传染病的新型治疗药物。其慢性乙型肝炎病毒产品管线包括 Imdusiran，这是一种通过皮下给药的 RNA 干扰治疗产品候选药物，目前正在进行 1 期和 2a 期临床试验，能够抑制所有 HBV 抗原，包括 HBsAg 的表达；以及 AB-101，这是一种口服 PD-L1 抑制剂，目前正在进行 1a/1b 期临床试验，具有通过抑制 PD-L1 重新唤醒患者 HBV 特异性免疫反应的潜力。该公司与 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了许可协议，以开发和商业化采用 LNP 递送技术的产品 |
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[财务分析]
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| CDNA |
Caredex |
CareDx, Inc. 从事为美国及国际的移植患者和护理人员发现、开发和商业化诊断解决方案。它提供 AlloSure Kidney，这是一种针对肾脏移植患者的供体来源的无细胞 DNA (dd-cfDNA) 解决方案；AlloMap Heart，这是一种针对心脏移植患者的基因表达解决方案；AlloSure Heart，这是一种针对心脏移植患者的 dd-cfDNA 解决方案；以及 AlloSure Lung，这是一种针对肺移植患者的 dd-cfDNA 解决方案。该公司还提供 Olerup SSP，基于序列特异性引物技术用于人类白细胞抗原 (HLA) 等位基因分型；QTYPE，能够提高 HLA 分型的精确度；以及 Ottr，一款移植患者管理软件 |
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[财务分析]
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| HURA |
TuHURA Biosciences |
TuHURA Biosciences, Inc.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，开发用于癌症免疫治疗的新技术。该公司的主要产品候选包括 IFx2.0，这是一种内源性免疫激动剂，旨在克服对检查点抑制剂的初级耐药性。公司还准备启动一项单中心随机安慰剂对照的 III 期注册试验，研究 IFx-2.0 作为 Keytruda 的辅助治疗。此外，公司还在开发 Delta 受体技术，以开发肿瘤微环境调节剂，形式为首创的双特异性抗体 - 肽结合物和抗体 - 药物结合物，针对髓源抑制细胞。此外，公司还在开发 Immune Fx；IFx-3.0，这是一种 mRNA 内源性免疫激动剂候选，用于静脉注射或自体全细胞给药，针对血液相关癌症 |
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[财务分析]
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| UTHR |
联合治疗 |
联合治疗公司是一家生物技术公司，致力于开发和商业化产品，以满足美国及国际上慢性和危及生命疾病患者的未满足医疗需求。该公司提供 Tyvaso DPI，这是一种通过预填充和一次性使用的药筒吸入的干粉；Tyvaso，一种通过超声雾化器吸入的溶液；Remodulin（特普瑞酮）注射液，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者，以减轻与运动相关的症状；Orenitram，一种特普瑞酮的片剂，用于延缓疾病进展并改善 PAH 患者的运动能力；以及 Adcirca，一种口服 PDE-5 抑制剂，用于增强 PAH 患者的运动能力。该公司还市场销售 Unituxin（地努单抗）注射液，这是一种用于治疗高风险神经母细胞瘤的单克隆抗体；以及 Remunity Pump，该泵包含一个泵和单独的控制器，用于 Remodulin。此外，该公司还参与开发 RemoPro 和 Ralinepag 用于治疗 PAH；Aurora-GT，一种基因治疗产品，用于重建肺部血管；以及 Nebulized Tyvaso，用于治疗特发性肺纤维化，以及处于开发阶段的异种移植器官产品 |
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[财务分析]
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| BMRN |
拜玛林制药 |
BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家生物技术公司，专注于开发和商业化针对危及生命的罕见疾病和医疗状况的治疗方案，业务覆盖美国、欧洲、拉丁美洲、中东、亚太地区及国际市场。公司的产品包括 VIMIZIM，一种用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV 型 A 的酶替代疗法；VOXZOGO，一种每日一次注射的 C 型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全；NAGLAZYME，一种重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，适用于 MPS VI 患者；以及 PALYNZIQ，一种通过皮下注射给药的 PEG 化重组苯丙氨酸（Phe）氨基酸裂解酶，用于降低血液中的 Phe 浓度。公司还开发 BRINEURA，一种重组人三肽酶 1，用于治疗 2 型类脂褐色素沉积症，这是一种巴滕病；ALDURAZYME，一种与人类酶α-L-内源酯酶的自然发生形式相同的纯化蛋白；KUVAN，一种专有的合成口服 6R-BH4，用于治疗苯丙酮尿症，这是一种遗传代谢疾病；以及 ROCTAVIAN，一种腺相关病毒载体，用于治疗重型血友病 A。公司正在开发的产品包括 BMN 333，一种用于治疗多种生长障碍（如软骨发育不全和低软骨发育不全）的长效 CNP；BMN 349，一种用于治疗与α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关的肝病的口服治疗药物；以及 BMN 351，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸 |
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| KZR |
Kezar Life Sciences |
Kezar Life Sciences, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发新型小分子治疗药物，以满足美国免疫介导疾病的未满足需求。该公司的主要产品候选药物是 zetomipzomib（KZR-616），这是一种选择性免疫蛋白酶体抑制剂，适用于多种适应症，包括狼疮性肾炎、皮肌炎和多肌炎；以及在系统性红斑狼疮中的 1b/2 期临床试验。公司还在开发 KZR-261，这是一种新型的首创蛋白分泌抑制剂，用于治疗对传统化疗药物耐药的肿瘤 |
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| RYTM |
Rhythm Pharma |
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.是一家专注于罕见神经内分泌疾病的商业化生物制药公司。该公司的主力产品候选药是 IMCIVREE（setmelanotide），用于治疗 POMC、前体蛋白转化酶亚钴素/凯辛酶类型 1、瘦素受体（LEPR）缺乏性肥胖症，以及 Bardet-Biedl 综合征和 Alström 综合征。该产品目前正在进行治疗 POMC 或 LEPR 杂合缺乏性肥胖症、类固醇受体共激活蛋白 1 缺乏性肥胖症、SH2B1 缺乏性肥胖症、MC4 受体缺乏性肥胖症以及其他 MC4R 疾病的第三阶段临床试验。该公司与 LG Chem, Ltd；Ipsen Pharma S.A.S；Camurus；RareStone Group Ltd.等公司签订了许可协议；与 Axovia Therapeutics 合作开展巴代 - 比德尔综合征的联合研究；以及与 LG Chem, Ltd.达成了合作协议 |
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| PTCT |
PTC Therap |
PTC Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对生活在美国及国际上罕见疾病儿童和成人的药物。该公司提供 Translarna 和 Emflaza 用于治疗杜氏肌营养不良症；Upstaza 用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症，这是一种中枢神经系统疾病；Tegsedi 和 Waylivra 用于治疗罕见疾病；以及 Evrysdi 用于治疗成人和儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。其开发管线产品包括用于治疗苯丙酮尿症的 Sepiapterin；正在开发用于治疗亨廷顿舞蹈症的 PTC518 剪接平台；以及包括用于治疗弗里德里希共济失调的 vatiquinone 在内的炎症和铁死亡平台。该公司通过第三方分销商分销其产品 |
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| RLAY |
Relay Therapeutics |
Relay Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的精准医学公司。它通过专注于增强针对肿瘤和遗传疾病适应症的小分子治疗药物发现，改变了药物发现过程。该公司的主要产品候选包括 RLY-2608，这是一种全突变和亚型选择性的磷脂酰肌醇 3 激酶 α（PI3Ka）抑制剂，目前正在进行临床开发，旨在治疗乳腺癌、实体肿瘤和血管畸形；以及用于法布里病的 aGal 伴侣蛋白 |
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| SGMT |
Sagimet Biosciences |
Sagimet Biosciences Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发称为脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂的新型治疗药物，以治疗美国因代谢途径功能失调而导致的疾病。该公司的主要药物候选者是 Denifanstat，这是一种口服、每日一次的药片，作为选择性 FASN 抑制剂用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪肝炎。它还开发了 TVB-3567，一种用于治疗痤疮的 FASN 抑制剂；以及其他肿瘤学项目，如各种实体肿瘤和胶质母细胞瘤。该公司之前被称为 3-V Biosciences, Inc |
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| INCY |
因塞特医疗 |
Incyte Corporation 是一家生物制药公司，专注于在美国、欧洲、加拿大和日本发现、开发和商业化治疗药物。该公司提供 JAKAFI（ruxolitinib）用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化、真性红细胞增多症和类固醇耐药性急性移植物抗宿主病；MONJUVI（tafasitamab-cxix）/MINJUVI（tafasitamab）用于治疗复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；PEMAZYRE（pemigatinib），一种选择性成纤维细胞生长因子受体激酶抑制剂，用于治疗不可切除的胆道癌、转移性胆管癌和髓系/淋巴系肿瘤；ICLUSIG（ponatinib），一种激酶抑制剂，用于治疗慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病；ZYNYZ（retifanlimab-dlwr）用于治疗转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌的成年人；以及 NIKTIMVO（axatilimab-csfr）用于治疗慢性移植物抗宿主病，以及 OPZELURA（ruxolitinib）乳膏用于治疗特应性皮炎。其临床阶段产品包括 INCB123667（CDK2）用于卵巢癌；INCB161734（KRASG12D）用于癌症；INCA33890（TGFßR2xPD-1）用于实体肿瘤；Ruxolitinib 乳膏用于轻度至中度的腺样囊性皮炎（HS）；Povorcitinib 用于 HS、非节段性白癜风、结节性瘙痒症、哮喘和慢性自发性荨麻疹；INCB000262（MRGPRX2）和 INCB000547（MRGPRX4）用于系统性免疫和神经免疫疾病；INCA034460（抗 CD122）用于白癜风；以及 Zilurgisertib（ALK2）用于进行性骨化纤维发育不全。该公司与 Genesis Therapeutics, Inc.有合作 |
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| IMVT |
Immunovant |
Immunovant, Inc.是一家临床阶段的免疫学公司，开发用于治疗自身免疫疾病的单克隆抗体。它开发了 IMVT-1402 用于格雷夫斯病、类风湿性关节炎、重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘多发性神经病、皮肤性红斑狼疮和干燥综合症；以及 batoclimab 用于重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘多发性神经病和甲状腺眼病。该公司成立于 2018 年，总部位于纽约。Immunovant, Inc |
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| PTIX |
Protagenic Therapeutics |
Protagenic Therapeutics, Inc. 是一家制药公司，专注于开发由大麻素和类似大麻素分子制造的药物。Protagenic Therapeutics, Inc. 成立于 2004 年，总部位于加利福尼亚州圣巴巴拉 |
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| BRNS |
Barinthus Biotherapeutics |
Barinthus Biotherapeutics plc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病的免疫治疗药物候选者。其主要候选药物 VTP-1000 目前正在进行 I 期临床试验，旨在恢复患有乳糜泻患者对谷蛋白的免疫非应答。该公司还在开发 VTP-300，一种针对慢性乙型肝炎病毒感染的免疫治疗；VTP-200，一种潜在的非侵入性治疗持久高风险人乳头瘤病毒的药物；VTP-850，一种针对前列腺癌的免疫治疗候选药物；VTP-600，一种针对 MAGE-A3 和 NY-ESO1 抗原的免疫治疗候选药物；VTP-500，一种预防中东呼吸综合症的预防性疫苗候选药物；VTP-400，一种针对带状疱疹的预防性疫苗候选药物；以及 Vaxzevria，一种用于预防 COVID-19 感染的预防性疫苗。该公司曾名为 Vaccitech plc，并于 2023 年 11 月更名为 Barinthus Biotherapeutics plc |
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| LGVN |
Longeveron |
Longeveron Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对与衰老相关和危及生命的疾病的细胞疗法。其主要研发产品是 LOMECEL-B，这是一种来源于年轻健康成年捐赠者骨髓的同种异体间充质干细胞制剂，目前正在进行针对左心发育不良综合症的 1 期临床试验；已完成针对阿尔茨海默病的 2a 期临床试验，并正在进行针对衰老虚弱的 2b 期临床试验。该公司成立于 2014 年，总部位于佛罗里达州迈阿密 |
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| ATON |
AlphaTON Capital |
AlphaTON Capital Corp.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于药品和生物技术产品的研究与开发。其产品管线包括：PORT-3，一种聚乳酸 - 羟基乙酸共聚物，目前处于 1 期，用于治疗 NY-ESO-1 阳性肿瘤；PORT-6，一种高度选择性的 A2A 受体拮抗剂，目前处于 1a 期，用于治疗实体肿瘤；PORT-8，一种腺苷受体 2A 和 2B 的双重抑制剂，目前处于临床前试验阶段，用于治疗实体肿瘤；PORT-9，一种 A2B 拮抗剂，目前处于临床前阶段，旨在治疗结直肠癌和胃肠癌；PORT-4，一种纳米脂质凝胶联合制剂，用于治疗实体肿瘤，目前处于临床前试验阶段；PORT-5，一种 VLP-STING，用于治疗实体肿瘤，目前处于临床前试验阶段；以及 PORT-7，一种强效且选择性的腺苷 A2B 受体拮抗剂。该公司之前被称为 Portage Biotech Inc.，后来更名为 AlphaTON Capital Corp |
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| ONC |
百济神州 |
BeOne Medicines AG 是一家肿瘤学公司，致力于在美国、中国、欧洲及国际上发现和开发各种癌症患者的治疗方案。该公司的商业阶段产品包括 BRUKINSA，这是一种针对布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的小分子抑制剂，用于治疗各种血癌；TEVIMBRA，一种抗 PD-1 抗体免疫疗法，用于治疗各种实体肿瘤和血癌；以及 PARTRUVIX，一种选择性小分子抑制剂，针对 PARP1 和 PARP2 酶，正在评估作为单药治疗和联合治疗各种实体肿瘤。其临床阶段产品包括 Sonrotoclax BGB-11417，一种小分子 Bcl-2 抑制剂；BGB-16673，一种针对 BTK 的嵌合降解激活化合物，能够对抗野生型和突变型 BTK；Ociperlimab (BGB-A1217)，一种 TIGIT 抑制剂；BG-60366，一种针对 EGFR 的 CDAC；BG-89894 (SYH2039)，一种 MAT2A 抑制剂；BGB-58067，一种 MTA-协同 PRMT5 抑制剂；BG-T187，一种抗 EGFRxMET 三特异性抗体；BGB-26808，一种 HPK-1 抑制剂；BGB-C354，一种抗 B7H3 ADC；Zanidatamab，一种双特异性 HER2 靶向抗体；BG-C137，一种抗 FGFR2b ADC；BGB-53038，一种全 KRAS 抑制剂；BGB-B2033，一种抗 GPC3x4-1BB 双特异性抗体；BGB-B3227，一种抗 MUC1xCD16A 双特异性抗体；BG-C477，一种抗 CEA ADC；BGB-43395，一种 CDK4 抑制剂；BG-68501，一种 CDK2 抑制剂；BG-C9074，一种抗 B7H4 ADC；BGB-21447，一种 Bcl-2 抑制剂；以及 BGB-45035，一种针对 IRAK4 的 CDAC。它还拥有多项临床前项目 |
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| ENGN |
Engene |
enGene Holdings Inc. 通过其子公司 enGene, Inc. 作为一家临床阶段的生物技术公司，开发基因治疗药物，以帮助患有膀胱癌的患者。其主要产品候选药物是 detalimogene voraplasmid，一种非病毒单药治疗，用于治疗对卡介苗（BCG）治疗无反应的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）的患者。enGene Holdings Inc. 总部位于加拿大蒙特利尔 |
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| MYGN |
万基遗传 |
Myriad Genetics, Inc.是一家分子诊断测试和精准医疗公司，开发并提供分子检测。该公司提供针对肿瘤学、女性健康和药物基因组学的分子诊断测试。它还提供 MyRisk 遗传性癌症测试，这是一种用于评估遗传性癌症风险的 DNA 测序测试；BRACAnalysis CDx 生殖系伴随诊断测试，这是一种 DNA 测序测试，帮助确定针对具有有害或疑似有害生殖系 BRCA 变异的转移性乳腺癌、卵巢癌、转移性胰腺癌和转移性前列腺癌的治疗方案；以及 MyChoice CDx 伴随诊断测试，这是一种肿瘤测试，用于确定卵巢癌患者的同源重组缺陷状态。此外，该公司还提供 Prolaris 前列腺癌预后测试，这是一种 RNA 表达肿瘤分析，用于评估前列腺癌的侵袭性；EndoPredict 乳腺癌预后测试，这是一种 RNA 表达测试，用于评估乳腺癌的侵袭性；Precise Tumor Molecular Profile 测试，这是一种基因组分析测试；Prequel 产前筛查，这是一种非侵入性产前筛查测试，通过母体血液筛查胎儿的严重染色体疾病；Foresight Carrier Screen，这是一种产前测试，供未来父母评估将隐性遗传病传给后代的风险；SneakPeek 早期性别 DNA 测试，这是一种非侵入性血液测试，用于预测胎儿性别；以及 GeneSight 精神药物测试，这是一种 DNA 基因分型测试，帮助选择用于抑郁症、焦虑症、注意缺陷/多动障碍及其他心理健康状况的精神药物 |
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| GOVX |
GeoVax Labs |
GeoVax Labs, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对传染病和实体肿瘤癌症的人用疫苗和免疫疗法，使用的是美国独有的新型平台。该公司正在开发多种预防性疫苗，包括针对新冠病毒（COVID-19）、人类免疫缺陷病毒（HIV）、寨卡病毒、疟疾以及出血热病毒（如埃博拉、苏丹、马尔堡和拉沙），同时也在研发针对 HIV、慢性乙型肝炎感染和实体肿瘤癌症的治疗性疫苗。公司还在开发 GEO-CM04S1，这是一种正在进行第二阶段临床试验的疫苗候选产品，用于预防新冠病毒；Gedeptin，这是一种用于治疗实体肿瘤的新型专利产品/技术，并正在进行头颈部鳞状细胞癌的第一/二阶段临床试验；以及 GEO-CM02，一种针对冠状病毒的广谱疫苗。此外，公司还提供 GEO-MVA-MUC1，这是一种正在进行临床前试验的疫苗候选产品，用于治疗实体肿瘤癌症；GEO-ZM02，这是一种正在进行临床前试验的疫苗候选产品，用于治疗寨卡病毒；GEO-EMO1-Z，正在进行临床前试验用于治疗埃博拉扎伊尔病毒；GEO-EMO1-S，正在进行临床前试验用于治疗埃博拉苏丹病毒；GEO-MM01 用于马尔堡病毒的治疗；以及 GEO-MVA 用于治疗猴痘和天花 |
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| UNCY |
Unicycive Therapeutics |
Unicycive Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于识别、开发和商业化治疗方案，以满足美国未满足的医疗需求。其药物候选者包括 UNI 494，这是一种 Nicorandil 的前药，正在开发用于急性肾损伤的治疗；以及 Renazorb RZB 012，用于治疗慢性肾病患者的高磷血症。该公司还评估孤儿疾病、其他肾脏、肝脏及其他影响纤维化和炎症的代谢疾病的技术和药物的许可。Unicycive Therapeutics, Inc |
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| EVAX |
Evaxion A/S |
Evaxion A/S 是一家临床阶段的生物技术公司，开发基于人工智能的免疫学疫苗。该公司开发的 EVX-01 正在进行全球多中心的第二阶段临床试验，旨在治疗转移性黑色素瘤；EVX-02 是一种基于 DNA 的癌症疫苗，已完成 1/2a 期试验，以在切除黑色素瘤的患者中诱导治疗性免疫反应；EVX-03 是一种基于 DNA 的癌症疫苗，用于治疗包括非小细胞肺癌在内的多种癌症。其项目还包括处于临床前阶段的疫苗，其中包括 EVX-B1，用于预防在接受择期腹股沟疝手术的患者中由金黄色葡萄球菌引起的皮肤和软组织感染；EVX-B2 则针对由 N 引起的疾病 |
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[财务分析]
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| VIR |
Vir Biotechnology |
Vir Biotechnology, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发治疗和预防严重传染病的治疗产品，业务覆盖美国及国际市场。其临床开发管线包括针对肝炎δ病毒（HDV）和其他实体肿瘤的产品研究疗法。公司的临床前候选药物包括针对甲型和乙型流感、2019 冠状病毒病、呼吸道合胞病毒（RSV）、人类副流感病毒（MPV）和人乳头瘤病毒（HPV）的药物。它与比尔和梅琳达·盖茨基金会签订了资助协议；与 Brii Biosciences Limited 签订了选项和许可协议；与 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了合作和许可协议；与 MedImmune, LLC 签订了许可协议；与葛兰素史克生物制药公司（GlaxoSmithKline Biologicals S.A）签订了合作研究协议，以及与赛诺菲（Sanofi）签订了针对三种临床阶段掩蔽 T 细胞激活剂（TCEs）和肿瘤及传染病的蛋白酶可切割掩蔽平台的独占使用许可协议。Vir Biotechnology, Inc |
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| FDMT |
4D Molecular Therapeutics |
4D 分子治疗公司是一家晚期生物技术公司，专注于从其专有的合成载体发现平台 “治疗载体进化” 开发腺相关病毒载体，业务遍及荷兰和美国。其主要产品候选药物 4D-150 用于治疗视网膜血管疾病，通过玻璃体内注射提供多年的抗 VEGF 持续生产，同时也用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。该公司还在开发 4D-710，目前处于早期研究阶段，旨在治疗囊性纤维化；4D-175 目前处于临床前阶段，旨在治疗地理性萎缩；4D-725 目前处于临床前阶段，旨在治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏肺病；以及 4D-310，目前处于 1 期临床试验阶段，旨在治疗法布里病 |
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| ANVS |
Annovis Bio |
Annovis Bio, Inc.是一家临床阶段药物平台公司，专注于开发治疗美国神经退行性疾病的药物。该公司的主要产品候选药物是 Buntanetap，目前正在进行 2/3 期临床试验以治疗阿尔茨海默病，同时也在进行 3 期临床试验以治疗帕金森病；此外，还在进行 2 期临床试验以治疗路易体痴呆。公司还开发 ANVS405，该药物正在进行 2 期和 3 期临床试验，以治疗创伤性脑损伤和/或中风；以及 ANVS301，该药物已完成 1 期临床试验，以治疗阿尔茨海默病和痴呆的后期阶段。该公司成立于 2008 年，总部位于宾夕法尼亚州马尔文 |
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[财务分析]
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| URGN |
UroGen制药 |
UroGen Pharma Ltd. 从事尿路上皮和特殊癌症解决方案的开发和商业化。它提供 RTGel，这是一种新型专有的聚合物生物相容性、逆热凝胶水凝胶技术；以及用于肾盂肾盏溶液的 Jelmyto。该公司的主要产品候选包括 UGN-102，用于肾盂肾盏溶液；UGN-103，目前正在进行膀胱内溶液的三期临床试验；以及 UGN-104，目前正在进行肾盂肾盏溶液的三期临床试验，旨在治疗几种类型的非肌肉侵袭性尿路上皮癌，包括低级别上尿路尿路上皮癌和低级别中等风险非肌肉侵袭性膀胱癌 (NMIBC) |
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[财务分析]
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| APRE |
Aprea Therapeutics |
Aprea Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化基于合成致死的新型癌症治疗药物，目标是 DNA 损伤反应通路。其主要产品候选药物包括 APR-1051，一种口服生物利用度高的小分子 WEE1 激酶抑制剂，目前正在进行针对具有生物标志物的晚期实体肿瘤患者的 1 期临床试验；以及 ATRN-119，一种 ATR 抑制剂，正在进行针对实体肿瘤适应症的 1/2a 期临床试验。该公司总部位于宾夕法尼亚州的多伊尔斯敦 |
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| INTS |
Intensity Therapeutics |
Intensity Therapeutics, Inc.是一家处于晚期临床阶段的生物技术公司，专注于为美国的癌症提供区域性和全身性治疗。其主要产品候选药物包括 INT230-6，目前正在进行针对软组织肉瘤的第三阶段临床研究；以及针对新辅助和转移性三阴性乳腺癌的第二阶段临床试验。该公司成立于 2012 年，总部位于康涅狄格州的谢尔顿 |
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[财务分析]
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| DTIL |
Precision Biosciences |
Precision BioSciences, Inc.是一家临床阶段的基因编辑公司，专注于在美国开发体内基因编辑疗法，包括基因插入、切除和消除。该公司提供 ARCUS，一个用于 DNA 基因插入、移除和修复的基因组编辑平台。它还提供 PBGENE-HBV，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV），通过直接切割和编辑消除共价闭合环状 DNA，并使整合的 HBV DNA 失活，旨在长期减少乙型肝炎表面抗原；以及 PBGENE-3243，用于治疗与 m.3243 相关的线粒体肌病。此外，该公司还开发 PBGENE-NVS（插入）用于镰状细胞病和β地中海贫血；PBGENE-DMD（切除）用于杜氏肌营养不良症；PBGENE-LIVER（插入），一个针对肝脏的靶向治疗；PBGENE-CNS（切除），一个针对中枢神经系统的靶向治疗；以及 iECURE-OTC（插入）用于鸟氨酸转氨酰化酶缺乏症 |
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[财务分析]
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| SPRB |
Spruce Biosciences |
Spruce Biosciences, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化针对神经系统疾病的新疗法。该公司开发了 TA-ERT，这是一种由重组人α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶组成的融合蛋白，作为一种酶替代疗法，适用于患有 B 型桑菲利普综合症的患者。它还开发了 Tildacerfont，用于治疗一种高度削弱的心理障碍，其特征是抑郁情绪伴随认知 - 情感和躯体变化，包括快感缺失、体重变化和睡眠模式改变 |
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[财务分析]
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| TVTX |
Travere Therapeutics |
Travere Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，致力于为生活在美国的罕见肾脏和代谢疾病患者识别、开发和提供治疗方案。该公司的产品包括 FILSPARI（sparsentan），这是一种每日一次的口服药物，旨在针对 IgA 肾病病程中的两个关键通路（内皮素 1 和血管紧张素-II）；以及用于治疗胱氨酸尿症的 Thiola 和 Thiola EC（tiopronin 片），这是一种罕见的遗传性胱氨酸转运障碍，导致尿液中胱氨酸水平升高并形成反复出现的肾结石。其临床阶段项目包括 Sparsentan，这是一种新型的研究性产品候选药物，已获得美国和欧洲的孤儿药资格，用于治疗局灶性节段性肾小管硬化症；以及 Pegtibatinase（TVT-058），这是一种新型的研究性人类酶替代候选药物，正在评估用于治疗经典型同型半胱氨酸尿症 |
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| MRNA |
Moderna |
莫德纳公司是一家生物技术公司，在美国、欧洲及国际市场提供信使 RNA 药物。该公司的呼吸道疫苗包括 Spikevax、mRESVIA、COVID、RSV、季节性流感、组合疫苗和大流行流感疫苗；潜伏疫苗包括巨细胞病毒、埃布斯坦 - 巴尔病毒、单纯疱疹病毒、水痘带状疱疹病毒和人类免疫缺陷病毒疫苗；肠道病毒包括诺如病毒；公共卫生疫苗包括寨卡病毒、尼帕病毒和猴痘疫苗；细菌疾病疫苗，如莱姆病疫苗。它还提供肿瘤治疗药物，如个性化新抗原和检查点适应性免疫调节疗法；以及罕见疾病产品，包括丙酸血症和甲基丙二酸血症、糖原储存病 1a 型、鸟氨酸转氨酶缺乏症、苯酮尿症、克里格勒 - 纳贾尔综合症 1 型和囊性纤维化。它与阿斯利康、默克公司、Vertex 制药公司、Vertex 制药（欧洲）有限公司、Generation Bio 公司、immatics N.V.、Life Edit Therapeutics、Carisma Therapeutics, Inc.、CytomX Therapeutics、国防高级研究计划局、生物医学先进研究与开发局、改变生命的药物研究所、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及 OpenAI 建立了战略联盟和合作关系 |
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[财务分析]
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| FENC |
Fennec Pharma |
Fennec Pharmaceuticals Inc. 是一家在美国运营的商业阶段生物制药公司。该公司的产品候选包括 PEDMARK，一种用于预防铂类药物引起的儿童癌症患者耳毒性的硫代硫酸钠制剂。它通过区域儿童肿瘤学专家和医学科学联络员销售其产品 |
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[财务分析]
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| XOMA |
标记临床研究 |
XOMA Royalty Corporation 是一家在美国和亚太地区经营的生物科技版税聚合商。该公司拥有一系列与合作伙伴的商业化和预商业化治疗候选药物相关的未来潜在里程碑和版税支付的经济权益组合。该公司还专注于早期到中期临床资产，主要是处于第 1 和第 2 阶段，具有商业销售潜力，已被授权给合作伙伴；并收购晚期临床或商业资产的里程碑和版税收入流。其投资组合包含各种资产 |
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| CADL |
Candel Therapeutics |
Candel Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为癌症患者开发免疫疗法。该公司开发的 CAN-2409 目前正在进行前列腺癌的第三阶段临床试验；针对胰腺癌的第二阶段临床试验；以及针对非小细胞肺癌（NSCLC）的第二阶段临床试验。该公司还在开发 CAN-3110，目前正在进行复发性高等级胶质瘤的第一阶段临床试验。此外，它还开发了 enLIGHTEN 发现平台，这是一个基于单纯疱疹病毒的系统性、迭代的发现平台，利用人类生物学和先进分析技术，创造新的针对实体肿瘤的病毒免疫疗法候选药物 |
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[财务分析]
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| SYRE |
Spyre Therapeutics |
Spyre Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有炎症性肠病（IBD）的患者开发治疗药物。该公司开发了 SPY001，这是一种人源单克隆免疫球蛋白 G1 抗体，旨在选择性地结合 a4ß7 整合素，正在开发用于治疗 IBD（溃疡性结肠炎和克罗恩病）。该公司还在开发 SPY002，这是一种人源单克隆抗体（mAb），旨在结合肿瘤坏死因子样配体 1A；以及 SPY120，这是一种结合 SPY001（抗 a4ß7）和 SPY002（抗-TL1A）抗体的组合，目前处于临床前研究阶段。此外，其其他早期项目包括 SPY003，一种抗-IL-23 单克隆抗体；SPY004；SPY130，一种抗-a4ß7 和抗-IL-23 单克隆抗体的组合；以及 SPY230，一种抗-TL1A 和抗-IL-23 单克隆抗体的组合 |
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[财务分析]
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| XGN |
Exagen |
Exagen Inc. 在美国设计、开发和商业化各种以 AVISE 品牌命名的检测产品。该公司使医疗服务提供者能够通过对复杂的风湿性、自身免疫及相关疾病（包括系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA））的诊断、预后和监测来照顾患者。其主要检测产品是 AVISE CTD，能够为出现各种结缔组织疾病（CTDs）和其他具有重叠症状的相关疾病症状的患者提供鉴别诊断 |
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[财务分析]
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| IMCR |
Immunocore |
Immunocore Holdings plc 是一家商业阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症、感染性疾病和自身免疫疾病的免疫疗法。该公司提供 KIMMTRAK，用于治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的患者。它还开发其他肿瘤学项目，包括正在进行第三阶段临床试验的 tebentafusp，用于治疗晚期皮肤黑色素瘤和辅助性葡萄膜黑色素瘤；以及正在进行第三阶段临床试验的 brenetafusp，用于治疗一线晚期皮肤黑色素瘤，并在多个肿瘤类型中进行第一/第二阶段临床试验。此外，该公司正在开发的产品包括 IMC-R117C（PIWIL-1），该产品正在进行第一/第二阶段临床试验，用于治疗包括结直肠癌在内的晚期实体肿瘤；IMC-P115C（PRAME-HLE-A02），该产品正在进行第一阶段临床试验，针对表达 PRAME 的肿瘤患者；IMC-M113V，正在进行第一阶段临床试验，旨在为人类免疫缺陷病毒（HIV）提供潜在的功能性治愈；以及 IMC-I109V，正在进行第一阶段临床试验，旨在为乙型肝炎病毒（HBV）提供潜在的功能性治愈 |
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| SNSE |
Sensei Biotherapeutics |
Sensei Biotherapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为癌症患者发现和开发治疗药物。该公司的肿瘤微环境激活生物制剂平台旨在生成高度选择性的治疗药物，能够选择性地禁用免疫抑制信号或激活肿瘤微环境中的免疫刺激信号。它还提供 Solnerstotug，这是一种处于临床 1/2 期的活性单克隆抗体，针对免疫检查点 VISTA，用于治疗实体肿瘤。该公司的产品管线包括 SNS-102 和 SNS-103，这两种活性单克隆抗体目前处于实体肿瘤治疗的早期开发阶段，以及 SNS-201，这是一种针对 CD28 的双特异性抗体 |
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[财务分析]
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| ATOS |
Atossa Therapeutics |
Atossa Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发满足女性乳腺癌及其他疾病的医疗需求的药物。该公司的主要药物候选者是口服（Z）- 恩多昔芬，这是一种他莫昔芬的活性代谢物，目前正在进行第二阶段临床试验，以治疗和预防乳腺癌。公司还开发免疫疗法/嵌合抗原受体疗法项目 |
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| ARWR |
箭头制药 |
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 在美国开发用于治疗顽固性疾病的药物。该公司的产品管线包括 Plozasiran，该药物已完成用于治疗高甘油三酯血症、血脂异常和家族性乳糜微粒血症综合征的三期临床试验；Olpasiran 目前正在进行三期临床试验，以减少载脂蛋白 A 的产生；以及 Fazirsiran，该药物正在进行三期临床试验，用于治疗与 α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关的肝病。它还开发了 Zodasiran，该药物正在进行二期 b 临床试验，用于治疗血脂异常和高甘油三酯血症；GSK-4532990 用于治疗与代谢功能障碍相关的脂肪肝炎（MASH）；以及 Daplusiran/Tomligisiran，该药物正在进行二期临床试验，用于治疗慢性乙型肝炎 |
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| EBS |
Emergent Biosolutions |
Emergent BioSolutions Inc.是一家生命科学公司，提供针对美国意外、故意和自然发生的公共卫生威胁的应急准备和响应解决方案。该公司提供 NARCAN 鼻用喷雾剂，用于已知或疑似阿片类药物过量的紧急治疗；Vaxchora 疫苗用于预防霍乱；Vivotif 疫苗用于口服预防伤寒；Anthrasil 用于吸入性炭疽的治疗；BioThrax 是一种炭疽疫苗；CYFENDUS 用于在怀疑或确认接触炭疽芽孢杆菌后进行疾病的暴露后预防；Raxibacumab 注射剂用于吸入性炭疽的治疗和预防。它还提供 ACAM2000，一种天花疫苗；CNJ-016，用于解决天花疫苗接种的并发症；TEMBEXA，用于治疗由天花病毒引起的成人和儿童天花疾病；七价肉毒毒素抗毒素用于治疗有症状的肉毒中毒；Ebanga 用于治疗埃博拉；Trobigard，一种阿托品硫酸盐和奥比多昔氯化物的自动注射器。此外，该公司正在开发 EBS-LASV 以预防拉沙热；EBS-MARV 以预防马尔堡病毒病；EBS-SUDV 以预防苏丹病毒病；用于治疗埃博拉病毒的泛埃博拉单克隆抗体；以及用于马脑炎病毒感染的 WEVEE-VLP |
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| REGN |
再生元制药 |
再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）发现、发明、开发、生产和商业化用于治疗各种疾病的药物。该公司的产品包括用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿的 EYLEA 注射剂；用于治疗近视性脉络膜新生血管；糖尿病视网膜病变；新生血管性青光眼；以及早产儿视网膜病变的药物。它还提供用于治疗成人和儿童特应性皮炎和哮喘的 Dupixent 注射剂；用于治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌的 Libtayo 注射剂；用于治疗成人杂合型家族性高胆固醇血症（HoFH）或临床动脉粥样硬化性心血管疾病的 Praluent 注射剂；用于治疗新冠病毒（covid-19）的 REGEN-COV；以及用于治疗成人类风湿性关节炎的 Kevzara 溶液 |
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| ORIC |
ORIC Pharmaceuticals |
ORIC Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发针对癌症耐药机制的治疗方案。其临床阶段的产品候选包括 ORIC-114，这是一种具有脑穿透能力的口服生物可利用不可逆抑制剂，目前正在进行 1b 期研究，能够选择性地针对表皮生长因子受体（EGFR）外显子 20 和人类表皮生长因子受体 2 外显子 20，且对外显子 20 插入突变具有高效能；以及 ORIC-944，这是一种针对前列腺癌的多梳抑制复合体 2 的别构抑制剂，目前也在进行 1b 期研究。该公司还开发了 ORIC-533，这是一种口服生物可利用的小分子 CD73 抑制剂；以及 ORIC-613，这是一种小分子治疗药物，旨在解决在部分乳腺癌中发现的先天性耐药机制。公司与辉瑞（Pfizer Inc.）签订了临床开发合作协议，以进行 ORIC-533 在多发性骨髓瘤中的潜在 2 期研究；与拜耳（Bayer）签订了临床试验合作和供应协议，以评估 ORIC-944 与 Nubeqa AR 抑制剂的联合使用；以及与强生（Johnson & Johnson）签订了临床试验合作和供应协议，以评估 ORIC-944 与 Erleada AR 抑制剂的联合使用 |
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| GLTO |
Galecto |
Galecto, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗纤维化、癌症、炎症及其他相关疾病的分子疗法。该公司开发了 GB3226，一种针对 ENL-YEATS 和 FLT3 的临床前小分子双重抑制剂，以及 GB1211，一种口服小分子抑制剂，用于治疗多种类型的肿瘤和肝病。Galecto, Inc.成立于 2011 年，总部位于丹麦哥本哈根 |
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| LCTX |
Lineage Cell Therapeutics |
Lineage Cell Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于神经和眼科疾病的新型细胞疗法，业务覆盖美国及国际市场。该公司开发的 OpRegen 是一种异体视网膜色素上皮细胞替代疗法，目前正在进行针对年龄相关性黄斑变性的 2a 期临床试验；OPC1 是一种异体少突胶质细胞前体疗法，正在进行针对颈髓损伤的 1/2a 期多中心临床试验；VAC2 则在进行针对非小细胞肺癌的 I 期临床试验。此外，公司还提供 ReSonance (ANP1)，这是一种异体听神经前体细胞移植，目前处于针对感音神经性听力损失的临床前开发阶段；PNC1 是一种异体光感受器细胞移植，正在进行针对光感受器功能障碍或损伤导致的视力丧失的临床前开发。此外，该公司还在通过基因编辑合作开发 RND1，一个针对未公开适应症的细胞移植项目，并从事视网膜疾病、神经疾病、障碍及肿瘤学的治疗产品的研发 |
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| AMGN |
安进 |
安进公司（Amgen Inc.）在全球范围内发现、开发、制造和交付人类治疗药物。该公司的主要产品包括用于治疗类风湿关节炎、斑块型银屑病和银屑病关节炎的恩利（Enbrel）；用于治疗成人斑块型银屑病、银屑病关节炎和与贝赫切特病相关的口腔溃疡的奥特兹拉（Otezla）；用于治疗绝经后女性骨质疏松症的普利亚（Prolia）；用于预防骨骼相关事件的 XGEVA；可降低心肌梗死、中风和冠状动脉再血管化风险的 Repatha；用于治疗免疫性血小板减少症患者的 Nplate；用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的 KYPROLIS；用于治疗红细胞数量低于正常水平和贫血的阿拉那斯（Aranesp）；用于治疗绝经后男性和女性骨质疏松症的 EVENITY；用于治疗野生型 RAS 转移性结直肠癌患者的 Vectibix；用于治疗急性淋巴细胞白血病患者的 BLINCYTO；用于治疗甲状腺眼病的 TEPEZZA；以及用于治疗慢性难治性痛风的 KRYSTEXXA。它还销售其他产品，包括 Neulasta、MVASI、AMJEVITA/AMGEVITA、TEZSPIRE、Parsabiv、Aimovig、LUMAKRAS/LUMYKRAS、EPOGEN、KANJINTI、TAVNEOS、RAVICTI、UPLIZNA 和 PROCYSBI |
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| IMRN |
Immuron |
Immuron Limited 是一家生物制药公司，专注于在澳大利亚、美国和加拿大进行多克隆抗体的研究、开发和商业化。公司通过两个部门运营：研究与开发；以及超免疫产品。该公司提供 Travelan，一种非处方药，用于降低旅行者腹泻和轻微胃肠道疾病的风险，以及用于保护消化道的膳食补充剂；还提供 Protectyn，一种免疫补充剂，帮助维持健康的消化功能和肝脏。它还开发了 Travelan（IMM-124E），目前处于第二阶段临床试验中，旨在降低感染旅行者腹泻的风险；以及 IMM-529，亦处于第二阶段临床试验中，用于治疗反复发作的艰难梭菌感染患者 |
