[生物技术] 【股票代码】：MIRM 【公司】：Mirum Pharmaceuticals

摘要: Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗严重罕见病和孤儿病的新疗法。其主要产品候选药物是 LIVMARLI（maralixibat），这是一种口服给药且吸收极少的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国和国际上获批用于治疗阿拉吉尔综合症患者的胆汁淤积性瘙痒。该公司还参与了 Cholbam 的商业化，这是一种胆酸胶囊，已获批用于治疗因单一酶缺陷导致的胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者，以及作为辅助治疗用于患有过氧化物酶体疾病的患者，包括过氧化物酶体生物发生障碍 - 泽尔维格综合症和史密斯 - 莱姆利 - 奥皮茨综合症；以及 Chenodal，这是一种片剂，已获批用于治疗胆囊内的透射性结石，并正在进行第三阶段临床试验以治疗脑腱黄瘤。此外，该公司还开发了 Volixibat，这是一种口服且吸收极少的药物，旨在抑制 IBAT，目前正在进行第二阶段 b 临床试验，以治疗成年胆汁淤积性肝病患者

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