拜玛林制药 (BMRN)

股价信息

公司简介

BioMarin Pharmaceutical Inc.是一家生物技术公司，专注于开发和商业化针对危及生命的罕见疾病和医疗状况的治疗方案，业务覆盖美国、欧洲、拉丁美洲、中东、亚太地区及国际市场。公司的产品包括 VIMIZIM，一种用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV 型 A 的酶替代疗法；VOXZOGO，一种每日一次注射的 C 型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全；NAGLAZYME，一种重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，适用于 MPS VI 患者；以及 PALYNZIQ，一种通过皮下注射给药的 PEG 化重组苯丙氨酸（Phe）氨基酸裂解酶，用于降低血液中的 Phe 浓度。公司还开发 BRINEURA，一种重组人三肽酶 1，用于治疗 2 型类脂褐色素沉积症，这是一种巴滕病；ALDURAZYME，一种与人类酶α-L-内源酯酶的自然发生形式相同的纯化蛋白；KUVAN，一种专有的合成口服 6R-BH4，用于治疗苯丙酮尿症，这是一种遗传代谢疾病；以及 ROCTAVIAN，一种腺相关病毒载体，用于治疗重型血友病 A。公司正在开发的产品包括 BMN 333，一种用于治疗多种生长障碍（如软骨发育不全和低软骨发育不全）的长效 CNP；BMN 349，一种用于治疗与α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关的肝病的口服治疗药物；以及 BMN 351，一种用于治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