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| ZLAB |
再鼎医药 |
Zai Lab Limited 是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对肿瘤学、免疫学、神经科学和传染病领域的医疗产品。其商业产品包括 Zejula，一种口服给药的聚（ADP-核糖）聚合酶 1/2 抑制剂，用于治疗卵巢癌；VYVGART，一种用于广泛性重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病的人 IgG1 抗体片段；NUZYRA，用于治疗社区获得性细菌性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染；Optune，用于治疗多形性胶质母细胞瘤；Qinlock，用于治疗胃肠道间质瘤；Xacduro，用于治疗由鲍曼不动杆菌 - 卡尔科阿基特复合体引起的医院获得性和呼吸机相关的细菌性肺炎；以及 Augtyro，用于治疗 ROS 原癌基因 1 和非小细胞肺癌。该公司的肿瘤学研发管线包括 bemarituzumab、肿瘤治疗场、tisotumab vedotin 和 repotrectinib；免疫学、神经科学和传染病的研发管线包括 efgartigimod、xanomeline 和氯化托斯匹。Zai Lab Limited 与 Tesaro, Inc.签订了许可和合作协议 |
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| LEGN |
传奇生物 |
传奇生物科技公司通过其子公司运营，作为一家生物制药公司，专注于在美国、中国和欧洲发现、开发、制造和商业化新型细胞疗法，主要用于肿瘤及其他适应症。其主要产品候选药物是 ciltacabtagene autoleucel，或称 cilta-cel，这是一种用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的嵌合抗原受体（CAR-T）疗法。该公司还拥有一系列早期阶段的自体 CAR-T 产品候选药物，针对多种癌症，包括非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病、胃癌、食道癌、胰腺癌、结直肠癌、肝细胞癌、小细胞肺癌和非小细胞肺癌。此外，它还开发了针对 B 细胞成熟抗原（BCMA）用于 MM 的异体伽马δ CAR-T 和异体 CAR-NK 产品候选药物，这些药物目前在中国进行研究者发起的 1 期临床试验 |
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| GILD |
吉利德科学 |
吉利德科学公司是一家生物制药公司，致力于在美国、欧洲及国际上发现、开发和商业化满足医疗需求的药物。该公司提供 Biktarvy、Genvoya、Descovy、Odefsey、Truvada、Complera/Eviplera、Stribild、Sunlencs 和 Atripla 等产品用于治疗 HIV/AIDS；Veklury，一种用于静脉注射的药物，用于治疗 COVID-19；以及 Epclusa、Harvoni、Vemlidy 和 Viread 用于治疗病毒性肝炎。它还提供 Yescarta、Tecartus 和 Trodelvy 等产品用于肿瘤治疗；Letairis，一种用于治疗肺动脉高压的口服制剂；以及 AmBisome，一种用于治疗严重侵袭性真菌感染的脂质体制剂。该公司与 Arcus Biosciences, Inc.、默克沙博（Merck Sharp & Dohme Corp.）、Pionyr Immunotherapeutics Inc.、Tizona Therapeutics, Inc.、Galapagos NV、扬森科学爱尔兰无限公司（Janssen Sciences Ireland Unlimited Company）、日本烟草公司（Japan Tobacco, Inc.）、Dragonfly Therapeutics, Inc.、Arcellx, Inc.、Everest Medicines、默克公司（Merck & Co, Inc.）、Tentarix Biotherapeutics Inc.、Marengo Therapeutics 和 Assembly Biosciences, Inc.等公司签署了合作协议 |
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| KRYS |
Krystal Biotech |
Krystal Biotech, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发、制造和商业化基因药物，以治疗美国高未满足医疗需求的疾病。该公司商业化了 VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt，或称 B-VEC），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。此外，它还开发了 KB105，目前正在进行 1/2 期临床试验，旨在治疗患有常染色体隐性先天性鱼鳞病的患者；KB104 用于治疗内特顿综合症；KB407 正在进行 1 期临床试验，旨在治疗囊性纤维化；KB707 正在进行 1/2 期临床试验，治疗抗 PD-1 复发/难治性疾病；KB408 正在进行 1 期临床试验，治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；以及 KB301，目前正在进行 2 期临床试验，治疗美容皮肤病，同时还在进行开放标签研究，使用眼用 B-VEC 治疗 DEB 的眼部并发症。Krystal Biotech, Inc |
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| VTGN |
VistaGen治疗 |
Vistagen Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于神经精神和神经疾病的治疗方法的开发和商业化。该公司的产品管线包括 Fasedienol，这是一种正在进行 III 期临床试验的实验性嗅觉喷雾剂，用于治疗患有社交焦虑症的成年人焦虑；Itruvone，这是一种无气味的合成实验性神经活性嗅觉喷雾剂，目前正在进行 II 期临床试验，旨在治疗重度抑郁症。它还开发了 PH80，这是一种无气味、无味的合成实验性嗅觉喷雾剂，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗血管运动症状，包括因更年期引起的潮热、经前不悦症以及其他女性健康疾病；PH15，这是一种实验性嗅觉喷雾剂，目前正在进行 II 期临床试验，旨在改善由精神疲劳引起的认知障碍及其他潜在疾病；PH284，这是一种无气味、无味的合成实验性嗅觉喷雾剂，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗与慢性疾病（如癌症或心脏病）相关的食欲丧失，以及恶病质；以及 AV-101，这是一种口服前药，针对大脑中的 N-甲基-D-天冬氨酸受体，用于治疗抑郁症和神经疾病。此外，该公司的临床阶段管线还包括由嗅觉成分组成的鼻用产品候选药物 |
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| VTVT |
vTv Therap |
vTv Therapeutics Inc., a clinical stage biopharmaceutical company, focuses on the development of orally administered treatments for metabolic and inflammatory diseases. The company’s lead drug candidate is cadisegliatin (TTP399), an orally administered small molecule and liver-selective glucokinase activator that is in Phase III clinical trial to treat type 1 diabetes; and TTP273, an orally available small molecule glucagon-like peptide 1 receptor agonists that is in Phase I clinical trial for the treatment of postprandial hyperglycemia in cystic fibrosis related diabetes patients, as well as in Phase II trial for the treatment of type 2 diabetes. It is also developing HPP737, an orally administered non- central nervous system penetrant PDE4 inhibitor that has completed Phase 1 trials for the treatment of inflammatory diseases. In addition, the company’s other programs include HPP3033, a non-electrophilic therapeutic approach to activating the nuclear factor erythroid 2–related factor 2 (Nrf2) pathway for the treatment of chronic diseases associated with oxidative stress. |
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| INBX |
Inhibrx |
Inhibrx Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为面临生命威胁的患者开发生物治疗药物。其治疗候选药物包括 INBRX-109，这是一种针对死亡受体 5 的四价治疗候选药物，用于治疗不可切除或转移性常规软骨肉瘤；以及 INBRX-106，这是一种基于六价单域抗体的治疗候选药物，针对 OX4，用于治疗转移性实体肿瘤、非小细胞肺癌、黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、胃腺癌或胃食管交界腺癌、肾细胞癌和尿路上皮细胞癌。Inhibrx Biosciences, Inc.成立于 2024 年，总部位于加利福尼亚州拉荷亚 |
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[财务分析]
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| ACLX |
Arcellx |
Arcellx, Inc.及其子公司在美国从事各种免疫疗法的开发，旨在为癌症和其他不治之症患者提供治疗。该公司的主要 ddCAR 产品候选药物是 anitocabtagene autoleucel，目前正在进行针对复发性或难治性多发性骨髓瘤（rrMM）的二期临床试验。它还开发了 ACLX-001，这是一种针对 BCMA 的产品候选药物，正在进行一期临床试验，以治疗 rrMM；ARC-SparX 项目也在进行一期试验；以及 ACLX-002，这是一种针对 CD123 的产品候选药物，正在进行一期临床试验，旨在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）。此外，该公司的临床前产品包括 ACLX-003，用于治疗 AML 和 MDS |
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| AQB |
AquaBounty技术 |
AquaBounty Technologies, Inc. 是一家在美国运营的陆基水产养殖公司。该公司曾名为 Aqua Bounty Farms, Inc.，并更名为 AquaBounty Technologies, Inc |
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| SNGX |
Soligenix |
Soligenix, Inc.是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于在美国开发和商业化治疗罕见疾病的产品。它通过两个部门运营，分别是专业生物治疗和公共卫生解决方案。专业生物治疗部门开发 SGX301（HyBryte），这是一种光动力疗法，已完成针对皮肤 T 细胞淋巴瘤的第三阶段临床试验；SGX942，一种先天免疫调节剂（IDR）技术，目前正在进行针对包括头颈癌口腔黏膜炎在内的炎症性疾病的第三阶段临床试验；SGX945，一种 IDR 技术，目前正在进行第二阶段 A 研究，以治疗贝赫切特病的口腔溃疡；以及 SGX302，一种 IDR 技术，目前正在进行第二阶段 A 研究，以治疗轻度至中度银屑病。公共卫生解决方案部门则致力于开发 RiVax，一种蓖麻毒素疫苗候选药物，已完成第一阶段 A、B 和 C 临床试验；SGX943，一种正在进行临床前研究的治疗候选药物，用于治疗抗生素耐药和新兴传染病；ThermoVax，一种正在进行临床前开发的疫苗热稳定技术；CiVax，一种用于预防 COVID-19 的疫苗候选药物；以及针对丝状病毒（如马尔堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗项目 |
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[财务分析]
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| BIIB |
Biogen |
Biogen Inc. 在美国、欧洲、德国、亚洲及国际上发现、开发、制造和提供治疗神经系统和神经退行性疾病的疗法。该公司提供用于治疗多发性硬化症（MS）的 TECFIDERA、VUMERITY、AVONEX、PLEGRIDY 和 TYSABRI；用于治疗脊髓性肌萎缩症的 SPINRAZA；用于治疗弗里德里希共济失调的 SKYCLARYS；用于治疗肌萎缩侧索硬化症的 QALSODY；用于治疗斑块型银屑病的 FUMADERM；一种参考 ENBREL 的依那西普生物类似药 BENEPALI；一种参考 HUMIRA 的阿达木单抗生物类似药 IMRALDI；一种参考 REMICADE 的英夫利西单抗生物类似药 FLIXABI；一种参考 LUCENTIS 的拉尼单抗生物类似药 BYOOVIZ；以及一种参考 ACTEMRA 的托珠单抗生物类似药 TOFIDENCE。它还提供用于治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、类风湿关节炎、两种形式的 ANCA 相关性血管炎和寻常型天疱疮的 RITUXAN；用于非霍奇金淋巴瘤和 CLL 的 RITUXAN HYCELA；用于治疗 CLL 和滤泡性淋巴瘤的 GAZYVA；用于复发性 MS 和原发性进展性 MS 的 OCREVUS；用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的 LUNSUMIO；用于非霍奇金淋巴瘤的 glofitamab；以及其他抗 CD20 疗法 |
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[财务分析]
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| RNAC |
Cartesian Therapeutics |
Cartesian Therapeutics, Inc., a clinical-stage biotechnology company, provides mRNA cell therapies for the treatment of autoimmune diseases. The company’s lead product candidate is Descartes-08, an autologous mRNA CAR-T directed against the B cell maturation antigen (BCMA), which is in Phase 2b clinical trials for the treatment of autoimmune diseases, generalized myasthenia gravis, and systemic lupus erythematosus, as well as rare pediatric disease designation for the treatment of juvenile dermatomyositis. It is also developing Descartes-15, an autologous anti-BCMA mRNA CAR-T to treat autoimmune diseases, such as relapsed/refractory multiple myeloma. The company is headquartered in Frederick, Maryland. |
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[财务分析]
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| NBIX |
神经分泌生物科学 |
Neurocrine Biosciences, Inc. 在美国和国际上发现、开发和销售用于神经、神经内分泌和神经精神疾病的药物。该公司的产品包括用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈症的 INGREZZA；用于肾上腺功能不全的 ALKINDI；用于经典先天性肾上腺增生的 Efmody 胶囊；用于治疗子宫内膜异位症的 Orilissa 片；用于治疗子宫肌瘤的 Oriahnn 胶囊；以及用于治疗先天性肾上腺增生的 CRENESSITY。其临床开发中的产品候选药物包括用于治疗运动性脑瘫和精神分裂症的 valbenazine；用于治疗运动障碍的 NBI-1076986；用于治疗重度抑郁症中治疗反应不足的 Osavampator；用于治疗精神分裂症的 NBI-1117568；用于治疗重度抑郁症的 NBI-1070770；以及用于神经精神和神经疾病的 NBI-1117570、NBI-1117567、NBI-1117569 和 NBI-1065890 |
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[财务分析]
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| KZIA |
Kazia Therapeutics |
Kazia Therapeutics Limited 及其子公司在韩国作为一家专注于肿瘤学的生物技术公司运营。其主要开发候选药物为 paxalisib，这是一种小分子、能够穿透大脑的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）/AKT/哺乳动物雷帕霉素靶点（mTOR）通路抑制剂，目前正在进行第三阶段临床试验，旨在治疗胶质母细胞瘤、异柠檬酸脱氢酶突变胶质瘤、弥漫性内在桥脑胶质瘤、非典型畸胎瘤/横纹肌肉瘤、脑转移、原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤、三阴性乳腺癌和卵巢癌。该公司还开发了 EVT801，这是一种小分子选择性抑制血管内皮生长因子受体 3 的药物，目前正在进行第一阶段临床试验，旨在治疗晚期实体瘤。它与澳大利亚和新西兰儿童血液肿瘤学组、OIMR Berghofer 医学研究所、Genentech Inc.、全球适应性研究联盟、Vivesto AB、信诚药业集团有限公司、Evotec SE 和 Sovargen Co., Ltd.等机构有合作关系 |
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[财务分析]
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| PRTA |
Prothena |
Prothena Corporation plc 是一家处于后期临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发治疗因蛋白质失调引起的疾病的新疗法。其产品管线包括 Prasinezumab，这是一种正在进行 2b 期临床试验的研究性人源化单克隆抗体，以及用于治疗帕金森病和其他突触核蛋白病的 1 期和 2 期临床试验。该公司还开发了 Coramitug，这是一种研究性抗体，目前正在进行 2 期临床试验，旨在潜在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变；BMS-986446，这是一种研究性抗体，目前正在进行 2 期临床试验以治疗阿尔茨海默病；PRX012，这是一种研究性抗体，目前正在进行 1 期临床试验以治疗阿尔茨海默病；PRX123，一种双重 Aß-Tau 疫苗，目前正在进行阿尔茨海默病的临床前试验；以及 PRX019，这是一种研究性抗体，目前正在进行 1 期临床试验，旨在潜在治疗神经退行性疾病。该公司与 F 签订了许可、开发和商业化协议 |
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[财务分析]
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| NRSN |
NeuroSense Therapeutics - Unit |
神经感治疗有限公司是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于发现和开发治疗衰弱神经退行性疾病患者的方法。它参与了 2b/3 临床试验，使用其候选产品 PrimeC 治疗 ALS 患者，并开始研究该药物的其他可能适应症，包括阿尔茨海默氏症和帕金森氏症。该公司由阿隆·本 - 努恩于2017年2月13日创立，总部设在以色列赫兹利亚。 |
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[财务分析]
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| SGMO |
Sangamo Therap |
Sangamo Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于将科学转化为药物，以改变在美国受到严重疾病影响的患者和家庭的生活。该公司的临床阶段产品候选包括 ST-920，一种基因治疗产品候选，目前正在进行针对法布里病的 1/2 期临床研究；TX200，一种嵌合抗原受体工程调节性 T 细胞（CAR-Treg）治疗产品候选，目前正在进行针对 HLA-A2 不匹配肾移植中免疫介导排斥反应预防的 1/2 期临床研究；以及 SB-525，一种基因治疗产品候选，目前正在进行针对中度至重度血友病 A 的 3 期临床试验。其临床前开发产品主要集中在 tau 病、肌萎缩侧索硬化症/额颞叶痴呆和亨廷顿舞蹈症。Sangamo Therapeutics, Inc.与 Biogen MA, Inc.、Kite Pharma, Inc.、Pfizer Inc.、Sanofi S.A.、Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.、Shire International GmbH、Dow AgroSciences LLC、Sigma-Aldrich Corporation、Genentech, Inc.和 Open Monoclonal Technology, Inc.建立了合作和战略伙伴关系 |
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[财务分析]
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| VRDN |
Viridian Therapeutics |
Viridian Therapeutics, Inc. 从事严重和罕见疾病的治疗方案的发现、开发和商业化。该公司的产品管线包括 veligrotug，这是一种针对胰岛素样生长因子-1 受体的单克隆抗体，目前正在进行针对甲状腺眼病（TED）的三期临床试验；以及 VRDN-003，这是一种下一代 IGF-1R 单克隆抗体，针对 IGF-1R 并采用半衰期延长技术，目前也在进行针对 TED 的三期临床试验。它还开发了一系列工程化的抗新生儿 Fc 受体抑制剂，如 VRDN-006 和 VRDN-008，用于自身免疫疾病 |
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[财务分析]
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| PBM |
Psyence Biomedical |
Psyence Biomedical Ltd. 从事植物性迷幻药物基于迷幻蘑菇的药物开发。它还评估自然来源的迷幻蘑菇用于治疗在姑息治疗背景下被诊断为不治之症的癌症患者的适应障碍。该公司的主要产品候选药物是 PEX010，目前处于 IIb 期临床研究阶段，这是一种含有天然来源迷幻蘑菇的胶囊，用于治疗焦虑和抑郁，包括相关疾病，如创伤后应激障碍（PTSD）、压力、悲伤和适应障碍，适用于姑息治疗的背景 |
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[财务分析]
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| IONS |
Ionis制药 |
Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，在美国提供 RNA 靶向药物。该公司提供的药物包括：TRYNGOLZA，用于降低患有家族性乳糜微粒血症（FCS）和急性胰腺炎的成人的甘油三酯水平；WAINUA，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）；以及 SPINRAZA，用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，公司还提供 QALSODY 用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）；TEGSEDI 用于治疗成人 ATTRv-PN；以及 WAYLIVRA 用于治疗 FCS 和家族性部分脂肪营养不良。公司还在进行三期临床试验的产品开发，包括 Olezarsen，用于治疗高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）患者；Donidalorsen，用于治疗遗传性血管水肿的患者；以及 Zilganerse，一种潜在的治疗遗传确认的亚历山大病患者的药物，以及已完成二期临床试验的 ION582，可能用于治疗一种罕见的遗传神经疾病 AS |
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[财务分析]
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| CVM |
CEL-SCI |
CEL-SCI 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过利用免疫系统在美国进行癌症和其他疾病的研究与开发。该公司的主要免疫疗法是 Multikine，已完成针对某些头颈癌的 III 期临床试验。它还在开发配体表位抗原呈递系统（LEAPS）技术，这是一种专利的 T 细胞调节过程，能够刺激人类免疫系统对抗细菌、病毒、寄生虫感染、自身免疫疾病、过敏、移植排斥反应和癌症，并有可能治疗类风湿性关节炎。此外，该公司的 LEAP 产品候选药物包括 CEL-2000、CEL-4000 和 CEL-5000，这些药物目前正在进行潜在的类风湿性关节炎治疗的临床前试验 |
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[财务分析]
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| FHTX |
Foghorn Therapeutics |
Foghorn Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国发现和开发针对染色质调控系统中基因决定依赖性的药物。该公司利用其专有的基因交通控制平台来识别、验证并潜在地开发系统内的药物靶点。它还在开发针对突变癌症的疗法，如雄激素受体阳性前列腺癌、膀胱癌、非小细胞肺癌（NSCLC），以及各种淋巴瘤和白血病；黑色素瘤、子宫内膜癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和胰腺癌；以及依赖性癌症，包括前列腺癌和弥漫大 B 细胞淋巴瘤。该公司与礼来公司签署了合作协议，开发 FHD-909，这是一种选择性 ATP 酶抑制剂，靶向 BRM |
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[财务分析]
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| JBIO |
Jade Biosciences |
Jade Biosciences, Inc. 是一家生物技术公司，专注于为患有自身免疫疾病的患者开发针对炎症和免疫学适应症的疗法。该公司开发了 JADE101，这是一种潜在的最佳单克隆抗体，旨在阻断 A PRoliferation Inducing Ligand 蛋白，目前正在进行第一阶段临床试验。该公司还开发了 JADE20 和 JADE-003 |
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[财务分析]
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| MGTX |
MeiraGTx |
MeiraGTx Holdings plc 是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于为患有严重疾病的患者开发治疗方案。该公司开发了多种眼科疾病的疗法，包括遗传性视网膜疾病和大型退行性眼科疾病；神经退行性疾病；以及口干症。它还在进行 AAV-AQP1 的二期临床试验，针对放射引起的 2/3 级口干症，以及针对干燥综合症的 1/2 期临床试验；AAV-GAD 的二期临床试验用于帕金森病；AAV-RPE65 的二期临床试验用于 RPE65 相关的视网膜营养不良；以及 AAV-CNGB3 和 AAV-CNGA3，这两者均在进行二期临床试验，针对全色盲，同时还提供 AAV-AIPL1 用于勒伯先天性黑朦（LCA）4。此外，该公司的临床前开发产品包括 AAV-RDH12 用于视黄醇脱氢酶 12 突变相关的视网膜营养不良；AAV-BBS10 用于因 BBS10 突变引起的巴尔代 - 比德尔综合症（BBS）；AAV-RetGC 用于 LCA 1 型；以及 AAV-UPF1 用于肌萎缩侧索硬化症，同时还有针对阿尔茨海默病以及湿性和干性新生血管性年龄相关性黄斑变性的发展项目 |
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| KALV |
KalVista制药 |
KalVista Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对未满足需求疾病的药物疗法抑制剂。该公司的产品候选药物是 EKTERLY，一种小分子血浆激肽酶抑制剂，针对遗传性血管性水肿（HAE）疾病。它正在开发 Factor XIIa，一种用于治疗 HAE 的口服抑制剂，目前处于临床前试验阶段。此外，该公司还在开发一种口服崩解片剂配方，包括针对儿童 HAE 使用的 KONFIDENT-KID；针对 I 型或 II 型 HAE 青少年和成人患者的 KONFIDENT-S；以及针对 HAE 发作的潜在口服疗法 KONFIDENT |
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| CLGN |
CollPlant Biotech |
CollPlant Biotechnologies Ltd.是一家再生医学和美学医学公司，专注于组织和器官的三维（3D）生物打印，以及在美国、加拿大、以色列、欧洲及国际市场的医疗美容。该公司的产品基于其重组人胶原蛋白（rhCollagen），该胶原蛋白采用其专有技术生产。它提供再生皮肤和软组织填充剂；3D 生物打印的再生乳房植入物；用于治疗肌腱病的软组织基质 VergenixSTR；以及用于治疗慢性和急性伤口的创伤愈合流动凝胶 VergenixFG。该公司还提供基于 rhCollagen 的商业生物墨水，用于再生医学应用，例如 Collink.3D 50L（粉末形式的生物墨水）；Collink.3D 90（用于各种 3D 生物打印应用的 rhCollagen 基生物墨水溶液）；以及 Collink.3D 50（rhCollagen 基生物墨水产品） |
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| SNTI |
Senti Biosciences |
Senti Biosciences, Inc., a clinical stage biotechnology company, develops cell and gene therapies engineered with its gene circuit platform technologies for patients living with incurable diseases. Its lead product candidates utilize off-the-shelf healthy adult donor derived natural killer (NK) cells to create CAR-NK cells outfitted with gene circuit technologies in various oncology indications with unmet need. The company’s product candidates also include SENTI-202, a logic gated off-the-shelf CAR-NK cell therapy for the treatment of blood cancers and relapsed/refractory hematological malignancies, including acute myeloid leukemia; and SENTI-301A, an off-the-shelf CAR-NK cell therapy for the treatment of solid tumors and hepatocellular carcinoma. In addition, it develops the tumor-associated antigen and protective antigen paired discovery platform to select and validate NOT GATE antigen candidates and identify tumor-associated antigens in cancer cells. |
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| ASND |
Ascendis制药 |
Ascendis Pharma A/S 是一家生物制药公司，专注于开发基于 TransCon 的疗法，以满足丹麦、欧洲其他地区、北美及国际上的未满足医疗需求。该公司提供 SKYTROFA，用于治疗生长激素缺乏的儿童患者；以及 YORVIPATH，这是一种每日一次的皮下注射，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退的成年人。它还在临床开发中开发三种独立的内分泌罕见疾病产品候选药物，并专注于推进肿瘤治疗候选药物。该公司成立于 2006 年，总部位于丹麦赫勒鲁普 |
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| IMUX |
Immunic |
Immunic, Inc.是一家生物技术公司，专注于开发一系列选择性的口服免疫疗法，以治疗美国和德国的慢性炎症和自身免疫疾病。其主要开发项目是 IMU-838，目前正在进行针对复发性和进行性多发性硬化症的第三阶段临床试验，以及针对中度至重度溃疡性结肠炎的第二阶段临床试验。该公司还开发 IMU-856，该药物即将进入第二阶段临床试验，旨在恢复患有胃肠疾病（如乳糜泻、炎症性肠病、短肠综合症、腹泻型肠易激综合症及其他肠道屏障功能疾病）患者的肠道屏障功能；以及 IMU-381，该药物目前处于临床前试验阶段，旨在治疗胃肠疾病。Immunic, Inc |
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| ANIK |
阿尼卡医疗 |
Anika Therapeutics, Inc.是一家关节保护公司，在美国、欧洲及国际市场上创造并提供早期干预骨科护理的进展，涉及骨关节炎（OA）疼痛管理、再生解决方案、运动医学和关节表面解决方案。该公司基于透明质酸（HA）技术平台开发、制造和商业化产品。其 OA 疼痛管理产品包括 Monovisc 和 Orthovisc，这是一种用于缓解骨关节炎症状的可注射 HA 基础粘弹剂；以及 Cingal，这是一种单次注射的 OA 疼痛管理产品，提供短期和长期的疼痛缓解。该公司的关节保护和修复产品系列包括骨科再生解决方案，如 Hyalofast 和 Tactoset；运动医学解决方案，用于修复和重建受损的韧带和肌腱；以及关节保护解决方案，包括部分关节置换、关节表面修复，以及侵入性和骨骼保护植入物，用于治疗上肢和下肢的骨科疾病 |
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| HOWL |
Werewolf Therapeutics |
狼人治疗公司（Werewolf Therapeutics, Inc.）是一家生物制药公司，专注于开发旨在刺激身体免疫系统以治疗癌症和其他免疫介导疾病的治疗药物。该公司设计了条件激活分子，通过其专有的 PREDATOR 平台，刺激适应性和先天性免疫，以解决传统促炎免疫疗法的局限性。其主要产品候选药物包括 WTX-124，这是一种条件激活的白细胞介素-2（Interleukin-2）INDUKINE 分子，用于治疗晚期或转移性实体瘤；以及 WTX-330，这是一种条件激活的白细胞介素-12（Interleukin-12）INDUKINE 分子，用于治疗晚期或转移性实体瘤和淋巴瘤。该公司还在开发 JZP898，这是一种条件激活的干扰素α（interferon alpha）INDUKINE 分子，用于治疗癌症；WTX-921，这是一种条件激活的白细胞介素-10（IL-10）INDUKINE 分子，用于治疗炎症性肠病及其他潜在的炎症性疾病；以及 WTX-712，一种激活的白细胞介素-21（IL-21）和 WTX-518，一种激活的白细胞介素-18（IL-18）INDUKINE 分子，用于治疗癌症 |
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| IMNM |
Immunome |
Immunome, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发靶向癌症疗法。该公司的临床资产包括 Varegacestat，一种γ-分泌酶抑制剂，目前正在进行针对纤维瘤的三期临床试验；以及 IM-1021，一种受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1 抗体药物偶联物（ADC），目前处于一期临床试验阶段。其临床前资产包括 IM-3050，一种针对成纤维细胞活化蛋白的放射性配体疗法；以及固体肿瘤 ADC 药物候选者，包括 IM-1617、IM-1340 和 IM-1335。Immunome, Inc |
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| ARCT |
Arcturus Therapeutics |
阿克图鲁斯治疗控股公司从事感染性疾病疫苗及其他肝脏和呼吸道罕见疾病产品的开发。其技术平台包括 LUNAR 脂质介导递送和 STARR mRNA。该公司正在开发 ARCT-810（LUNAR-OTC），这是一种基于 mRNA 的治疗候选药物，目前正在进行第二阶段临床试验，旨在治疗鸟氨酸转氨酰化酶缺乏症；以及 ARCT-032（LUNAR-CF），这是一种 mRNA 治疗候选药物，目前正在进行第二阶段临床试验，旨在治疗囊性纤维化 |
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| BBIO |
Bridgebio Pharma |
BridgeBio Pharma, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病和癌症的患者。该公司提供 Attruby，这是一种新一代口服小分子近乎完全的 TTR 稳定剂，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；低剂量 infigratinib，这是一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行针对儿童成骨不全症的第三阶段双盲安慰剂对照关键研究；低剂量 infigratinib，作为生活在低骨密度症（与成骨不全症密切相关的骨骼发育异常）的儿童的治疗选择，目前处于第二/第三阶段。该公司还开发 Encaleret，这是一种钙感受器的小分子拮抗剂，目前正在进行针对常染色体显性低钙血症 1 型（ADH1）的第三阶段临床试验；以及 BBP-418，这是一种糖基化底物前药，目前正在进行针对肢带型肌营养不良症 2I/R9（LGMD2I/R9）的第三阶段临床试验。此外，该公司还参与开发针对孟德尔遗传病、肿瘤学和基因治疗疾病的产品 |
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| IKT |
Inhibikase Therapeutics |
Inhibikase Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于开发用于帕金森病及相关疾病的治疗药物。其主要产品候选药物是 IkT-148009，这是一种非受体 Abelson 酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行帕金森病和胃肠道治疗的 2a 期临床试验。该公司还在开发 IkT-001Pro，这是一种抗癌药物伊马替尼美克酸的前药，用于治疗稳定期慢性髓性白血病 |
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| SCNI |
Scinai Immunotherapeutics |
Scinai Immunotherapeutics Ltd.是一家生物制药公司，专注于开发、生产和商业化用于治疗以色列感染性和自身免疫性疾病的炎症和免疫学生物产品。该公司开发针对未满足医疗需求的疾病的纳米级 VHH 抗体（nanoAbs）；以及用于治疗大疱性表皮松解症、史蒂文斯 - 约翰逊综合症和毒性表皮坏死松解症的单克隆抗体 PC111。该公司还为生物技术公司提供合同开发和生产组织服务。它与马克斯·普朗克学会和哥廷根大学医学中心签署了许可和合作协议，以开发和商业化 COVID-19 纳米级抗体 |
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| CNTB |
康乃德生物制药 |
Connect Biopharma Holdings Limited 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗美国炎症性疾病的疗法。该公司的主要产品候选药物是 rademikibart（前称 CBP-201），这是一种旨在靶向白介素-4 受体α的抗体，目前正在进行针对特应性皮炎和哮喘等炎症性疾病的第三阶段研究。Connect Biopharma Holdings Limited 成立于 2012 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 |
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| MAIA |
MAIA Biotech |
MAIA Biotechnology, Inc.及其子公司是一家免疫肿瘤学公司，专注于开发和商业化具有新机制作用的药物，旨在改善和延长癌症患者的生命。其主要项目是 THIO，一种潜在的癌症端粒靶向药物，目前正在临床开发中，针对具有端粒酶阳性癌细胞的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该公司成立于 2018 年，总部位于伊利诺伊州芝加哥 |
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| COGT |
Cogent Biosciences |
Cogent Biosciences, Inc.是一家生物技术公司，专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法。其主要产品候选药物包括 bezuclastinib（CGT9486），这是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前处于第三阶段临床试验，旨在针对 KIT 受体酪氨酸激酶中的突变，包括驱动系统性肥大细胞增生的 KIT D816V 突变，以及在晚期胃肠道间质瘤患者中发现的 KIT 外显子 17 的其他突变。该公司还开发 CGT4859，这是一种可逆的选择性成纤维生长因子受体 2 抑制剂，目前处于第一阶段临床试验，适用于有 FGFR 突变记录的患者，包括晚期胆管癌。它与 Plexxikon Inc.签订了许可协议 |
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| CRIS |
居里 |
Curis, Inc.是一家生物技术公司，专注于在美国发现和开发用于治疗人类癌症的药物候选者。其临床阶段的药物候选者包括 Emavusertib，这是一种口服小分子 IRAK4 激酶抑制剂，目前正在对复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）和高风险骨髓增生异常综合症患者进行 1/2 期开放标签单臂扩展试验。该公司的产品管线还包括 Fimepinostat，这是一种口服双重抑制剂，针对 HDAC 和 PI3K 酶，用于治疗复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者；CA-170，这是一种口服小分子拮抗剂，选择性靶向 PD-L1 和 VISTA；以及 CA-327，这是一种口服小分子 TIM3/PD-L1，作为 PD-L1 和 TIM3 的拮抗剂。它与基因泰克公司（Genentech Inc.）及 F 公司签订了合作协议 |
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| RAPT |
RAPT Therapeutics |
RAPT Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的免疫学生物制药公司，专注于发现、开发和商业化口服小分子疗法，以满足美国肿瘤学和炎症疾病患者的未满足需求。该公司的主要炎症药物候选者是 zelnecirnon (RPT193)，这是一种 C-C 基序趋化因子受体 4 (CCR4) 拮抗剂，能够选择性抑制 2 型 T 辅助细胞向炎症组织的迁移。其主要肿瘤学药物候选者是 tivumecirnon (FLX475)，这是一种口服小分子 CCR4 拮抗剂，目前正在进行 1/2 期临床试验，以研究其作为单药治疗和与 pembrolizumab 联合使用在晚期癌症患者中的效果 |
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| DMAC |
DiaMedica Therapeutics |
DiaMedica Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于改善患有严重缺血性疾病的人的生活。其主要候选药物是 DM199，这是一种药用活性的人组织激肽酶-1 蛋白的重组形式，目前正在进行急性缺血性中风的 2/3 期临床试验，同时也在进行 2 期临床试验以治疗妊娠高血压、心肾疾病和胎儿生长受限。该公司还开发了 DM300，这是一种重组人乌利司他，处于临床前阶段，用于治疗急性胰腺炎等炎症性疾病。该公司之前被称为 DiaMedica Inc |
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| ACOG |
Alpha Cognition |
Alpha Cognition Inc.是一家生物制药公司，专注于开发针对美国和加拿大神经退行性疾病患者的治疗方案。该公司的商业开发项目包括用于治疗阿尔茨海默病的 ZUNVEYL 口服片剂配方。其临床前开发项目包括 ZUNVEYL 与美金刚联合用于治疗中度至重度阿尔茨海默病；ALPHA-1062 舌下配方用于急性胰腺炎；ALPHA-1062 鼻用配方用于治疗轻度创伤性脑损伤引起的认知障碍；以及 ALPHA-0602、ALPHA-0702 和 ALPHA-0802 项目，用于治疗包括肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症在内的神经退行性疾病。该公司成立于 2000 年，总部位于加拿大温哥华 |
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| CPRX |
触媒制药公司 |
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于为美国罕见疾病患者开发和商业化药物。它提供 Firdapse 用于治疗拉姆伯特 - 伊顿肌无力综合症（LEMS）患者；Fycompa，一种新型非竞争性选择性拮抗剂，作用于突触后离子型α-氨基-3-羟基-5-甲基-4-异噁唑丙酸谷氨酸受体，用于治疗局灶性发作和强直 - 阵挛性发作；Ruzurgi 用于治疗儿童 LEMS 患者；以及 AGAMREE，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇。该公司与 BioMarin Pharmaceutical Inc.签订了许可协议；并与 Endo Ventures Limited 达成了合作和许可协议，以开发和商业化仿制 Sabril 片。Catalyst Pharmaceuticals, Inc |
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| NTRA |
Natera |
Natera, Inc.是一家诊断公司，提供全球范围的分子检测服务。其产品包括 Panorama，一种非侵入性产前检测，筛查胎儿的染色体异常，以及双胞胎妊娠的情况；Horizon 携带者筛查测试，帮助个人和夫妇确定他们是否携带导致某些遗传疾病的基因变异；Vistara 单基因 NIPT 筛查 25 种单基因疾病；Spectrum，针对接受试管婴儿（IVF）的夫妇的植入前基因检测；Anora，分析女性流产组织；Empower，一种遗传性癌症筛查测试；以及非侵入性产前亲子鉴定产品，允许夫妇在孩子出生前确定亲子关系。该公司还提供 Signatera 分子残留病检测，用于评估和监测先前被诊断为癌症患者的疾病复发；Altera，一种基于组织的基因组分析测试，提供基因组改变和生物标志物的洞察；Prospera，用于评估接受肾脏、心脏和肺部移植患者的主动排斥反应；以及 Renasight，肾脏基因面板测试。此外，它还提供 Constellation，一种基于云的软件产品 |
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| LSB |
LakeShore Biopharma |
LakeShore Biopharma Co., Ltd 是一家生物制药公司，专注于发现、开发、生产、商业化和销售用于传染病和癌症的疫苗及治疗性生物制剂。其产品管线包括 YSJA，一种常规狂犬病疫苗，目前处于市场阶段；PIKA，一种狂犬病疫苗，正在进行 I/III 期和临床前试验；PIKA YS-ON-001，一种免疫肿瘤治疗候选药物，正在进行 I 期试验，用于治疗胰腺癌和肝细胞癌；PIKA YS-HBV-001，一种乙型肝炎疫苗，正在进行 I 期试验；PIKA YS-HBV-002，一种免疫治疗疫苗，正在进行临床前试验，用于治疗慢性 HBV 感染；以及 PIKA YS-ON-001 和 PIKA 流感疫苗，均处于临床前试验阶段。该公司之前名为 YS Biopharma Co., Ltd，并于 2024 年 5 月更名为 LakeShore Biopharma Co., Ltd |
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| GLPG |
Galapagos NV |
Galapagos NV 是一家生物技术公司，主要在美国和欧洲开发专注于肿瘤学和免疫学的药物。公司的研发管线产品包括已完成 1b 期临床试验的 GLPG3667；在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤中进行 1/2 期临床试验的 CD19 CAR-T 候选产品 GLPG5101，该产品在使用时现场制造；在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病中进行 1/2 期临床试验的 CD19 CAR-T 候选产品 GLPG5201，该产品同样在使用时现场制造；以及在复发/难治性多发性骨髓瘤中进行 1/2 期临床试验的 BCMA CAR-T 候选产品 GLPG5301，该产品也在使用时现场制造。公司与吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）和艾伯维（AbbVie S.à r.l.）签订了合作协议。公司成立于 1999 年，总部位于比利时梅赫伦 |
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| SPRO |
Spero Therap |
Spero Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国识别和开发针对多重耐药（MDR）细菌感染和罕见疾病的新型治疗方案。该公司的产品候选包括 Tebipenem HBr（tebipenem pivoxil hydrobromide），这是一种口服碳青霉烯类抗生素，用于治疗复杂的尿路感染，包括成人患者的肾盂肾炎，目前处于第三阶段开发中；以及 SPR720，一种用于非结核分枝杆菌（NTM）肺病的一线治疗的新型产品候选。公司与明治制果株式会社签订了许可协议，以支持 Tebipenem HBr 的开发；与 Everest Medicines 合作，在大中华区、韩国和东南亚国家开发、生产和商业化 SPR206；以及与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 就口服前药 SPR720 及其活性代谢物 SPR719 相关的专利进行合作 |
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| VERA |
Vera Therapeutics |
Vera Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化针对严重免疫疾病患者的变革性治疗方案。该公司的主要产品候选药物是 atacicept，这是一种完全人源化的 TACI-Fc 融合蛋白，能够结合 B 细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），以皮下注射的方式在家自我给药，目前正在评估用于治疗免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。此外，公司还在开发 MAU868，这是一种用于治疗 BK 病毒血症感染的人单克隆抗体，已完成二期临床试验；以及 VT-109，这是一种新型的 BAFF/APRIL 双重抑制剂 B 细胞成熟抗原（BCMA）分子，用于治疗 B 细胞介导的自身免疫疾病。该公司之前被称为 Trucode Gene Repair, Inc |
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| STRO |
Sutro Biopharma |
Sutro Biopharma, Inc. 是一家肿瘤学公司。该公司开发特定部位和新型格式的抗体药物偶联物（ADCs），利用其专有的无细胞蛋白合成平台 XpressCF 和特定部位偶联平台 XpressCF+。其主要产品候选药物包括 STRO-004，一种针对组织因子（TF）的 ADC，用于治疗表达 TF 的实体瘤，包括宫颈癌、肺癌和乳腺癌 |
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| GBIO |
Generation Bio |
Generation Bio Co.是一家生物技术公司，发现、开发并商业化可重复使用的治疗方法，这些方法能够在体内重新编程 T 细胞，以减少或消除自身反应性 T 细胞的产生和持续存在。该公司开发了细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP），以选择性地将小干扰 RNA（siRNA）递送到 T 细胞，采用选择性递送、细胞内和基因精准的靶向机制，可能会开启一系列在自身免疫中历史上难以药物化的高价值疾病驱动基因。该公司之前名为 Torus Therapeutics, Inc.，并更名为 Generation Bio Co |
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[财务分析]
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| FOLD |
爱美医疗 |
Amicus Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，专注于在美国和国际上发现、开发和提供针对罕见疾病的新型药物。该公司的商业产品和候选产品包括 Galafold，这是一种口服单药治疗，适用于确诊为法布里病并具有可治疗的α-半乳糖苷酶基因变异的成人；以及 Pombiliti + Opfolda，这是一种针对晚发性庞贝病成人的创新双成分治疗方案。该公司与葛兰素史克（GlaxoSmithKline）签订了合作和许可协议，以开发和商业化 Galafold。Amicus Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| ASMB |
Assembly生物科技 |
Assembly Biosciences, Inc.是一家生物技术公司，开发用于全球病毒性疾病治疗的治疗候选药物。其产品线包括长效解旋酶 - 引物酶抑制剂候选药物，包括正在进行复发性生殖器疱疹的 1a/1b 期临床研究的 ABI-5336 和 ABI-1179；ABI-4334，一种旨在干扰乙型肝炎病毒复制周期的衣壳组装调节剂，目前处于 1b 期临床研究；以及 ABI-6250，一种口服生物利用度高的乙型肝炎δ病毒入侵抑制剂，目前处于 1a 期临床研究。该公司还开发 ABI-7423，一种针对移植相关疱疹病毒的口服广谱非核苷聚合酶抑制剂。它与吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）签订了选项、许可和合作协议 |
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| ENSC |
Ensysce Biosciences |
Ensysce Biosciences, Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于开发用于缓解美国严重疼痛的处方药，特别是针对阿片类药物的误用、滥用和过量。该公司利用胰蛋白酶激活的滥用保护（TAAP）平台开发产品，该平台旨在仅在特定生理条件下释放临床有效药物；以及多药滥用抵抗（MPAR）平台，这是一种过量保护的阿片类前药技术。公司的主要产品候选药物是 PF614，这是一种 TAAP 羟考酮前药，旨在治疗严重或慢性疼痛；以及 PF614-MPAR，这是 PF614 和纳法莫斯塔特的组合产品，用于过量保护。该公司还在开发 PF8001 和 PF8026，这两种是用于注意力缺陷多动障碍的安非他命的延释和速释前药；以及 PF9001，用于治疗阿片类药物使用障碍 |
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| ALXO |
ALX Oncology |
ALX Oncology Holdings Inc.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于为美国的癌症患者开发治疗方案。该公司的主要产品候选药物是 Evorpacept，一种 CD47 阻断治疗生物制剂，正在与其他抗癌药物联合治疗中开发，包括 ASPEN-06（正在进行 2 期临床研究，用于治疗胃癌/胃食管交界癌）；ASPEN-07（正在进行 1 期临床研究，用于治疗尿路上皮癌）；以及 ASPEN-03 和 ASPEN-04（均在进行 2 期临床研究，用于治疗头颈部鳞状细胞癌）。它与 Jazz Pharmaceuticals plc 签订了 Evorpacept 联合项目的合作协议，涉及 zanidatamab（正在进行 1 期试验，用于治疗乳腺癌和其他实体瘤）；与 Quantum Leap Healthcare 合作，涉及一种抗体药物偶联物 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（正在进行 1 期试验，用于治疗乳腺癌患者）；与 MD Anderson 癌症中心合作，涉及利妥昔单抗和来那度胺，用于治疗惰性和侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者；与 Sanofi 合作，涉及 isatuximab 和地塞米松（正在进行 1/2 期试验，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者）；与学术胃肠癌症研讨会合作；以及与匹兹堡大学合作，涉及脂质体多柔比星和帕博利珠单抗（正在进行 2 期试验，用于复发的铂耐药卵巢癌）。此外，该公司还与 Tallac Therapeutics, Inc.签订了合作协议 |
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| THTX |
Theratech |
Theratechnologies Inc.是一家生物制药公司，专注于在美国、加拿大和欧洲商业化各种疗法，以满足未被满足的医疗需求。该公司提供 EGRIFTA SV，用于减少感染人类免疫缺陷病毒（HIV）且患有脂肪分布异常的患者的腹部多余脂肪；以及 Trogarzo，用于治疗在当前抗逆转录病毒方案下失败的多药耐药 HIV-1 感染的重度治疗经验成人的 HIV-1 感染。其产品管线包括在 HIV 相关脂肪分布异常中处于第二阶段临床试验的 tesamorelin F8，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎；SORT1+ 技术，处于第一阶段临床试验中，旨在开发针对 SORT1 受体的专有肽用于癌症药物开发；以及 sudocetaxel zendusortide，正在进行第一阶段临床试验，适用于多种实体肿瘤类型，包括 HR+ 乳腺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、甲状腺癌、小细胞肺癌和前列腺癌。该公司还商业化 olezarsen，一种针对家族性乳糜微粒血症和严重高甘油三酯血症的 RNA 靶向药物；以及 donidalorsen，一种针对遗传性血管性水肿急性发作的 RNA 靶向药物 |
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| IDYA |
Ideaya Biosciences |
IDEAYA Biosciences, Inc.是一家精准医学肿瘤学公司，专注于在美国通过分子诊断发现和开发针对特定患者群体的靶向治疗药物。该公司正在开发的产品包括 IDE196，这是一种蛋白激酶 C 抑制剂，目前正在进行针对具有 GNAQ 或 GNA11 基因突变的基因定义癌症的 2/3 期临床试验；IDE397，一种美托尼酰转移酶 2a 抑制剂，目前正在进行针对具有甲硫腺苷磷酸酶基因缺失的实体肿瘤患者（如非小细胞肺癌和 MTAP 缺失的尿路上皮癌）的 2 期临床试验；IDE849，一种 DLL3 抗体药物偶联物抑制剂，目前正在进行针对非小细胞肺癌和神经内分泌肿瘤的 1 期临床试验；IDE275，一种 Werner 解旋酶抑制剂，目前正在进行针对具有高微卫星不稳定性的肿瘤患者的 1 期临床试验；IDE161，一种聚 ADP-核糖糖苷酶抑制剂，目前正在进行针对具有同源重组缺陷（HRD）及其他遗传或分子特征的肿瘤的 1/2 期临床试验；IDE705（GSK101），一种聚 Theta 解旋酶抑制剂，目前正在进行针对具有 BRCA 或其他与 HRD 相关的突变的肿瘤的 1 期临床试验。此外，该公司还开发了包括 IDE892（一种 MTA 合作的 PRMT5 抑制剂）、IDE034（一种 B7H3/PTK7 拓扑异构酶 I 负载双特异性抗体药物偶联物）和 IDE251（一种 KAT6/7 抑制剂）在内的临床前项目。此外，该公司还提供专注于药理抑制的临床前研究项目；DECIPHER 双 CRISPR 文库用于合成致死靶点和生物标志物的发现；以及 INQUIRE 化学库和 HARMONY 机器学习引擎，以增强其药物发现平台 |
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| ABEO |
Abeona治疗 |
Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗危及生命疾病的基因和细胞疗法。其主要临床项目是 pz-cel，这是一种自体细胞基因疗法，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的患者。该公司还开发 ABO-503 用于治疗 X 连锁视网膜裂孔；ABO-504 用于治疗斯塔加特病；以及 ABO-505 用于治疗常染色体显性视神经萎缩。此外，它还通过其 AIM 载体平台项目开发基于 AAV 的基因疗法 |
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| ATRA |
Atara生物治疗 |
Atara Biotherapeutics, Inc. 从事在美国和英国为癌症和自身免疫疾病患者开发变革性疗法。其主要产品包括 Tab-cel（tabelecleucel），这是一项针对爱泼斯坦 - 巴尔病毒（EBV）及移植后淋巴增生性疾病以及其他由 EBV 引发的疾病的 T 细胞免疫疗法项目，目前正在进行第三阶段临床试验。该公司与纪念斯隆凯特琳癌症中心和昆士兰医学研究所理事会签订了研究合作协议 |
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| HALO |
奥洛兹美医疗 |
Halozyme Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，在美国和国际上研究、开发和商业化专有酶和设备。该公司的产品基于专利的重组人透明质酸酶（rHuPH20），能够实现可注射生物制剂的递送，如单克隆抗体和其他治疗分子，以及小分子和液体。它提供了 Hylenex 重组制剂，这是一种 rHuPH20 的配方，促进皮下（SC）给药，以增强其他注射药物在 SC 尿图中的分散和吸收，并增强放射性对比剂的再吸收；XYOSTED，一种用于 SC 给药的睾酮替代疗法注射剂；以及 ATRS-1902，一种专有药物设备组合产品。该公司提供 Herceptin（曲妥珠单抗）、Herceptin Hylecta 和 Phesgo 用于治疗乳腺癌；Mabthera SC 用于慢性淋巴细胞白血病治疗；HYQVIA 用于治疗原发性免疫缺陷疾病；Ocrevus（奥克利珠单抗）用于多发性硬化症；N6LS 和 cabotegravir 用于治疗 HIV；DARZALEX 用于治疗淀粉样变性、潜伏性和多发性骨髓瘤；肾上腺素注射液用于治疗过敏反应；nivolumab 和 relatlimab 用于治疗实体瘤；地塞米松注射液；OTREXUP，一种用于严重活动性类风湿关节炎、严重顽固性银屑病和活动性多关节青少年特发性关节炎的 SC 甲氨蝶呤注射剂；ARGX-113；以及 ARGX-117 用于治疗多灶性运动神经病中的严重自身免疫疾病 |
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| CANF |
Can-Fite BioPharma |
Can-Fite BioPharma Ltd.是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发口服可用的小分子治疗产品，用于治疗以色列的癌症、肝脏炎症性疾病和勃起功能障碍。该公司的主力药物候选品 Piclidenoson 已完成用于治疗牛皮癣的 III 期临床试验。它正在开发 Namodenoson，该药正在进行治疗肝癌的 III 期临床试验；治疗胰腺癌的 IIa 期临床试验；以及治疗代谢相关脂肪肝病的 IIb 期试验；以及 CF602，该药正在进行治疗勃起功能障碍的临床前试验。此外，该公司还开发了商业预测性生物标志物血液检测试剂盒，用于 A3AR |
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| TNYA |
Tenaya Therapeutics |
Tenaya Therapeutics, Inc., a clinical-stage biotechnology company, discovers, develops, and delivers therapies for heart disease in the United States. The company’s lead product candidate includes TN-201, a gene therapy for myosin binding protein C3-associated hypertrophic cardiomyopathy that is in phase 2 clinical trial; TN-401, a gene therapy for plakophilin 2-associated arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy, which is in phase 1 clinical trial; and TN-301, a small molecule histone deacetylase-6 for heart failure with preserved ejection fraction that is in phase 1 clinical trial. It also develops an adeno-associated virus-based gene therapy designed to deliver the dworf gene for patient with dilated cardiomyopathy; and reprogramming program for heart failure due to prior myocardial infarction. The company develops its products through gene editing, cellular regeneration, gene silencing, and gene addition. |
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| IRWD |
Ironwood医药 |
Ironwood Pharmaceuticals, Inc.是一家生物技术公司，专注于在美国及国际上开发和商业化针对胃肠道（GI）和罕见疾病的治疗方案。该公司市场上销售 linaclotide，一种鸟苷酸酰化酶 C 型（GC-C）激动剂，用于治疗患有便秘型肠易激综合症或慢性特发性便秘的成人，以及用于治疗功能性便秘的儿童患者，品牌名称为 LINZESS 和 CONSTELLA。该公司还在开发 IW-3300，一种用于治疗内脏疼痛疾病的 GC-C 激动剂，包括间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合症和子宫内膜异位症；以及 Apraglutide，一种长效合成肽类类胰高血糖素-2 的类似物，适用于依赖肠外支持的短肠综合症患者，以及急性移植物抗宿主病。该公司与 AbbVie Inc.、AstraZeneca AB 和 Astellas Pharma Inc.建立了战略合作伙伴关系 |
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| AUTL |
Autolus Therapeutics |
Autolus Therapeutics plc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发 T 细胞疗法用于治疗癌症和自身免疫疾病，业务遍及英国及国际市场。该公司的临床阶段项目包括 obecabtagene autoleucel (AUTO1)，这是一种针对 CD19 的程序化 T 细胞研究疗法，目前正在进行针对成人急性淋巴细胞白血病（ALL）的 1b/2 期临床试验；AUTO1/22，正在进行针对复发或难治性儿童 ALL 的 1 期临床试验；AUTO4，一种针对外周 T 细胞淋巴瘤的程序化 T 细胞研究疗法，靶向 TRBC1 和 TRBC2；AUTO6NG，一种针对 GD2 的程序化 T 细胞研究疗法，正在开发用于治疗神经母细胞瘤；以及 AUTO8，一种用于治疗多发性骨髓瘤的候选产品。该公司还专注于开发 AUTO5，这是一种用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤的临床前 TRBC2 程序化 T 细胞候选产品。公司成立于 2014 年，总部位于英国伦敦 |
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| EPRX |
Eupraxia Pharmaceuticals |
Eupraxia Pharmaceuticals Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对未满足医疗需求的治疗领域的产品。该公司的专有 Diffusphere 技术优化了药物递送，以满足显著的未满足医疗需求。其主要产品候选包括 EP-104IAR，该产品正在进行 III 期临床试验，旨在治疗膝关节骨关节炎的未满足医疗需求和缓解疼痛；EP-104GI，该产品正在进行 II 期临床试验，旨在治疗嗜酸性食管炎；以及 EP-104，该产品正在进行临床前研究，旨在治疗其他炎症性关节疾病、食管良性结构和硬膜外递送。该公司之前被称为 Plaza Capital Partners Inc |
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| XBIT |
Xbiotech |
XBiotech Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗各种疾病的真正人源单克隆抗体。它开发了一系列针对炎症和感染性疾病的产品候选药物。该公司还在开发针对多种医疗状况的白细胞介素-1α疗法，例如癌症、中风、心脏病发作或关节炎；并介导组织分解、血管生成、血栓形成、全身不适、肌肉萎缩和一般性炎症。该公司成立于 2005 年，总部位于德克萨斯州奥斯丁 |
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| CBUS |
Cibus |
Cibus, Inc.是一家农业生物技术公司，利用基因编辑技术开发和许可基因编辑植物性状，以提高农业生产力或生产可再生的低碳植物产品。它专注于生产力性状，这些性状使农民能够获得更高的产量，并减少农药和化肥的使用；以及可持续成分，使企业能够替代基于化石燃料的成分或其生产导致温室气体增加的成分。该公司之前名为 Calyxt, Inc.，并更名为 Cibus, Inc |
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| PRTC |
PureTech Health |
PureTech Health plc 从事生物技术和制药解决方案的开发和商业化，主要在美国。该公司正在开发 LYT-100，目前处于第二阶段，旨在治疗特发性肺纤维化（IPF）；以及 LYT-200，一种 IgG4 单克隆抗体，目前处于第一/第二阶段，针对 galectin-9 用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤。该公司还开发 SPT-300，一种用于治疗焦虑抑郁的口服药物，此外还为精神和神经疾病患者提供变革性药物。此外，该公司还开发水凝胶，以便在临床前开发中实现肽类治疗药物的口服给药；基于特定细菌群落的口服疗法，目前处于第三阶段临床试验；以及工程化造血干细胞，以实现针对血癌患者的靶向治疗 |
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| TLSA |
Tiziana Life Sciences |
Tiziana Life Sciences Ltd 是一家生物技术公司，专注于在美国开发用于神经退行性疾病和肺部疾病的变革性疗法。该公司的主要免疫学产品候选药物是 Foralumab (TZLS-401)，这是一种人源抗 CD3 单克隆抗体（mAb），用于治疗克罗恩病、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎、多发性硬化症、1 型糖尿病、炎症性肠病、银屑病和类风湿关节炎等疾病。它还在开发 TZLS-501，这是一种完全人源的 mAb，针对 IL-6 受体，用于治疗炎症和肿瘤相关疾病。Tiziana Life Sciences Ltd 成立于 1998 年，总部位于英国伦敦 |
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| KOD |
Kodiak Sciences |
Kodiak Sciences Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于研究、开发和商业化治疗视网膜疾病的疗法。其主要产品候选药物为 tarcocimab tedromer（KSI-301），这是一种抗血管内皮生长因子（VEGF）抗体生物聚合物，已完成针对高发病率视网膜血管疾病的三期临床研究；并正在进行三期临床研究以治疗糖尿病视网膜病变、湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜静脉阻塞和糖尿病性黄斑水肿，同时还在进行二期/三期临床研究以治疗湿性 AMD。该公司的临床前阶段产品候选药物包括 KSI-501，这是一种针对高发病率视网膜血管疾病的抗白介素-6（IL-6）和 VEGF-捕获双特异性抗体生物聚合物结合物；以及 KSI-101（KSI-501P），这是一种未结合的双特异性蛋白，针对 IL-6 和 VEGF，专为有视网膜液体和炎症的患者开发。该公司曾名为 Oligasis, LLC，后更名为 Kodiak Sciences Inc |
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| TLSI |
TriSalus Life Sciences |
TriSalus Life Sciences, Inc. 从事药物输送技术平台和免疫肿瘤治疗的研究、开发和商业化，以改善难治性肝癌和胰腺癌患者的治疗效果。它提供压力增强药物输送输注系统，如 TriNav 输注系统，该系统用于肝癌及转移患者的经动脉放射栓塞和化疗栓塞程序；以及胰腺逆行静脉输注装置，该装置正在进行针对局部晚期胰腺癌的第一阶段临床试验。该公司还在开发 nelitolimod，这是一种正在进行第一阶段临床试验的实验性免疫治疗药物，用于治疗葡萄膜黑色素瘤、肝内胆管癌、肝细胞癌和胰腺癌 |
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| LPTX |
Leap Therap |
Leap Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于收购和开发用于癌症治疗的抗体疗法。其主要临床阶段药物候选包括 DKN-01，这是一种抑制 Dickkopf 相关蛋白 1 的单克隆抗体，目前正在进行多项临床试验，旨在治疗食管胃癌、妇科癌症和结直肠癌。该公司还开发 FL-501，这是一种抑制 GDF-15 蛋白的单克隆抗体，目前处于临床前试验阶段。它与 Adimab, LLC 和 BeiGene, Ltd.签订了选项和许可协议 |
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| EQ |
Equillium |
Equillium, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发治疗美国严重自身免疫和炎症性或免疫炎症性疾病的疗法，这些疾病存在未满足的医疗需求。其主要产品候选药物是 Itolizumab（EQ001），这是一种首创的抗 CD6 免疫调节单克隆抗体，目前正在进行第三阶段临床试验，以治疗急性移植物抗宿主病，同时已完成针对系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的第一阶段 b 临床试验，并正在进行第二阶段临床试验以治疗溃疡性结肠炎。该公司还开发了 EQ101，这是一种首创的选择性三特异性 IL-2、IL-9 和 IL-15 抑制剂，已完成第一/二阶段临床试验以治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤。其产品服务于胃肠病学、皮肤病学、血液学、移植科学、风湿病学、肺病学和肿瘤学等领域 |
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| IMMP |
Immutep |
Immutep Limited 是一家生物技术公司，专注于开发与淋巴细胞激活基因-3 相关的癌症和自身免疫疾病免疫疗法，位于澳大利亚。其主要产品候选药物是 eftilagimod alfa（efti 或 IMP321），这是一种基于 LAG-3 免疫调控机制的可溶性 LAG-3lg 融合蛋白，用于治疗不同类型的癌症。该公司的产品管线还包括 TACTI-004，目前正在进行针对一线非小细胞肺癌（1L NSCLC）的三期临床试验；TACTI-003，正在进行针对一线头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的二期 b 临床试验；INSIGHT-005，正在进行转移性尿路上皮癌的一期临床试验；TACTI-002，正在进行针对非小细胞肺癌和头颈部鳞状细胞癌的二期临床试验；AIPAC-003，正在进行转移性乳腺癌的二期/三期临床试验；以及 EFTISARC-NEO，正在进行软组织肉瘤的二期临床试验。它还开发了 INSIGHT-003，正在进行一线非鳞状非小细胞肺癌的一期临床试验；INSIGHT-005，正在进行转移性尿路上皮癌的一期临床试验；IMP761，正在进行治疗自身免疫疾病的一期临床试验；IMP731，针对肿瘤和自身免疫疾病；以及 LAG525 |
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| ACTU |
Actuate Therapeutics |
Actuate Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗美国癌症的疗法。该公司的主要产品候选药物是 elraglusib 注射液，这是一种糖原合酶激酶-3 抑制剂，目前正在进行第二阶段临床试验，以治疗转移性胰腺导管腺癌。它还在开发 elraglusib，该药物正在进行第一/第二阶段临床试验，用于治疗难治性儿童恶性肿瘤，包括尤文肉瘤，以及转移性黑色素瘤和结直肠癌。该公司之前被称为 Apotheca Therapeutics, Inc |
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| PASG |
Passage Bio |
Passage Bio，inc.作为一家基因药物公司运营。它专注于开发针对罕见的单基因中枢神经系统疾病的变革性疗法，但治疗方案有限或没有批准。该公司组装了一系列基因药物产品，其中包括用于治疗 GM1 的 PBGM01，用于治疗 FTD 的 PBFT02 和用于治疗 Krabbe 病的 PBKR03。Passage Bio 由 Stephen P. Squin、Tadataka Yamada、David A. Socks、Aditya Kohli 和 James M. Wilson 在 2017 年 7 月创立，总部设在宾夕法尼亚州费城。 |
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| CABA |
Cabaletta Bio |
Cabaletta Bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为自身免疫疾病患者发现和开发工程化 T 细胞疗法。其主要产品候选药物是 resecabtagene autoleucel，这是一种含有 4-1BB 共刺激域的全人源 CD19-CAR T，目前正在进行针对皮肌炎、抗合成酶综合症、免疫介导的坏死性肌病、青少年肌炎、狼疮性肾炎、非肾脏系统性红斑狼疮、复发性和进展性多发性硬化、粘膜和粘膜性天疱疮（PV）、系统性硬化症以及广泛性重症肌无力的 1/2 期临床试验。该公司还开发 DSG3-CAART，这是一种正在进行 1 期临床试验的 CAAR T 细胞疗法，用于治疗粘膜性 PV；以及 MuSK-CAART，这是一种正在进行 1 期试验的研究性细胞疗法，旨在治疗抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性重症肌无力。该公司与宾夕法尼亚大学、费城儿童医院；南京 IASO 生物治疗有限公司；牛津生物医学公司；Autolus Holdings (UK) Limited；以及药明先进疗法有限公司建立了合作关系 |
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| ALVO |
Alvotech SA |
Alvotech 通过其子公司开发和制造生物仿制药，以服务全球患者。它在自身免疫、眼部和骨骼疾病以及癌症等治疗领域提供生物仿制药产品。该公司的主要项目是 AVT02，这是一种高浓度配方的生物仿制药，仿制 Humira，用于治疗各种炎症性疾病，包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、斑块状银屑病及其他适应症；AVT04，仿制 Stelara，用于治疗包括银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、斑块状银屑病及其他适应症在内的各种炎症性疾病；AVT06，仿制 Eylea，用于治疗多种疾病，如年龄相关性黄斑变性、黄斑水肿和糖尿病视网膜病变；以及 AVT03，仿制 Xgeva 和 Prolia，用于预防骨折、脊髓压迫，以及在某些类型癌症患者中需要进行放射治疗或骨外科手术，同时预防骨质流失并增加骨量。此外，它还提供 AVT05，仿制 Simponi 和 Simponi Aria，用于治疗包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎及其他适应症在内的各种炎症性疾病；AVT16，仿制 Entyvio 产品，用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎和中度至重度活动性克罗恩病的成人患者；AVT23，仿制 Xolair，用于治疗过敏性哮喘、慢性自发性荨麻疹（CSU）和鼻息肉；以及 AVT33，仿制 Keytruda 产品，目前处于早期开发阶段 |
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| COEP |
Coeptis Therapeutics |
Coeptis Therapeutics Holdings, Inc.及其子公司是一家生物制药公司。该公司正在开发用于癌症、自身免疫和传染病的细胞治疗平台。其产品组合和权利来自 Deverra Therapeutics 的许可，包括一种异体细胞免疫疗法平台；以及 DVX201，一种临床阶段的自然杀伤细胞治疗技术。其产品管线包括 CD38-GEAR-NK，一种用于治疗与 CD38 相关的癌症（包括多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病和急性髓性白血病）的细胞治疗；CD38-Diagnostic，一种体外筛查工具，用于分析癌症患者是否可能适合接受抗 CD38 单克隆抗体治疗；以及 SNAP-CAR，一种与标记的肿瘤特异性抗体共同管理的 CAR T 细胞治疗平台，可能针对不同类型的肿瘤，包括血液肿瘤和实体肿瘤 |
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[财务分析]
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| IMMX |
Immix Biopharma |
Immix Biopharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国和澳大利亚开发用于轻链淀粉样变性和免疫介导疾病的嵌合抗原受体细胞疗法。该公司的主要产品是用于复发/难治性 AL 淀粉样变性的 NXC-201。它与百济神州（BeiGene Ltd.）签订了临床合作和供应协议，进行 IMX-110 与抗 PD-1 药物 Tislelizumab 联合的 1b 期临床试验，针对实体肿瘤 |
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| ADMA |
ADMA生物制药 |
ADMA Biologics, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发、生产和销售用于治疗免疫缺陷和传染病的特殊血浆衍生生物制剂，业务覆盖美国及国际市场。该公司提供 BIVIGAM，一种静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品，适用于治疗原发性体液免疫缺陷（PI）；ASCENIV，一种用于治疗 PI 的 IVIG 产品；以及 Nabi-HB，一种人源多克隆抗体产品，用于治疗急性接触含有乙型肝炎表面抗原的血液及其他列出的乙型肝炎接触情况。它还开发了一系列血浆衍生治疗药物，涉及针对肺炎链球菌感染的治疗和预防方法的产品 |
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[财务分析]
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| SRRK |
Scholar Rock |
Scholar Rock Holding Corporation 是一家生物制药公司，专注于发现、开发和交付用于治疗严重疾病的药物，这些疾病中蛋白质生长因子的信号传递发挥着基础性作用。其转化生长因子β（TGFß）超家族生物学及其对生长因子激活分子机制的新理解，使我们能够开发出一种专有平台，用于开发局部和选择性靶向前体的单克隆抗体。该公司开发的 Apitegromab 是一种抑制肌肉抑制素激活的药物，目前正在进行针对脊髓性肌萎缩症的第三阶段临床试验；SRK-181 则已完成针对对检查点抑制剂疗法（如抗 PD-1 或抗 PD-L1 抗体疗法）耐药癌症的第一阶段临床试验。该公司正在开发一系列产品候选药物，以提供新疗法来治疗一系列严重疾病，包括神经肌肉疾病、心代谢疾病、癌症、纤维化和缺铁性贫血 |
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[财务分析]
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| SNDX |
Syndax制药 |
Syndax Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，开发用于癌症治疗的疗法。其主要产品候选药物包括 Revuforj（revumenib），一种用于治疗复发性或难治性（R/R）急性白血病的 menin 抑制剂；以及 Niktimvo（axatilimab-csfr），一种用于治疗慢性移植物抗宿主病的集落刺激因子-1 受体阻断抗体。该公司还在开发 revumenib 用于治疗具有核苷酸磷酸酶 1 突变（mNPM1）的 R/R 急性髓性白血病（AML），并与标准治疗药物联合用于 mNPM1 AML 或 KMT2Ar 急性白血病，以及用于转移性结直肠癌；axatilimab 用于治疗特发性肺纤维化；以及 Entinostat，一种 1 类 HDAC 抑制剂。它与 Eddingpharm International Company Limited 签订了关于 Entinostat 的许可、开发和商业化的协议 |
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[财务分析]
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| TYRA |
Tyra Biosciences |
Tyra Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在美国开发针对成纤维生长因子受体（FGFR）生物学的精准药物。该公司提供 SNÅP，这是一种精准医学平台，通过迭代分子快照进行药物设计，以预测基因改变，从而开发针对肿瘤和基因定义疾病的治疗方案。其主要产品候选药物是 TYRA-300，目前正在进行临床试验，旨在治疗转移性尿路上皮癌和其他实体肿瘤。该公司还在开发 TYRA-300 用于骨骼疾病，包括软骨发育不良、低软骨发育不良、致死性发育不良以及其他由 FGFR3 驱动的遗传综合症；TYRA-200，一种正在进行临床试验的候选药物，针对胆管和实体肿瘤；以及 TYRA-430，用于治疗肝细胞癌 |
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[财务分析]
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| ADCT |
ADC Therapeutics SA |
ADC Therapeutics SA 提供抗体药物偶联物（ADC）技术平台，以改变血液恶性肿瘤和实体肿瘤患者的治疗模式。其旗舰产品包括 ZYNLONTA，这是一种针对 CD19 的 ADC，已获得美国食品和药物管理局的加速批准、欧洲委员会的有条件批准以及中国国家药品监督管理局的有条件批准，用于治疗经过两条或更多系统治疗后复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）。该公司还寻求继续将 ZYNLONTA 扩展到国际市场，并在 DLBCL 和惰性淋巴瘤的早期治疗中应用，包括作为单一药物和联合治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL），通过其 LOTIS-5 确认性三期临床试验和 LOTIS-7 一期 b 临床试验，以及通过研究者发起的试验（IITs） |
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[财务分析]
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| MDXG |
MiMedx |
MiMedx Group, Inc. 开发和分销用于各个医疗领域的胎盘组织同种异体移植物。该公司利用其专利的 PURION 过程处理人类胎盘组织膜、脐带和胎盘盘，生产保留组织固有生物特性和调节蛋白的同种异体移植物，包括细胞因子、趋化因子和生长因子。其专利的加工方法采用无菌加工技术，并结合终末灭菌 |
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[财务分析]
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| DAWN |
Day One Biopharmaceuticals |
Day One Biopharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的公司，专注于在美国以同等强度推进儿童和成人疾病的创新药物。该公司的主要产品候选药物是 tovorafenib，这是一种口服的脑穿透型 II 类全快速加速纤维肉瘤激酶抑制剂，目前正在进行针对复发或难治性低级别胶质瘤的儿童患者的 II 期临床试验；同时，Ipsen 是一种前线的 raf 改变型 pLGG，正在进行 III 期临床试验。公司还在开发 DAY301，该药物正在进行针对成人和儿童癌症的 I 期临床试验；以及 VRK1 抑制剂，该药物目前处于针对成人和儿童癌症的临床前阶段。Day One Biopharmaceuticals, Inc |
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[财务分析]
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| SVRA |
Savara |
Savara Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见的呼吸系统疾病。该公司的主要产品候选药物是 molgramostim，一种吸入性粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子，目前正在进行针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症的三期临床开发。该公司成立于 2007 年，总部位于宾夕法尼亚州的朗霍恩 |
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[财务分析]
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| KROS |
Keros Therapeutics |
Keros Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化针对与转化生长因子-beta 蛋白家族信号功能失调相关疾病的创新疗法，主要在美国市场。该公司的主要产品候选药物是 KER-050，旨在治疗低血细胞计数或细胞减少症，包括在骨髓增生异常综合症患者中的贫血和血小板减少症，以及在骨髓纤维化患者中的应用。公司还在开发 KER-012，该药物正在进行 II 期临床试验，旨在治疗肺动脉高压和心血管疾病；以及 KER-065，该药物正在进行 I 期临床试验，旨在治疗神经肌肉疾病。公司与汉森（上海）健康科技有限公司签署了合作和许可协议 |
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[财务分析]
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| GRFS |
基立福 |
Grifols, S.A. 是一家在西班牙、美国、加拿大及国际上运营的血浆治疗公司。该公司提供免疫球蛋白用于治疗免疫缺陷；白蛋白用于恢复循环容量和在病理生理条件下的蛋白质损失，如肝硬化、心血管衰竭、创伤和严重烧伤；α-1 蛋白酶抑制剂，这是一种血浆蛋白，用于治疗一种称为α-1 的遗传疾病；第八因子/冯·维尔布兰因子和第九因子，治疗 A 型血友病和冯·维尔布兰病以及 B 型血友病的凝血因子；抗凝血酶 III 用于治疗遗传性抗凝血酶缺乏症；Fostamatinib，一种脾酪氨酸激酶抑制剂；纤维蛋白原与酶凝血酶的组合，作为生物密封剂以控制手术出血；以及与白蛋白结合的血浆置换用于治疗阿尔茨海默病。它还销售诊断测试设备、试剂和其他设备；提供生物产品和制造服务；并向第三方制造和销售血浆 |
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[财务分析]
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| CDIO |
Cardio Diagnostics |
Cardio Diagnostics Holdings, Inc. 开发和商业化基于表观遗传学的心血管疾病临床检测。该公司提供 Epi+Gen CHD，这是一项为期三年的冠心病（CHD）症状风险评估临床血液检测，针对包括心脏病发作在内的冠心病事件；PrecisionCHD，这是一项综合的表观遗传 - 遗传临床血液检测，用于检测冠心病；以及可操作的临床智能平台，提供新的表观遗传和遗传见解，帮助临床医生改善慢性病管理。它还提供 CardioInnovate360，这是一种仅供研究使用的解决方案，支持新型生物制药的发现、开发和验证，以评估和管理心血管疾病；以及 HeartRisk，这是一种 SaaS 心血管疾病风险智能平台 |
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| CCCC |
C4 Therapeutics |
C4 Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发新型治疗候选药物以降解致病蛋白。其主要产品候选药物是 Cemsidomide，这是一种口服生物利用度高的 MonoDAC 降解剂，正在进行针对 IKZF1 和 IKZF3 的 1/2 期临床试验，旨在治疗多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤，包括外周 T 细胞淋巴瘤和披衣淋巴瘤。该公司还在开发 CFT1946，这是一种口服生物利用度高的 BiDAC 降解剂，针对 BRAF V600 突变，正在进行 1/2 期临床试验以治疗黑色素瘤、结直肠癌和其他实体恶性肿瘤；以及 CFT8919，这是一种口服生物利用度高的、别构的、突变选择性的 BiDAC 降解剂，针对非小细胞肺癌中的表皮生长因子受体 L858R 突变。它与 F.有战略合作 |
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| VCYT |
Veracyte |
Veracyte, Inc. 是一家在美国及国际上运营的诊断公司。该公司提供用于癌性甲状腺结节的 Afirma 基因组测序分类器；用于前列腺癌诊断的 Decipher 前列腺基因组分类器；用于膀胱癌诊断的 Decipher 膀胱基因组分类器；用于乳腺癌诊断的 Prosigna 乳腺癌检测；以及用于肺癌诊断的 Percepta 鼻拭子检测。它还在开发 nCounter 分析系统服务 |
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| TARA |
Protara Therapeutic |
Protara Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进癌症和罕见疾病的变革性疗法。该公司的主要项目是 TARA-002，一种正在研究的细胞疗法，目前正在进行针对非肌肉侵袭性膀胱癌和淋巴畸形的二期临床试验。公司还在开发静脉用氯化胆碱，这是一种针对接受肠外营养和液体治疗的患者的研究性磷脂底物替代疗法。公司总部位于纽约，纽约 |
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| SPRBX |
SPRUCE BIOSCIENCES INC |
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| RPTX |
Repare Therapeutics |
Repare Therapeutics Inc.是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于在瑞士和美国发现和开发治疗药物。该公司利用其专有的、全基因组和 CRISPR 支持的 SNIPRx 平台，发现和开发针对因基因组不稳定机制（包括 DNA 损伤修复）引起的癌症的治疗方案。它还开发了 camonsertib（RP-3500），这是一种强效且选择性的口服小分子抑制剂，针对共济失调 - 毛细血管扩张症和 Rad3 相关蛋白激酶，目前正在进行针对实体肿瘤的 1/2 期临床试验；以及 lunresertib（RP-6306），这是一种选择性且强效的口服小分子抑制剂，针对膜相关酪氨酸和苏氨酸特异性 cdc-2 抑制激酶，目前也在进行 1/2 期临床试验。此外，该公司还在开发 RP-1664，这是一种口服 PLK4 抑制剂，正在进行 1 期临床试验，以利用与 TRIM37 扩增或过表达在实体肿瘤中的合成致死关系；以及 RP-3467，这是一种抑制 DNA 聚合酶 theta 的解旋酶结构域的腺苷三磷酸酶活性的抑制剂，目前也在进行 1 期临床试验 |
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| OKYO |
OKYO Pharma |
OKYO Pharma Limited 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为在英国患有炎症性眼病和眼部疼痛的患者开发治疗药物。其主要临床产品候选药物是 urcosimod，目前正在进行干眼症的二期临床试验；同时也在进行治疗神经性角膜疼痛的二期临床试验；并且正在进行治疗过敏性结膜炎和葡萄膜炎的临床前试验。该公司还在开发 OK-201，用于治疗急性和慢性眼部疼痛。OKYO Pharma Limited 成立于 2007 年，总部位于英国伦敦 |
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| NNVC |
Nanoviricides |
NanoViricides, Inc.是一家临床阶段的纳米生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗病毒感染的药物。该公司的产品组合包括针对呼吸道合胞病毒（RSV）和流感适应症开发的 NV-387 药物候选者，并已完成 1a/1b 期人类临床试验以评估其安全性和耐受性；NV-387 作为药物制剂的活性成分，用于治疗 COVID 感染，包括 NV-CoV-2 口服糖浆和 NV-CoV-2 口服软糖，这是一种半固体固定剂量形式，目前正在进行 1a/1b 期人类临床试验，以便根据体重进行剂量调整，这对于儿童治疗是必需的。该公司还提供 NV-387 注射液、输注液和吸入液，用于治疗未住院的重症病例，并通过注射进行；以及直接输送到肺部的注射液，采用便携式电池驱动的雾化器设备产生雾化，这使得在呼吸病毒感染时能够发挥作用，如冠状病毒、RSV、流感、人类巨细胞病毒、某些腺病毒及其他可能导致重症肺炎的感染。此外，该公司还开发了 NV-HHV-1，一种用于治疗带状疱疹皮疹的皮肤霜，已完成非临床药理学研究；以 NV-HHV-1 为活性成分的口服药物，用于治疗 HSV-1 唇疱疹和 HSV-2 生殖器溃疡；以及 HIVCide 项目中用于治疗登革热和埃博拉病毒的其他药物候选者，并提供纳米病毒治疗平台技术以治疗各种类型的病毒 |
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| MURA |
Mural Oncology |
Mural Oncology plc 是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于发现和开发用于癌症患者治疗的免疫疗法。该公司的主要产品候选药物包括 nemvaleukin alfa，用于单独治疗粘膜黑色素瘤以及与 pembrolizumab 联合治疗铂耐药性卵巢癌。它还开发 nemvaleukin 用于治疗皮肤黑色素瘤和晚期实体瘤。该公司还开发工程化的白介素-18 和肿瘤靶向白介素-12 项目 |
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| MTNB |
Matinas生物制药 |
Matinas BioPharma Holdings, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，利用其脂质纳米晶体（LNC）平台技术识别和开发药品。该公司的 LNC 递送技术平台利用脂质纳米晶体递送小分子、核酸、基因疗法、疫苗、蛋白质和肽。其主要产品候选药物是 MAT2203，一种氨基糖苷类药物的口服制剂，目前正在进行针对曲霉病和隐球菌病的第三阶段临床试验，并用于预防因免疫抑制治疗而导致的侵袭性真菌感染。它还提供 MAT2501，一种口服给药的阿米卡星制剂 |
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| MRSN |
Mersana Therap |
Mersana Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为有未满足需求的癌症患者开发抗体药物偶联物（ADC）。该公司开发了 Emi-Le（XMT-1660），这是一种针对 B7-H4 的 Dolasynthen ADC 候选药物，目前处于第一阶段临床试验中；以及 XMT-2056，这是一种针对新型人类表皮生长因子受体 2 的 Immunosynthen ADC，目前也处于第一阶段临床试验中。其临床前产品组合包括 XMT-2068 和 XMT-2175。该公司与 Janssen Biotech, Inc.、Ares Trading S.A.、Merck KGaA 和 Asana Biosciences, LLC 建立了战略性研发合作，以开发 ADC 产品候选药物 |
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| MOLN |
Molecular Partners |
分子合作伙伴股份公司（Molecular Partners AG）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于设计和开发用于治疗肿瘤疾病的设计型锚蛋白重复蛋白疗法，位于瑞士。其产品管线包括 MP0317，该药物正在进行针对晚期实体肿瘤的 1 期临床试验；MP053，一种新型四特异性 T 细胞结合的 DARPin，正在进行针对急性髓性白血病的 1 期临床试验；以及 MP0712，一种 212Pb 放射性 DARPin 疗法（RDT）候选药物，针对肿瘤相关蛋白 delta-like ligand 3（DLL3），目前处于针对小细胞肺癌（SCLC）和神经内分泌肿瘤的临床前试验阶段。该公司还在研究 Switch-DARPin T 细胞结合剂以治疗 CD3 x costim x；以及放射性 DARPin 疗法以治疗卵巢疾病。此外，该公司开发了 MP0621，这是分子合作伙伴的首个 Switch-DARPin 项目，目前处于临床前试验阶段，旨在诱导造血干细胞（HSCs）的杀伤，作为 HSC 移植（HSCT）的下一代预处理方案；以及放射性 DARPin 疗法（RDT）平台，这是一个有效且选择性地将放射性载荷输送到实体肿瘤的递送系统 |
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| LIXT |
Lixte Biotechnology |
Lixte Biotechnology Holdings, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于识别癌症药物开发的靶点，并开发和商业化癌症疗法。其主要产品候选药物 LB-100 正在与 Atezolizumab 联合进行针对微卫星稳定转移性结直肠癌患者的 1b 期临床试验。该公司的 LB-100 与多柔比星联合用于晚期软组织肉瘤的 1b 期部分正在进行中；LB-100 与 dostarlimab 联合用于卵巢透明细胞癌的 1b/2 期临床试验。该公司与荷兰癌症研究所签订了临床试验研究协议；与西班牙肉瘤小组签订了研究者发起的临床试验合作协议；以及与荷兰癌症研究所签订了开发合作协议 |
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| LITS |
Lite Strategy |
Lite Strategy, Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于开发各种癌症治疗疗法。它开发了 ME-344，这是一种静脉注射的小分子抑制剂，针对线粒体氧化磷酸化，用于治疗人表皮生长因子受体 2 阴性乳腺癌、结直肠癌和实体肿瘤。它还从事数字资产财务管理 |
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| IMTX |
Immatics NV |
Immatics N.V.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国研发潜在的 T 细胞重定向免疫疗法以治疗癌症。该公司正在开发针对固体肿瘤的靶向免疫疗法，采用两种不同的治疗方式，如 TCR 工程自体或异体细胞治疗（ACT）和类抗体 TCR 双特异性抗体。其产品管线包括针对固体肿瘤的 IMA203，目前处于 1b 期临床试验；IMA203CD8，一种细胞治疗产品，正在进行 1b 期临床试验；针对肿瘤基质的 IMA204，目前处于临床前阶段；以及 IMA30x，一种异体细胞治疗产品候选者，处于临床前阶段。该公司还开发 TCR 双特异性抗体产品，包括 IMA401 和 IMA402，目前处于 1a 期临床试验 |
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| ICCC |
ImmuCell |
ImmuCell Corporation, an animal health company, develops, manufactures, and sells products that enhance the health and productivity of dairy and beef cattle in the United States and internationally. It operates through two segments: Scours and Mastitis. The company offers First Defense, an orally delivered scours preventive product for calves with claims against E. coli, coronavirus, and rotavirus; and Tri-Shield First Defense, a passive antibody product for the treatment of E. |
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| GYRE |
Gyre Therapeutics |
Gyre Therapeutics, Inc.是一家制药公司，专注于开发和商业化针对器官纤维化的小分子抗炎和抗纤维化药物。该公司提供 ETUARY（吡非尼酮），这是一种已获批准用于治疗特发性肺纤维化的抗纤维化药物；并正在进行针对尘肺病的第三阶段临床试验。它还参与开发 F351（氢尼酮），这是 ETUARY 的结构衍生物，目前正在进行针对慢性乙型肝炎（CHB）相关肝纤维化的第三阶段临床试验；并已完成针对与代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎的肝纤维化治疗的第一阶段临床试验。此外，该公司开发的 F573 目前正在进行针对急性/急性加重慢性肝衰竭的第二阶段临床试验 |
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| GRI |
GRI Bio |
GRI Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对导致炎症、纤维化和自身免疫性疾病的疗法，其主要市场在美国。公司的首个产品候选药物是 GRI-0621，这是一种针对 1 型自然杀伤 T 细胞的口服抑制剂，目前正在进行针对严重纤维化肺疾病（如特发性肺纤维化）的 IIa 期临床试验。公司的产品组合还包括 GRI-0803，这是一种新型的 2 型自然杀伤 T 细胞口服激动剂，目前处于针对自身免疫性疾病的临床前开发阶段；一个包含 500 多种化合物的专有库；以及用于平衡炎症免疫反应的 GRI-0124 和 GRI-0729。GRI Bio, Inc |
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| EXOZ |
eXoZymes |
eXoZymes, Inc. 是一家处于开发阶段的生物技术公司。该公司专注于开发酶模块和无细胞外酶生物解决方案，以用于合成生物制造。该公司之前被称为 Invizyne Technologies, Inc |
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| ENTA |
Enanta制药 |
Enanta Pharmaceuticals, Inc.是一家生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗病毒感染和肝脏疾病的小分子药物。该公司的产品管线包括 EDP-514，目前正在进行针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的 1b 期临床开发；EDP-938 和 EDP-323，目前正在进行针对呼吸道合胞病毒的 II 期临床开发；EDP-235，目前正在进行针对人类冠状病毒的 II 期临床开发；以及 Glecaprevir，已上市用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。Enanta Pharmaceuticals, Inc.与雅培实验室签订了合作开发和许可协议，以开发、生产和商业化 HCV NS3 和 NS3/4A 蛋白酶抑制剂化合物，包括 paritaprevir 和 glecaprevir |
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| ELDN |
Eledon Pharmaceuticals |
Eledon Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司。它利用其免疫学专业知识，针对 CD40 配体（CD40L）通路开发疗法，以保护移植器官并防止排斥反应，以及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该公司正在开发的主要化合物是 tegoprubart，这是一种 IgG1 抗体，具有对 CD40 配体的高亲和力，CD40 配体是一个具有治疗潜力的生物靶点 |
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| CLNN |
Clene |
Clene Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于新型清洁表面纳米技术（CSN）治疗药物的发现、开发和商业化。其主要药物候选者 CNM-Au8 正在进行多项临床试验，包括一项已完成的第二阶段平台试验，以评估 CNM-Au8 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性和有效性；已完成的第二阶段概念验证临床试验，针对早期症状性 ALS 患者；已完成的两项开放标签研究者盲法第二阶段临床试验，研究大脑能量代谢物；已完成的第二阶段临床试验，治疗慢性视神经病变中的视觉通路缺陷，以促进复发性多发性硬化症的再髓鞘化；以及针对帕金森病患者的第二阶段临床试验。该公司还开发了 CNM-AgZn17，这是一种银和锌离子的凝胶聚合物悬浮液，旨在治疗传染病并支持伤口愈合；以及 CNM-ZnAg，这是一种广谱抗病毒和抗菌剂，用于治疗感染性疾病并提供免疫支持以缓解症状。此外，该公司还销售和分销膳食补充剂，包括 rMetx，一种水溶性锌 - 银离子膳食补充剂；以及 KHC46，一种低浓度金纳米颗粒的水溶性金膳食补充剂 |
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| BOLD |
Boundless Bio |
Boundless Bio, Inc.是一家临床阶段的肿瘤学公司，开发癌症治疗药物，以满足患有癌基因扩增肿瘤患者的未满足需求，通过研究细胞外染色体 DNA（ecDNA）。该公司的主要产品候选药物是 BBI-355，一种针对 ecDNA 的治疗候选药物和口服检查点激酶 1 抑制剂，目前正在对癌基因扩增癌症患者进行 1/2 期临床试验。它还开发了 BBI-098，这是一种在临床前模型中表现出中枢神经系统穿透性的皮摩尔生化抑制剂，针对检查点激酶 1。此外，该公司还提供 ECHO，一种检测患者肿瘤标本中 ecDNA 的癌基因携带 ecDNA 的诊断测试；以及 Spyglass 平台，这是一个用于识别癌基因扩增癌症中可药物靶点的平台 |
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| ALLR |
Allarity Therapeutics |
Allarity Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的精准医学制药公司，专注于为有未满足医疗需求的患者开发新型抗癌疗法。该公司利用其专有的药物反应预测技术开发个性化癌症治疗药物，并配备特定药物的伴随诊断。其主要药物候选包括 Stenoparib，这是一种新型的双重抑制剂，针对聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP1/2），目前正在对晚期和复发性卵巢癌患者进行二期临床试验。该公司还开发了 stenoparib-DRP，一种用于选择患者的伴随诊断产品，以支持 stenoparib 治疗 |
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| AKBA |
Akebia Therap |
Akebia Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于为肾脏疾病患者开发和商业化治疗药物。其产品组合包括 Vafseo（vadadustat），这是一种口服缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶，目前正在进行 III 期临床试验，旨在治疗因慢性肾病（CKD）导致的贫血，适用于依赖透析（DD）和非依赖透析（NDD）患者；以及 Auryxia，一种用于控制成年 DD-CKD 患者血清磷水平的柠檬酸铁，同时也用于治疗成年 NDD-CKD 患者的缺铁性贫血。该公司还在开发 AKB-9090，用于治疗心脏手术相关的急性肾损伤和急性呼吸窘迫综合症；以及 AKB-10108，用于治疗新生儿的早产儿视网膜病。该公司与三菱田边制药株式会社签订了许可和合作协议，以在日本及其他亚洲国家开发和商业化 Vafseo |
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| 74907L409 |
QUOIN PHARMACEUTICALS LTD SPON ADS EACH REP 1 ORD SHS |
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| 34962G208 |
FORTE BIOSCIENCES INC |
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| 00847G804 |
AGENUS INC |
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| MYNZ |
Mainz Biomed NV |
Mainz Biomed N.V. 在美国和欧洲开发和销售用于早期检测癌症的体外诊断（IVD）测试。它提供 ColoAlert，一种用于结直肠癌的分子遗传粪便检测。该公司还开发了 PancAlert，一种基于粪便的筛查测试，用于检测胰腺癌 |
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| TRML |
Tourmaline Bio |
Tourmaline Bio，Inc. 是一家临床生物技术公司，致力于开发用于改善免疫性疾病患者生活的药物。该公司提供 TOUR006，这是一种抗 IL-6 抗体，具有与 IL-6 高亲和力和天然长半衰期等差异化特性。该公司还计划在甲状腺眼病和动脉粥样硬化心血管病方面开发 TOUR006。该公司由 Sandeep Kulkarni 于2021年9月17日创立，总部位于纽约。 |
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| SMMT |
Summit治疗 |
Summit Therapeutics Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化对患者、医生、护理人员和社会友好的药物疗法。其主要开发候选药物是 ivonescimab，这是一种双特异性抗体，通过阻断 PD-1 和抗血管生成进行免疫治疗，目前正在进行非小细胞肺癌的第三阶段临床试验。该公司成立于 2003 年，总部位于佛罗里达州迈阿密 |
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| RVMD |
Revolution Medicines |
Revolution Medicines, Inc.是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，开发针对 RAS 依赖性癌症的新型靶向疗法。该公司的研发管线包括 RAS(ON) 抑制剂，这些抑制剂能够结合 RAS 变体，作为单药治疗与其他 RAS(ON) 抑制剂和/或与 RAS 伴随抑制剂或其他治疗药物联合使用，以及 RAS 伴随抑制剂，用于抑制维持 RAS 依赖性癌症的合作靶点和通路。其 RAS(ON) 抑制剂包括 daraxonrasib (RMC-6236)、elironrasib G12C (RMC-6291) 和 zoldonrasib G12D (RMC-9805)，目前处于 1 期临床试验中；开发候选药物包括 RMC-5127 (G12V)、RMC-0708 (Q61H) 和 RMC-8839 (G13C)。该公司的 RAS 伴随抑制剂包括 RMC-4630，正在进行 2 期临床试验；RMC-5552 是一种选择性抑制肿瘤中 mTORC1 信号通路的抑制剂，正在进行 1 期临床试验；以及针对 SOS1 的 RMC-5845 |
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| ALDX |
Aldeyra治疗 |
Aldeyra Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，专注于发现和开发旨在治疗免疫介导和代谢疾病的疗法。其主要产品候选药物为 reproxalap，一种反应性醛类物质（RASP）调节剂，目前正在进行针对干眼症和过敏性结膜炎的第三阶段临床试验；以及 ADX-2191，一种二氢叶酸还原酶抑制剂，用于治疗视网膜色素变性。该公司还开发 ADX-629，一种口服给药的 RASP 调节剂，目前正在进行针对 COVID-19、特应性哮喘、银屑病和酒精中毒的第二阶段临床试验。此外，它还开发了前临床 RASP 平台，包括 ADX 248、ADX 743、ADX 631、ADX 246 以及其他正在开发的针对炎症和代谢疾病的产品候选药物 |
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| MENS |
Jyong Biotech |
Jyong Biotech Ltd.是一家以科学为驱动的生物技术公司，专注于开发和商业化植物来源的药物，以治疗美国、欧盟和亚洲的尿路系统疾病。该公司开发了 MCS-2 用于治疗良性前列腺增生/下尿路症状；PCP 用于治疗前列腺癌；以及用于治疗间质性膀胱炎（IC）/膀胱疼痛综合症的药物。该公司成立于 2002 年，总部位于台湾新北市 |
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| EXAS |
精密科学 |
精确科学公司在美国和国际上提供癌症筛查和诊断测试产品。它提供 Cologuard，这是一种非侵入性的基于粪便的 DNA 筛查测试，用于检测与结直肠癌和癌前病变相关的 DNA 和血红蛋白生物标志物。该公司还提供 Oncotype DX 乳腺复发评分测试；Oncotype DX 乳腺 DCIS 评分测试；Oncotype DX 结肠复发评分测试；OncoExTra 肿瘤分型测试，适用于晚期、转移性、难治性、复发或复发性癌症患者；以及 Riskguard 测试，这是一种遗传性癌症测试，用于了解其遗传癌症风险。其产品管线专注于推进筛查和诊断产品，包括风险评估、筛查和预防、早期疾病诊断、辅助和/或新辅助疾病治疗、转移性疾病治疗选择以及复发监测 |
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| RGNX |
Regenxbio |
REGENXBIO Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，提供基因疗法，将功能基因传递给美国具有遗传缺陷的细胞。其基因疗法产品候选者基于 NAV 技术平台，这是一种专有的腺相关病毒基因传递平台。该公司的产品管线包括用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的 ABBV-RGX-314；以及正在进行 III 期临床试验的 RGX-202，用于治疗杜氏肌营养不良症，以及用于治疗 II 型粘多糖贮积症的 RGX-121。它还开发 RGX-111 用于治疗 I 型粘多糖贮积症，RGX-181 用于治疗晚期婴儿型神经性蜡样脂褐质沉积症 II 型，以及 RGX-381 用于治疗 CLN2 疾病的眼部表现 |
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| CDTX |
Cidara Therap |
Cidara Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，专注于为面临癌症和其他严重疾病的患者开发靶向疗法。该公司的产品包括 rezafungin acetate，这是一种新型分子，属于抗真菌药物中的真菌素类，用于治疗和预防侵袭性真菌感染，包括念珠菌血症和侵袭性念珠菌病，这些真菌感染与高死亡率相关。它还开发了 Cloudbreak 平台，该平台能够开发新型药物-Fc 结合物，包括 CD388，这是一种强效抗病毒药物，旨在提供季节性和大流行流感的普遍预防和治疗，目前正在进行 1 期和 2a 期临床试验 |
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[财务分析]
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| PGEN |
Precigen |
Precigen, Inc.是一家发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术开发基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫疾病和传染病等领域的疾病。该公司通过生物制药和示范两个部门运营。公司提供的治疗平台包括 AdenoVerse 平台，该平台利用一系列专有腺病毒载体进行治疗效应因子、免疫调节剂和疫苗抗原的基因递送；以及 UltraCAR-T，为癌症患者提供嵌合抗原受体 T 细胞疗法。它还基于 UltraCAR-T 平台开发多个项目，包括 PRGN-3005，该项目正在进行 1b 期临床试验，旨在治疗晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；PRGN-3006，该项目在 1b 期试验中针对复发或难治性急性髓性白血病和高风险骨髓增生异常综合症患者；以及 PRGN-3007，该项目在 1/1b 期试验中用于治疗晚期受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1 阳性、血液和实体肿瘤 |
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[财务分析]
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| RZLT |
Rezolute |
Rezolute, Inc.是一家专注于改善美国患有高胰岛素血糖过低症的个体预后的晚期罕见病公司。该公司的主力产品候选药物是 ersodetug，一种人源单克隆抗体，目前正在进行第 3 期临床试验，用于治疗先天性高胰岛素血糖过高症，这是一种极为罕见的儿科遗传疾病。此外，该公司还在开发 RZ402，一种口服血浆激肽酶抑制剂，目前正在进行第 2 期临床试验，用于慢性治疗糖尿病性黄斑水肿。该公司之前被称为 AntriaBio, Inc |
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[财务分析]
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| KLTO |
Klotho Neurosciences |
Klotho Neurosciences, Inc. 开发用于治疗癌症、心血管疾病和神经退行性疾病的药物。其主要基因治疗产品候选药物包括用于治疗或预防阿尔茨海默病的 KLTO-101；以及用于治疗和预防渐冻人症的基因治疗产品 KLTO-202。该公司之前被称为 Anew Medical, Inc |
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[财务分析]
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| RNA |
Avidity Biosciences |
Avidity Biosciences, Inc.是一家生物制药公司，专注于递送称为抗体寡核苷酸结合物（AOCs）的 RNA 治疗药物。其 AOC 平台旨在将单克隆抗体的特异性与 RNA 治疗药物的精确性相结合，以针对以前无法用此类治疗药物治疗的疾病的根本原因。该公司的研发管线中有三个项目正在进行注册临床试验，包括 Delpacibart etedesiran，该药物正在进行针对肌强直性营养不良症 1 型患者的第三阶段开发；Delpacibart braxlosiran，该药物正在进行针对面肩肱肌营养不良症的 1/2 阶段开发；以及 Delpacibart zotadirsen，该药物正在进行针对杜氏肌营养不良症的第二阶段 EXPLORE44 开放标签扩展研究。该公司还在开发针对罕见遗传性心肌病的精准心脏病候选药物，包括针对磷酸化蛋白质钙调蛋白心肌病的 AOC 1086 和针对蛋白激酶 AMP 激活的非催化亚单位γ2 综合症的 AOC 1072 |
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[财务分析]
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| HRTX |
Heron Therap |
Heron Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物技术公司，致力于开发和商业化增强医疗护理的治疗产品。该公司的产品候选者利用其专有的 Biochronomer 药物递送技术，该技术能够在几天到几周的时间内，通过单次给药递送一系列短效药理剂的治疗水平。它提供 SUSTOL（格拉司琼），一种用于预防与中等呕吐性化疗相关的急性和延迟性恶心和呕吐的缓释注射剂，适用于蒽环类药物和环磷酰胺联合化疗方案；以及 CINVANTI，一种阿普利特抗生素的静脉制剂，作为一种物质 P/神经激肽-1 受体拮抗剂，用于预防与高度呕吐性癌症化疗相关的急性和延迟性恶心和呕吐，以及与中等呕吐性癌症化疗相关的恶心和呕吐。该公司还在开发 ZYNRELEF，一种双重作用的局部麻醉剂，能够递送局部麻醉药布比卡因和低剂量非甾体抗炎药美洛昔康的固定剂量组合；以及 APONVIE，一种物质 P/神经激肽-1 受体拮抗剂的静脉制剂，适用于预防成人术后恶心和呕吐 |
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| VRTX |
福泰制药 |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家生物技术公司，专注于开发和商业化治疗囊性纤维化（CF）的疗法。该公司为至少有一个 F508del 突变、年龄在 2 岁及以上的 CF 患者市场销售 TRIKAFTA/KAFTRIO；为年龄在 6 岁及以上的 CF 患者提供 ALYFTREK 治疗；为年龄在 6 岁及以上的 CF 患者提供 SYMDEKO/SYMKEVI 治疗；为 1 岁及以上的 CF 患者提供 ORKAMBI；以及为 1 个月及以上的 CF 患者提供含 ivacaftor 的 KALYDECO 治疗。该公司还开发 CASGEVY 用于治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血；JOURNAVX 用于治疗成人急性疼痛；VX-522，一种 CFTR mRNA 治疗药物，旨在治疗 CF 的根本原因，目前处于 1/2 期临床试验；inaxaplin 用于治疗 APOL1 介导的肾病，目前处于单一 2 期试验；VX-880 和 VX-264 用于 1 型糖尿病的治疗；VX-670 用于治疗肌强直性营养不良症 1 型；以及 VX-407，一种小分子修正剂，用于治疗常染色体显性多囊肾病。此外，该公司还将产品销售给美国的专业药房和专业分销商，以及零售药房、医院和诊所 |
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| REPL |
Replimune |
Replimune Group, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化溶瘤免疫疗法以治疗癌症。该公司的专有溶瘤免疫疗法产品候选药物旨在激活免疫系统对抗癌症。其主要产品候选药物是 RP1，这是一种选择性复制的 HSV-1 版本，能够表达 GALV-GP R(-) 和人类 GM-CSF，适用于多种实体肿瘤。该公司还在开发 RP2，该药物表达一种类似抗 CTLA-4 抗体的蛋白，以阻止 CTLA-4 引起的免疫反应抑制；以及 RP3，该药物表达能够刺激 T 细胞的免疫激活蛋白 |
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| RIGL |
Rigel制药 |
Rigel Pharmaceuticals, Inc.是一家生物技术公司，致力于发现、开发和提供能够改善血液疾病和癌症患者生活的治疗方案。该公司的商业化产品包括 Tavalisse，这是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗慢性免疫性血小板减少症的成年患者；Rezlidhia，这是一种非强度单药疗法，用于治疗具有易感的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者，突变由 FDA 批准的检测方法检测；以及 GAVRETO，这是一种每日一次的小分子口服激酶抑制剂，用于治疗转移性重排转录因子（RET）融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，以及治疗年龄在十二岁及以上的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者。该公司还开发了 R289，这是一种口服白细胞介素受体相关激酶 1 和 4（IRAK1/4）抑制剂，用于治疗血液肿瘤、自身免疫和炎症性疾病，以及治疗低风险骨髓增生异常综合症。此外，该公司与 BerGenBio ASA、礼来公司和第一三共合作，正在进行临床开发的产品候选 |
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[财务分析]
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| CVAC |
CureVac BV |
CureVac N.V.是一家生物制药公司，专注于开发基于信使核糖核酸（mRNA）的各种变革性药物。该公司的产品组合包括针对预防性疫苗、肿瘤学和分子治疗的各种疾病指示的临床和临床前候选药物。它还利用其技术提供优化的 mRNA，以刺激治疗性蛋白质的生产，并指示人类细胞在细胞核、细胞质、细胞器和细胞膜中产生或分泌特定蛋白质。此外，该公司还提供 RNA 打印机，这是一种小型化、集成化和高度自动化的 mRNA 疫苗和治疗药物制造过程 |
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[财务分析]
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| PROK |
ProKidney |
ProKidney Corp.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗美国多种慢性肾脏疾病的细胞治疗平台。其主要产品候选药物 rilparencel 在针对中度至重度慢性肾脏疾病和糖尿病患者的 3 期和 2 期临床研究中使用自体选择性肾细胞（SRC）。该公司还开发了一种冷冻保存版本的 rilparencel，允许长期保存产品，以用于 rilparencel 的 2 期和 3 期试验。ProKidney Corp |
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[财务分析]
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| IOVA |
Iovance生物治疗 |
Iovance Biotherapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化使用自体肿瘤浸润淋巴细胞的细胞疗法，以治疗转移性黑色素瘤和其他实体瘤癌症。该公司提供 Amtagvi，这是一种肿瘤来源的自体 T 细胞免疫疗法，用于治疗无法切除或转移性黑色素瘤的成年患者；以及 Proleukin，一种用于治疗转移性黑色素瘤和转移性肾细胞癌的白介素-2 产品。它开发 lifileucel 用于治疗黑色素瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、子宫内膜癌和头颈部鳞状细胞癌；IOV-2001 用于治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤；IOV-4001 用于治疗黑色素瘤和 NSCLC；以及 IOV-3001，一种抗体细胞因子嵌合蛋白，用于 TIL 疗法治疗方案。该公司与药明先进疗法公司、美国国立卫生研究院、国家癌症研究所等机构有合作和许可协议 |
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[财务分析]
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| INSM |
Insmed |
Insmed Incorporated 在美国、欧洲、日本及国际上开发和商业化针对严重和罕见疾病的治疗方案。该公司提供 ARIKAYCE 用于治疗难治性非结核分枝杆菌肺感染，并正在进行针对成人患者的复合抗菌药物方案治疗分枝杆菌复合肺病的三期临床试验。它还开发了 brensocatib，这是一种口服可逆性二肽基肽酶 1 (DPP1) 抑制剂，目前正在进行针对支气管扩张症的三期临床试验；以及针对无鼻息肉的慢性鼻窦炎和脓疱性汗腺炎的二期临床试验。此外，该公司还在开发 treprostinil palmitil 吸入粉末，这是一种 treprostinil 前药的吸入制剂，目前正在进行针对与间质性肺病相关的肺动脉高压的三期临床试验；以及针对肺动脉高压的二期临床试验 |
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| BMEA |
Biomea Fusion |
Biomea Fusion, Inc.是一家临床阶段的糖尿病和肥胖药物公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以治疗美国的代谢疾病患者。其主要产品候选药物 icovamenib 是一种口服生物利用度高、效力强的共价抑制剂，靶向 menin，这是一种广泛表达的支架蛋白，参与组蛋白修饰和表观遗传基因调控，影响多个细胞过程，包括细胞周期控制、细胞凋亡和 DNA 损伤修复。Biomea Fusion, Inc.成立于 2017 年，总部位于加利福尼亚州圣卡洛斯 |
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| KNSA |
Kiniksa Pharmaceuticals |
Kiniksa Pharmaceuticals International, plc 是一家生物制药公司，致力于开发和商业化满足未满足需求的疾病的新疗法，重点关注全球心血管适应症。其产品候选包括 ARCALYST，一种针对复发性心包炎（这是一种炎症性心血管疾病）的白细胞介素-1α和白细胞介素-1β；Vixarelimab，一种单克隆抗体，目前正在进行 2b 期临床试验，用于治疗结节性瘙痒症，这是一种慢性炎症性皮肤病；以及 KPL-387，一种正在进行 2/3 期临床试验的研究性药物，是一种人类免疫球蛋白 G2 单克隆抗体，能够结合人类白细胞介素-1 受体 1，抑制 IL-1α和 IL-1β介导的信号传导，用于治疗晚期复发性心包炎，提供每月皮下注射的便利，采用液体制剂。其临床前产品包括 KPL-116，一种 Fc 修饰的人类免疫球蛋白 G2 单克隆抗体。该公司曾名为 Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd，并于 2024 年 6 月更名为 Kiniksa Pharmaceuticals International, plc |
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| VKTX |
Viking治疗 |
维京治疗公司（Viking Therapeutics, Inc.）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于代谢和内分泌疾病的新疗法。该公司的主要药物候选者是 VK2809，这是一种口服可用的组织和受体亚型选择性激动剂，针对甲状腺激素受体β（TRß），目前正在进行 IIb 期临床试验，以治疗经活检确认的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）以及非酒精性脂肪肝病（NAFLD）。公司还开发了 VK5211，这是一种口服可用的非类固醇选择性雄激素受体调节剂，正在进行 II 期临床试验，治疗从非选择性髋关节骨折手术中恢复的患者；VK0612，一种口服可用的 IIb 期准备药物候选者，用于 2 型糖尿病；VK2735，一种新型的双重激动剂，针对类胰高血糖素肽，目前正在进行 I 期单次剂量/多次剂量临床试验；以及 VK0214，这是一种口服可用的组织和受体亚型选择性激动剂，针对 X 连锁肾上腺白质营养不良。该公司成立于 2012 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 |
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| NKTX |
Nkarta |
Nkarta, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发和商业化用于癌症和自身免疫疾病治疗的自然杀伤细胞疗法。该公司的主要产品候选药物是 NKX019，这是一种靶向 CD19 抗原的嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR NK），目前正在进行针对狼疮性肾炎、系统性硬化症、特发性炎症性肌病和抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎的第一阶段临床试验，同时也用于系统性红斑狼疮和重症肌无力。它与 CRISPR Therapeutics AG 签订了研究合作协议。Nkarta, Inc |
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| SKYE |
Skye Bioscience |
Skye Bioscience, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发调节 G 蛋白偶联受体（GPCRs）的分子，以治疗肥胖、超重和代谢疾病。其主要产品候选药物是 nimacimab，这是一种外周限制的负变构调节抗体，靶向大麻素受体 1，这是一个在代谢调节中起关键作用的 GPCR。该公司之前名为 Emerald Bioscience, Inc.，并更名为 Skye Bioscience, Inc |
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| AKRO |
Akero Therapeutics |
Akero Therapeutics, Inc. 从事在美国开发针对严重代谢疾病患者的治疗。该公司的主要产品候选药物是 efruxifermin (EFX)，这是一种成纤维细胞生长因子 21 的类似物，能够保护细胞免受压力，并调节全身脂质、碳水化合物和蛋白质的代谢，以治疗与代谢功能障碍相关的脂肪肝炎 (MASH) 患者。它与安进公司（Amgen Inc.）签订了许可协议 |
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| SRZN |
Surrozen |
Surrozen, Inc.是一家生物技术公司，致力于发现和开发药物候选物，以选择性地调节 Wnt 通路以促进组织修复。其主要产品候选物是基于抗体的治疗药物，针对多种疾病领域，包括肠道、肝脏、视网膜、角膜、肺、肾脏、耳蜗、皮肤、胰腺和中枢神经系统的疾病。该公司开发的 SZN-814 结合了 Frizzled 4（Fzd4 激动剂）和血管内皮生长因子（VEGF 拮抗剂），用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）、新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）和视网膜病变；SZN-8143 结合了 Fzd4 激动剂、VEGF 拮抗剂和白细胞介素-6，用于治疗 DME/湿性 AMD/葡萄膜炎性黄斑水肿；SZN-113 用于治疗 Fuchs 内皮角膜营养不良和地理性萎缩；以及 SZN-413，一种针对 Fzd4 的双特异性抗体，用于治疗视网膜血管相关疾病 |
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| ALNY |
阿里拉姆制药 |
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 发现、开发并商业化基于核糖核酸干扰的治疗药物。它提供 ONPATTRO 和 AMVUTTRA 用于遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性；GIVLAARI 用于急性肝脏卟啉症；OXLUMO 用于原发性高草酸尿症 1 型；以及 Leqvio 用于高胆固醇血症。它还开发 vutrisiran，目前正在进行针对伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的 III 期临床试验；Nucresiran，目前正在进行 ATTR 淀粉样变性的 I 期临床试验；Fitusiran，目前正在进行针对血友病的 III 期临床试验；cemdisiran，目前正在进行针对重症肌无力、阵发性夜间血红蛋白尿和地理性萎缩的 III 期临床试验；以及 ALN-6400，目前正在进行针对出血性疾病的 I 期临床试验 |
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| IOBT |
IO Biotech |
IO Biotech, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发基于 T-win 技术平台的免疫调节治疗性癌症疫苗。该公司的主要治疗性癌症疫苗候选产品包括 IO102-IO103，旨在靶向肿瘤微环境中表达吲哚胺 2,3-脱氢酶（IDO）和程序性死亡配体（PD-L1）的癌细胞和免疫抑制细胞，目前正在进行针对黑色素瘤的三期临床试验，以及针对肺癌、头颈癌和黑色素瘤的二期临床试验。公司还开发了 IO112，这是一种包含单一来源于精氨酸酶 1 的肽的产品候选药物，旨在靶向识别来源于精氨酸酶 1 的表位的 T 细胞，精氨酸酶 1 是一种在与高水平髓源抑制细胞相关的难治性肿瘤中高度表达的免疫调节酶，包括肾细胞癌、头颈癌、乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌和前列腺癌。此外，公司还开发了 IO170，这是一种用于治疗实体瘤的 TGFß1 疫苗 |
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| IMDX |
Insight Molecular Diagnostics |
Insight Molecular Diagnostics Inc. 是一家在美国及国际上运营的精准诊断公司。该公司开发并商业化实验室开发的检测、仅供研究使用的试剂盒测试以及临床试剂盒测试。它正在开发 DetermaCNI，这是一种基于血液的监测工具，用于在癌症治疗一个周期后早期检测疾病进展；以及 DetermaIO，这是一种基因表达测试，用于评估肿瘤微环境以预测对免疫疗法的反应 |
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| GANX |
Gain Therapeutics |
Gain Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，开发新型小分子治疗药物，以治疗瑞士、西班牙、美国和澳大利亚的各种疾病。其药物发现平台 Magellan 能够发现疾病中的新型别构结合位点；识别专有的小分子，这些小分子能够结合这些位点以调节蛋白质功能；并治疗疾病的根本原因。该公司的主要药物候选者是 GT-02287，目前正在进行针对帕金森病（无论是否存在 GBA1 突变）的 1b 期临床研究。它还有多种小分子药物候选者，处于发现、研究和临床前阶段，旨在治疗路易体痴呆、阿尔茨海默病、戈谢病、溶酶体储存病、代谢性疾病和实体肿瘤 |
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| BTAI |
Bioxcel Therap |
BioXcel Therapeutics, Inc.及其子公司 OnkosXcel Therapeutics LLC 是一家生物制药公司，利用人工智能方法在美国开发神经科学和免疫肿瘤学领域的药物。该公司推出了 IGALMI，这是一种用于急性治疗与精神分裂症或双相 I 型或 II 型障碍相关的激动的舌下膜剂。它还开发了神经科学候选药物 BXCL501，这是一种正在进行第三阶段临床试验的实验性专有口服溶解膜剂型的右美托咪定，用于治疗与双相障碍、精神分裂症和阿尔茨海默病相关的激动，以及阿片类药物使用障碍、伴有创伤后应激障碍和急性应激障碍的酒精使用障碍；以及其免疫肿瘤学候选药物 BXCL701，这是一种实验性口服先天免疫激活剂，已完成针对侵袭性前列腺癌、胰腺癌及其他实体和液体肿瘤的 1b/2a 期临床试验。此外，该公司还致力于开发 BXCL502，用于治疗痴呆及其他与压力相关的疾病中的压力相关神经精神症状；BXCL503，一种针对痴呆中冷漠的药物候选者；以及 BXCL504，具有解决痴呆中冷漠和攻击性潜力的药物 |
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| INKT |
MiNK Therapeutics |
MiNK Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发、生产和商业化异体、现成的和不变自然杀伤 T 细胞 (iNKT) 疗法，以治疗癌症和其他免疫介导的疾病。该公司开发的 agenT-797 是一种现成的、异体的、天然的 iNKT 细胞疗法，目前正在进行二期临床试验，评估 agenT-797 与 botensilimab 和 balstilimab 联合使用的安全性和有效性，治疗先前接受过治疗的晚期食管、胃或胃食管交界腺癌患者；同时进行一期临床试验，作为单药治疗与抗 PD-1 检查点抑制剂 pembrolizumab 和 nivolumab 联合使用，针对难治性实体瘤癌症；以及一期临床试验，治疗中度至重度病毒性急性呼吸窘迫综合症。该公司还在开发 MiNK-215，这是一个 IL-15 装甲肿瘤基质靶向 FAP-CAR-iNKT 项目，用于治疗实体瘤和炎症；以及 MiNK-413，这是一个 IL-15 装甲 CAR-iNKT 项目，靶向 B 细胞成熟抗原，用于自身免疫疾病。该公司与 Autonomous Therapeutics 合作，针对和治疗转移性肿瘤；以及与 ImmunoScape, Inc.的合作 |
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| NXTC |
NextCure |
NextCure, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗癌症的药物。该公司的产品候选药物是 LNCB74，一种针对 B7-H4 的抗体药物偶联物（ADC），用于杀死肿瘤。它还开发了 NC410，一种 LAIR-2 的融合蛋白，旨在阻断 LAIR-1 介导的免疫抑制；NC525，一种新型的 LAIR-1 抗体，针对急性髓性白血病、母细胞和白血病干细胞；NC181，一种人源化抗体，针对 ApoE4，用于治疗阿尔茨海默病；以及 NC605，一种针对 Siglec-15 的抗体，适用于慢性骨病，如骨关节炎和不愈合骨折。该公司还开发了 SIM0505，一种新型的抗体药物偶联物（ADC），针对 CDH6（钙黏蛋白-6 或 K-钙黏蛋白），用于治疗实体肿瘤 |
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| TWST |
Twist Bioscience |
Twist Bioscience Corporation 制造和销售基于合成 DNA 的产品。该公司提供用于治疗、诊断、化学/材料、食品/农业、数据存储以及学术研究等领域产品开发的合成基因和基因片段，客户包括生物技术、制药、工业化学和农业公司，以及学术实验室；提供用于靶向 NGS、CRISPR 基因编辑、突变实验、DNA 折纸、DNA 计算、DNA 数据存储等应用的寡核苷酸池；以及提供免疫球蛋白 G 蛋白，供专注于药物发现和开发的客户使用。此外，公司还提供 NGS 工具，包括文库制备试剂盒、人类外显子组试剂盒、固定和定制面板，以及用于各种适应症的诊断测试、人群遗传学研究和生物标志物发现、转化研究、微生物学和应用市场研究的联盟面板；以及用于癌症、罕见遗传病研究的甲基化检测试剂盒，以及快速杂交和全 RNA 测序工作流解决方案。此外，公司还提供合成 SARS-CoV-2 RNA 参考序列作为开发 NGS 和逆转录 - 聚合酶链反应检测的阳性对照；合成猴痘对照；以及各种呼吸道病毒对照，包括流感病毒、呼吸道合胞病毒、鼻病毒、SARS、MERS 和冠状病毒 |
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| ETHZ |
Ethzilla |
ETHZilla Corporation 是一家在去中心化金融行业运营的科技公司。它通过实现以太坊网络协议，连接全球的金融机构、企业和组织，促进安全、可访问的区块链交易。该公司通过其专有的协议实现，促进多个以太坊第二层网络上的去中心化金融交易和资产数字化。公司提供代币化解决方案、去中心化金融协议集成、区块链分析、传统资产到数字资产的转换网关以及其他去中心化金融服务 |
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| CMPX |
Compass Therapeutics |
Compass Therapeutics, Inc.是一家专注于临床阶段肿瘤学的生物制药公司，致力于开发基于抗体的治疗药物，以治疗美国的各种人类疾病。该公司的主要产品候选药物包括 tovecimig，这是一种双特异性抗体，能够阻断 Delta 样配体 4（DLL4）和血管内皮生长因子 A（VEGF-A）信号通路，这些通路对血管生成和肿瘤血管化至关重要；CTX-471，一种 IgG4 单克隆抗体，是 CD137 的激动剂，CD137 是免疫细胞上的一个关键共刺激受体；以及 CTX-8371，一种双特异性抑制剂，靶向程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）和配体 PD-L1 的检查点抑制抗体。它还开发 CTX-10726，这是一种靶向 PD-1 和 VEGF-A 的双特异性抗体；以及 VEGF-IO 双特异性/多重，这是一种双特异性抗体，参与血管生成通路和抗肿瘤免疫，靶向包括免疫检查点在内的多种靶点，并分析 VEGF 与其他免疫反应相关蛋白的组合。Compass Therapeutics, Inc |
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| ELUT |
Elutia |
Elutia Inc.是一家商业阶段的公司，专注于开发和商业化用于神经刺激和乳房重建的药物洗脱生物制品，主要在美国运营。该公司分为三个业务部门：设备保护、女性健康和心血管。公司提供 EluPro，用于容纳心脏植入电子设备，如起搏器和内部除颤器；以及 CanGaroo，旨在减轻植入电子设备带来的并发症和合成外壳的不足。它还提供 ProxiCor 用于心脏组织修复和心包闭合；Tyke，一种用于新生儿和婴儿患者心脏结构修复的细胞外材料；以及 VasCure，一种用于修复或重建外周血管的补丁材料 |
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[财务分析]
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| ALLO |
Allogene Therapeutics |
Allogene Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，开发和商业化基因工程同种异体 T 细胞疗法，用于治疗癌症和自身免疫疾病。它开发、生产和商业化 UCART19，这是一种针对 R/R CD19 阳性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的同种异体抗 CD19 嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品候选药物。该公司还开发了 cemacabtagene ansegedleucel，这是一种针对 CD19 的工程化同种异体 CAR T 细胞产品候选药物，用于治疗大 B 细胞淋巴瘤 |
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| CARM |
Carisma Therapeutics |
Carisma Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司，专注于开发变革性疗法以治疗美国的肝纤维化和癌症。其产品候选药物包括 CT-2401，目前正在进行肝纤维化的临床前试验。该公司还开发 CT-1119，这是一种靶向间皮素的 CAR-单核细胞，目前正在进行 I 期临床试验，以治疗晚期间皮素阳性实体瘤患者，包括胰腺癌、卵巢癌、肺癌、间皮瘤等。此外，该公司还开发体内 CAR-M 细胞疗法，以治疗包括肝细胞癌在内的实体瘤 |
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[财务分析]
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| AAPG |
Ascentage Pharma |
阿斯腾杰制药集团国际是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在中国大陆开发癌症、慢性乙型肝炎病毒（HBV）和与年龄相关的疾病的治疗方案。该公司的主要产品候选药物是 HQP1351，一种针对 BCR-ABL1 突变体的 BCR-ABL 抑制剂，包括那些具有 T315I 突变的突变体。它还开发了 APG-2575，一种用于血液恶性肿瘤和实体肿瘤的口服 Bcl-2 选择性抑制剂；APG-115，一种口服小分子抑制剂，针对 MDM2-p53 蛋白相互作用，用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤；以及 APG-1252，一种小分子药物，通过双重抑制 Bcl-2 和 Bcl-xL 蛋白来恢复细胞凋亡，用于治疗小细胞肺癌、非小细胞肺癌、神经内分泌肿瘤和非霍奇金淋巴瘤。此外，该公司还在开发 APG-1387，一种针对晚期实体肿瘤和慢性 HBV 感染的凋亡蛋白小分子抑制剂；APG-2449，一种口服 FAK、ROS1 和 ALK 激酶的抑制剂；APG-5918，一种可口服的选择性胚胎外胚层发育抑制剂 |
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[财务分析]
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| GNLX |
Genelux |
Genelux Corporation 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对患有侵袭性和/或难以治疗的实体肿瘤类型患者的溶瘤病毒免疫疗法。其主要产品候选药物是 Olvi-Vec，这是一种专有的改良牛痘病毒株，适用于卵巢癌和非小细胞肺癌的治疗，以及液体或实体肿瘤、阑尾癌、结直肠癌和胃癌、其他妇科恶性肿瘤和腹膜间皮瘤。该公司与 Newsoara BioPharma Co. Ltd.签订了许可协议 |
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[财务分析]
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| ENTX |
Entera Bio |
Entera Bio Ltd.是一家临床阶段公司，专注于开发用于满足医疗需求的口服肽或蛋白质替代疗法。该公司利用其 N-Tab 平台，该平台旨在同时稳定肽在胃肠道中的状态并促进其吸收到血液中。它还开发了 EB613，一种口服 PTH（1-34），已完成针对低骨矿密度和高风险骨质疏松症的绝经后女性的第二阶段临床试验；并已完成治疗应力性骨折的第一阶段临床试验。此外，该公司还在开发 EB612，一种用于甲状旁腺功能减退症的口服肽替代疗法 |
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[财务分析]
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| STOK |
Stoke Therapeutics |
Stoke Therapeutics, Inc.是一家早期生物制药公司，专注于通过上调蛋白质表达来开发严重遗传疾病的治疗方法。该公司利用其专有的靶向增强核基因输出（TANGO）方法，开发反义寡核苷酸（ASOs），以选择性地恢复蛋白质水平。其主要产品候选包括 STK-002，目前处于临床前阶段，旨在治疗常染色体显性视神经萎缩；以及 Zorevunersen（STK-001），这是一种正在进行 I/II 期临床试验的研究性新药，用于治疗 Dravet 综合症。该公司还开发了针对各种靶点的项目，包括中枢神经系统和眼睛的单倍体不足疾病 |
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[财务分析]
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| RARE |
Ultragenyx制药 |
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司，专注于在北美、拉丁美洲、欧洲、中东、非洲和亚太地区识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见和超罕见遗传疾病的新产品。其生物制品包括 Crysvita（burosumab），一种针对成纤维细胞生长因子 23 的抗体，用于治疗 X 连锁低磷血症以及肿瘤诱导的骨软化症；Mepsevii，一种用于治疗患有粘多糖贮积症 VII 的儿童和成人的酶替代疗法；Dojolvi，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍；以及 Evkeeza（evinacumab），用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。该公司的产品候选者中，正在进行第三阶段临床试验的包括 UX143，一种用于治疗成骨不全的人单克隆抗体；UX111，一种 AAV9 基因治疗产品候选者，用于治疗患有 A 型 Sanfilippo 综合症或 MPS IIIA（罕见的溶酶体贮积病）的患者；DTX401，一种腺病毒相关病毒 8（AAV8）基因治疗临床候选者，用于治疗糖原贮积病 Ia 型患者；DTX301，一种 AAV8 基因治疗，用于治疗鸟氨酸转氨酰化酶缺乏症患者；以及 GTX-102，一种用于治疗 Angelman 综合症的反义寡核苷酸。它还开发了 UX701，目前正在进行第二阶段临床试验，用于治疗威尔逊病；以及 UX053，用于治疗糖原贮积病 III 型 |
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[财务分析]
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| GMAB |
Genmab |
Genmab A/S 是一家生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症和其他疾病的抗体基础产品及候选产品，位于丹麦。该公司为成人复发性或难治性（R/R）弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）、大 B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）市场销售 EPKINLY 和 TEPKINLY；为成人复发/转移性宫颈癌患者（在化疗后病情进展）提供 Tivdak。公司还在开发 Epcoritamab 用于 R/R DLBCL 和 FL、一线 DLBCL 和 FL、B 细胞非霍奇金淋巴瘤、R/R 慢性淋巴细胞白血病和 Richter 综合征，以及儿童患者的侵袭性成熟 B 细胞肿瘤；用于实体肿瘤的 tisotumab vedotin；用于实体肿瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）的 Acasunlimab；用于铂耐药卵巢癌和实体肿瘤的 Rinatabart Sesutecan；用于实体肿瘤的 GEN1042、GEN1059、GEN1055 和 GEN1057；用于血液恶性肿瘤的 GEN3014；用于晚期实体和液体肿瘤的 GEN1160；以及用于晚期实体肿瘤的 GEN1107 和 GEN1286。此外，该公司还提供 DARZALEX/DARZALEX FASPRO 用于多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变；RYBREVANT 用于非小细胞肺癌；TECVAYLI 和 TALVEY 用于 R/R MM；Kesimpta 用于复发性多发性硬化症；以及 TEPEZZA 用于甲状腺眼病 |
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[财务分析]
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| QTTB |
Q32 Bio |
Q32 Bio Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发新型生物制剂以恢复患有由病理性免疫功能障碍引起的自身免疫和炎症性疾病患者的健康免疫平衡。该公司正在开发 Bempikibart（ADX-914），这是一种完全人源的抗白介素-7 受体α拮抗单克隆抗体，旨在通过阻断白介素-7 和胸腺基质淋巴细胞生成素介导的信号来重新调节适应性免疫功能，以治疗特应性皮炎和斑秃。它还开发了 ADX-096，这是一种用于眼科适应症的 C3d 单克隆抗体-CR1 融合蛋白，以及其他用于组织靶向补体抑制的 C3d 单克隆抗体融合蛋白和纳米抗体。该公司成立于 2017 年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 |
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[财务分析]
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| APLS |
Apellis Pharma |
Apellis Pharmaceuticals, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物，以治疗具有高度未满足需求的疾病。该公司提供 EMPAVELI 用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿；以及 SYFOVRE 用于治疗与年龄相关的黄斑变性和地理性萎缩（GA）引起的地理性萎缩。该公司还开发 EMPAVELI 用于治疗 C3 肾小管病和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎、造血干细胞移植相关的血栓性微血管病、局灶性节段性肾小管硬化和延迟移植物功能；以及 APL-3007，一种小干扰 RNA（siRNA），用于治疗 GA。该公司与瑞典孤儿生物制药公司（Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)）签订了开发和商业化 pegcetacoplan 的合作和许可协议；并与 Beam Therapeutics Inc.进行合作 |
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[财务分析]
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| MCRB |
Seres治疗 |
Seres Therapeutics, Inc.是一家临床阶段公司，专注于开发用于严重疾病的生物治疗药物。该公司开发了 SER-155，这是一种研究性口服活性生物治疗药物，旨在去除胃肠道病原体，增强上皮屏障完整性，并调节免疫反应，以防止细菌性血流感染以及其他与病原体相关的负面临床结果，特别是在接受异基因造血干细胞移植的患者中。其其他研发项目包括 SER-147，这是一种活性生物治疗组合，旨在预防代谢性疾病患者（包括慢性肝病患者）中的细菌性血流感染和自发性细菌性腹膜炎感染；以及 SER-287 和 SER-301，这两种药物正在进行临床试验，以治疗轻度至中度溃疡性结肠炎。该公司之前被称为 Seres Health, Inc |
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[财务分析]
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| VNDA |
Vanda制药 |
Vanda Pharmaceuticals Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化治疗方案，以满足全球高未满足医疗需求。该公司的上市产品包括 HETLIOZ，用于治疗非 24 小时睡眠 - 觉醒障碍；Fanapt（iloperidone），用于治疗双相 I 型障碍和帕金森病精神病，以及用于治疗精神分裂症的长效注射剂（LAI）制剂；Ponvory，用于治疗银屑病和溃疡性结肠炎。其研发管线产品包括 HETLIOZ（tasimelteon），用于治疗时差综合症、失眠、延迟睡眠相位障碍、自闭症谱系障碍中的睡眠障碍以及儿童非 24 小时睡眠 - 觉醒障碍；Fanapt（iloperidone），一种用于治疗精神分裂症的 LAI 制剂；Bysanti，用于急性治疗双相 I 型障碍、精神分裂症和重度抑郁障碍；以及 Tradipitant（VLY-686），一种小分子神经激肽-1 受体（NK-1R）拮抗剂，用于治疗胃轻瘫、晕动病和特应性皮炎。该公司的研发管线产品还包括 Imsidolimab，一种 IL-36R 拮抗剂，用于治疗广泛性脓疱型银屑病；VTR-297，一种小分子组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗血液恶性肿瘤，并有潜在用于各种肿瘤指征的治疗；VQW-765，一种小分子烟碱型乙酰胆碱受体部分激动剂，用于治疗表现焦虑和精神障碍 |
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[财务分析]
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| CAI |
Caris Life Sciences |
Caris Life Sciences, Inc.是一家人工智能科技生物公司，在美国和国际上提供分子分析服务。该公司开发并商业化解决方案，以利用分子信息和机器学习算法转变医疗保健。公司的分子分析服务组合包括 MI Profile，一种基于组织的分子分析解决方案；以及 Caris Assure，一种用于癌症治疗的基于血液的分子分析解决方案。它还为生物制药客户提供包括实验室交付、战略数据和研究服务在内的制药研发服务 |
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[财务分析]
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| SYBX |
Synlogic |
Synlogic, Inc.是一家生物制药公司，专注于合成生物制剂的发现和开发，以治疗美国的代谢疾病。其产品管线包括用于治疗苯丙酮尿症的 SYNB1618；SYNB1353，一种口服给药、非系统吸收的药物候选者，目前正在进行 I 期临床试验以治疗同型半胱氨酸尿症；SYNB8802，一种口服给药、非系统吸收的药物候选者，用于治疗肠道高草酸尿症；以及 SYNB2081，用于降低尿酸以潜在治疗痛风。该公司与 F. Hoffmann-La Roche Ltd 和 Hoffmann-La Roche Inc.以及 Ginkgo Bioworks, Inc.签订了合作协议 |
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| ERAS |
Erasca |
Erasca, Inc.是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于为患有 RAS/MAPK 通路驱动癌症的患者发现、开发和商业化治疗方案。该公司的主要产品是 naporafenib，目前正在进行 SEACRAFT-2 关键性三期临床试验，针对 NRAS 突变（NRASm）黑色素瘤患者；同时在 SEACRAFT-1 一期 b 期临床试验中，针对 NRAS Q61X 黑色素瘤患者。公司还开发了 ERAS-0015，一种用于治疗 RAS 改变的实体肿瘤患者的全 RAS 分子粘合剂；ERAS-4001，一种用于治疗 KRAS 改变的实体肿瘤患者的全 KRAS 抑制剂；以及 ERAS-12，一种用于治疗 EGFR 和 RAS/MAPK 实体肿瘤的实验性 EGFR D2/D3 双特异性抗体（bpAb）。此外，公司正在开发的产品还包括 ERAS-801，一种针对 EGFR 改变的复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的中枢神经系统（CNS）穿透 EGFR 抑制剂，目前处于一期临床试验阶段；以及 ERAS-007，一种口服 ERK1/2 抑制剂和 ERAS-601，一种口服 SHP2 抑制剂，针对晚期或转移性实体肿瘤患者 |
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[财务分析]
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| XFOR |
X4 Pharmaceuticals |
X4 Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于罕见免疫系统疾病的新型治疗药物的研究、开发和商业化。它提供 XOLREMDI，这是一种口服生物利用度高的选择性 C-X-C 趋化因子受体 4（CXCR4）拮抗剂，用于治疗患有疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓滞留综合症的患者。该公司还开发了 mavorixafor，目前正在进行 3 期 4WARD 临床试验，以评估口服每日一次的 mavorixafor 在有或没有稳定剂量 G-CSF 的情况下，对经历复发性和/或严重感染的先天性、获得性原发性自身免疫或特发性 CN 患者的疗效、安全性和耐受性。它与 Abbisko Therapeutics Co Ltd 签订了许可协议 |
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| CLDI |
Calidi Biotherapeutics |
Calidi Biotherapeutics, Inc.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，开发同种异体干细胞基础和包裹病毒平台，以增强和传递溶瘤病毒。其产品管线包括 CLD-101，目前正在进行高等级胶质瘤的 1b/2 期临床试验，以及针对复发性高等级胶质瘤的 1 期剂量递增临床试验；CLD-201 产品用于实体肿瘤，如乳腺癌、头颈部鳞状细胞癌和软组织肉瘤，目前处于临床前研究阶段；CLD-301 用于多种适应症，亦处于临床前研究阶段；以及 CLD-400 用于某些肺癌和转移性实体肿瘤。该公司还提供溶瘤病毒平台，如 NeuroNova、SuperNova 和 RTNova。Calidi Biotherapeutics, Inc |
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| AURA |
Aura Biosciences |
Aura Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗实体肿瘤的精准疗法。该公司的专有平台能够利用与药物结合或装载有核酸的类病毒颗粒，针对多种实体肿瘤，创造类病毒药物结合物。其主要候选药物 bel-sar 目前正在进行晚期临床开发，旨在治疗原发性脉络膜黑色素瘤及其他眼部肿瘤指征，同时在膀胱癌方面也处于早期临床开发阶段。该公司还专注于评估 bel-sar 在治疗包括膀胱癌在内的多种其他实体肿瘤的安全性和有效性，作为卡介苗治疗的替代方案 |
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| TLX |
Telix Pharmaceuticals |
Telix Pharmaceuticals Limited 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于治疗性和诊断性放射性药物的开发和商业化。该公司通过三个部门运营：精准医学、治疗学和制造解决方案。其主要治疗产品候选药物是 TLX591，一种铥标记的放射性抗体药物结合物（rADC），目前正在对晚期前列腺癌患者进行三期临床试验。该公司还开发了 TLX250，一种用于治疗晚期转移性肾癌的 rADC；TLX101，一种用于治疗胶质母细胞瘤的全身治疗；TLX66，一种用于造血干细胞移植前骨髓预处理的产品候选药物；以及 Illuccix 和 Gozellix，用于治疗前列腺癌 |
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| RNAZ |
TransCode Therapeutics |
TransCode Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗和识别癌症的药物和诊断工具。该公司的主要治疗候选药物包括 TTX-MC138，针对微小 RNA-10b 的药物，这是各种癌症中转移细胞生存的主要调节因子，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结肠癌、胶质母细胞瘤等。其临床前项目包括 TTX-siPDL1，一种基于 siRNA 的调节程序化死亡配体 1 的调节剂，以及两个适应症不明确的项目；TTX-RIGA，一种基于 RNA 的激动剂，靶向诱导基因 I 的视黄酸诱导基因，以激活肿瘤微环境中的先天免疫；TTX-CRISPR，一种基于 CRISPR/Cas9 的治疗平台，用于修复或消除肿瘤细胞内致癌基因；以及 TTX-mRNA，一种基于 mRNA 的平台，用于开发激活细胞毒性免疫反应以对抗肿瘤细胞的癌症疫苗。TransCode Therapeutics, Inc |
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| CYCN |
Cyclerion Therapeutics |
Cyclerion Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，开发用于治疗严重疾病的新型可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，涉及中枢神经系统（CNS）和外周。该公司正在开发 Olinciguat，这是一种口服给药的血管可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正在进行第二阶段临床试验，以治疗心血管疾病；以及 Praliciguat，这是一种用于治疗罕见肾病的全身性 sGC 刺激剂。该公司与 Akebia 签订了许可协议，以开发、生产、医疗事务和商业化 Praliciguat 及其他相关产品。该公司成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市 |
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| LVTX |
LAVA Therapeutics NV |
LAVA Therapeutics N.V. 是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于开发癌症治疗方案。该公司通过其 Gammabody 平台，开发了一系列新型双特异性抗体，以激活和利用伽马δ T 细胞的效能和精准性，从而引发抗肿瘤免疫反应，并改善癌症患者的治疗效果。其主要的临床阶段候选药物是 LAVA-1207，目前正在进行针对转移性去势抵抗性前列腺癌的 1/2a 期临床试验 |
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| GLSI |
Greenwich Lifesciences |
格林威治生命科学公司（Greenwich LifeSciences, Inc.）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于乳腺癌及其他 HER2/neu 表达癌症的新型癌症免疫疗法，业务覆盖美国和罗马尼亚。其主要产品候选药物为 GP2，这是一种免疫疗法，目前正在进行 III 期临床试验，旨在预防曾接受过手术的乳腺癌患者的复发。格林威治生命科学公司之前被称为诺威尔公司（Norwell, Inc.） |
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| SBFM |
Sunshine Biopharma |
阳光生物制药公司是一家制药公司，专注于在美国和加拿大的多种治疗领域（包括肿瘤学和抗病毒药物）研发救命药物。它通过处方仿制药和非处方药品两个部门运营。该公司正在开发 SBFM-PL4，一种用于治疗 SARS 冠状病毒感染的蛋白酶抑制剂；Adva-27a，一种用于治疗胰腺癌的小分子化疗药物；以及 K1.1 mRNA，一种用于肝癌的脂质纳米颗粒 |
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| TVGN |
Tevogen Bio |
Tevogen Bio Holdings Inc.是一家临床阶段的专业免疫疗法公司，开发用于治疗传染病、癌症和其他疾病的现成精准 T 细胞疗法。该公司开发的 TVGN 489 已完成针对高风险成人 COVID-19 患者的 1 期临床试验；并在进行 1 期临床试验，以治疗急性 SARS-CoV-2 患者，这些患者伴有 B 细胞癌免疫抑制，以及其他 B 细胞免疫抑制的急性 SARS-CoV-2 患者，且具有 B 细胞癌指征，同时也用于长期 COVID 的预防和治疗。该公司还在开发 TVGN 920，目前处于治疗宫颈癌的临床前试验阶段；TVGN 960，处于治疗口咽癌的临床前试验阶段；TVGN 601，处于治疗多发性硬化症的临床前试验阶段；TVGN 930，处于治疗与埃布斯坦 - 巴尔病毒相关的淋巴瘤的临床前试验阶段；以及 TVGN 116，一种针对乙型肝炎的候选产品，目前也处于临床前试验阶段。Tevogen Bio Holdings Inc |
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| ALT |
Altimmune |
Altimmune, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发肥胖、代谢和肝脏疾病的治疗方案。其主要产品候选药物是 pemvidutide，一种 GLP-1/胰高血糖素双重受体激动剂，目前正在进行针对肥胖和代谢相关性脂肪肝炎的第三阶段临床试验。该公司成立于 1997 年，总部位于马里兰州盖瑟斯堡 |
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| NERV |
Minerva神经科学 |
Minerva Neurosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于中枢神经系统疾病治疗产品候选药物的开发和商业化。其主要产品候选药物是罗鲁哌丁（roluperidone），用于治疗精神分裂症患者的阴性症状。该公司还拥有开发和商业化 MIN-301 的独占权，MIN-301 是一种可溶性重组 Neuregulin-1b1 蛋白，用于治疗帕金森病及其他神经退行性疾病。Minerva Neurosciences, Inc |
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| GLUE |
Monte Rosa Therapeutics |
蒙特罗莎治疗公司（Monte Rosa Therapeutics, Inc.）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型小分子精准药物，利用身体的自然机制选择性降解具有治疗相关性的蛋白质。该公司开发了口服生物可用的分子胶水降解剂（MGDs），例如用于治疗 MYC 驱动肿瘤的 MRT-2359；用于治疗神经和系统性自身免疫及炎症疾病的 MRT-6160；以及用于治疗由 IL-1b 和 NLRP3 炎症小体驱动的炎症疾病的 MRT-8102。此外，该公司还开发 CDK2 以治疗包括卵巢癌、子宫内膜癌、胃癌和乳腺癌在内的多种癌症。进一步来说，其产品管线还包括免疫学和炎症指征、肿瘤学、心血管、代谢和遗传疾病的项目 |
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| OSTX |
OS Therapies |
OS Therapies Incorporated 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国识别、开发和商业化骨肉瘤及其他实体肿瘤的治疗方案。其产品管线包括 OST-HER2，一种针对骨肉瘤患者的现成免疫疗法；以及 OST-tunable 药物偶联物（OST-tADC），这是一种抗体药物偶联物（ADC）硅氧烷链接技术，具有可调 pH 敏感的硅链接器的即插即用平台。OS Therapies Incorporated 成立于 2018 年，总部位于马里兰州格雷森维尔 |
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| CERO |
CERo Therapeutics |
CERo Therapeutics Holdings, Inc.是一家免疫疗法公司，专注于推进工程化 T 细胞疗法在癌症治疗中的开发。其主要开发候选药物是 CER-1236，一种自体 T 细胞疗法候选药物，旨在治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。该公司成立于 2021 年，总部位于加利福尼亚州南旧金山 |
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| MIRM |
Mirum Pharmaceuticals |
Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗严重罕见病和孤儿病的新疗法。其主要产品候选药物是 LIVMARLI（maralixibat），这是一种口服给药且吸收极少的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国和国际上获批用于治疗阿拉吉尔综合症患者的胆汁淤积性瘙痒。该公司还参与了 Cholbam 的商业化，这是一种胆酸胶囊，已获批用于治疗因单一酶缺陷导致的胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者，以及作为辅助治疗用于患有过氧化物酶体疾病的患者，包括过氧化物酶体生物发生障碍 - 泽尔维格综合症和史密斯 - 莱姆利 - 奥皮茨综合症；以及 Chenodal，这是一种片剂，已获批用于治疗胆囊内的透射性结石，并正在进行第三阶段临床试验以治疗脑腱黄瘤。此外，该公司还开发了 Volixibat，这是一种口服且吸收极少的药物，旨在抑制 IBAT，目前正在进行第二阶段 b 临床试验，以治疗成年胆汁淤积性肝病患者 |
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| XLO |
Xilio Therapeutics |
Xilio Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发肿瘤激活的免疫肿瘤学疗法。该公司的检查点抑制剂项目包括 XTX101，一种正在进行第 2 期临床试验的 Fc 增强型肿瘤激活抗 CTLA-4 单抗，用于治疗晚期实体肿瘤患者。它还开发了细胞因子项目，包括 XTX202，一种肿瘤激活的β-γ偏向 IL-2，目前正在进行第 2 期临床试验；以及 XTX301，一种正在进行第 1 期研究的肿瘤激活的工程 IL-12 分子。该公司成立于 2016 年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆 |
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| DVAX |
德纳维制药 |
Dynavax Technologies Corporation 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于在美国和国际上开发和商业化疫苗。该公司提供 HEPLISAV-B，这是一种用于预防 18 岁及以上成年人感染所有已知亚型的乙型肝炎病毒的乙型肝炎疫苗；以及用于 HEPLISAV-B 的佐剂 CpG 1018。它还开发 rF1V，这是一种处于第二阶段临床试验的鼠疫疫苗候选药物；以及 Z-1018，这是一种处于第一/二阶段临床试验的研究性疫苗候选药物，用于预防 50 岁及以上成年人带状疱疹，以及用于接受血液透析的成年人使用的 HEPLISAV-B。该公司通过批发商和专业分销商将其产品销售给医院和诊所、综合服务网络、公共卫生诊所和监狱、国防部、退伍军人事务部以及零售药房 |
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| NVAX |
诺瓦瓦克斯医药 |
诺瓦瓦克斯公司（Novavax, Inc.）是一家生物技术公司，致力于发现、开发和商业化疫苗，以保护美国、欧洲及国际市场免受严重传染病的影响。该公司提供的疫苗平台结合了重组蛋白方法、纳米颗粒技术以及其专利的 Matrix-M 佐剂，以增强免疫反应。该公司正在商业化一款 COVID-19 疫苗 NVX-CoV2373，品牌名称包括 Nuvaxovid、Covovax 和 Novavax COVID-19 Vaccine，针对成人和青少年群体作为初始系列接种，并适用于同源和异源的加强接种。此外，该公司还在开发 R21/Matrix-M 佐剂的疟疾疫苗 |
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| BNTX |
BioNTech |
BioNTech SE, a biotechnology company, develops and commercializes immunotherapies to treat cancer and infectious diseases in Germany. The company develops BNT111, which is in Phase 2 clinical trial for advance melanoma; BNT113, which is in Phase 2 clinical trial to treat head and neck squamous cell carcinoma; BNT116, which is in Phase I clinical trial for non-small cell lung cancer; BNT142, which is in phase 1/2 clinical trial for multiple solid tumors; BNT151, which is in phase 1/2 clinical trial for solid tumors; BNT152+BNT153, which is in phase 1 clinical trial for solid tumors; and BNT122/RO7198457, which is in Phase 2 clinical trial to treat adjuvant high-risk muscle-invasive urothelial carcinoma, colorectal cancer, pancreatic ductal adenocarcinoma, advance melanoma, as well as in phase 1a/1b clinical trial for advanced/metastatic solid tumors. It also develops BNT211, which is in phase 1 clinical trial to treat CLDN6+ solid tumors; BNT221, phase 1 clinical trial for the treatment of cancer; BNT311/GEN1046 (acasunlimab), which is in phase 3 clinical trial for solid tumors; BNT312/GEN1042, which is in phase 1/2 and 1 clinical trial to treat solid tumors; BNT314/GEN1059, which is in Phase 1/2 clinical trial for advanced or metastatic solid tumors; BNT315/GEN1055, which is in phase 1/2 clinical trial for advanced solid tumors; BNT317, which is in phase 1 clinical trial for advanced solid tumors; BNT327, which is in phase 1/2, 2, and 3 clinical trial to treat small cell lung cancer, advanced/metastatic tnbc, neuroendocrine neoplasm, malignant mesothelioma, EGFR-mutant non-squamous, hepatocellular carcinoma, and advanced solid tumors; and BNT316/ONC-392, which is in phase 1/2, 2, and 3 clinical trial to treat metastatic, non-small cell lung cancer, platinum-resistant ovarian cancer, metastatic castration resistant prostate cancer, and advanced or metastatic solid tumor. BioNTech SE was incorporated in 2008 and is headquartered in Mainz, Germany. |
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| WHWK |
Whitehawk Therapeutics |
Whitehawk Therapeutics, Inc.是一家肿瘤治疗公司，开发技术以建立肿瘤生物学用于癌症治疗。它提供一个包含三种资产的抗体药物偶联物（ADC）组合以治疗癌症。该公司之前名为 Aadi Bioscience, Inc.，后来更名为 Whitehawk Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| APLT |
Applied Therapeutics |
Applied Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对美国高未满足医疗需求的有效分子靶点的新型产品候选药物。该公司的主要产品候选药物是 AT-007，该药物已完成针对健康志愿者和成人的三期临床试验，用于治疗半乳糖血症，并在儿童临床研究中用于治疗儿童的半乳糖血症，治疗酶山梨醇脱氢酶，以及用于治疗磷酸甘露糖变位酶-CDG。公司还开发了 AT-001，目前正在进行三期临床试验，旨在治疗糖尿病性心肌病，以及糖尿病性周围神经病；AT-003 则处于前临床研究阶段，旨在治疗糖尿病性视网膜病变。该公司与 Mercury Pharma Group Limited 签订了独家许可和供应协议，以商业化含有 AT-007 的药物产品 |
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[财务分析]
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| RNXT |
RenovoRx |
RenovoRx, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发靶向联合疗法，以提高接受治疗的癌症患者的治疗效果。其主要产品候选药物是化疗药物吉西他滨，通过 RenovoCath 提供，目前正在进行针对局部晚期胰腺癌的第三阶段临床试验。RenovoRx, Inc.成立于 2009 年，总部位于加利福尼亚州山景城 |
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| KURA |
Kura Oncology |
Kura Oncology, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于癌症治疗的药物。其主要产品候选药物包括 ziftomenib，这是一种选择性研究性抑制剂，针对 menin-KMT2A 相互作用，用于治疗基因定义的急性白血病亚型，包括急性髓性白血病和急性淋巴母细胞白血病；tipifarnib，一种口服生物利用度高的法尼基转移酶抑制剂，与 alpelisib 联合用于 PIK3CA 依赖的头颈部鳞状细胞癌患者；以及 KO-2806，一种选择性研究性 FTI，用于治疗实体肿瘤。它与诺华制药公司（Novartis Pharma AG）进行临床合作，评估 tipifarnib 与 alpelisib 联合用于 HRAS 过表达和/或 PIK3CA 突变和/或扩增的头颈部鳞状细胞癌患者的疗效；与协和发酵（Kyowa Kirin Co., Ltd.）签署战略合作协议，开发和商业化其口服 menin 抑制剂，用于治疗急性髓性白血病（AML）及其他血液恶性肿瘤患者；以及与 Mirati Therapeutics, Inc.的临床合作 |
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| SLRX |
Salarius Pharmaceuticals |
Salarius Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发满足医疗需求的癌症治疗方案。其主要候选药物是 Seclidemstat (SP-2577)，这是一种小分子抑制剂，目前正在进行针对晚期实体肿瘤和尤文肉瘤的 I/II 期临床试验。该公司还提供 SP-3164，这是一种小分子蛋白降解剂，用于治疗血液肿瘤和实体肿瘤 |
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| SILO |
Silo Pharma |
Silo Pharma Inc.是一家处于开发阶段的生物制药公司。该公司正在开发针对未被充分满足的疾病的治疗方案，包括创伤后应激障碍（PTSD）、压力引发的焦虑症、纤维肌痛症和中枢神经系统（CNS）疾病。它专注于开发传统疗法和精神药物治疗的配方 |
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| OLMA |
Olema Pharmaceuticals |
Olema Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于女性癌症治疗的发现、开发和商业化。该公司的主要产品候选药物是 palazestrant，一种雌激素受体（ER）拮抗剂和选择性 ER 降解剂，目前正在进行针对复发性、局部晚期或转移性雌激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌的三期临床试验；OPERA-01 是 palazestrant 作为单药治疗二线/三线 ER+/HER2-转移性乳腺癌的关键三期临床试验；此外，palazestrant 还与 CDK4/6 抑制剂 palbociclib 和 ribociclib、磷脂酰肌醇 3 激酶α（PI3Ka）抑制剂 alpelisib 以及 mTOR 抑制剂 everolimus 联合使用，正在进行针对复发性、局部晚期或转移性雌激素受体阳性 HER2 阴性乳腺癌的 1/2 期临床试验。该公司还开发了 OP-3136，一种口服小分子，能够有效且选择性地抑制 KAT6，适用于 ER+/HER2-转移性乳腺癌及其他癌症，目前处于一期临床试验阶段。该公司之前被称为 CombiThera, Inc |
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| PTHS |
Pelthos Therapeutics |
Pelthos Therapeutics Inc.是一家生物制药公司，开发和商业化治疗产品，以帮助面临未满足治疗需求的患者。该公司提供 ZELSUVMI，用于治疗 1 岁及以上成人和儿童的传染性软疣。它还提供 NITRICIL，这是一种专有的基于一氧化氮的技术平台。该公司之前被称为 Channel Therapeutics Corporation，并更名为 Pelthos Therapeutics Inc |
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[财务分析]
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| OSRH |
OSR |
OSR Holdings, Inc.是一家医疗保健控股公司，在美国、瑞士和韩国开发一系列疗法和医疗解决方案。该公司开发免疫疗法产品，包括 VXM01，这是一种针对胶质母细胞瘤的免疫肿瘤学候选药物，目前处于二期临床试验阶段，以及一些处于临床前阶段的产品，如用于治疗间皮素的 VXM04；用于治疗威尔姆斯肿瘤蛋白（WT1）的 VXM06；用于癌胚抗原（CEA）的 VXM08；以及用于 PD-L1 的 VXM10。它还在开发设计增强（DA）生物制剂，包括 DRT-102，这是一种用于脊柱融合的临床阶段资产；以及 DRT-101，这是一种用于骨关节炎的临床前阶段资产。此外，该公司还分销神经血管介入医疗设备和系统 |
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[财务分析]
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| ATNM |
Actinium制药 |
Actinium Pharmaceuticals, Inc. 开发抗体放射结合物和其他靶向放疗，旨在改善那些现有肿瘤治疗失败患者的治疗效果。该公司推进两个临床阶段的产品候选药物，Actimab-A，用于治疗包括急性髓性白血病和骨髓增生异常综合症在内的髓系恶性肿瘤患者；以及 Iomab-ACT，旨在改善患者对细胞疗法（如 CAR-T 针对各种血癌适应症和针对非恶性血液疾病如镰状细胞病的基因疗法）的获取和治疗效果。它还开发了 ATNM-400，一种针对前列腺癌患者的临床前非前列腺特异性膜抗原靶向放疗，利用 Actinium-225 放射性同位素 |
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[财务分析]
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| AZTR |
Azitra |
Azitra, Inc.是一家早期临床生物制药公司，专注于利用工程化蛋白质和活性生物治疗产品开发精准皮肤病学疗法，以治疗皮肤疾病。该公司正在开发 ATR-12，这是一种基因改造的表皮葡萄球菌（S. epidermidis）菌株，目前正在进行针对尼瑟顿综合症（Netherton syndrome）这一皮肤疾病的 Ib 期临床试验。该公司还在开发 ATR-04，这是一种基因改造的 S |
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[财务分析]
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| NNNN |
Anbio Biotechnology |
安比欧生物科技在欧盟、亚太地区、北美、南美、非洲及国际市场提供体外诊断（IVD）产品。它提供 SARS-CoV-2 抗原快速检测和 SARS-CoV-2/流感 A/B 抗原快速检测；以及侧向流动免疫测定、荧光免疫测定、环介导恒温扩增、化学发光免疫测定和逆转录聚合酶链反应产品。该公司服务于非处方、现场检测和实验室市场。公司成立于 2021 年，总部位于德国法兰克福 |
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[财务分析]
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| ENLV |
Enlivex Therapeutics |
Enlivex Therapeutics Ltd.及其子公司在以色列作为一家临床阶段的巨噬细胞重编程免疫疗法公司运营。其产品管线包括 Allocetra（ENX-CL-02-002），该产品正在进行针对脓毒症引起的器官功能障碍和衰竭的二期临床试验；以及 Allocetra（ENX-CL-05-001），该产品正在进行针对中度膝关节骨关节炎的一期/二期临床试验。该公司还开发了 0189-22-KMC，该产品正在进行针对终末期膝关节骨关节炎的一期/二期临床试验；0006-24-KMC，该产品正在进行针对拇指基关节骨关节炎的一期/二期临床试验；以及 ENX-CL-06-001，旨在治疗银屑病关节炎，目前也在进行一期/二期临床试验。Enlivex Therapeutics Ltd |
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[财务分析]
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| BBLG |
Bone Biologics |
Bone Biologics Corporation 是一家医疗器械公司，专注于使用重组人蛋白进行脊柱融合中的骨再生。该公司的主要医疗器械 NELL-1/DBM 是一种促进骨生成的重组蛋白，能够对骨再生进行靶向特异性控制。它还开发了用于腰椎融合的 NELL-1/DBM 融合装置。该公司的 NELL-1 平台技术用于在脊柱外科、骨科、普通骨科、整形重建、神经外科、介入放射学和运动医学等外科专业中提供更好的治疗效果 |
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[财务分析]
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| HUMA |
Humacyte |
Humacyte, Inc.及其子公司从事即用型、可植入和生物工程人类组织的开发和制造，以治疗多种解剖部位的疾病和状况，涵盖多个治疗领域。该公司利用其专有的科学技术平台，工程化和制造人类无细胞血管（HAV），以便植入患者体内而不引发异物反应或导致免疫排斥。它正在开发一系列 HAV，目标是血管修复、重建和替代市场，包括血管创伤；用于血液透析的动静脉通路；外周动脉疾病；儿童心脏手术；以及冠状动脉旁路移植，同时也用于细胞治疗的输送，包括胰腺岛细胞移植以治疗 1 型糖尿病。该公司成立于 2004 年，总部位于北卡罗来纳州达勒姆 |
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[财务分析]
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| IPHA |
Innate Pharma SA |
Innate Pharma S.A. 是一家生物技术公司，专注于为癌症患者开发免疫疗法，业务遍及法国及国际市场。该公司的产品包括 Lacutamab (IPH4102)，一种抗 KIR3DL2 抗体，目前正在进行针对皮肤 T 细胞淋巴瘤和外周 T 细胞淋巴瘤的 II 期临床试验，以及治疗难治性 Sézary 综合症的 II 期临床试验；Monalizumab，一种免疫检查点抑制剂，目前正在进行 III 期临床试验，旨在治疗包括结直肠癌、肺癌以及头颈癌在内的晚期实体肿瘤；IPH5201，一种阻断抗体，正在进行 II 期临床试验，针对 CD39 免疫抑制通路；IPH5301，一种抗 CD73 抗体，旨在针对免疫抑制腺苷通路以促进抗肿瘤免疫；IPH6401，一种针对 BCMA 的 NK 细胞结合剂；以及 IPH6101，一种基于 NKp46 的 NK 细胞结合剂，针对 CD123 的专有多特异性抗体格式；还有 IPH62，一种针对 B7-H3 的 NK 细胞结合剂。其在临床前试验中的产品包括 IPH43，一种抗 MICA/B ADC 和 IPH45，一种抗体药物偶联物 (ADC)；以及 IPH67，一种未公开的多特异性 ANKET |
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[财务分析]
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| CAPR |
Capricor治疗 |
Capricor Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发变革性的细胞和外泌体基础治疗方法，以治疗杜氏肌营养不良症（DMD）及其他在美国尚未满足医疗需求的疾病。其主要产品候选药物是 Deramiocel，这是一种同种异体心脏球体衍生细胞，目前正在进行 DMD 治疗的三期临床试验。该公司还开发了一种基于外泌体的蛋白质疫苗，目前处于针对 SARS-CoV-2 的临床前试验阶段；StealthX 外泌体平台，以及外泌体平台项目，包括用于疫苗和治疗开发的工程化外泌体，目前也处于临床前试验阶段。此外，该公司还在开发 StealthX，这是一种基于工程化外泌体的疫苗候选药物，目前正在进行一期临床研究，适用于多种治疗应用，包括靶向 RNA、蛋白质和小分子治疗，以治疗或预防多种疾病；以及 CAP-2003，这是一种同种异体心脏球体衍生细胞外泌体，目前也在进行 DMD 的临床前试验 |
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[财务分析]
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| INAB |
IN8bio |
IN8bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于γ-δ T 细胞产品候选药物的发现、开发和商业化，以治疗癌症和自身免疫疾病。其产品包括 INB-400，目前正在进行针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的二期临床试验；INB-200，一种基因修饰的自体γ-δ T 细胞产品候选药物，目前正在进行针对 GBM 的一期临床试验；以及 INB-100，一种异体产品候选药物，目前正在进行针对接受造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者的一期临床试验。该公司还开发 INB-619，一种针对 CD19 的γ-δ T 细胞治疗药物，适用于肿瘤学和自身免疫疾病；INB-300，一种具有 nsCAR 功能的 DeltEx 产品候选药物，针对难治性液体肿瘤和颅外实体肿瘤；以及 INB-500，一种来源于诱导多能干细胞的γ-δ T 细胞，目前处于癌症治疗的临床前阶段。该公司之前被称为 Incysus Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| GNTA |
Genenta Science S.P.A. |
Genenta Science S.p.A.是一家总部位于意大利的临床阶段生物技术公司，致力于开发用于治疗实体肿瘤的造血干细胞基因疗法。其主力产品候选药物是 Temferon，目前正在进行用于治疗未甲基化 MGMT 基因启动子患者的胶质母细胞瘤的 1/2a 期临床试验。该公司正在开发 Temferon 用于治疗其他实体肿瘤适应症，包括局部晚期肝细胞癌和肝内胆管癌。此外，该公司正在开发生物平台，通过浸润单核细胞/巨噬细胞将免疫调节分子直接输送至肿瘤部位 |
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[财务分析]
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| BNTC |
Benitec Biopharma |
本那泰克生物制药公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型基因药物。该公司开发基于 DNA 导向 RNA 干扰的治疗药物，用于治疗慢性和危及生命的人类疾病。目前，该公司正在开发 BB-301，一种基于腺相关病毒的基因治疗药物，用于治疗咽喉肌肉萎缩症 |
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[财务分析]
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| TOVX |
Theriva Biologics |
Theriva Biologics, Inc.是一家临床阶段公司，开发用于治疗癌症及相关疾病的治疗药物，主要针对美国高未满足需求的领域。该公司的主要产品候选药物是 VCN-01，这是一种临床阶段的溶瘤人腺病毒，目前正在进行针对胰腺癌的二期临床研究；针对视网膜母细胞瘤的一期临床研究；针对头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌、结直肠癌的一期临床研究；以及针对实体肿瘤的一期临床研究。它还开发 VCN-11 用于治疗实体肿瘤；SYN-004 旨在降解胃肠道中常用的静脉注射β-内酰胺类抗生素，以防止微生物组损伤，防止病原体的过度生长和感染，如艰难梭菌感染和万古霉素耐药肠球菌，并减少异体造血干细胞移植受者急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发生率和严重程度；以及 SYN-020，一种重组口服制剂，针对肠道碱性磷酸酶，用于治疗局部胃肠道和全身性疾病。此外，该公司还开发临床阶段产品，如 SYN-006 用于预防 aGVHD 和由碳青霉烯耐药肠球菌引起的感染；以及 SYN-007 用于预防与口服β-内酰胺类抗生素相关的腹泻 |
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| MNOV |
美第奇新星生物技术 |
MediciNova, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发新型小分子治疗药物，以治疗美国未满足医疗需求的严重疾病。该公司正在进行 MN-166（伊布利斯特）的 2b/3 期临床试验，这是一种口服抗炎和神经保护剂，用于治疗神经系统及其他疾病，如进行性多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症、化疗引起的周围神经病、退行性颈髓病、胶质母细胞瘤以及物质依赖和成瘾，同时也用于预防急性呼吸窘迫综合症和长期新冠。该公司还在开发 MN-001（替普鲁斯特），这是一种口服生物利用度的小分子化合物，目前处于 2 期临床试验阶段，用于治疗纤维化及其他代谢性疾病，包括非酒精性脂肪肝病和高甘油三酯血症。该公司与京林制药签订了 MN-166 和 MN-001 的开发和商业化许可协议 |
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| ATHE |
Alterity Therapeutics |
Alterity Therapeutics Limited 是一家总部位于澳大利亚的公司，致力于研究和开发治疗阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病以及其他神经系统疾病的治疗药物。该公司的主力药物候选者是 ATH434，这是一种小分子药物候选，在治疗帕金森病方面已完成了 I 期临床试验。此外，公司还在开发 ATH434-201，该药物正在 II 期临床试验中，用于治疗多系统萎缩早期阶段；ATH434-202 正在 II 期临床试验中，用于治疗多系统萎缩；以及 PBT2 已完成 IIa 期临床试验，用于治疗阿尔茨海默病。该公司之前被称为 Prana Biotechnology Limited，在 2019 年 4 月更名为 Alterity Therapeutics Limited |
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| AMRN |
阿玛琳 |
阿玛林公司（Amarin Corporation plc）是一家制药公司，专注于心血管疾病治疗药物的商业化和开发，业务覆盖美国、欧洲及国际市场。该公司提供 VASCEPA，这是一种仅限处方的 omega-3 脂肪酸产品，用于作为饮食的辅助治疗，以降低严重高甘油三酯血症成年患者的甘油三酯水平。它主要通过批发商、精选的区域批发商和专业药房供应商销售其产品。该公司与持田制药株式会社（Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.）有合作关系 |
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| BYSI |
万春药业 |
BeyondSpring Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于癌症治疗的开发。它通过两个部门运营：Plinabulin 管线和 TPD 平台。公司的主要资产是 Plinabulin，这是一种选择性免疫调节微管结合剂，已完成非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的第三阶段临床试验；同时作为抗癌剂，以及用于预防化疗引起的中性粒细胞减少症。它还在开发 Plinabulin 与多西他赛的联合治疗 |
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| PSTV |
Plus Therapeutics |
Plus Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于为癌症患者开发、生产和商业化治疗方案。该公司的主要放射治疗候选药物是 REYOBIQ，这是一种专利放射治疗，适用于中枢神经系统及其他癌症患者，包括复发性胶质母细胞瘤、脑膜外转移和儿童脑癌。它还开发了铼-188 纳米脂质体可生物降解的海藻酸盐微球，通过动脉内注射治疗各种实质性器官癌症，如原发性和继发性肝癌。此外，它还开发和商业化实验室开发的检测，如 CNSide 测试，用于识别已转移到中枢神经系统的肿瘤细胞，适用于患有癌瘤和黑色素瘤的患者 |
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| TPST |
Tempest Therapeutics |
Tempest Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发小分子治疗药物以治疗癌症。其临床阶段的主要产品候选药物包括 Amezalpat，这是一种口服小分子选择性拮抗剂，针对过氧化物酶体增殖物激活受体α，用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗；以及 TPST-1495，这是一种小分子双重拮抗剂，针对前列腺素 E2 的 EP2 和 EP4 受体，用于治疗各种癌症。该公司与 F. Hoffmann-La Roche Ltd.签订了合作协议 |
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| CRBU |
Caribou Biosciences |
Caribou Biosciences, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因编辑的异体细胞疗法，用于治疗美国及国际上的血液恶性肿瘤和自身免疫疾病。该公司的主要产品候选包括 CB-010，这是一种异体抗 CD19 CAR-T 细胞疗法，目前正在进行 1 期临床试验，旨在治疗复发性或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤、难治性系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎和肾外狼疮。它还开发 CB-011，这是一种抗 BCMA 异体 CAR-T 细胞疗法，目前正在进行 1 期临床试验，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤；以及 CB-012，这是一种异体抗 CD371 CAR-T 细胞疗法，目前正在进行 1 期临床试验，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病。Caribou Biosciences, Inc |
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| ANL |
Adlai Nortye |
Adlai Nortye Ltd.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于药品的研究和开发。其主要产品是 AN2025，一种全磷脂酰肌醇 3 激酶抑制剂，目前正在进行针对复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的第三阶段临床试验。该公司还在开发 AN0025，一种小分子前列腺素 E 受体 4 拮抗剂，旨在调节肿瘤微环境，目前正在进行针对复发性非小细胞肺癌和尿路上皮癌（在抗 PD-1/PD-L1 治疗后）、复发性三阴性乳腺癌、微卫星稳定性结直肠癌以及标准治疗后宫颈癌的第一阶段临床试验；以及 AN4005，一种口服小分子 PD-L1 抑制剂，目前正在进行第一阶段临床试验，以诱导和稳定 PD-L1 二聚体化，并干扰 PD-1 与 PD-L1 之间的相互作用。其临床前候选药物包括 AN8025，一种多功能抗体，作为 T 细胞和抗原呈递细胞的调节剂；以及 AN9025，一种口服小分子全 KRAS 抑制剂 |
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| KPTI |
Karyopharm治疗 |
卡里奥帕姆治疗公司是一家商业阶段的制药公司，从事针对治疗癌症和其他疾病的核出口的药物的发现、开发和商业化。其选择性核出口抑制剂 (SINE) 化合物通过与核出口蛋白 XPO1(或 CRM1) 结合并抑制其功能。卡瑞帕姆的化合物 XPOVIO(Selinexor) 在美国获得批准，可用于多种血液系统恶性肿瘤的适应症，包括与 VELCADE(Bortezomib) 和地塞米松联合治疗至少一次治疗后的成人多发性骨髓瘤患者，与地塞米松联合治疗经治疗的成人多发性骨髓瘤患者，以及作为单一疗法治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者。除了对多种人类癌症具有单剂和联合活性外，在神经退行性变、炎症、自身免疫性疾病、某些病毒和伤口愈合模型中也显示出生物活性。在临床或临床前开发中，Karyopharm 有几个研究计划。该公司由 Joseph Araujo、Ronald A.DePinho、Pamela A、Silver、Giulio Draetta、Michael G.Kauffman 和 Sharon Shacham 于2008年12月22日创立，总部位于马萨诸塞州牛顿市。 |
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| CTOR |
Citius Oncology |
Citius Oncology, Inc. 专注于创新靶向肿瘤治疗的开发和商业化。它还参与开发 LYMPHIR，这是一种针对复发或难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤成年患者的孤儿适应症，这是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。该公司总部位于新泽西州克兰福德 |
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| SANA |
Sana Biotechnology |
Sana Biotechnology, Inc.是一家生物技术公司，专注于在美国利用工程化细胞作为药物。它开发了用于各种治疗领域的体外和体内细胞工程平台，针对未满足治疗需求的疾病，包括 1 型糖尿病、B 细胞介导的自身免疫疾病和肿瘤学。该公司的产品管线包括 UP421，一种经过 HIP 修饰的异体原代胰岛细胞产品，目前正在进行 1 期临床试验以治疗 1 型糖尿病；SC451，一种经过 HIP 修饰的、来源于干细胞的胰岛细胞治疗，目前正在进行 1 期临床试验以治疗 1 型糖尿病；SC291，一种经过 HIP 修饰的、针对 CD19 的异体 CAR T 细胞候选产品，目前正在进行 1 期临床试验以治疗系统性红斑狼疮和 ANCA 相关性血管炎，同时也在进行其他适应症和 B 细胞介导的自身免疫疾病的前临床试验；以及 SG299，一种针对 CD8 的融合体，目前正在进行前临床试验以治疗血液恶性肿瘤和 B 细胞介导的自身免疫疾病。它还开发了 SC262，一种低免疫修饰的 CD22 靶向异体 CAR T 项目，目前正在进行 1 期临床试验以治疗非霍奇金淋巴瘤；以及 SG299，一种针对 CD8 的融合体，目前正在进行前临床试验以治疗血液恶性肿瘤和 B 细胞介导的自身免疫疾病 |
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| MREO |
Mereo Biopharma |
Mereo BioPharma Group plc 是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗肿瘤和罕见疾病的治疗药物，业务覆盖英国、美国及国际市场。该公司正在开发 Etigilimab，这是一种具有 Ig 和 ITIM 结构域的抗体 T 细胞免疫受体，目前正在进行 1b 期临床试验，用于肿瘤治疗。公司还在开发 Navicixizumab，该药物已完成 1b 期临床试验，针对晚期卵巢癌；Acumapimod，一种 p38 MAP 激酶抑制剂，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗慢性阻塞性肺疾病的急性加重；以及 Leflutrozole，一种口服芳香化酶抑制剂，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗低促性腺激素性性腺功能减退症。此外，公司还开发罕见疾病的候选药物，包括 Setrusumab，一种用于治疗成骨不全症的抗体；以及 Alvelestat，一种口服小分子药物，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 |
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| CYTK |
细胞动力 |
Cytokinetics, Incorporated 是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化肌肉激活剂和抑制剂，作为美国潜在的虚弱疾病治疗方案。该公司开发的小分子药物候选者主要旨在影响肌肉功能和收缩性。其药物候选者包括 omecamtiv mecarbil，这是一种新型心脏肌球蛋白激活剂，目前正在对心力衰竭患者进行第三阶段临床试验。它还开发了 CK-089，这是一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，目前正在进行第一阶段临床试验；CK-586，这是一种小分子心脏肌球蛋白抑制剂，目前正在进行第二阶段临床试验；以及 aficamten，这是一种新型口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，目前正在进行第三阶段临床试验，旨在治疗肥厚型心肌病 |
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| KALA |
Kala制药 |
KALA BIO, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见和严重眼病的治疗研究、开发和商业化。该公司的主要产品候选药物包括 KPI-012，目前正在进行针对持续性角膜上皮缺损的 2b 期临床试验；以及用于角膜缘干细胞缺乏和其他罕见角膜疾病的治疗。其临床前开发产品包括 KPI-014，用于治疗罕见的遗传性视网膜疾病 |
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| OGEN |
Oragenics |
Oragenics, Inc.是一家开发阶段的公司，专注于在美国进行神经学和抗击传染病的鼻用药物的研究与开发。其主要产品是 ONP-002，用于治疗轻度创伤性脑损伤，这是一种完全合成的非天然神经类固醇，具有亲脂性，能够穿越血脑屏障，减少肿胀、氧化压力和炎症，同时通过基因扩增恢复正常的血流。该公司还开发了 NT-CoV2-1，一种 SARS-CoV-2 疫苗候选产品；以及兰肽类抗生素。该公司之前被称为 Oragen, Inc |
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| IVVD |
Invivyd |
Invivyd, Inc.是一家生物制药公司，专注于在美国发现、开发和商业化基于抗体的传染病解决方案。该公司的产品管线包括 PEMGARDA（pemivibart）注射液，这是一种半衰期延长的实验性单克隆抗体（mAb），用于预防成人和青少年的 COVID-19；VYD2311，一种 mAb 候选药物，目前正在进行预临床研究，以预防或治疗 COVID-19；以及 Adintrevimab，目前正在进行 2/3 期临床试验，以预防和治疗 COVID-19。公司还在发现阶段有针对季节性流感和 COVID-19 的候选药物。该公司与 Adimab, LLC 签订了合作协议，以发现和优化专有抗体 |
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| BEAM |
Beam Therapeutics |
Beam Therapeutics Inc.是一家生物技术公司，专注于为美国患有严重疾病的患者开发精准基因治疗。该公司开发了用于治疗镰状细胞病的 BEAM-101；用于治疗严重α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的肝脏靶向 LNP 制剂 BEAM-302；以及用于治疗糖原贮积病 1a 的肝脏靶向 LNP 制剂 BEAM-301。它还计划开发 BEAM-103，一种抗 CD117 单克隆抗体，以及 BEAM-104，一种用于镰状细胞病和β-地中海贫血的细胞治疗；以及 BEAM-201 和其他潜在的体外 CAR-T 疗法。该公司与辉瑞公司签订了研究合作协议，专注于针对肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传疾病的体内碱基编辑项目；与 Apellis Pharmaceuticals 合作进行针对补体系统中各种器官（包括眼睛、肝脏和大脑）特定基因的临床前研究；与 Verve Therapeutics, Inc.合作开发心血管疾病治疗；与 Sana Biotechnology, Inc.合作研究、开发和商业化 CRISPR Cas12b 在细胞治疗项目中的应用权利；以及与 Orbital Therapeutics 合作设计 RNA 以预防、治疗或诊断人类疾病 |
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| IMAB |
天境生物 |
I-Mab 是一家生物科技公司，专注于在美国开发用于癌症治疗的免疫肿瘤学药物。该公司正在开发 givastomig，一种双特异性抗体，目前正在进行针对胃癌的 1b 期临床试验；uliledlimab，一种 CD73 中和抗体；以及 ragistomig，一种双特异性抗体，目前正在进行针对实体肿瘤的 1 期临床试验。该公司与 Ferring International Center SA 签署了战略许可协议，以研究、开发、生产、进口、使用、销售和提供销售 FE301，一种白介素-6 抑制剂。该公司还与百时美施贵宝合作开发 givastomig；与 ABL Bio, Inc.合作 |
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| EDSA |
Edesa Biotech |
Edesa Biotech, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于炎症和免疫相关疾病的药品研发、生产和商业化。其主要产品候选药物包括 EB05，一种单克隆抗体，目前正在进行针对 Covid-19 患者急性呼吸窘迫综合症的第三阶段临床研究；以及 EB01，一种含有非类固醇抗炎化合物的局部消失霜，已完成第三阶段临床研究，用于治疗慢性过敏性接触性皮炎。该公司还在开发 EB07，一种单克隆抗体，目前正在进行第二阶段临床研究，用于治疗肺纤维化；以及 EB06，一种针对白癜风的抗化学趋化因子配体 10（CXCL10）单克隆抗体。公司与 NovImmune SA 签署了合作协议，开发针对含有类 Toll 样受体 4 和 CXCL10 的单克隆抗体，用于人类和动物的治疗、预防和诊断应用；同时与 Yissum Research Development Company 合作，开发用于局部皮肤和肛门直肠应用的治疗、预防和诊断产品，以及用于皮肤病和胃肠道疾病的应用 |
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| DRUG |
Bright Minds Biosciences |
Bright Minds Biosciences Inc.是一家生物技术公司，致力于开发治疗药物，以改善美国严重和改变生活的疾病患者的生活。其选择性 5-HT 受体激动剂的产品组合包括用于治疗癫痫、疼痛和神经精神疾病的 5-HT2C、5-HT2A 和 5-HT2C/A，以及已完成第一阶段试验的 BMB-101，用于未披露的癫痫障碍。该公司还开发 BMB-201 和 BMB-202，用于治疗神经精神疾病和神经学适应症。Bright Minds Biosciences Inc |
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| EDIT |
Editas Medicine |
Editas Medicine, Inc.是一家临床阶段的基因编辑公司，专注于开发变革性的基因组药物，以治疗一系列严重疾病。该公司开发了一种基于 CRISPR 技术的专有基因编辑平台。它与 Juno Therapeutics, Inc.开展了研究合作，开发用于治疗实体瘤和液体肿瘤的α-β T 细胞实验药物 |
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[财务分析]
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| SLXN |
Silexion Therapeutics |
Silexion Therapeutics Corp 是一家生物制药公司，专注于发现和开发基于 RNA 干扰（RNAi）的癌症药物和递送系统，以治疗恶性实体肿瘤。该公司通过其专有的 LODER 递送平台进行实体肿瘤的治疗。其产品包括已完成临床前研究和开放标签 I 期临床试验的 SiG12D-LODER，用于治疗胰腺癌；正在进行临床前研究的前列腺-LODER，用于治疗前列腺癌；以及正在进行临床前研究的 GBM-LODER，旨在靶向多形性胶质母细胞瘤，这是一种恶性的原发性脑肿瘤。Silexion Therapeutics Corp 与 Evonik Corporation 合作开发先进的 siRNA 配方，以增强癌症治疗效果 |
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| AEON |
AEON Biopharma, Inc. |
AEON Biopharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发肉毒毒素。它开发的 ABP-450（prabotulinumtoxinA）注射剂用于治疗严重的医疗状况，该药物已完成针对颈部肌肉痉挛的二期研究，并正在进行针对慢性和发作性偏头痛的二期研究，同时还开发 ABP-450 用于治疗胃轻瘫和创伤后应激障碍。该公司与大熊制药（Daewoong Pharmaceutical Co., LTD.）和 Viatris Inc.签订了许可协议。公司总部位于加利福尼亚州尔湾 |
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[财务分析]
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| APM |
知临集团 |
Aptorum Group Limited 通过其子公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于治疗肿瘤和传染病的治疗产品的发现、开发和商业化。其产品管线包括 SACT-1，一种重新开发的药物候选者，目前正在进行针对神经母细胞瘤和其他癌症类型的第一阶段临床试验；ALS-4，一种重新开发的小分子，目前正在进行针对细菌感染（如金黄色葡萄球菌、结核分枝杆菌和铜绿假单胞菌）的第一阶段临床试验；以及 RPIDD，一种液体活检快速病原体诊断，目前处于治疗病原体分子诊断的临床前试验阶段。该公司还开发 SACT-COV19，一种重新开发的小分子，目前处于治疗冠状病毒病的临床前试验阶段；SACT-2 和 SACT-3；ALS-1，一种小分子，目前处于治疗由金黄色葡萄球菌引起的细菌感染（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA））的临床前试验阶段；以及 ALS-2/3，一种小分子，目前处于治疗革兰氏阳性细菌感染的临床前试验阶段。此外，该公司正在开发 NLS-1，目前处于治疗子宫内膜异位症的临床前试验阶段；DLS-1+2，目前处于治疗具有突变的非小细胞肺癌的临床前试验阶段；DLS-3，目前处于治疗自身免疫疾病的临床前试验阶段；CLS-1，一种大分子，目前处于治疗肥胖症的临床前试验阶段；以及 CLS-1 和 CLS-3 |
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[财务分析]
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| LSTA |
Lisata Therapeutics |
Lisata Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的制药公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗实体肿瘤及其他疾病的疗法。其研发产品 certepetide 目前正在进行针对实体肿瘤的二期临床研究，包括转移性胰腺导管腺癌、胆管癌、阑尾癌、结肠癌以及多形性胶质母细胞瘤，并与多种抗癌方案联合使用。该公司成立于 1980 年，总部位于新泽西州巴斯金里奇 |
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[财务分析]
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| BNR |
燃石医学 |
燃石生物科技有限公司在中华人民共和国和美国开发和销售癌症治疗选择检测。它分为三个业务板块：中央实验室业务、院内业务和制药研发服务。该公司提供基于下一代测序（NGS）的组织和液体活检癌症治疗选择及预后预测检测，适用于多种癌症类型，包括肺癌、胃肠癌、前列腺癌、乳腺癌、淋巴瘤、甲状腺癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和膀胱癌，使用组织和液体活检样本。其主要产品包括 OncoScreen Focus，一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的多基因肿瘤突变共同检测试剂盒；OncoScreen Plus，一种针对组织样本的全癌症检测；OncoCompass Plus，针对液体活检样本的相应检测；OncoCompass Target，一种基于 ctDNA 液体活检的 NSCLC 检测；以及 ColonCore，用于评估与微卫星不稳定性（MSI）状态相关的微卫星位点并检测与胃肠癌相关的基因突变 |
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[财务分析]
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| MTSR |
Metsera |
Metsera, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发可注射和口服的营养刺激激素类似肽，以治疗肥胖、超重及相关疾病。该公司开发了 MET-097i 和 MET-233i 用于治疗肥胖和超重；MET-233i/MET-097i；以及 MET-002、MET-224o、MET-067i 和 MET-034i 用于治疗糖尿病和肥胖等疾病，同时开发了 MET-815i 以减少体重或防止体重增加。该公司成立于 2022 年，总部位于纽约 |
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[财务分析]
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| COYA |
Coya Therapeutics |
Coya Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发专有疗法以增强调节性 T 细胞（Tregs）的功能。该公司的产品候选管线基于治疗性模式，如增强 Treg 功能的生物制剂、Treg 衍生的外泌体和自体 Treg 细胞疗法。它正在开发 COYA 302，这是一种用于皮下给药的生物制剂组合，旨在增强 Treg 功能，同时消耗 T 效应细胞功能和活化的巨噬细胞，目前正在进行针对肌萎缩侧索硬化症的二期临床试验，同时也用于前额叶痴呆、阿尔茨海默病（AD）和帕金森病。此外，该公司的临床前产品候选包括 COYA 301，一种低剂量白介素 2 产品候选，用于治疗 AD；COYA 303，一种研究性生物制剂组合，结合 COYA 301 和一种类胰高血糖素肽-1 受体激动剂，用于治疗炎症性疾病；COYA 201，一种针对抗原的 Treg 衍生外泌体产品候选，用于治疗神经退行性、自身免疫和代谢疾病；COYA 206，一种针对抗原的 Treg 衍生外泌体产品候选；以及 COYA 101 |
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| BCAX |
Bicara Therapeutics |
Bicara Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对实体肿瘤的双功能疗法。其主要项目是 ficerafusp alfa，这是一种双功能抗体，结合了经过临床验证的表皮生长因子受体靶向单克隆抗体和一个与人类转化生长因子β结合的结构域，用于治疗实体肿瘤。该公司成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州波士顿 |
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[财务分析]
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| MDGL |
Madrigal制药 |
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于为美国的代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH）提供新型治疗药物。它提供 Rezdiffra，一种针对肝脏的甲状腺激素受体β激动剂，用于治疗 MASH。该公司总部位于宾夕法尼亚州的西康肖肯 |
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| KMDA |
Kamada |
Kamada Ltd. 生产和销售血浆衍生的蛋白质治疗药物。其产品包括 KAMRAB/KEDRAB，用于狂犬病的预防；CYTOGAM，用于肾脏、肺、肝脏、胰腺、心脏和心肺移植中细胞巨噬病毒病的预防；VARIZIG，用于水痘的暴露后预防；WINRHO SDF，用于免疫性血小板减少性紫癜和抑制 Rh 血型免疫；HEPAGAM B，用于预防肝脏移植后乙型肝炎复发和暴露后预防；GLASSIA，用于静脉注射的α1-抗胰蛋白酶缺乏症；KAMRHO (D) IM，用于新生儿溶血病的预防；以及 Echis coloratus 和 Vipera palaestinae 抗蛇毒血清用于治疗蛇咬伤。该公司还在以色列分销生物制药产品，包括 BRAMITOB 用于管理慢性肺部感染；FOSTER 用于治疗哮喘；TRIMBOW 用于慢性阻塞性肺病；PROVOCHOLINE 用于支气管气道高反应性的诊断；AEROBIKA，一种呼吸治疗设备；RUPAFIN 和 RUPAFIN 口服溶液用于过敏性鼻炎和荨麻疹；SINTREDIUS 用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮和轻中度青少年皮肌炎；IVIG 用于各种免疫缺陷相关疾病；VARITECT 用于水痘和带状疱疹；ZUTECTRA 和 HEPATECT CP 用于预防乙型肝炎；MEGALOTECT CP 用于 CMV 病毒；RUCONEST 用于血管性水肿发作；HEPARIN SODIUM INJECTION 用于血栓栓塞性疾病和深静脉血栓形成及血栓栓塞事件的预防；ALBUMIN 和 ALBUMIN 用于血浆；因子 VIII 用于 A 型血友病；因子 IX 用于 B 型血友病 |
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| CMPS |
Compass Pathways |
COMPASS Pathways plc 是一家生物技术公司，专注于英国和美国的心理健康。它开发的 COMP360 是一种迷幻蘑菇治疗，目前正在进行针对难治性抑郁症的第三阶段临床试验；同时也在进行针对创伤后应激障碍和神经性厌食症的第二阶段临床试验。该公司曾名为 COMPASS Rx Limited，并于 2020 年 8 月更名为 COMPASS Pathways plc。公司成立于 2020 年，总部位于英国伦敦 |
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| SER |
Serina Therapeutics |
Serina Therapeutics, Inc., a biotechnology company, develops drugs to treat neurological diseases and pain. Its lead product candidate is SER 252 (POZ-apomorphine), a POZ conjugate for the treatment of advanced Parkinson’s disease that is in preclinical stage development; and POZ-lipids, a non-immunogenic alternative to the PEG-lipids in the lipid nanoparticles. The company also develops SER 214 a POZ conjugate of rotigotine for the treatment of early Parkinson’s and Restless Leg Syndrome, which has completed phase 1a clinical trial. In addition, it develops POZ technology in lipid nanoparticle delivered ribonucleic acid vaccines for infectious diseases. |
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[财务分析]
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| KTTA |
Pasithea Therapeutics |
Pasithea Therapeutics Corp.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于中枢神经系统（CNS）疾病、RAS 病和癌症的治疗发现、研究和开发。其主要产品候选药物是 PAS-004，一种新一代大环类促分裂激酶（MEK）抑制剂，用于治疗多种 RAS 病，包括神经纤维瘤病 1 型（NF1）；MAPK 通路驱动的肿瘤，如 BRAFv600 和 BRAF 融合肿瘤；以及 ETS2 驱动的疾病，包括炎症性肠病（IBD）、原发性硬化性胆管炎和强直性脊柱炎。该公司的主要开发候选药物是 PAS-003，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。它还计划开发 PAS-001，用于治疗精神分裂症 |
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| DBVT |
DBV 科技 |
DBV Technologies S.A.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在法国研发皮肤免疫疗法产品。该公司的产品管线包括 Viaskin Peanut，这是一种免疫疗法产品，已完成针对花生过敏的第三阶段临床试验；以及 Viaskin Milk，目前正在进行针对免疫球蛋白 E（IgE）介导的牛奶蛋白过敏和嗜酸性食管炎的第一/第二阶段临床试验。其早期研究项目包括针对呼吸道合胞病毒的疫苗、潜在的炎症性肠病、乳糜泻和 1 型糖尿病的治疗。此外，该公司还开发了 Viaskin 技术平台，旨在潜在治疗食物过敏 |
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[财务分析]
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| ZURA |
Zura Bio |
Zura Bio Limited 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在美国开发用于免疫和炎症疾病的药物。该公司开发的 Tibulizumab 是一种免疫球蛋白 G 单链变异片段双特异性双拮抗抗体，通过融合 ixekizumab 和 tabalumab 而设计，能够中和白介素（IL）-17A 和 B 细胞活化因子，目前处于第二阶段临床试验开发中。它还在开发 Torudokimab（ZB-880），这是一种中和 IL-33 的单克隆抗体，旨在防止 ST2 依赖性和 ST2 非依赖性炎症，该药物已完成第一/第二阶段临床研究；以及 Crebankitug（ZB-168），这是一种结合并中和 IL-7 受体α链的单克隆抗体，影响由 IL-7 和胸腺基质淋巴生成素免疫通路驱动的疾病，该药物已完成第一/1b 阶段临床研究。Zura Bio Limited 成立于 2022 年，总部位于内华达州亨德森 |
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| GDTC |
新细胞医学 |
CytoMed Therapeutics Limited 是一家处于临床前阶段的生物制药公司，专注于开发新型基于细胞的免疫疗法，用于治疗马来西亚和新加坡的人类癌症和退行性疾病。其主力产品候选药是 CTM-N2D，这是一种扩增的伽马三角体 T 细胞，携带天然杀伤细胞 2D 配体靶向嵌合抗原受体，目前正在进行 I 期临床试验，旨在提高抗癌细胞毒性。该公司还在开发 iPSC-gdNKT，这是一种用于癌症治疗的多能干细胞衍生的伽马三角体天然杀伤 T 细胞平台；CTM-GDT，一种由扩增的异基因伽马三角体 T 细胞组成的产品候选药，利用这些细胞识别和治疗广泛癌症的潜力；以及 CTM-MSC，一种可注射的脐带来源的异基因间充质干细胞，用于治疗软骨损伤。该公司与盛港综合医院达成研究合作协议，为新加坡的体内研究和 I 期临床试验提供 CTM-MSC 及其条件培养基 |
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| VIVS |
VivoSim Labs |
VivoSim Labs, Inc.是一家制药和生物技术服务公司，提供在三维（3D）人类肝脏和肠道组织模型中对药物和药物候选物的测试。它通过其新方法学（NAM）模型为合作伙伴提供肝脏和肠道毒理学的见解；并在研究毒理学、药物作用机制阐明以及复杂人类组织模型的其他应用领域提供定制服务。该公司还提供肝脏毒理学预测筛查和研究服务，并致力于预测和研究药物的肠道副作用特征，这些药物是制药和生物技术公司在不同药物开发阶段的治疗候选物；并利用其专有技术构建功能性 3D 人类组织，模拟原生人类组织的组成、结构、功能和疾病的关键方面。此外，它还提供 3D 人类组织平台，利用高通量系统、生物打印和流动/拉伸能力的 3D 系统开发新的人类正常和疾病模型 |
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| AVXL |
Anavex Life Science |
Anavex Life Sciences Corp. 是一家生物制药公司。它专注于开发用于治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合症以及其他中枢神经系统（CNS）疾病、疼痛和各种类型的癌症。其主要药物候选者 ANAVEX 2-73（blarcamesine）已完成阿尔茨海默病的 2a 期和 2b/3 期临床试验；在帕金森病痴呆方面进行了 2 期概念验证研究；并在成年患者中进行了 2 期和 3 期研究，以及在雷特综合症儿童患者中进行了一项 2/3 期研究 |
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| APUS |
Apimeds Pharmaceuticals US |
Apimeds Pharmaceuticals US, Inc. 是一家在美国运营的临床阶段生物制药公司。它研究、开发、生产、商业化并销售 Apitox，这是一种经过纯化的药用级蜜蜂毒，用于治疗与骨关节炎和多发性硬化症相关的炎症和疼痛管理症状。该公司与阿拉巴马大学建立了战略联盟，以开发 ai² 未来实验室项目 |
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| PHIO |
Phio Pharmaceuticals |
Phio Pharmaceuticals Corp.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在美国开发免疫肿瘤治疗药物。该公司正在开发 PH-762，这是一种 INTASYL 化合物，目前处于 1b 期剂量递增临床试验中，旨在降低细胞死亡蛋白 1（PD-1）的表达，PD-1 是一种抑制 T 细胞杀死癌细胞能力的蛋白；此外，PH-762 还针对双阳性肿瘤浸润淋巴细胞进行治疗，目前处于 1 期临床试验中，旨在治疗晚期黑色素瘤和其他晚期实体肿瘤。该公司还在开发 PH-894，这是一种 INTASYL 化合物，目前处于 IND 启用研究阶段，旨在沉默 BRD4，这是一种控制 T 细胞和肿瘤细胞基因表达的蛋白，影响免疫系统和肿瘤。该公司之前被称为 RXi Pharmaceuticals Corporation，后来更名为 Phio Pharmaceuticals Corp |
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| CELZ |
Creative Medical Tech |
创意医疗科技控股公司是一家商业阶段的生物技术公司，专注于美国免疫治疗、内分泌学、泌尿学、神经学和骨科领域的新型生物治疗。该公司提供 CaverStem 用于治疗勃起功能障碍，FemCelz 用于治疗生殖器敏感性丧失和干燥。它开发了 AlloStem（CELZ-201-DDT），一种源自异体人类围产期组织的细胞项目；ImmCelz（CELZ-100），一个个性化的超级免疫治疗平台；CELZ-201 CREATE-1，处于第二阶段，用于治疗 1 型糖尿病；AlloStemSpine（CELZ 201 ADAPT），处于第二阶段，用于治疗慢性下背痛；Alova，处于 IND 启用阶段，用于治疗因卵巢早衰导致的不孕症；iPSCelz，处于临床前阶段，一个用于在体内制造细胞类型的平台；StemSpine，一种用于治疗退行性椎间盘疾病的再生干细胞程序；OvaStem，一种用于卵巢早衰的干细胞治疗；CaverStem 用于勃起功能障碍治疗；FemCelz 用于女性性功能治疗。此外，该公司还开发针对多种适应症的产品和服务，包括防止移植器官排斥、肾衰竭、肝衰竭、心脏病发作和帕金森病 |
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| ACHV |
Achieve生命科学 |
Achieve Life Sciences, Inc.是一家晚期制药公司，专注于在加拿大、美国和英国开发和商业化用于尼古丁戒断的赛替尼克林。该公司提供赛替尼克林，这是一种植物性生物碱，能够与大脑中的尼古丁受体相互作用，从而减轻尼古丁戒断症状的严重程度。公司与 Sopharma AD 和布里斯托大学签订了许可和供应协议。Achieve Life Sciences, Inc.总部位于华盛顿州博塞尔 |
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| CMMB |
Chemomab Therapeutics |
Chemomab Therapeutics Ltd.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在美国发现和开发用于治疗纤维化和炎症疾病的疗法。其主要产品候选药物是 Nebokitug，这是一种人源化单克隆抗体，能够减弱 CCL24 的基本功能，目前已完成针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的二期临床试验，并正在进行针对系统性硬化症（SSc）的二期临床试验。Chemomab Therapeutics Ltd.成立于 2011 年，总部位于以色列特拉维夫 |
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| IMRX |
Immuneering |
免疫工程公司（Immuneering Corporation）是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于为广泛的癌症患者群体开发药物。其主要产品候选药物包括 IMM-1-104，这是一种双重 MEK 抑制剂，目前正在进行针对胰腺癌、黑色素瘤以及因 RAS 和/或 RAF 突变引起的非小细胞肺癌患者的 1/2a 期临床试验；以及 IMM-6-415，该药物正在进行针对实体肿瘤患者的 1/2a 期临床试验。免疫工程公司成立于 2008 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市 |
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| BRTX |
Biorestorative Therapies |
BioRestorative Therapies, Inc. 开发治疗产品和医疗疗法，主要使用涉及成人干细胞的细胞和组织方案。它开发与椎间盘/脊柱疾病和代谢紊乱治疗相关的项目。该公司的产品管线包括 BRTX-100，这是一种主要由从患者骨髓中提取的自体培养间充质干细胞制成的领先细胞治疗候选药物，适用于疼痛性腰骶椎间盘疾病的非手术治疗或作为手术程序的辅助疗法；以及 ThermoStem，这是一种基于细胞的治疗候选药物，旨在利用棕色脂肪来源的干细胞针对肥胖和代谢紊乱，以生成棕色脂肪组织 |
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| TENX |
Tenax Therap |
Tenax Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的制药公司，在美国开发新型心肺治疗方法。它开发的 TNX-101、TNX-102 和 TNX-103（左西孟旦）已完成针对心力衰竭伴有保留射血分数和相关肺动脉高压患者的 II 期临床试验；以及 TNX-201（伊马替尼），一种用于治疗慢性髓性白血病的酪氨酸激酶抑制剂。该公司曾名为 Oxygen Biotherapeutics, Inc.，并更名为 Tenax Therapeutics, Inc |
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| FBIO |
Fortress Biotech |
堡垒生物科技公司是一家生物制药公司，专注于生物制药产品的开发和商业化。该公司市场上的皮肤科产品包括：Emrosi，一种用于治疗玫瑰痤疮的盐酸美诺环素缓释胶囊；Qbrexza，一种用于原发性腋下多汗症的药用湿巾；Accutane，一种用于严重顽固性结节性痤疮的口服异维 A 酸药物；Amzeeq，一种用于中度至重度非结节性痤疮炎症病变的美诺环素外用制剂；Zilxi，用于玫瑰痤疮炎症病变；Exelderm，一种用于外用的抗真菌霜剂和溶液；Targadox，一种用于严重痤疮的口服多西环素药物；以及 Luxamend，一种水基乳液，用于提供潮湿的愈合环境，适用于表浅伤口、小切口或擦伤、皮肤溃疡、供体部位、晒伤和放射性皮炎。该公司还开发了用于治疗术后急性疼痛的静脉注射曲马多；用于孟克斯病的注射剂 CUTX-101；用于转移性皮肤鳞状细胞癌的 UNLOXCYT；用于 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌的 Olafertinib；用于淀粉样轻链淀粉样变的单克隆抗体 CAEL-101；以及一种巨细胞病毒疫苗 Triplex。此外，该公司的早期产品候选包括用于痛风的 Dotinurad；用于胶质母细胞瘤的 MB-101；用于复发性胶质母细胞瘤的 MB-108；用于难治性胶质母细胞瘤和未分化星形胶质瘤的 MB-109；用于 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 MB-106；增强雄激素受体降解的 AJ201；以及正向别构调节剂 BAER-101 |
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| CGEM |
Cullinan Therapeutics |
Cullinan Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发自身免疫疾病和癌症的治疗方案。该公司正在开发 zipalertinib，这是一种在进行第三阶段临床试验的生物可利用小分子，旨在治疗非小细胞肺癌患者；CLN-978，一种 T 细胞结合剂，用于治疗系统性红斑狼疮和类风湿关节炎；以及 CLN-619，一种在进行第一阶段临床试验的单克隆抗体，用于治疗实体瘤和多发性骨髓瘤。其开发产品还包括 CLN-049，一种在进行第一阶段临床试验的人源化双特异性抗体，用于治疗急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合症，以及可测量残余病灶阳性的 AML；以及 CLN-617，一种在进行第一阶段临床试验的融合蛋白，用于治疗实体瘤。该公司与 Adimab, LLC 签订了合作协议，以发现和/或优化抗体；并与泰豪制药株式会社签订了共同开发协议，以开发 zipalertinib |
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| INMB |
Inmune Bio |
INmune Bio, Inc.是一家临床阶段的免疫学公司，专注于开发药物以重新编程患者的先天免疫系统，以治疗美国的疾病。它打算开发和商业化产品候选药物，以治疗血液恶性肿瘤、实体肿瘤和慢性炎症。该公司的开发项目包括 INKmune，目前处于治疗高风险骨髓增生异常综合症的第一阶段；以及 INB03，目前处于治疗乳腺癌的第二阶段。它提供 XPro1595 用于治疗阿尔茨海默病和耐药性抑郁症；以及 CORDstrom，这是一种用于静脉输注或注射的细胞悬液，包含无菌的、同种异体的和 pooled HucMSCs |
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| PBYI |
Puma生物技术 |
Puma Biotechnology, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化产品，以提升美国及国际上的癌症护理。该公司提供 NERLYNX，这是一种口服形式的 neratinib，用于治疗早期 HER2 过表达/扩增的乳腺癌成人患者；以及在与卡培他滨联合使用时治疗晚期或转移性 HER2 阳性乳腺癌。它还开发 alisertib，这是一种小分子抑制剂，针对激酶 A 的治疗，用于治疗激素受体阳性乳腺癌、三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和头颈癌。该公司通过专业药房和分销网络销售其产品 |
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| IVA |
Inventiva SA |
Inventiva S.A.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH）及其他疾病的口服小分子疗法，业务覆盖法国及国际市场。该公司开发了 Lanifibranor，这是一种新型的全泛过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂，目前正在进行 NATiV3 三期临床试验，以治疗成年 MASH 患者；此外，还开发了 Odiparcil 用于治疗粘多糖贮积症患者。公司还在开发 TGF-ß，这是一个用于治疗特发性肺纤维化的临床前项目。该公司成立于 2011 年，总部位于法国 Daix |
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| RCKT |
Rocket制药 |
Rocket Pharmaceuticals, Inc.及其子公司是一家处于后期阶段的生物技术公司，专注于在美国开发针对罕见且毁灭性疾病的基因疗法。它开发的体内腺病毒相关病毒（AAV）项目包括针对 Danon 病（DD）的项目，这是一种多脏器溶酶体相关疾病，导致因心力衰竭而早逝（RP-A501），目前处于第二阶段临床试验；Plakophilin-2 引起的心律失常性心肌病（PKP2-ACM），这是一种遗传性心脏疾病，其特征是心肌质量逐渐丧失、右心室严重扩张、发育不良、心肌的纤维脂肪替代以及高发的心律失常和猝死倾向（RP-A601），目前处于第一阶段；以及 BAG3 扩张型心肌病（BAG3-DCM），这是一种心肌病，其特征是心脏壁逐渐变薄，目前处于临床前阶段。它还开发体内慢病毒（LV）项目，包括针对白细胞粘附缺陷症-I（LAD-I）的项目，这是一种导致免疫系统功能障碍的遗传疾病（RP-L201）；Fanconi 贫血（FA），这是一种骨髓中的遗传缺陷，减少血细胞的产生或促进产生有缺陷的血细胞（RP-L102）；以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD），这是一种导致慢性非球形溶血性贫血的红细胞常染色体隐性疾病（RP-L301）。它与 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red 和 Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz；UCL Business PLC；加利福尼亚大学理事会；REGENXBIO, Inc.；以及天普大学签订了许可协议 |
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| CLLS |
Cellectis |
Cellectis S.A.是一家临床阶段的生物技术公司，开发基于基因编辑的产品，拥有一系列在免疫肿瘤学领域的异体嵌合抗原受体 T 细胞产品候选者，以及在其他治疗适应症中的基因治疗产品候选者。该公司正在开发 ALLO-501 用于治疗大 B 细胞淋巴瘤；ALLO-316，一种针对 CD70 的基因编辑异体 CAR T 细胞产品；ALLO-819 用于治疗急性髓性白血病；ALLO-213 用于治疗小细胞肺癌；以及 ALLO-182 用于治疗胃癌和胰腺癌。它还开发 UCART22 用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病；UCART123 用于治疗急性髓性白血病；UCART 20x22 用于复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤；以及 cema-cel 用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。该公司成立于 1999 年，总部位于法国巴黎 |
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[财务分析]
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| ONCO |
Onconetix |
Onconetix, Inc.是一家生物技术公司，专注于美国、欧盟及非欧盟地区男性健康和肿瘤学解决方案的研究、开发和商业化。该公司提供 Proclarix，这是一种用于前列腺癌的体外蛋白质血液诊断测试。它与 LabCorp 签订了许可协议，以开发和商业化 Proclarix 及其他产品。该公司之前被称为 Blue Water Biotech, Inc |
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[财务分析]
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| ARGX |
Argenx |
argenx SE 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发各种治疗自身免疫疾病的疗法，业务覆盖美国、日本、中国、荷兰及国际市场。该公司提供 VYGART 和 VYGART HYTRULO，用于治疗广泛性重症肌无力（gMG）、免疫性血小板减少症（ITP）和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。此外，公司还开发 efgartigimod，用于治疗血清阴性和眼部 gMG、甲状腺眼病、ITP、肌炎、干燥综合症、狼疮性肾病、系统性硬化症、抗体介导的排斥反应和自身免疫性脑炎；empasiprubart 用于多灶性运动神经病、CIDP、延迟移植物功能和皮肌炎；ARGX-119 用于先天性重症肌无力综合症、肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症。此外，公司还在开发 ARGX-119，一种 MuSK 激动剂，用于治疗先天性重症肌无力综合症和肌萎缩侧索硬化症；ARGX-109，针对 IL-6 以治疗炎症；ARGX-121 和 ARGX-220，针对免疫系统；ARGX-213，针对 FcRn；以及 ARGX-118，开发针对 Galectin-10 的抗体，还有 cusatuzumab、ARGX-112、ARGX-114 和 ARGX-115 |
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[财务分析]
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| FGEN |
Fibrogen |
FibroGen, Inc.是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重未满足医疗需求的疗法。其主要产品候选药物为 Roxadustat，这是一种小分子抑制剂，能够抑制缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶的活性，该药物已在中国、欧洲、日本及其他国家完成了针对慢性肾病引起的贫血的 III 期临床开发，并且正在进行与骨髓增生异常综合症相关的贫血的 III 期临床开发。其产品管线还包括 FG-3165 和 FG-3175，这是一种用于治疗实体肿瘤的抗 GAL-9 抗体。该公司与 Astellas Pharma Inc.签订了合作协议 |
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[财务分析]
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| ABVX |
Abivax SA |
ABIVAX Société Anonyme 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发利用身体自然调节机制的治疗药物，以稳定慢性炎症疾病患者的免疫反应。其主要药物候选包括 obefazimod，目前正在进行针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎成年患者的第三阶段临床试验，同时也在进行针对克罗恩病患者的第二阶段 b 临床试验。该公司成立于 2013 年，总部位于法国巴黎 |
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[财务分析]
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| SION |
Sionna Therapeutics |
Sionna Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于研究和开发治疗囊性纤维化（CF）的药物。该公司开发了 galicaftor（SION-2222），一种针对跨膜结构域 1（TMD1）的囊性纤维化跨膜导管调节因子（CFTR），已完成第二阶段临床试验；navocaftor（SION-3067），一种已完成第二阶段临床试验的增强剂；SION-109，一种针对细胞内环 4 的 CFTR 修正剂，已完成第一阶段临床试验；SION-2851，一种针对 TMD1 的 CFTR 修正剂，已完成第一阶段临床试验；以及 SION-719 和 SION-451，这两者是处于第一阶段临床试验中的核苷酸结合域 1 稳定剂。该公司之前名为 Sling Therapeutics, Inc.，后来更名为 Sionna Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| CRSP |
CRISPR治疗 |
CRISPR Therapeutics AG 是一家基因编辑公司，专注于利用其成簇规律间隔短回文重复（CRISPR）/CRISPR 相关蛋白 9（Cas9）平台开发针对严重人类疾病的基因治疗药物。该公司的 CRISPR/Cas9 是一项革命性的基因编辑技术，能够精确改变基因组 DNA 的特定序列。它在多个疾病领域拥有一系列治疗项目，包括血红蛋白病、CAR T 细胞疗法、体内治疗和 1 型糖尿病，并开发了包括自体基因编辑 CAR T 项目在内的研究性 CAR T 项目，针对糖链蛋白-3（GPC3）进行基因编辑，以期治疗实体肿瘤。该公司的主要产品候选药物是 CASGEVY，一种体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，旨在治疗依赖输血的β地中海贫血、重型镰状细胞病（SCD）和其他血红蛋白病，患者的造血干细胞和祖细胞经过编辑后能够在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白 |
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[财务分析]
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| BLRX |
BioLineRx |
BioLineRx Ltd.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化肿瘤学和罕见疾病的治疗药物。该公司的产品线包括 APHEXDA（motixafortide），这是一种正在进行镰状细胞病治疗的 I 期临床试验和胰腺癌治疗的 IIb 期临床试验的肽，以及已完成多发性骨髓瘤治疗的 III 期临床试验。它还开发了 BL-5010，这是一种含有酸性水溶液的笔状涂抹器，用于非手术去除皮肤病变。BioLineRx Ltd |
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[财务分析]
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| ORGO |
Organogenesis |
Organogenesis Holdings Inc.是一家再生医学公司，专注于开发、制造和商业化用于美国先进伤口护理、外科和运动医学市场的产品。该公司的先进伤口护理产品包括 Affinity 和 Novachor，这些是用于慢性和急性伤口护理的羊膜和绒毛膜胎盘同种异体移植物，作为保护屏障和细胞外基质（ECM）支架；Apligraf，一种生物工程的双层皮肤替代物，用于治疗静脉性腿部溃疡和糖尿病足溃疡（DFU）；Dermagraft，一种由人类真皮成纤维细胞生长的真皮替代物，用于治疗 DFU；NuShield，一种脱水胎盘同种异体移植物和外科屏障，提供保护屏障和 ECM 支架以支持自然愈合；PuraPly 抗菌（AM）和 PuraPly SX，作为外科环境中开放伤口管理的抗菌屏障；以及 CYGNUS Dual，一种用于治疗慢性和急性伤口的双层羊膜组织移植物。它还提供 PuraPly MZ，一种微粉化的 PuraPly 版本，用于外科环境中开放伤口的管理；FortiShield，一种生物合成伤口基质，用作临时保护覆盖物；TransCyte，一种促进烧伤愈合的生物工程组织支架；以及 PuraForce，一种用于软组织加固应用的生物工程猪胶原蛋白外科基质。此外，该公司还开发了 ReNu，一种冷冻保存的悬浮液，目前正在进行第 3 阶段临床试验，用于管理与膝关节骨关节炎相关的症状；以及胎盘产品 |
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[财务分析]
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| JSPR |
Jasper Therapeutics |
Jasper Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肥大细胞和造血干细胞驱动疾病的治疗药物。该公司的主要产品候选药物是 briquilimab，这是一种单克隆抗体，旨在阻止干细胞因子与肥大细胞和干细胞上的 CD117 受体结合并进行信号传导。它专注于为患有各种肥大细胞驱动疾病的患者开发和商业化治疗药物，包括慢性自发性荨麻疹、慢性诱发性荨麻疹和哮喘，以及为镰状细胞病、范可尼贫血和重症联合免疫缺陷患者的干细胞移植提供的预处理药物。Jasper Therapeutics, Inc |
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[财务分析]
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| GRAL |
GRAIL |
GRAIL, Inc.是一家商业阶段的医疗保健公司，在美国和国际上提供多种癌症早期检测测试和服务。它提供 Galleri，一种针对 50 岁以上无症状个体的癌症筛查测试；以及 DAC，一种用于癌症测试的诊断辅助工具，以加速对有临床怀疑癌症患者的诊断解决。该公司还提供开发服务，包括对正在进行的临床研究、试点测试、研究和治疗开发的支持。此外，它还开发了最小残留病后诊断测试 |
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[财务分析]
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| RXRX |
Recursion Pharmaceuticals |
Recursion Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过整合生物学、化学、自动化、数据科学和工程等领域的技术创新，解码生物学和化学，以在美国实现药物发现的工业化。该公司开发的产品包括：REC-994，目前正在进行治疗脑海绵状血管畸形的二期临床试验；REC-2282，目前正在进行治疗神经纤维瘤病类型 2 的二期/三期临床试验；REC-4881，目前正在进行治疗家族性腺瘤性息肉病的 1b/2 期临床试验；REC-3964，目前正在进行治疗艰难梭状芽孢杆菌感染的一期临床试验；以及 REC-4881，目前正在进行治疗 AXIN1 或 APC 突变癌症的二期临床试验。其临床前阶段的产品包括 RBM39，用于治疗 HR 阳性的卵巢癌 |
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| CGEN |
Compugen医疗 |
Compugen Ltd.是一家临床阶段的治疗发现和开发公司，专注于以色列、美国和欧洲的治疗药物和产品候选者的研究、开发和商业化。该公司的产品管线包括 COM701，一种针对 PVRIG 的抗体的免疫肿瘤学管线项目；COM902，一种治疗性抗 TIGIT 抗体，目前正在进行 I 期临床试验，并已评估用于单药治疗实体肿瘤以及与 PVRIG/PD-1 和 PVRIG/TIGIT 的联合治疗，以及 PVRIG/PD-1/TIGIT 的联合阻断；Bapotulimab，一种靶向 ILDR2 的治疗性抗体，目前在 I 期临床试验中评估用于初治的头颈部鳞状细胞癌患者；以及 Rilvegostomig，一种新型的抗 TIGIT/PD-1 双特异性抗体，目前在对晚期或转移性非小细胞肺癌患者进行 III 期临床研究。其临床前治疗管线还包括早期免疫肿瘤学项目，旨在解决各种免疫耐受机制；以及 COM503，一种高亲和力抗体，能够阻断 IL-18 结合蛋白与 IL-18 之间的相互作用。该公司与百时美施贵宝签署了合作协议，以评估 COM701 与百时美施贵宝的 PD-1 免疫检查点抑制剂 Opdivo 联合使用在晚期实体肿瘤患者中的安全性和耐受性 |
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[财务分析]
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| LTRN |
Lantern Pharma |
Lantern Pharma Inc. 专注于肿瘤药物的发现和开发。其产品管线包括 LP-300，该药物正在进行针对非吸烟者的非小细胞肺癌腺癌的二期临床试验；LP-184，该药物正在进行针对胰腺癌、乳腺癌、膀胱癌、肺癌以及胶质母细胞瘤和其他中枢神经系统（CNS）癌症的一期临床试验；以及 LP-284，该药物正在进行针对非霍奇金淋巴瘤的一期临床试验，包括披衣淋巴瘤和双击淋巴瘤。该公司还开发了 STAR-001，该药物正在进行前临床开发，旨在治疗胶质母细胞瘤、脑转移瘤、非典型畸胎样横纹肌瘤以及几种罕见的儿童中枢神经系统癌症 |
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| AUPH |
Aurinia制药 |
Aurinia Pharmaceuticals Inc. 是一家生物制药公司，致力于为患有高未满足医疗需求的自身免疫疾病的人群提供治疗。该公司提供 LUPKYNIS（voclosporin），这是一种用于治疗成年活动性狼疮性肾炎患者的口服疗法。该公司还开发 AUR200，这是一种双重抑制剂，针对 B 细胞激活因子和增殖诱导配体，旨在潜在治疗自身免疫疾病 |
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| OTLK |
Outlook Therapeutics |
Outlook Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于眼科适应症的单克隆抗体。其主要产品候选药物是 ONS-5010，这是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和其他视网膜疾病的贝伐单抗眼用制剂，目前正在进行第三阶段临床试验。Outlook Therapeutics, Inc.与 Cencora 签订了合作协议 |
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| PEPG |
PepGen |
PepGen Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗美国严重神经肌肉和神经疾病的寡核苷酸疗法。其主要产品候选药物包括 PGN-EDO51，这是一种 EDO 肽，目前正在进行针对适合外显子 51 跳跃方法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的二期临床试验；PGN-EDODM1，这是一种 EDO 肽结合的 PMO，目前正在进行针对肌强直性营养不良症 1 型的二期临床试验；以及 PGN-EDO53，目前处于前临床试验阶段，旨在治疗杜氏肌营养不良症。该公司成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州波士顿 |
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| ADVM |
Adverum生物科技 |
Adverum Biotechnologies, Inc.是一家临床阶段的公司，开发基因治疗产品候选药物以治疗眼科疾病。其主要产品候选药物是 ixoberogene soroparvovec Ixo-vec，这是一种单次玻璃体内注射的基因治疗候选药物，用于治疗患有湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿的患者，目前处于二期临床试验阶段。该公司还在开发 BGTF-027（AAV.7m8-L-opsin），这是一种新型基因治疗产品候选药物，旨在向患有蓝锥单色视的患者的中央凹锥细胞传递 OPN1LW 基因的功能拷贝。Adverum Biotechnologies, Inc |
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| TCRX |
TScan Therapeutics |
TScan Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发 T 细胞受体工程化 T 细胞（TCR-T）疗法，以治疗美国的癌症患者。该公司的主要产品候选包括 TSC-100 和 TSC-101，旨在治疗急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合症（MDS）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，这些患者正在接受异基因造血干细胞移植（HCT），目前处于 I 期临床试验阶段，同时能够消除残余疾病并促进供体嵌合体的形成。公司还将 TS-102 推进至 IND 启用活动。此外，该公司还开发了 TSC-200、TSC-201、TSC-202、TSC-203 和 TSC-204，这些产品目前处于 I 期临床试验阶段，旨在治疗实体肿瘤 |
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[财务分析]
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| ADTX |
Aditxt |
Aditxt, Inc.是一家商业阶段的公司，专注于免疫健康、精准健康、群体健康、女性健康和神经健康领域的产品发现和开发。该公司开发了 AditxtScore，使个人能够理解、管理和监测他们的免疫状况，以便了解对其免疫系统的攻击或由其免疫系统发起的攻击；以及凋亡 DNA 免疫疗法，这是一种基于核酸的技术，采用模仿身体自然诱导对其组织耐受性的方法。它还开发了用于皮肤移植、银屑病、1 型糖尿病和多发性硬化症的 ADI-100。Aditxt, Inc |
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[财务分析]
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| ABSI |
Absci |
Absci Corporation 是一家在美国运营的数据驱动生成性人工智能（AI）药物创制公司。该公司将人工智能与可扩展的湿实验室技术相结合，设计差异化的抗体治疗药物。其临床前开发项目包括用于治疗炎症性肠病的 ABS-101；用于治疗雄激素性脱发的 ABS-201；用于免疫肿瘤治疗的 ABS-301；以及用于肿瘤治疗的 ABS-501。Absci Corporation 与 PrecisionLife、纪念斯隆凯特琳癌症中心、Twist Bioscience、Owkin、Oracle Corporation 和 Advanced Micro Devices, Inc.签订了合作协议 |
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| MESO |
Mesoblast |
Mesoblast Limited 及其子公司在澳大利亚、美国、新加坡和瑞士从事再生医学产品的开发。该公司的专有再生医学技术平台基于称为间充质谱系细胞的特殊细胞。它提供 Remestemcel-L，目前正在进行针对系统性炎症疾病的第三阶段临床试验，包括类固醇难治性急性移植物抗宿主病和生物制剂难治性炎症性肠病，以及溃疡性结肠炎和克罗恩病；此外，Remestemcel-L 还在进行针对慢性心力衰竭和因退行性椎间盘疾病引起的慢性下背痛的第三阶段临床试验。该公司还在开发 MPC-300-IV，以治疗生物制剂难治性类风湿关节炎和糖尿病肾病 |
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| CUE |
Cue BioPharma |
Cue Biopharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发了一类新型可注射治疗药物，以选择性地与美国的特定疾病相关 T 细胞进行结合和调节。其主要药物候选产品是 CUE-401，这是一种新颖的方法，用于诱导和扩展抗原特异性调节性 T 细胞（Tregs），以调节导致疾病的自反应性效应 T 细胞（Teff），目前处于临床前试验阶段；以及 CUE-501，通过抗病毒 T 细胞介导的 B 细胞耗竭来治疗自身免疫疾病。该公司还开发了 CUE-101，目前正在进行 1b 期临床试验，作为单药治疗 HPV 阳性复发性转移性或头颈部鳞状细胞癌的二线及以上患者，同时也在进行 1b 期临床试验，作为一线治疗与标准护理药物 KEYTRUDA 联合治疗头颈部鳞状细胞癌；以及 CUE-102，目前正在进行 1b 期临床试验，作为单药治疗晚期复发性 WT1 阳性结直肠癌、胃癌、卵巢癌和胰腺癌。该公司与 LG Chem, Ltd.签订了合作协议 |
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| MLTX |
MoonLake Immunotherapeutics |
MoonLake Immunotherapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗炎症性皮肤和关节疾病的疗法。它开发了 Sonelokimab，这是一种新型的三特异性 IL-17A 和 IL-17F 抑制纳米抗体，用于治疗炎症性疾病，以及脓疱性汗腺炎、银屑病关节炎、轴性脊柱关节炎、掌跖脓疱病和银屑病。该公司成立于 2021 年，总部位于瑞士楚格 |
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| CASI |
CASI制药 |
CASI Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，在中华人民共和国、美国及国际市场开发和商业化治疗药物和药品。它提供 EVOMELA，这是一种静脉注射的美法仑制剂，用于干细胞移植前的预处理以及多发性骨髓瘤患者的姑息治疗。该公司的血液学/肿瘤学管线资产包括 CNCT19，一种自体 CD19 CAR-T 研究产品；BI-1206，一种用于治疗实体肿瘤和复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的新型抗 Fc?RIIB 抗体；CB-5339，一种新型 VCP/p97 抑制剂，专注于含有瓦洛辛蛋白（VCP）/p97 作为蛋白质稳态、DNA 损伤反应和其他细胞应激通路的治疗靶点，用于治疗各种恶性肿瘤患者；CID-103，一种人 IgG1 抗 CD38 单克隆抗体；以及 Thiotepa，一种化疗药物，具有多种适应症，包括在某些异基因造血干细胞移植前用作预处理。它与 Juventas Cell Therapy Ltd.、BioInvent International AB、Black Belt Therapeutics Limited、Cleave Therapeutics, Inc.和 Acrotech Biopharma L.L.C.签订了许可协议 |
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| MRKR |
Marker Therapeutics |
Marker Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，专注于开发和商业化新型基于 T 细胞的免疫疗法，用于治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。其多肿瘤相关抗原特异性 T 细胞技术基于制造非工程化的肿瘤特异性 T 细胞，这些细胞能够识别多种肿瘤相关抗原。该公司还开发 MT-401-OTS 用于治疗急性髓性白血病和骨髓增生异常综合症；以及 MT-601 用于治疗淋巴瘤和胰腺癌。Marker Therapeutics, Inc |
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| REVB |
Revelation Biosciences |
Revelation Biosciences, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于免疫系统治疗和诊断的开发与商业化。它从事治疗产品候选药物的开发，包括 GEM-AKI，一种潜在的急性肾损伤预防和治疗疗法；以及 GEM-CKD，一种潜在的慢性肾病预防和治疗疗法。该公司之前被称为 Petra Acquisition, Inc |
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| PDSB |
PDS Biotechnology |
PDS 生物技术公司是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一系列针对癌症的免疫疗法。该公司的主要产品候选药物是 Versamune HPV，目前正在进行针对头颈癌、宫颈癌、肛门癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌的二期临床试验。公司还开发了多种产品候选药物，这些药物目前处于临床前试验阶段，包括 PDS0102，这是一种利用肿瘤相关和免疫活性 T 细胞受体伽马交替阅读框蛋白的研究性免疫疗法，用于治疗急性髓性白血病、前列腺癌和乳腺癌；以及 PDS0103，用于卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌和肺癌。此外，公司还在开发 PDS01ADC，这是一种新型研究性白细胞介素 12 融合抗体药物偶联物，肿瘤靶向的白细胞介素 12 免疫细胞因子，能够增强肿瘤微环境中 T 细胞的增殖、效能和持久性 |
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| AVBP |
ArriVent Biopharma |
ArriVent BioPharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于识别、开发和商业化针对癌症患者未满足医疗需求的药物。该公司的主要开发候选药物是 firmonertinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂，目前正在多个临床试验中评估，针对非小细胞肺癌（NSCLC）中多种表皮生长因子受体突变（EGFRm），包括针对具有外显子 20 插入突变的晚期或转移性 EGFRm NSCLC 患者的三期临床试验，以及针对具有激活性 EGFRm 的 NSCLC 患者的 1b 期临床试验，包括 P-loop 和α-c-螺旋压缩（PACC）突变，以及经典 EGFRm NSCLC 患者。该公司还在开发 ARR-217，一种用于治疗胃肠道癌症的抗体药物偶联物（ADC）；以及 ARR-002，用于治疗实体瘤。该公司与 Aarvik Therapeutics Inc.、上海艾利斯制药有限公司、北京创新药科技有限公司、江苏阿尔法玛生物制药有限公司和乐普生物制药有限公司建立了战略合作关系 |
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| MDCX |
Medicus Pharma |
Medicus Pharma Ltd.是一家生物技术/生命科学公司，专注于开发治疗资产的临床开发项目。该公司正在开发 SKNJCT-003，目前处于治疗皮肤基底细胞癌的第二阶段研究中。该公司之前被称为 Interactive Capital Partners Corporation，并于 2023 年 9 月更名为 Medicus Pharma Ltd |
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| ERNA |
Ernexa Therapeutics |
Ernexa Therapeutics Inc.是一家处于临床前阶段的公司，开发用于治疗实体肿瘤和自身免疫疾病的诱导来源间充质干细胞（iMSC）疗法。该公司的主要产品是 ERNA-101，一种分泌促炎细胞因子（IL-7/IL-15）的同种异体 iMSC，用于治疗卵巢癌；以及 ERNA-102，一种分泌抗炎细胞因子（IL-10）的 iMSC，用于治疗类风湿关节炎。公司与 Factor Bioscience Limited 签订了许可协议。该公司之前被称为 Eterna Therapeutics Inc |
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| PLUR |
Pluri |
Pluri Inc.是一家生物技术公司，致力于为各行业研究、开发和生产基于细胞的产品、细胞治疗和细胞技术。该公司开发了基于胎盘的细胞疗法产品候选药物，用于治疗炎症、肌肉损伤和血液学疾病；以及一种新型免疫疗法平台。该公司的产品候选药物包括 PLX-PAD，由源自胎盘的母体间充质干细胞组成，用于治疗各种疾病，如髋部骨折后的急性肌肉损伤、COVID-19 引起的急性呼吸窘迫综合征、外周动脉疾病、间歇性跛行和重要肢体缺血；PLX-R18，由源自胎盘的胎儿 MSC 样细胞组成，用于治疗 H-ARS 的造血并发症，以及用于治疗造血干细胞移植的 I 期临床试验；以及异基因 MAIT 细胞疗法平台。该公司还提供细胞制造服务；基于细胞的咖啡；并开发和商业化培育肉制品 |
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| PLX |
Protalix生物治疗 |
Protalix BioTherapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于基于 ProCellEx 植物细胞蛋白表达系统的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化。该公司提供 Elelyso 用于治疗戈谢病；以及 Elfabrio 用于治疗确诊为法布里病的成年患者。它还在开发 PRX-115，这是一种植物细胞表达的重组 PEG 化尿酸酶，目前正在进行治疗痛风的第二阶段临床试验；以及 PRX-119，这是一种植物细胞表达的 PEG 化重组人 DNase I 候选产品，用于治疗中性粒细胞外陷阱疾病。该公司与辉瑞；奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会；以及奇诺制药公司（Chiesi Farmaceutici S.p.A.）有协议和合作关系 |
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| MDXH |
MDxHealth SA |
MDxHealth SA 是一家商业阶段的精准诊断公司，在美国、欧洲及国际市场提供泌尿科解决方案。该公司的检测解决方案包括 Select mdx，这是一种非侵入性的前列腺癌尿液检测，测量两种与癌症相关的 mRNA 生物标志物的表达；Confirm mdx 用于前列腺癌组织检测，验证指导检测患者先前活检阴性组织中隐匿性前列腺癌的表观遗传学检测；以及 Resolve mdx 用于尿路感染，识别针对患者感染的个性化有效抗生素选项。它还提供基因组前列腺评分，为在前列腺癌诊断和治疗复杂性中导航的医生和患者提供个性化的基因组见解。该公司通过由直接销售代表、战略客户经理和区域销售经理组成的泌尿科销售团队销售其产品 |
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| FBRX |
Forte Biosciences |
Forte Biosciences, Inc. 是一家在美国运营的临床阶段生物制药公司。该公司的主要产品候选药物是 FB-102，这是一种专有的抗 CD122 单克隆抗体治疗候选药物，适用于多种自身免疫及相关疾病，如移植物抗宿主病、白癜风和斑秃，以及乳糜泻和非节段性白癜风。Forte Biosciences, Inc |
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| SRPT |
Sarepta医疗 |
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于 RNA 靶向治疗、基因治疗及其他遗传治疗方式的发现和开发，以治疗罕见疾病。它提供 EXONDYS 51 注射液，用于治疗具有可进行外显子 51 跳跃的肌萎缩侧索硬化症（Duchenne）的患者；VYONDYS 53 用于治疗具有可进行外显子 53 跳跃的 Duchenne 患者；AMONDYS 45 用于治疗具有可进行外显子 45 跳跃的 Duchenne 患者；以及 ELEVIDYS，这是一种基于腺病毒相关病毒的基因治疗，用于治疗具有 Duchenne 基因确认突变的可行走儿童患者。该公司还在开发 SRP-9003，一个针对肢带型肌肉萎缩症的基因治疗项目。它与 F.公司有合作和许可协议 |
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| ANNX |
Annexon |
Annexon, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗与炎症相关疾病的药物。该公司的主要候选药物是 ANX005，一种正在研究的全长单克隆抗体，目前正在进行针对格林 - 巴利综合症患者的三期临床试验；已完成针对亨廷顿病的二期临床试验；并且正在进行针对肌萎缩侧索硬化症的二期临床试验。该公司还在开发 ANX007，一种抗原结合片段（Fab），目前正在进行针对地理性萎缩患者的三期项目；以及 ANX1502，一种新型口服小分子抑制剂，目前正在进行针对自身免疫适应症的一期临床试验。此外，该公司还在开发 ANX009，一种 C1q 阻断 Fab，目前正在进行针对狼疮性肾炎患者的一期临床试验 |
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| LXRX |
莱斯康制药 |
Lexicon Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于人类疾病治疗药物的发现、开发和商业化。该公司提供 Sotagliflozin，这是一种口服小分子药物，旨在降低心力衰竭或 2 型糖尿病、慢性肾病（CKD）及其他心血管风险因素的成年人心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的风险。其正在开发的口服小分子药物候选者包括用于治疗肥厚型心肌病（HCM）和 1 型糖尿病的 sotagliflozin，目前处于第三阶段临床试验；已完成第二阶段临床试验的 LX9211，用于治疗神经性疼痛；以及用于治疗肥胖及相关心脏代谢疾病的 LX9851，同时也用于体重管理。Lexicon Pharmaceuticals, Inc |
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| TECX |
Tectonic Therapeutic |
Tectonic Therapeutic, Inc.是一家生物技术公司，专注于治疗性蛋白质和抗体的发现与开发，以调节 G 蛋白偶联受体（GPCRs）的活性。它开发了 GEODe 技术平台，以支持针对 GPCR 的生物药物的发现与开发。该公司的主要产品是 TX45，一种 Fc-relaxin 融合分子，能够激活 RXFP1 受体，这是该激素和放松素的 GPCR 靶点。它还在开发 TX2100 用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症；针对纤维化的 GPCR 调节剂双特异性药物；以及其他 GPCR 调节剂 |
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| CAMP |
CAMP4 Therapeutics |
Camp4 Therapeutics Corporation 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发基于调节性 RNA 的治疗药物，以治疗多种遗传疾病。其主要产品候选药物 CMP-CPS-001 目前正在进行针对尿素循环障碍的第一阶段临床试验。该公司还开发 CMP-SYNGAP 用于治疗与 SYNGAP1 相关的疾病。Camp4 Therapeutics Corporation 之前被称为 Marauder Therapeutics, Inc |
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| PALI |
Palisade Bio |
Palisade Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有自身免疫、炎症和纤维化疾病的患者开发和推进新型治疗药物。该公司的主要治疗候选药物是 PALI-2108，一种前药 PDE4 抑制剂，目前正在进行针对溃疡性结肠炎的 1a/b 期临床试验，以及针对纤维狭窄型克罗恩病的 1a 期临床试验。公司与 Giiant Pharma, Inc.签订了研究合作和许可协议，以开发、生产和商业化其化合物；与加利福尼亚大学校董会签订了许可协议，专门用于维持 Newsoara 的共同开发；并与 Newsoara Biopharma Co., Ltd.签订了共同开发和分销协议 |
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| GTBP |
GT Biopharma |
GT Biopharma, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于基于其专有的三特异性杀伤细胞激活剂（TriKE）和四特异性杀伤细胞激活剂（双靶向 TriKE）融合蛋白免疫细胞激活技术平台的免疫肿瘤产品的开发和商业化。该公司开发的 GTB-3650 目前处于临床前研究阶段，针对髓系白血病表面的 CD33 和一种激动型骆驼抗体；GTB-5550 则针对晚期实体肿瘤表面的 B7-H3；GTB-7550 是正在开发的候选产品，旨在治疗狼疮和其他自身免疫疾病。该公司之前被称为 OXIS International, Inc.，后来更名为 GT Biopharma, Inc |
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[财务分析]
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| RNTX |
Rein Therapeutics |
Rein Therapeutics Inc.是一家生物制药公司，专注于开发药物以满足美国孤儿肺病和纤维化适应症的未满足医疗需求。该公司的主要产品候选药物是 LTI-03，一种肽，目前正在进行特发性肺纤维化（IPF）的 1b 期临床试验。它还提供 LTI-01，这是一种前酶，已在 LPE 患者中完成 1b 期和 2a 期临床试验，用于治疗局部性胸腔积液。该公司的研发管线还包括针对囊性纤维化的临床前项目，以及一个针对洞蛋白-1 蛋白的肽项目，旨在治疗全身性纤维化适应症；以及 LTI-05，一种上皮钠通道，用于治疗囊性纤维化 |
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[财务分析]
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| BCDA |
BioCardia |
BioCardia, Inc.是一家临床阶段的再生医学公司，专注于开发用于心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生治疗方法。该公司的主要产品候选药物是 CardiAMP，这是一种自体单核细胞治疗系统，目前正在进行针对缺血性心力衰竭（伴有射血分数降低）和由慢性心肌缺血引起的顽固性心绞痛的第三阶段临床试验。公司还在开发一种异体细胞治疗平台，这是一种正在进行第一/第二阶段试验的研究性培养扩展骨髓来源间充质细胞治疗，用于治疗缺血性心力衰竭和急性呼吸窘迫综合症。此外，公司还提供 Helix 生物治疗递送系统，用于将生物制剂以微创方式靶向递送到心脏；以及 Morph 可偏转导管和鞘管产品 |
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[财务分析]
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| ACIU |
AC Immune |
AC Immune SA 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、设计和开发用于预防和治疗与蛋白质错误折叠相关的神经退行性疾病的药物、治疗产品和诊断产品。该公司的 SupraAntigen 和 Morphomer 平台旨在生成生物制剂和小分子，这些分子能够选择性地与在多种神经退行性疾病中常见的错误折叠蛋白相互作用。它开发了 Crenezumab，这是一种人源化、特异性针对构象的单克隆抗体，用于减缓阿尔茨海默病（AD）的进展；以及 Semorinemab，这是一种研究中的单克隆抗 Tau 抗体，针对 Tau 蛋白的 N 端部分，旨在结合 Tau 并减缓其在神经元之间的传播，以治疗 AD。该公司还在开发 ACI-24.060 用于治疗与唐氏综合症相关的 AD；ACI-7104.056 用于治疗帕金森病；以及 ACI-35.030，旨在刺激患者的免疫系统产生针对病理性磷酸化 Tau 的抗体 |
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| XBIO |
Xenetic Biosciences |
Xenetic Biosciences, Inc.是一家生物制药公司，专注于推进免疫肿瘤学技术以治疗癌症。该公司的专有 DNase 平台旨在通过靶向中性粒细胞外陷阱（NETs）来改善现有治疗（包括免疫疗法）的效果，这些 NETs 与癌症进展、胰腺导管腺癌、结直肠癌及其他胃肠道癌症有关。其产品管线包括用于治疗胰腺癌和实体肿瘤的 XBIO-015，以及用于治疗实体肿瘤的 XBIO-020。该公司还与生物技术和制药公司合作，开发其专有药物递送平台 PolyXen，该平台作为蛋白质和肽类药物递送的赋能平台技术 |
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| CATX |
Perspective Therapeutics |
Perspective Therapeutics, Inc., together with its subsidiaries, develops and commercializes precision targeted alpha therapies (TAT) to treat cancer in the United States. The company discovers, and develop its initial drug candidate VMT-a-NET that is in Phase 1/2a clinical trials for patients with unresectable or metastatic somatostatin receptor type 2 (SSTR2)-expressing neuroendocrine tumors that have not previously received peptide-targeted radiopharmaceutical therapy, such as Lutathera, a beta emitting therapy; VMT01, which is in Phase 1/2a clinical trials for second-line or later treatment of patients with progressive melanocortin 1 receptor (MC1R) positive metastatic melanoma; PSV359, a targeted alpha therapy targeting fibroblast activation protein alpha; and PSV4XX, a differentiated prostate-specific membrane antigen-targeted alpha therapy. It has a clinical trial collaboration agreement with Bristol Myers Squibb to evaluate the safety and tolerability of [212Pb] VMT01 in combination with nivolumab in patients with histologically confirmed melanoma and positive MC1R imaging scans. The company was formerly known as Isoray, Inc. |
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| CRVO |
CervoMed |
CervoMed Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化针对与年龄相关的神经系统疾病的治疗方案。该公司正在开发 neflamapimod，这是一种口服给药的小分子脑穿透剂，能够抑制 p38 丝裂原活化蛋白激酶α。Neflamapimod 有潜力治疗突触功能障碍，这是导致 DLB 及其他某些主要神经系统疾病的基础神经退行性过程的可逆方面。该药物正在对 DLB 患者进行 2b 期研究评估 |
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| ARDX |
Ardelyx |
Ardelyx, Inc. 发现、开发并商业化用于治疗美国及国际上未满足医疗需求的药物。该公司提供 IBSRELA，一种用于治疗便秘型肠易激综合症患者的最小吸收小分子疗法；以及 XPHOZAH，一种磷酸盐吸收抑制剂，用于降低接受透析的慢性肾病成人的血清磷水平。该公司之前被称为 Nteryx, Inc |
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| TIL |
Instil Bio |
Instil Bio, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发一系列新型疗法。其主要产品候选药物 AXN-2510/IMM2510 正在进行针对晚期/转移性非小细胞肺癌患者的 1b/2 期临床试验。该公司还在中国进行 AXN-2510/IMM2510 作为单药治疗晚期实体瘤患者的 1 期开放标签试验，适应症包括三阴性乳腺癌、鳞状非小细胞肺癌、肝细胞癌、肾细胞癌以及一些罕见实体瘤，如软组织肉瘤和胸腺癌。Instil Bio, Inc |
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| PMCB |
PharmaCyte Biotech |
PharmaCyte Biotech, Inc.是一家生物技术公司，专注于开发和准备在美国商业化用于癌症的细胞疗法，采用活细胞封装技术。该公司的细胞疗法基于 Cell-in-a-Box，这是一种专有的基于纤维素的活细胞封装技术，作为治疗各种类型癌症的平台，包括晚期和不可手术的胰腺癌。它还开发了用于胰腺癌和其他实体肿瘤的 CypCaps。公司与 Iroquois Master Fund Ltd.签署了合作协议；与 SG Austria Pte.签署了许可协议 |
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| INO |
Inovio 制药 |
Inovio 制药公司致力于提供设计的 DNA 药物，以治疗和保护人们免受传染病、癌症和与人类乳头瘤病毒相关的疾病的侵袭。其产品线包括 VGX-3100、INO-3107、INO-5410、INO-4800 和 PENNVAX-GP。该公司由大卫·B·韦纳于1983年6月29日创立，总部设在宾夕法尼亚州的普利茅斯会议。 |
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[财务分析]
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| ATYR |
ATYR Pharma |
aTyr Pharma, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发将 tRNA 合成酶生物学转化为针对美国纤维化和炎症的新疗法的产品候选者。其主要治疗候选药物是 efzofitimod，一种选择性 NRP2 调节剂，目前正在进行针对肺肉芽肿病的三期临床试验；同时也在进行针对其他间质性肺病（ILDs）的 1b/2a 期临床试验，如慢性过敏性肺炎和与结缔组织疾病相关的 ILD。该公司正在开发 ATYR0101，这是一种源自天冬氨酸-tRNA 合成酶的融合蛋白，目前处于针对纤维化的临床前开发阶段；以及 ATYR0750，这是一种源自丙氨酸-tRNA 合成酶的蛋白，用于治疗肝脏疾病。该公司与 Kyorin Pharmaceutical Co., Ltd.签订了合作和许可协议 |
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[财务分析]
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| IMNN |
Imunon |
Imunon, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发免疫疗法和疫苗。该公司的主要临床项目是 IMNN-001，这是一种基于 DNA 的免疫疗法，用于局部治疗卵巢癌，目前处于第二阶段临床开发中。其临床前阶段的产品包括 IMNN-101，一种 COVID-19 加强疫苗；IMNN-102，用于治疗拉沙病毒；以及 IMNN-201，一种针对黑色素瘤的 Trp2 肿瘤相关抗原癌症疫苗。此外，该公司还开发了四种模式的非病毒 DNA 技术，例如 TheraPlas，用于编码治疗实体肿瘤的蛋白质和细胞因子；以及 PlaCCine，用于编码能够引发强烈免疫反应的病毒抗原 |
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| RLYB |
Rallybio |
Rallybio Corporation 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化能够改变生命的疗法，旨在帮助患有严重和罕见疾病的患者。其主要产品候选药物是 RLYB212，这是一种单克隆抗 HPA-1a 抗体，目前正在进行第二阶段临床试验，以预防胎儿和新生儿免疫性血小板减少症（FNAIT）；以及 RLYB211，用于预防 FNAIT。该公司还在开发 RLYB114，这是一种聚乙二醇化的补体因子 5（C5）靶向 Affibody 分子，目前处于临床前开发阶段，旨在治疗补体介导的眼科疾病；RLYB116，这是一种补体成分 5（C5）抑制剂，用于治疗多种补体功能失调的疾病，已完成第一阶段临床试验；以及 RLYB332，这是一种临床前抗体，用于治疗伴有无效红细胞生成和铁负荷过重的严重贫血。该公司与 AbCellera 建立了战略联盟，以发现、开发和商业化针对罕见疾病的新型抗体基础治疗药物 |
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| BCAB |
BioAtla |
BioAtla, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于治疗实体肿瘤癌症的特定和选择性抗体基础治疗药物。该公司的主要临床阶段产品候选包括 mecbotamab vedotin（BA3011），一种条件性活性生物药物（CAB）抗体药物偶联物（ADC），用于治疗未分化多形性肉瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）；以及 ozuriftabmab vedotin（BA3021），一种 CAB ADC，用于治疗黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌。公司还在开发 Evalstotug（BA3071），一种 CAB 抗细胞毒性 T 淋巴细胞相关抗原 4 抗体，用于治疗黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌和 NSCLC；BA3182，一种双特异性候选药物，用于治疗腺癌；BA3361，一种 CAB-Nectin-4-ADC，用于治疗肿瘤；BA3142，一种双 CAB T 细胞激活剂，靶向 B7-H3，这是一种在多种实体肿瘤中表达的蛋白质；以及 CAB-Nectin 4 x CAB-CD3 的临床前候选药物。该公司成立于 2007 年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 |
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[财务分析]
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| ADAG |
天演药业 |
Adagene Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于在中华人民共和国进行抗癌单克隆抗体药物的研究、开发和生产。其主要产品候选药物是 ADG126，这是一种掩蔽的全人源抗 CTLA-4 单克隆抗体，目前正在进行 1b/2 期临床开发，用于癌症治疗。该公司还开发了 ADG116，这是一种使用 NEObody 技术生成的全人源抗 CTLA-4 抗体，目前正在进行 1b/2 期临床试验，治疗晚期/转移性实体瘤；ADG206，目前正在进行 1 期临床开发，治疗晚期转移性实体瘤；ADG104，抗 PD-L1 单克隆抗体，目前正在进行 2 期临床开发；以及 ADG125，一种新型抗 CSF-1R 单克隆抗体，目前正在进行 2 期临床开发。此外，该公司还在开发 ADG138，一种 HER2xCD3 POWERbody，目前处于临床前试验阶段，用于治疗低表达肿瘤以及耐药/难治性肿瘤；ADG152，一种 CD20xCD3 POWERbody，目前处于临床前试验阶段，用于治疗肿瘤外毒性；ADG153，一种掩蔽的抗 CD47 IgG1 SAFEbody，目前处于临床前试验阶段，用于治疗血液肿瘤和实体肿瘤；以及 CD28 T 细胞激活剂，一种抗 CD28 双特异性 POWERbody TCEs，用于治疗实体肿瘤 |
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[财务分析]
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| RCEL |
Avita Medical |
AVITA Medical, Inc.及其子公司在美国、日本、欧盟、澳大利亚和英国运营，专注于治疗急性创伤护理。公司的主要产品是 RECELL 系统，这是一种用于治疗热烧伤和全层皮肤缺损的细胞采集设备，同时也用于稳定性脱色白癜风病变的再色素化。它还提供 RECALL 自体细胞采集设备，可以治疗面积高达 1,920 cm²；RECELL 自体细胞采集设备，具有更高的易用性，能够治疗面积高达 1,920 cm²；以及 RECELL GO 迷你自体细胞采集设备，这是 RECELL GO 系统的扩展线，用于治疗面积达 480 cm²的小创伤。此外，RECELL GO 自体细胞采集设备包括 RECELL GO 处理设备，该设备控制和管理施加于供体皮肤细胞的压力，并控制 RECELL 酶的孵育时间，以优化细胞产量并促进细胞活力；以及 RECELL GO 准备套件，可以治疗面积高达 1,920 cm²。除此之外，公司还市场销售和分销 PermeaDerm，一种生物合成创伤基质；以及 Cohealyx，一种基于胶原蛋白的真皮基质 |
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[财务分析]
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| ALZN |
Alzamend Neuro |
Alzamend Neuro, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗神经退行性疾病和精神疾病的各种产品。其产品管线包括 AL001，该产品提供锂、脯氨酸和水杨酸的治疗组合，用于治疗阿尔茨海默病、双相情感障碍、创伤后应激障碍、重度抑郁症、其他神经退行性疾病和精神疾病；以及 ALZN002，该产品采用一种使用突变肽敏感细胞作为细胞基础治疗疫苗的方法，以恢复患者免疫系统对抗阿尔茨海默病的能力。Alzamend Neuro, Inc.成立于 2016 年，总部位于乔治亚州亚特兰大 |
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[财务分析]
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| GNFT |
Genfit |
Genfit SA 是一家生物制药公司，致力于药物的发现和开发，用于心脏代谢疾病的早期诊断，预防和治疗。该公司专注于发现和开发与缺乏合适的治疗相对应的高未满足医疗需求领域的候选药物。它专注于为患有影响肝脏的代谢，炎症，自身免疫和纤维化疾病的患者销售的药物。该公司由 Jean-fran ç oismouney，Florence s é journ é 和 Bart Staels 在 1999 年 9 月创立，总部位于法国的 Loos。 |
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| VOR |
Vor BioPharma |
Vor Biopharma Inc. 是一家临床阶段的细胞和基因工程公司。该公司提供 Vor Bio 平台，这是一种用于治疗急性髓性白血病（AML）和其他血癌的技术平台。它开发了 tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel），这是一种基因编辑的造血干细胞和前体异体供体产品候选药物，用于治疗急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合症（MDS）和其他血癌；trem-cel 与 Mylotarg 联合使用，治疗 VBP101 中的患者，该研究处于 1/2 期；以及 VCAR33，这是一种旨在靶向 CD33 的 CAR-T 疗法，目前正在进行前临床研究，以治疗移植后 AML |
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| DRMA |
Dermata Therapeutics |
Dermata Therapeutics, Inc.是一家处于后期阶段的医学皮肤病学公司，专注于识别、开发和商业化用于治疗医学皮肤疾病和美容应用的药物候选产品。其主要产品候选药物是 XYNGARI，目前正在进行针对中度至重度痤疮的第三阶段临床研究，并已完成针对轻度至中度银屑病的第一阶段 b 期概念验证（POC）试验。该公司还在开发 DMT410，该药物已完成针对腋下多汗症和美容皮肤状况的第一阶段 b 期概念验证试验。它与 Revance Therapeutics, Inc.签订了临床试验合作协议 |
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| ANIX |
Anixa Biosciences |
Anixa Biosciences, Inc.是一家生物技术公司，开发针对肿瘤学中关键未满足需求的疗法和疫苗。其治疗项目包括一种嵌合内分泌受体-T 细胞疗法的开发，这是一种新型的嵌合抗原受体-T 细胞（CAR-T）技术，专注于治疗卵巢癌。该公司的疫苗项目包括针对乳腺癌的疫苗开发，最初专注于三阴性乳腺癌（TNBC），这是乳腺癌中最致命的类型；以及针对卵巢癌的疫苗开发，还有一个疫苗发现项目，旨在开发额外的癌症疫苗，以应对难治性癌症，包括肺癌、结肠癌和前列腺癌等高发恶性肿瘤。其疫苗技术专注于发现可能与其他癌症形式相关的额外退役蛋白 |
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| STTK |
Shattuck Labs |
Shattuck Labs, Inc.是一家生物技术公司，开发用于治疗炎症和免疫介导疾病的抗体。该公司的主要产品候选包括 SL-325，一种 DR3 阻断单克隆抗体，通过结合单一受体 DR3 激活免疫反应；以及 SL-425。它还开发多种基于 DR3 的双特异性抗体，用于治疗炎症性肠病；以及一系列针对 DR3 和其他临床验证靶点的双特异性抗体。此外，该公司还致力于推进其主要 TRIM7 抑制剂的临床前开发，作为未来肿瘤学内部管线候选药物 |
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| ACET |
Adicet Bio |
Adicet Bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，在美国发现和开发用于自身免疫疾病和癌症的异体伽马δ T 细胞疗法。它提供经过嵌合抗原受体（CAR）工程改造的伽马δ T 细胞，以促进患者的持久疗效。该公司的主要产品候选药物是 ADI-001，这是一种表达针对 CD20 的 CAR 的异体伽马δ T 细胞疗法，目前正在进行针对自身免疫疾病和复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 I 期临床试验。它还开发了 ADI-270，这是一种装甲伽马δ CAR T 细胞产品候选药物，旨在治疗多种 CD70+ 实体肿瘤和血液恶性肿瘤，包括肾细胞癌 |
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| UPB |
Upstream Bio |
Upstream Bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对炎症性疾病的治疗，特别是严重的呼吸系统疾病。其产品候选药物包括 verekitug，目前正在进行针对严重哮喘和伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎的二期临床开发，同时也在进行针对慢性阻塞性肺病的一期临床试验。该公司成立于 2021 年，总部位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆 |
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| INDP |
Indaptus Therapeutics |
Indaptus Therapeutics, Inc.是一家临床生物技术公司，开发各种抗癌和抗病毒免疫治疗产品。其主要临床候选药物为 Decoy20，旨在产生单药活性和/或基于联合治疗的持久反应，适用于淋巴瘤、肝细胞癌、结直肠癌、胰腺肿瘤，以及慢性乙型肝炎病毒和人类免疫缺陷病毒感染的治疗，同时也用于晚期实体肿瘤的治疗。该公司之前名为 Intec Parent, Inc.，并更名为 Indaptus Therapeutics, Inc |
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| LYEL |
Lyell Immunopharma |
Lyell Immunopharma, Inc.是一家临床阶段的细胞治疗公司，开发用于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品候选者。该公司采用多种方法开发疗法，例如 c-Jun 过表达和 NR4A3 基因敲除，以赋予功能性抵抗疲惫；Epi-R 以生成具有降低疲惫和改善增殖及抗肿瘤活性的干细胞样 T 细胞群体；CD62L 阳性富集以生成具有增强抗肿瘤活性的 CAR T 细胞；以及 Stim-R，一种专有的合成细胞仿生物。它还在开发 IMPT-314，这是一种双靶向 CD19/CD20 的 CAR T 细胞产品候选者，目前处于针对侵袭性复发/难治性大 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 1/2 期临床开发中；以及针对实体瘤适应症的前临床试验项目。Lyell Immunopharma, Inc |
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| RENB |
Lunai Bioworks |
Lunai Bioworks Inc.是一家处于临床前阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症和艾滋病的药物和生物产品，业务覆盖美国和荷兰。该公司通过两个部门运营，分别为 RENB 和 RENC。公司正在开发一种基因改造的异体树突状细胞治疗疫苗，包括 RENB-DC11，主要用于治疗胰腺肿瘤的实体肿瘤；以及 RENB-DC20，用于治疗乳腺癌。它还开发了一种人工智能平台技术，用于早期癌症检测及其复发，采用多组学方法寻找即使在无症状患者中也存在的个体生物标志物 |
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| XCUR |
Exicure |
Exicure, Inc. 并没有显著的运营。此前，该公司专注于开发针对已验证靶点的核酸疗法，主要针对核糖核酸。Exicure, Inc |
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| NCNA |
Nucana |
NuCana plc 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗癌症患者的药物。它应用其 ProTide 技术，将处方化疗药物和核苷类药物转化为药物。该公司正在开发药物，以克服核苷类药物的局限性，并在癌细胞中产生抗癌代谢物。其产品管线包括 NUC-3373，这是一种源自核苷类药物 5-氟尿嘧啶的化学实体，目前正在对转移性结直肠癌患者进行 1b/2 期研究；针对晚期结直肠癌患者的二线治疗的 2 期临床试验；以及针对晚期实体肿瘤和肺癌患者的 1 期模块化临床试验 |
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| PRLD |
Prelude Therapeutics |
Prelude Therapeutics Incorporated 是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于为服务不足的患者发现和开发新型精准癌症药物。该公司正在开发 PRT3789，一种选择性降解 SMARCA2 蛋白的药物，用于治疗因截断突变和/或缺失导致 SMARCA4 缺失的晚期或转移性实体肿瘤；PRT7732，一种选择性且口服生物利用度高的 SMARCA2 降解剂，用于治疗晚期或转移性实体肿瘤；以及 PRT2527，一种细胞周期依赖性激酶 9 抑制剂，用于治疗晚期实体肿瘤。该公司的 CDK9 项目是癌症促进转录程序的调节因子，包括 MCL1、MYC 和 MYB。Prelude Therapeutics Incorporated 成立于 2016 年，总部位于特拉华州威尔明顿 |
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| APVO |
Aptevo Therap |
Aptevo Therapeutics Inc.是一家临床阶段的研究与开发生物技术公司，专注于开发用于治疗美国各种癌症形式的免疫治疗候选药物。该公司利用 ADAPTIR 和 ADAPTIR-FLEX 平台开发其产品，以生成能够增强人类免疫系统对抗癌细胞的单特异性、双特异性和多特异性抗体候选药物。其主要的临床血癌候选药物是 mipletamig，目前正在进行针对急性髓性白血病的 1b/2 期临床试验。该公司还开发了 ALG.APV-527，这是一种新型的双特异性 ADAPTIR 候选药物，目前正在进行针对非小细胞肺癌、头颈癌、结直肠癌、胰腺癌、乳腺癌及其他实体肿瘤的 1 期临床试验；APVO603 是一种临床前双激动剂双特异性 ADAPTIR 候选药物，用于治疗多种实体肿瘤；APVO442 是一种基于 ADAPTIR-FLEX 平台技术的临床前双特异性候选药物，用于治疗多种实体肿瘤；APVO711 是一种临床前双机制双特异性 ADAPTIR 候选药物，用于治疗前列腺癌 |
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| GOSS |
Gossamer Bio |
Gossamer Bio，inc.从事免疫学，炎症和肿瘤学疾病领域的发现，获取，开发和商业化治疗药物。其主要候选产品 GB001 旨在治疗中度至重度嗜酸性粒细胞性哮喘和其他过敏性疾病。该公司由 Faheem Hasnain 和 Sheila Gujrathi 在2015年10月25日创立，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。 |
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| VCEL |
Vericel |
Vericel Corporation 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于北美运动医学和重度烧伤护理市场的细胞疗法和特种生物制品的研究、开发、生产和分销。该公司市场上的自体细胞治疗产品包括 MACI，一种用于修复膝关节症状性单个或多个全层软骨缺损的自体培养软骨细胞产品，采用猪胶原膜；Epicel，一种用于治疗成人和儿童深层真皮或全层烧伤的永久性皮肤替代人道使用设备；以及 NexoBrid，一种用于去除成人和儿童深层部分厚度和/或全层热烧伤的生物孤儿产品。该公司曾名为 Aastrom Biosciences, Inc.，并于 2014 年 11 月更名为 Vericel Corporation |
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| PLRZ |
Polyrizon |
Polyrizon Ltd.是一家生物技术公司，专注于在以色列开发医疗设备水凝胶，主要以鼻用喷雾的形式。该公司利用其专有技术开发产品，包括 Capture and Contain，这是一种针对多种过敏原颗粒和病毒的屏障；以及 Trap and Target，用于鼻用活性药物成分的递送。它还开发了 PL-14，一种鼻部过敏阻断剂；PL-15 用于 COVID-19；以及 PL-16 用于流感阻断剂。Polyrizon Ltd |
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| THAR |
Tharimmune |
Tharimmune, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对美国高未满足需求的罕见、炎症性和肿瘤性疾病的治疗候选药物。该公司的临床前免疫肿瘤学管线包括 TH104，一种用于治疗与肝脏相关的及其他瘙痒性炎症疾病的产品候选药物；TH023，正在进行 1 期临床试验，用于治疗多种高价值自身免疫性疾病；以及 HS1940，针对程序性细胞死亡蛋白 1（PD-1）。该公司与 Minotaur Therapeutics, Inc.签订了研究合作和产品许可协议，以开发专有的靶向生物制剂 |
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| KLRS |
Kalaris Therapeutics |
Kalaris Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的眼科生物技术公司，专注于开发治疗新生血管性视网膜疾病的疗法。Kalaris Therapeutics, Inc.曾被称为 Theia Therapeutics, Inc.，并更名为 Kalaris Therapeutics, Inc |
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| LIMN |
Liminatus Pharma |
Liminatus Pharma, Inc.是一家处于临床前阶段的生物制药公司，专注于开发新型癌症疗法。该公司正在开发 CD47，这是一种高亲和力的人源化抗 CD47 抗体，具有转化为临床应用的潜力，能够阻断 CD47 SIRPa 并恢复先天免疫细胞的抗肿瘤功能，而不会引起凝集或溶血。该公司成立于 2018 年，总部位于加利福尼亚州拉帕尔马 |
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| BGMS |
Bio Green Med Solution |
Bio Green Med Solution, Inc. 从事保护和消防安全材料及设备的分销、交易和安装，以及消防保护和预防系统的业务。它还进行药品的研究和开发。该公司之前被称为 Cyclacel Pharmaceuticals, Inc |
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| NEUP |
Neuphoria Therapeutics |
Neuphoria Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在澳大利亚发现和开发用于治疗中枢神经系统疾病和癌症的新型药物候选者。其主要产品候选者包括 BNC210，这是一种选择性负向别构调节剂，针对α7，正在进行针对社交焦虑症的三期临床试验；并且正在进行针对创伤后应激障碍的二期 b 临床试验。该公司还开发了 BNC101，这是一种已完成一期临床试验的单克隆抗体，针对癌症干细胞；以及 BNC105，正在进行针对难治性结直肠癌的二期临床试验和针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者的一期临床试验。此外，该公司还开发了 NextGen，正在进行针对多种中枢神经系统适应症的临床前试验；Kv3.1/3.2 激动剂，正在进行临床前试验以治疗潜在的认知缺陷和精神分裂症及自闭症谱系障碍中的负面症状/社交退缩；以及 Nav1.7/1.8 抑制剂，正在进行临床前试验以潜在治疗慢性疼痛，而不涉及与阿片类药物治疗相关的成瘾风险 |
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| GNPX |
Genprex |
Genprex, Inc.是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发治疗方案。该公司的技术旨在传递抗病基因，为癌症和糖尿病患者群体提供新的治疗方法。其肿瘤学项目利用系统性非病毒的 Oncoprex 递送系统，该系统使用基于脂质的纳米颗粒以脂质复合物的形式封装基因表达质粒。公司的主要产品候选者 Reqorsa 免疫基因治疗（quaratusugene ozeplasmid）正在三项临床试验中评估，作为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）的治疗 |
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| MTVA |
MetaVia |
MetaVia Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型药物以治疗心代谢疾病。该公司开发的 DA-1241 是一种新型 G 蛋白偶联受体 119 激动剂，具有作为单药和/或联合疗法的开发选择，目前正在进行针对代谢功能障碍相关性脂肪肝炎的 2a 期临床试验，并已完成针对 2 型糖尿病的 1 期临床试验；DA-1726 是一种新型的氧调节素类似物，作为 GLP-1 受体和胰高血糖素受体的双重激动剂，目前正在进行针对肥胖症的 1 期临床试验。该公司的治疗项目包括 ANA001，一种专有的口服尼克洛胺制剂，用于治疗中度 COVID-19 患者；NB-01 用于治疗疼痛性糖尿病神经病；NB-02 用于治疗认知障碍；以及 Gemcabene 用于治疗血脂异常。该公司与辉瑞公司签订了许可协议 |
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| BIAF |
bioAffinity Tech |
bioAffinity Technologies, Inc. 从事开发非侵入性诊断技术，以利用流式细胞术和自动化分析在美国检测早期肺癌及其他肺部疾病。它通过两个部门运营：诊断研究与开发；以及实验室服务。该公司提供 CyPath lung，该技术利用流式细胞术检测和分析个人痰液中的细胞群体，以寻找指示肺癌的特征，包括从肺肿瘤脱落的癌细胞和/或与癌症相关的细胞 |
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| OPT |
Opthea |
Opthea Limited 是一家临床阶段生物制药公司，致力于在澳大利亚和美国开发和商业化用于眼部疾病的药物。其开发活动基于涵盖血管内皮生长因子（VEGF）VEGF-C、VEGF-D 和 VEGF 受体-3 的知识产权组合，用于治疗与血管和淋巴管生长以及血管渗漏相关的疾病。该公司的主力产品候选药是 sozinibercept（OPT-302），这是一种生物制剂药物，正在进行第 3 期临床试验，旨在抑制 VEGF-C 和 VEGF-D，并与 VEGF-A 抑制剂相辅相成，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。该公司为生物技术和医疗保健行业提供服务 |
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| HLVX |
HilleVax |
HilleVax, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于在美国开发和商业化疫苗。该公司开发了 HIL-214，这是一种基于病毒样颗粒的疫苗候选者，旨在预防由诺如病毒感染引起的中度至重度急性肠胃炎。它与武田疫苗公司（Takeda Vaccines, Inc.）签订了许可协议，以开发和商业化 HIL-214 药品 |
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| AIMID |
AIM IMMUNOTECH INC |
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